Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Инновационная визуализация и когнитивные биомаркеры для прогнозирования прогрессирования болезни Гентингтона (I2BIO-HD)

6 мая 2024 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Введение Пациенты с болезнью Гентингтона (БГ) страдают двигательными, когнитивными и поведенческими нарушениями с гетерогенными фенотипами и вариабельным течением времени. Это приводит к высокой дисперсии маркеров HD, ни один из которых в настоящее время не является достаточно чувствительным, чтобы 1) измерять прогрессирование заболевания по данным небольшой когорты, 2) предсказывать начало заболевания у носителей мутации HD (во время продромальной фазы или у пациентов, считающихся бессимптомными: пациентов до ГБ) и 3) измерять значительную эволюцию состояния пациентов до ГБ в течение временного окна, совместимого с реализацией клинических испытаний (около 2/3 лет). Кроме того, маркеры БГ не позволяют провести тонкую стратификацию больных.

Гипотеза/Цель Наши цели: 1) оценить чувствительность новых маркеров и инструментов оценки для симптоматических (ГБ) и предсимптомных (предГД) пациентов, 2) определить модель прогрессирования заболевания и 3) разработать стратегию обогащения для улучшения отбора пациентов для будущих терапевтических испытаний.

Метод Мы будем оценивать недавно разработанные когнитивные тесты, методы мультимодальной визуализации, биологические маркеры и использовать инновационные статистические подходы.

Мы будем наблюдать за 60 пациентами с мутацией, ответственной за ЗГ (40 пациентов с предсимптомной ЗГ, 20 пациентов с симптомами ЗГ) и 20 здоровыми добровольцами (контрольная группа) в течение 24-месячного периода.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Франция
    • Ile-De-France
      • Créteil, Ile-De-France, Франция, 94000
        • Рекрутинг
        • Hopital Henri Mondor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • Для всех участников:
  • Возраст ≥18 лет и ≤65 лет
  • Информация и сбор письменного согласия
  • Принадлежность к плану социального обеспечения, бенефициар или право бенефициара
  • Здоровые элементы управления
  • Функциональная оценка UHDRS TFC = 13
  • Моторная оценка по шкале UHDRS TMS < 6 При отсутствии известных генетических заболеваний и прямого родства с больным БХ или предками семьи, несущими мутацию БХ (или знающими свой генетический статус с CAG < 36).
  • Носители манифеста
  • Количество GAC ≥ 40
  • Оценка CAP ≥ 250
  • 10 ≤ ОКП ≤ 13
  • TMS > 5, если TFC = 13
  • Уровень диагностической достоверности = 4
  • Возраст начала заболевания > 20 лет
  • Пациенты, физически способные подписать согласие
  • Преманифестные носители
  • Количество GAC ≥ 40
  • Оценка CAP ≥250
  • ЦФТ = 13
  • ТМС < 6
  • Пациенты, физически способные подписать согласие

Критерий исключения:

  • Участник под опекой или попечительством
  • Неврологическое или психическое расстройство, не связанное с БГ
  • Интеркуррентное заболевание, которое может повлиять на производительность участника
  • Хроническое прогрессирующее неврологическое заболевание
  • Клаустрофобия
  • Травма головного мозга, не связанная с HD
  • Кардиостимулятор, интракорпоральный металл, внутримозговой зажим, любые металлические инородные тела: имплантируемые сердечные электронные устройства, такие как кардиостимуляторы, имплантируемые кардиовертеры-дефибрилляторы и т. д., металлические внутриглазные инородные тела, имплантируемые системы нейростимуляции, кохлеарные импланты/ушные импланты, инфузионные помпы для лекарственных препаратов (введение инсулина, обезболивающих препараты) или помпы для химиотерапии): по возможности пациенту следует удалить устройство.
  • Катетеры с металлическими компонентами (катетер Свана-Ганца), металлические фрагменты, такие как пули, дробь и осколки металла, зажимы для аневризм артерий головного мозга, магнитные зубные имплантаты, расширители тканей, искусственные конечности, слуховые аппараты, пирсинг, такие как кардиостимулятор,
  • Известная гиперчувствительность к радиофармацевтическому препарату (вспомогательные вещества в составе радиофармацевтического препарата)
  • Беременная или кормящая женщина
  • Лицо, получающее государственную медицинскую помощь
  • Лицо, лишенное свободы
  • Лицо, участвующее или участвовавшее в интервенционном исследовании в течение менее 3 месяцев или без ограничения времени в испытании нервных трансплантатов или генной терапии.
  • Лицо, участвующее или участвовавшее в протоколе исследования с введением радиофармацевтической инъекции менее 12 месяцев.
  • Неврологическое или психическое расстройство, не связанное с БГ
  • Интеркуррентное заболевание, которое может повлиять на производительность участника
  • Хроническое прогрессирующее неврологическое заболевание
  • Клаустрофобия
  • Травма головного мозга, не связанная с HD
  • Кардиостимулятор, интракорпоральный металлический, внутримозговой зажим
  • Беременные, кормящие грудью или желающие иметь потомство во время участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Симптоматические (MH) и предсимптомные (preMH) пациенты
  • Количество GAC ≥ 40
  • GAP-балл ≥ 250
  • 10 ≤ ОКП ≤ 13
  • TMS > 5, если TFC = 13
  • Уровень диагностической достоверности = 4
  • Возраст начала заболевания > 20 лет
  • Пациенты в физической дееспособности для подписания согласия
Радиация: инъекция радиофармпрепарата
МРТ с введением радиофармпрепарата
Активный компаратор: Контрольная группа того же возраста (здоровые добровольцы)
  • Функциональная оценка TFC по UHDRS = 13
  • Двигатель TMS рейтинг UHDRS < 6
Радиация: инъекция радиофармпрепарата
МРТ с введением радиофармпрепарата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Генетические маркеры
Временное ограничение: Посетите месяц 0
Посетите месяц 0

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
когнитивные тесты
Временное ограничение: Посещения Месяц 0, Месяц 1, Месяц 12, Месяц 24
Когнитивные баллы - Неврологические баллы - Психиатрические баллы
Посещения Месяц 0, Месяц 1, Месяц 12, Месяц 24
биологические маркеры
Временное ограничение: Посещения Месяц 0, Месяц 1, Месяц 12, Месяц 24
Маркеры нейровоспаления в крови - Маркеры нейродегенерации в крови
Посещения Месяц 0, Месяц 1, Месяц 12, Месяц 24
мультимодальные методы визуализации
Временное ограничение: Посещения Месяц 0, Месяц 12, Месяц 24
МРТ
Посещения Месяц 0, Месяц 12, Месяц 24
мультимодальные методы визуализации
Временное ограничение: Посещения месяц 0, месяц 24
ПЭТ/МРТ
Посещения месяц 0, месяц 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

2 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APHP210360
  • 2021-004141-20 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться