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헌팅턴병 진행을 예측하기 위한 혁신적인 이미징 및 인지 BIO마커 (I2BIO-HD)

2024년 5월 6일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Intro 헌팅턴병(HD) 환자는 이질적인 표현형과 가변적인 시간 경과로 운동, 인지 및 행동 장애를 앓고 있습니다. 이것은 HD 마커의 높은 분산으로 이어지며, 그 중 어느 것도 현재 1) 작은 코호트 데이터에서 질병 진행을 측정하고, 2) HD 돌연변이 보인자(전구 단계 또는 무증상으로 간주되는 환자에서 질병 진입을 예측할 수 있을 만큼 충분히 민감하지 않습니다. pre-HD 환자), 3) 임상 시험의 실현과 호환되는 시간 창(약 2/3년)에 걸쳐 pre-HD 환자 상태의 상당한 진화를 측정합니다. 또한, HD의 마커는 환자의 미세한 계층화를 허용하지 않습니다.

가설/목적 우리의 목표는 1) 증상(HD) 및 전증상(pre-HD) 환자에 대한 새로운 마커 및 평가 도구의 민감도를 평가하고, 2) 질병 진행 모델을 정의하고, 3) 농축 전략을 수립하는 것입니다. 향후 치료 시험을 위한 환자 선택을 개선합니다.

방법 새로 개발된 인지 테스트, 다중 모드 이미징 기술, 생물학적 마커를 평가하고 혁신적인 통계적 접근 방식을 사용합니다.

우리는 MH에 책임이 있는 돌연변이가 있는 60명의 환자(40명의 전증상 MH 환자, 20명의 증상이 있는 MH 환자)와 20명의 건강한 지원자(대조군)를 24개월 동안 추적할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

80

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 프랑스
    • Ile-De-France
      • Créteil, Ile-De-France, 프랑스, 94000
        • 모병
        • Hôpital Henri Mondor

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 모든 참가자:
  • 연령 ≥18세 및 ≤65세
  • 정보 및 서면 동의 수집
  • 사회보장제도 가입, 수혜자 또는 수혜자의 권리
  • 건강한 통제
  • UHDRS 기능 점수 TFC = 13
  • 운동 UHDRS 점수 TMS < 6 알려진 유전 질환이 없고 HD 환자 또는 HD 돌연변이를 지닌 가족 조상과 직접적인 관계가 없습니다(또는 CAG < 36의 유전적 상태를 알고 있음).
  • 매니페스트 캐리어
  • GAC 수 ≥ 40
  • CAP 점수 ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TFC=13인 경우 TMS >5
  • 진단 신뢰 수준 =4
  • 발병 연령 > 20세
  • 신체적으로 동의서에 서명할 수 있는 환자
  • 프리매니페스트 캐리어
  • GAC 수 ≥ 40
  • CAP 점수 ≥250
  • CFT = 13
  • TMS < 6
  • 신체적으로 동의서에 서명할 수 있는 환자

제외 기준:

  • 후견인 또는 큐레이터인 참가자
  • HD와 관련 없는 신경학적 또는 정신 장애
  • 참가자의 성과에 영향을 미칠 수 있는 병발성 질병
  • 만성 진행성 신경계 질환
  • 밀실 공포증
  • HD와 관련 없는 뇌 손상
  • 심장 박동기, 체내 금속, 뇌내 클립, 모든 금속성 이물질: 심박 조율기, 이식형 제세동기 등의 이식형 심장 전자 장치, 금속 안내 이물질, 이식형 신경자극 시스템, 인공와우/귀 이식, 약물 주입 펌프(인슐린 투여, 진통제) 약물) 또는 화학 요법 펌프): 가능하면 환자는 장치를 제거해야 합니다.
  • 금속 부품이 포함된 카테터(Swan-Ganz 카테터), 총알, 산탄총 알갱이 및 금속 파편과 같은 금속 조각, 뇌동맥류 클립, 자기 치과 임플란트, 조직 확장기, 인공 사지, 보청기, 심박 조율기와 같은 피어싱,
  • 방사성 의약품 제제에 대해 알려진 과민성(방사성 의약품 제제의 부형제)
  • 임신 또는 모유 수유 여성
  • 국가 의료 지원 대상자
  • 자유를 박탈당한 사람
  • 신경 이식 또는 유전자 요법의 시험에서 3개월 미만 또는 시간 제한 없이 중재적 연구에 참여했거나 참여했던 사람.
  • 12개월 미만 동안 방사성 의약품 주사로 연구 프로토콜에 참여했거나 참여했던 사람.
  • HD와 관련 없는 신경학적 또는 정신 장애
  • 참가자의 성과에 영향을 줄 수 있는 병발성 질병
  • 만성 진행성 신경계 질환
  • 밀실 공포증
  • HD와 관련 없는 뇌 손상
  • 페이스메이커, 체내 금속, 뇌내 클립
  • 임신, 모유 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 출산을 원하는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 증상(MH) 및 전증상(preMH) 환자
  • GAC 수 ≥ 40
  • GAP 점수 ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TFC=13인 경우 TMS >5
  • 진단 신뢰 수준 =4
  • 발병 연령 > 20세
  • 동의서에 서명할 신체 능력이 있는 환자
방사능: 방사성 추적자 주입
방사성 추적자 주입 MRI
활성 비교기: 연령 일치 대조군(건강한 지원자)
  • TFC 기능적 UHDRS 점수 = 13
  • TMS 엔진 UHDRS 등급 < 6
방사능: 방사성 추적자 주입
방사성 추적자 주입 MRI

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
유전자 마커
기간: 월 0 방문
월 0 방문

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인지 테스트
기간: 0월, 1월, 12월, 24월 방문
인지 점수 - 신경학적 점수- 정신과 점수
0월, 1월, 12월, 24월 방문
생물학적 마커
기간: 0월, 1월, 12월, 24월 방문
혈중 신경염증 표지자 - 혈중 신경변성 표지자
0월, 1월, 12월, 24월 방문
다중 모드 이미징 기술
기간: 방문 0개월, 12개월, 24개월
MRI
방문 0개월, 12개월, 24개월
다중 모드 이미징 기술
기간: 월 0, 월 24 방문
PET/MRI
월 0, 월 24 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 21일

기본 완료 (추정된)

2025년 4월 2일

연구 완료 (추정된)

2027년 2월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 29일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APHP210360
  • 2021-004141-20 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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