Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inovativní zobrazování a kognitivní BIOmarkery k předpovědi progrese Huntingtonovy choroby (I2BIO-HD)

6. května 2024 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Úvodní pacienti s Huntingtonovou chorobou (HD) trpí motorickými, kognitivními a behaviorálními poruchami, s heterogenními fenotypy a proměnlivým časovým průběhem. To vede k vysokému rozptylu HD markerů, z nichž žádný není v současné době dostatečně citlivý, aby 1) změřil progresi onemocnění z dat z malé kohorty, 2) predikoval vstup onemocnění u nosičů HD mutace (během prodromální fáze nebo u pacientů považovaných za asymptomatické: pacienti před HD) a 3) měřit významný vývoj stavu pacientů před HD v časovém okně kompatibilním s realizací klinických studií (asi 2/3 roku). Navíc markery HD neumožňují jemnou stratifikaci pacientů.

Hypotéza/Cíl Naším cílem je 1) vyhodnotit citlivost nových markerů a hodnotících nástrojů pro symptomatické (HD) a presymptomatické (pre-HD) pacienty, 2) definovat model progrese onemocnění a 3) stanovit strategii obohacení zlepšit výběr pacientů pro budoucí terapeutické studie.

Metoda Vyhodnotíme nově vyvinuté kognitivní testy, multimodální zobrazovací techniky, biologické markery a využijeme inovativní statistické přístupy.

Budeme sledovat 60 pacientů s mutací odpovědnou za MH (40 presymptomatických pre-MH pacientů, 20 symptomatických MH pacientů) a 20 zdravých dobrovolníků (kontrol) po dobu 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Ile-De-France
      • Créteil, Ile-De-France, Francie, 94000
        • Nábor
        • Hopital Henri Mondor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro všechny účastníky:
  • Věk ≥18 let a ≤65 let
  • Informace a sběr písemného souhlasu
  • Příslušnost k plánu sociálního zabezpečení, příjemce nebo právo příjemce
  • Zdravé kontroly
  • Funkční skóre UHDRS TFC = 13
  • Motorické UHDRS skóre TMS < 6 Bez známého genetického onemocnění a bez přímého vztahu k HD pacientovi nebo rodinným předkům nesoucím HD mutaci (nebo znalí jejich genetického stavu s CAG < 36).
  • Zjevné nosiče
  • Počet GAC ≥ 40
  • Skóre CAP ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, pokud TFC=13
  • Diagnostická úroveň spolehlivosti =4
  • Věk nástupu onemocnění > 20 let
  • Pacienti fyzicky schopni podepsat souhlas
  • Dopravci Premanifest
  • Počet GAC ≥ 40
  • Skóre CAP ≥250
  • CFT = 13
  • TMS < 6
  • Pacienti fyzicky schopni podepsat souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Účastník pod opatrovnictvím nebo opatrovnictvím
  • Neurologická nebo psychiatrická porucha nesouvisející s HD
  • Interkurentní onemocnění, které může ovlivnit výkon účastníka
  • Chronické progresivní neurologické onemocnění
  • Klaustrofobie
  • Poranění mozku nesouvisející s DKK
  • Kardiostimulátor, intrakorporální kov, intracerebrální klip, jakékoli kovové cizí těleso: implantovatelné srdeční elektronické zařízení, jako jsou kardiostimulátory, implantabilní kardioverter defibrilátory atd., kovová nitrooční cizí tělesa, implantabilní neurostimulační systémy, kochleární implantáty/ušní implantáty, infuzní pumpy (aplikace inzulínu, analgetika léky) nebo chemoterapeutické pumpy): pokud je to možné, pacient by měl zařízení vyjmout.
  • Katetry s kovovými součástmi (katétr Swan-Ganz), kovové úlomky, jako jsou kulky, brokovnice a kovové šrapnely, svorky na aneuryzma mozkových tepen, magnetické zubní implantáty, tkáňový expandér, umělá končetina, naslouchátko, piercing, jako je kardiostimulátor,
  • Známá přecitlivělost na radiofarmakum (pomocné látky v radiofarmaku)
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Osoba pod státní lékařskou pomocí
  • Osoba zbavená svobody
  • Osoba, která se účastní nebo se účastnila intervenční studie po dobu kratší než 3 měsíce nebo bez časového omezení ve studii transplantace nervů nebo genové terapie.
  • Osoba, která se účastní nebo se účastnila výzkumného protokolu s radiofarmaceutickou injekcí po dobu kratší než 12 měsíců.
  • Neurologická nebo psychiatrická porucha nesouvisející s HD
  • Interkurentní onemocnění, které může ovlivnit výkon účastníka
  • Chronické progresivní neurologické onemocnění
  • Klaustrofobie
  • Poranění mozku nesouvisející s DKK
  • Kardiostimulátor, intrakorporální kov, intracerebrální klip
  • Těhotné, kojící nebo chtějící plodit během účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Symptomatičtí (MH) a presymptomatičtí (preMH) pacienti
  • Počet GAC ≥ 40
  • Skóre GAP ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, pokud TFC=13
  • Diagnostická úroveň spolehlivosti =4
  • Věk nástupu onemocnění > 20 let
  • Pacienti ve fyzické způsobilosti k podpisu souhlasu
Záření: injekce radioindikátoru
MRI s injekcí radioindikátoru
Aktivní komparátor: Kontroly odpovídající věku (zdraví dobrovolníci)
  • Funkční skóre UHDRS TFC = 13
  • Hodnocení UHDRS motoru TMS < 6
Záření: injekce radioindikátoru
MRI s injekcí radioindikátoru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Genetické markery
Časové okno: Navštivte měsíc 0
Navštivte měsíc 0

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
kognitivní testy
Časové okno: Návštěvy měsíc 0, měsíc 1, měsíc 12, měsíc 24
Kognitivní skóre - Neurologické skóre - Psychiatrické skóre
Návštěvy měsíc 0, měsíc 1, měsíc 12, měsíc 24
biologické markery
Časové okno: Návštěvy měsíc 0, měsíc 1, měsíc 12, měsíc 24
Neuroinflammation markers in blood - Neurodegenerační markery v krvi
Návštěvy měsíc 0, měsíc 1, měsíc 12, měsíc 24
multimodální zobrazovací techniky
Časové okno: Návštěvy měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24
MRI
Návštěvy měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24
multimodální zobrazovací techniky
Časové okno: Návštěvy měsíc 0, měsíc 24
PET/MRI
Návštěvy měsíc 0, měsíc 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP210360
  • 2021-004141-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na injekce radioindikátoru

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit