Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Innovatív képalkotó és kognitív biomarkerek a Huntington-kór előrehaladásának előrejelzésére (I2BIO-HD)

2024. május 6. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Bevezetés A Huntington-kórban (HD) szenvedő betegek motoros, kognitív és viselkedési zavaroktól szenvednek, heterogén fenotípusokkal és változó időbeli lefolyással. Ez a HD-markerek nagy varianciájához vezet, amelyek közül jelenleg egyik sem elég érzékeny ahhoz, hogy 1) kis kohorsz adatok alapján mérje a betegség progresszióját, 2) előre jelezze a betegség bejutását a HD-mutáció hordozóiban (a prodromális fázisban vagy tünetmentesnek tekintett betegeknél): pre-HD betegek), és 3) méri a pre-HD betegek állapotának jelentős változását a klinikai vizsgálatok végrehajtásával összeegyeztethető időintervallumban (körülbelül 2/3 év). Ráadásul a HD markerek nem teszik lehetővé a betegek finom rétegződését.

Hipotézis/Célkitűzés Céljaink: 1) új markerek és értékelőeszközök érzékenységének értékelése tüneti (HD) és preszimptomatikus (pre-HD) betegek számára, 2) a betegség progressziójának modelljének meghatározása, és 3) dúsítási stratégia kialakítása. a betegek kiválasztásának javítása a jövőbeli terápiás vizsgálatokhoz.

Módszer Értékeljük az újonnan kifejlesztett kognitív teszteket, multimodális képalkotó technikákat, biológiai markereket és innovatív statisztikai megközelítéseket alkalmazunk.

60 MH-ért felelős mutációval rendelkező beteget (40 preszimptomatikus pre-MH beteg, 20 tüneti MH beteg) és 20 egészséges önkéntest (kontroll) fogunk követni 24 hónapon keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
    • Ile-De-France
      • Créteil, Ile-De-France, Franciaország, 94000
        • Toborzás
        • Hopital Henri Mondor

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden résztvevőnek:
  • Életkor ≥18 év és ≤65 év
  • Tájékoztatás és írásbeli hozzájárulás begyűjtése
  • Társadalombiztosítási tervhez való tartozás, kedvezményezett vagy kedvezményezetti jog
  • Egészséges ellenőrzések
  • UHDRS funkcionális pontszám, TFC = 13
  • Motoros UHDRS-pontszám TMS < 6 Ismert genetikai betegség nélkül, és nincs közvetlen kapcsolata HD-mutációt hordozó HD-beteggel vagy családi őseivel (vagy CAG < 36-os genetikai státuszuk ismeretében).
  • Manifest hordozók
  • GAC-k száma ≥ 40
  • CAP pontszám ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, ha TFC=13
  • Diagnosztikai megbízhatósági szint =4
  • A betegség kezdetének kora > 20 év
  • A betegek fizikailag aláírhatják a beleegyezésüket
  • Premanifest hordozók
  • GAC-k száma ≥ 40
  • CAP pontszám ≥250
  • CFT = 13
  • TMS < 6
  • A betegek fizikailag aláírhatják a beleegyezésüket

Kizárási kritériumok:

  • Gyámság vagy gondnokság alatt álló résztvevő
  • A HD-vel nem kapcsolatos neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség
  • Egyidejű betegségek, amelyek befolyásolhatják a résztvevő teljesítményét
  • Krónikus progresszív neurológiai betegség
  • Klausztrofóbia
  • A HD-vel nem kapcsolatos agysérülés
  • Pacemaker, intracorporalis fém, intracerebrális klip, bármilyen fémes idegen test: beültethető szívelektronikai eszközök, például pacemakerek, beültethető cardioverter defibrillátorok stb., fém intraokuláris idegentestek, beültethető neurostimulációs rendszerek, cochleáris implantátumok/fülimplantátumok, gyógyszerinfúziós pumpák (inzulin adagolás, fájdalomcsillapító) gyógyszerek) vagy kemoterápiás pumpák): ha lehetséges, a betegnek el kell távolítania az eszközt.
  • Fémelemeket tartalmazó katéterek (Swan-Ganz katéter), fémtöredékek, például golyók, puskagolyók és fémreszelékek, agyi artéria aneurizma klipek, mágneses fogászati ​​implantátumok, szövettágító, művégtag, hallókészülék, piercing, például pacemaker,
  • Ismert túlérzékenység a radiofarmakonnal (a radiofarmakon segédanyagaival) szemben
  • Terhes vagy szoptató nő
  • Állami egészségügyi ellátás alatt álló személy
  • Szabadságától megfosztott személy
  • Olyan személy, aki 3 hónapnál rövidebb ideig vagy időkorlát nélkül részt vesz vagy részt vett egy intervenciós vizsgálatban idegi transzplantáció vagy génterápia vizsgálatában.
  • Olyan személy, aki 12 hónapnál rövidebb ideje vesz részt vagy vett részt radiofarmakon injekcióval végzett kutatási protokollban.
  • A HD-vel nem kapcsolatos neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség
  • Interkurrens betegségek, amelyek befolyásolhatják a résztvevő teljesítményét
  • Krónikus progresszív neurológiai betegség
  • Klausztrofóbia
  • A HD-vel nem kapcsolatos agysérülés
  • Pacemaker, intracorporalis fém, intracerebrális klip
  • Terhes, szoptató vagy szaporodásra vágyó a vizsgálatban való részvétel alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tüneti (MH) és tünetmentes (preMH) betegek
  • A GAC száma ≥ 40
  • GAP pontszám ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, ha TFC=13
  • Diagnosztikai megbízhatósági szint =4
  • A betegség életkora > 20 év
  • Fizikailag alkalmas betegeknek alá kell írniuk a beleegyezést
Sugárzás: radiotracer injekció
MRI radiotracer injekcióval
Aktív összehasonlító: Életkornak megfelelő kontrollok (egészséges önkéntesek)
  • TFC funkcionális UHDRS pontszám = 13
  • TMS motor UHDRS besorolása < 6
Sugárzás: radiotracer injekció
MRI radiotracer injekcióval

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Genetikai markerek
Időkeret: Látogassa meg a 0. hónapot
Látogassa meg a 0. hónapot

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
kognitív tesztek
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
Kognitív pontszámok - Neurológiai pontszámok - Pszichiátriai pontszámok
Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
biológiai markerek
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
Neuroinflammációs markerek a vérben - Neurodegenerációs markerek a vérben
Látogatás: 0. hónap, 1. hónap, 12. hónap, 24. hónap
multimodális képalkotó technikák
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
MRI
Látogatás: 0. hónap, 12. hónap, 24. hónap
multimodális képalkotó technikák
Időkeret: Látogatás: 0. hónap, 24. hónap
PET/MRI
Látogatás: 0. hónap, 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 2.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 29.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APHP210360
  • 2021-004141-20 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel