- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05808153
Innovatív képalkotó és kognitív biomarkerek a Huntington-kór előrehaladásának előrejelzésére (I2BIO-HD)
Bevezetés A Huntington-kórban (HD) szenvedő betegek motoros, kognitív és viselkedési zavaroktól szenvednek, heterogén fenotípusokkal és változó időbeli lefolyással. Ez a HD-markerek nagy varianciájához vezet, amelyek közül jelenleg egyik sem elég érzékeny ahhoz, hogy 1) kis kohorsz adatok alapján mérje a betegség progresszióját, 2) előre jelezze a betegség bejutását a HD-mutáció hordozóiban (a prodromális fázisban vagy tünetmentesnek tekintett betegeknél): pre-HD betegek), és 3) méri a pre-HD betegek állapotának jelentős változását a klinikai vizsgálatok végrehajtásával összeegyeztethető időintervallumban (körülbelül 2/3 év). Ráadásul a HD markerek nem teszik lehetővé a betegek finom rétegződését.
Hipotézis/Célkitűzés Céljaink: 1) új markerek és értékelőeszközök érzékenységének értékelése tüneti (HD) és preszimptomatikus (pre-HD) betegek számára, 2) a betegség progressziójának modelljének meghatározása, és 3) dúsítási stratégia kialakítása. a betegek kiválasztásának javítása a jövőbeli terápiás vizsgálatokhoz.
Módszer Értékeljük az újonnan kifejlesztett kognitív teszteket, multimodális képalkotó technikákat, biológiai markereket és innovatív statisztikai megközelítéseket alkalmazunk.
60 MH-ért felelős mutációval rendelkező beteget (40 preszimptomatikus pre-MH beteg, 20 tüneti MH beteg) és 20 egészséges önkéntest (kontroll) fogunk követni 24 hónapon keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, PhD
- Telefonszám: (+33)1 49 81 23 10
- E-mail: anne-catherine.bachoud-levi@aphp.fr
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden résztvevőnek:
- Életkor ≥18 év és ≤65 év
- Tájékoztatás és írásbeli hozzájárulás begyűjtése
- Társadalombiztosítási tervhez való tartozás, kedvezményezett vagy kedvezményezetti jog
- Egészséges ellenőrzések
- UHDRS funkcionális pontszám, TFC = 13
- Motoros UHDRS-pontszám TMS < 6 Ismert genetikai betegség nélkül, és nincs közvetlen kapcsolata HD-mutációt hordozó HD-beteggel vagy családi őseivel (vagy CAG < 36-os genetikai státuszuk ismeretében).
- Manifest hordozók
- GAC-k száma ≥ 40
- CAP pontszám ≥ 250
- 10 ≤ TFC ≤ 13
- TMS >5, ha TFC=13
- Diagnosztikai megbízhatósági szint =4
- A betegség kezdetének kora > 20 év
- A betegek fizikailag aláírhatják a beleegyezésüket
- Premanifest hordozók
- GAC-k száma ≥ 40
- CAP pontszám ≥250
- CFT = 13
- TMS < 6
- A betegek fizikailag aláírhatják a beleegyezésüket
Kizárási kritériumok:
- Gyámság vagy gondnokság alatt álló résztvevő
- A HD-vel nem kapcsolatos neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség
- Egyidejű betegségek, amelyek befolyásolhatják a résztvevő teljesítményét
- Krónikus progresszív neurológiai betegség
- Klausztrofóbia
- A HD-vel nem kapcsolatos agysérülés
- Pacemaker, intracorporalis fém, intracerebrális klip, bármilyen fémes idegen test: beültethető szívelektronikai eszközök, például pacemakerek, beültethető cardioverter defibrillátorok stb., fém intraokuláris idegentestek, beültethető neurostimulációs rendszerek, cochleáris implantátumok/fülimplantátumok, gyógyszerinfúziós pumpák (inzulin adagolás, fájdalomcsillapító) gyógyszerek) vagy kemoterápiás pumpák): ha lehetséges, a betegnek el kell távolítania az eszközt.
- Fémelemeket tartalmazó katéterek (Swan-Ganz katéter), fémtöredékek, például golyók, puskagolyók és fémreszelékek, agyi artéria aneurizma klipek, mágneses fogászati implantátumok, szövettágító, művégtag, hallókészülék, piercing, például pacemaker,
- Ismert túlérzékenység a radiofarmakonnal (a radiofarmakon segédanyagaival) szemben
- Terhes vagy szoptató nő
- Állami egészségügyi ellátás alatt álló személy
- Szabadságától megfosztott személy
- Olyan személy, aki 3 hónapnál rövidebb ideig vagy időkorlát nélkül részt vesz vagy részt vett egy intervenciós vizsgálatban idegi transzplantáció vagy génterápia vizsgálatában.
- Olyan személy, aki 12 hónapnál rövidebb ideje vesz részt vagy vett részt radiofarmakon injekcióval végzett kutatási protokollban.
- A HD-vel nem kapcsolatos neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség
- Interkurrens betegségek, amelyek befolyásolhatják a résztvevő teljesítményét
- Krónikus progresszív neurológiai betegség
- Klausztrofóbia
- A HD-vel nem kapcsolatos agysérülés
- Pacemaker, intracorporalis fém, intracerebrális klip
- Terhes, szoptató vagy szaporodásra vágyó a vizsgálatban való részvétel alatt.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Tüneti (MH) és tünetmentes (preMH) betegek
|
MRI radiotracer injekcióval
|
Aktív összehasonlító: Életkornak megfelelő kontrollok (egészséges önkéntesek)
|
MRI radiotracer injekcióval
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Genetikai markerek
Időkeret: Látogassa meg a 0. hónapot
|
Látogassa meg a 0. hónapot
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
kognitív tesztek
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
Kognitív pontszámok - Neurológiai pontszámok - Pszichiátriai pontszámok
|
Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
biológiai markerek
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
Neuroinflammációs markerek a vérben - Neurodegenerációs markerek a vérben
|
Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
multimodális képalkotó technikák
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
MRI
|
Látogatás: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
|
multimodális képalkotó technikák
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 24. hónap
|
PET/MRI
|
Látogatás: 0. hónap, 24. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Betegség tulajdonságai
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Betegség progressziója
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APHP210360
- 2021-004141-20 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a radiotracer injekció
-
Tetec AGAktív, nem toborzóA térd porchibáiLitvánia, Magyarország, Csehország, Németország, Svájc
-
Dr. Kaweh MansouriGlaukos CorporationBefejezve
-
Glaukos CorporationAktív, nem toborzóGlaukóma | Glaukóma, nyitott szögEgyesült Államok
-
BioceramedHorizon 2020 - European Commission; European Clinical Research Infrastructure NetworkMég nincs toborzás
-
Royal Victoria Eye and Ear HospitalGlaukos Corporation; Centre for Eye Research AustraliaBefejezveAz önmagában végzett szürkehályog-műtét és az iStent-tel végzett szürkehályog-műtét összehasonlításaGlaukóma, nyitott szögAusztrália
-
Centre Georges Francois LeclercBefejezveKarcinóma, nem kissejtes tüdőFranciaország
-
University of PennsylvaniaNational Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)Toborzás
-
University of WashingtonNational Institute on Aging (NIA); Ellison FoundationMég nincs toborzás
-
Davidzon, Guido, M.D.Weston Havens FoundationToborzás
-
New World Medical, Inc.ToborzásNyitott szögű glaukómaEgyesült Államok, Costa Rica