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预测亨廷顿病进展的创新成像和认知生物标志物 (I2BIO-HD)

2024年1月15日 更新者:Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Intro 亨廷顿舞蹈病 (HD) 患者患有运动、认知和行为障碍,具有异质表型和可变时间进程。 这导致 HD 标志物的高度差异,目前没有一个标志物足够敏感以 1) 从小队列数据测量疾病进展,2) 预测 HD 突变携带者的疾病进入(在前驱期或被认为无症状的患者中: HD 前患者),以及 3)测量 HD 前患者状态在与临床试验的实现相兼容的时间窗内的显着演变(约 2/3 年)。 此外,HD 的标记不允许对患者进行精细分层。

假设/目标 我们的目标是 1) 评估新标志物和评估工具对有症状 (HD) 和症状前 (pre-HD) 患者的敏感性,2) 定义疾病进展模型,以及 3) 建立强化策略改善未来治疗试验的患者选择。

方法 我们将评估新开发的认知测试、多模态成像技术、生物标记并使用创新的统计方法。

我们将在 24 个月的时间内跟踪 60 名携带 MH 突变的患者(40 名症状前的 MH 前患者,20 名有症状的 MH 患者)和 20 名健康志愿者(对照组)。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

研究类型

介入性

注册 (估计的)

80

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准:

  • 对于所有参与者:
  • 年龄≥18岁且≤65岁
  • 书面同意的信息和收集
  • 加入社会保障计划、受益人或受益人的权利
  • 健康控制
  • UHDRS 功能评分 TFC = 13
  • 运动 UHDRS 评分 TMS < 6 没有已知的遗传疾病,并且与携带 HD 突变的 HD 患者或家族祖先没有直接关系(或知道他们的 CAG < 36 的遗传状态)。
  • 舱单承运人
  • GAC 数量 ≥ 40
  • CAP分数≥250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5 如果 TFC=13
  • 诊断置信度=4
  • 发病年龄>20岁
  • 患者身体能够签署同意书
  • 预载承运人
  • GAC 数量 ≥ 40
  • CAP分数≥250
  • CFT = 13
  • 经颅磁刺激 < 6
  • 患者身体能够签署同意书

排除标准:

  • 受监护或管理的参与者
  • 与 HD 无关的神经或精神疾病
  • 可能影响参与者表现的并发疾病
  • 慢性进行性神经系统疾病
  • 幽闭恐惧症
  • 与 HD 无关的脑损伤
  • 起搏器、体内金属、脑夹、任何金属异物:起搏器、植入式心律转复除颤器等植入式心脏电子设备、眼内金属异物、植入式神经刺激系统、人工耳蜗/耳植入物、药物输液泵(胰岛素给药、镇痛药)药物)或化疗泵):如果可能,患者应移除设备。
  • 带有金属成分的导管(Swan-Ganz导管)、子弹、猎枪弹丸和金属弹片等金属碎片、脑动脉瘤夹、磁性牙科植入物、组织扩张器、假肢、助听器、起搏器等穿孔器、
  • 已知对放射性药物制剂过敏(放射性药物制剂中的赋形剂)
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 享受国家医疗救助的人
  • 被剥夺自由的人
  • 参与或已经参与神经移植或基因治疗试验的介入研究少于 3 个月或无时间限制的人。
  • 参与或已经参与放射性药物注射研究方案少于 12 个月的人。
  • 与 HD 无关的神经或精神疾病
  • 可能影响参与者表现的并发疾病
  • 慢性进行性神经系统疾病
  • 幽闭恐惧症
  • 与 HD 无关的脑损伤
  • 心脏起搏器、体内金属、脑夹
  • 在参与研究期间怀孕、哺乳或想要生育。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:其他
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:有症状 (MH) 和症状前 (preMH) 患者
  • 活性炭数量 ≥ 40
  • GAP分数≥250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5 如果 TFC=13
  • 诊断置信度=4
  • 发病年龄 > 20 岁
  • 有身体行为能力的患者签署同意书
MRI 与放射性示踪剂注射
有源比较器:年龄匹配的对照(健康志愿者)
  • TFC 功能性 UHDRS 得分 = 13
  • TMS 引擎 UHDRS 等级 < 6
MRI 与放射性示踪剂注射

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
遗传标记
大体时间:访问第 0 个月
访问第 0 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
认知测试
大体时间:第 0 个月、第 1 个月、第 12 个月、第 24 个月的访问次数
认知分数 - 神经学分数 - 精神病学分数
第 0 个月、第 1 个月、第 12 个月、第 24 个月的访问次数
生物标记
大体时间:第 0 个月、第 1 个月、第 12 个月、第 24 个月的访问次数
血液中的神经炎症标志物 - 血液中的神经变性标志物
第 0 个月、第 1 个月、第 12 个月、第 24 个月的访问次数
多模态成像技术
大体时间:访问第 0 个月、第 12 个月、第 24 个月
核磁共振
访问第 0 个月、第 12 个月、第 24 个月
多模态成像技术
大体时间:第 0 个月、第 24 个月的访问次数
宠物/核磁共振
第 0 个月、第 24 个月的访问次数

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年1月17日

初级完成 (估计的)

2025年4月2日

研究完成 (估计的)

2027年2月2日

研究注册日期

首次提交

2022年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月29日

首次发布 (实际的)

2023年4月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月15日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

放射性示踪剂注射的临床试验

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