このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

進行性、再発性、または難治性ランゲルハンス細胞組織球症の治療選択肢としてトボラフェニブ (DAY101) を使用した研究

2026年9月15日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

再発および難治性ランゲルハンス細胞組織球症におけるトボラフェニブ（DAY101）の第2相試験

この第 II 相試験では、ランゲルハンス細胞組織球症が増殖、拡大、または悪化している (進行性)、再発した (再発した)、または治療に反応する患者の治療におけるトボラフェニブ (DAY101) の安全性、副作用、および最適用量をテストします。 （耐火物）。 トボラフェニブは、細胞の増殖に必要な酵素の一部をブロックすることで癌細胞の増殖を止め、癌細胞の過度に活発な成長経路をブロックする可能性があります。 トボラフェニブを投与すると、腫瘍の成長が一時的に停止したり、縮小したりすることがあります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的：

I. 再発または難治性のランゲルハンス細胞組織球症（LCH）の小児および若年成人の全奏効率（ORR）を決定すること。

副次的な目的:

I. 再発または難治性の LCH に対してトボラフェニブで治療された患者（DAY101）の有害事象の性質と重症度を判断すること。

Ⅱ． トボラフェニブ (DAY 101) で最大 1 年間治療された再発および難治性の LCH の小児および若年成人における 1 年間の無イベント生存率 (EFS) を説明すること。

III. トボラフェニブ（DAY101）で治療された再発または難治性のLCHを有する小児および若年成人の奏効の持続性を、1年で完全奏効（CR）した患者の治療中止後に決定すること。

IV. トボラフェニブ (DAY101) で最大 1 年間治療された再発または難治性の LCH の小児および若年成人における無増悪 (および無再発) 生存期間 (PFS) および全生存期間 (OS) について説明すること。

探索的目的:

I. トボラフェニブ (DAY101) に応答した病原性腫瘍変異の潜在的な役割を決定し、トボラフェニブ (DAY101) 療法に応答した病原性変異を有する骨髄および末梢血細胞集団の変化を評価すること。

いや。 LCH 病変生検における体細胞変異を定義します。 Ib。 トボラフェニブ (DAY101) が骨髄および血中の BRAFV600E+ 単核細胞に与える影響を判断します。 IC。 トボラフェニブ (DAY101) が脳脊髄液と疾患反応に及ぼす影響を判断します。同上。 LCH病変生検の標準化された免疫組織化学分析の性能を決定すること。

Ⅱ． LCH 固有の応答基準のパフォーマンスを固形腫瘍の応答評価基準 (RECIST) と比較すること。

III. 再発または難治性のLCHを有する小児および若年成人患者に投与した場合のトボラフェニブ（DAY101）の薬物動態を説明すること。

概要：

患者は、各サイクルの 1、8、15、および 22 日目に週 1 回 (QW) トボラフェニブを経口 (PO) で投与されます。 疾患の進行または許容できない毒性がない場合、サイクルは 28 日ごとに 12 サイクル繰り返されます。 患者はまた、マルチゲート収集 (MUGA) または心エコー検査 (ECHO) スキャン、フルデオキシグルコース F-18 (FDG) 陽電子放出断層撮影法 (PET) またはコンピューター断層撮影法 (CT) を試験全体で受け、研究中の血液サンプルを収集します。 患者は、研究中およびフォローアップ中に、オプションで骨髄生検および吸引および腰椎穿刺を受けることもあります。

試験治療の完了後、患者は 28 日目に追跡調査され、その後は 3、6、9、および 12 か月ごとに追跡調査されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

48

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Children's Hospital of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Michael W. Bishop
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：501-364-7373
    • California
      • Downey、California、アメリカ、90242
        • 募集
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：626-564-3455
        • 主任研究者：
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • 募集
        • Loma Linda University Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：909-558-4050
        • 主任研究者：
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • 募集
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：562-933-5600
        • 主任研究者：
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：323-361-4110
        • 主任研究者：
          • Rebecca S. Parker
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • 積極的、募集していない
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • 募集
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：877-642-4691
          • メール：Kpoct@kp.org
        • 主任研究者：
          • Aarati V. Rao
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 主任研究者：
          • Jennifer G. Michlitsch
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Timothy P. Garrington
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • 募集
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • 募集
        • Connecticut Children's Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：860-545-9981
        • 主任研究者：
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jeffrey S. Dome
        • コンタクト：
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • 募集
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Emad K. Salman
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • 主任研究者：
          • Brian Stover
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：352-273-8010
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • 募集
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：954-265-1847
          • メール：OHR@mhs.net
        • 主任研究者：
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 募集
        • Nicklaus Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：888-624-2778
        • 主任研究者：
          • Maggie E. Fader
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：305-243-2647
        • 主任研究者：
          • Warren Alperstein
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Zhongbo Hu
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • 募集
        • Nemours Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • 募集
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • 主任研究者：
          • Kathryn S. Sutton
        • コンタクト：
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • 募集
        • Memorial Health University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrew L. Pendleton
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
        • 募集
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：808-983-6090
        • 主任研究者：
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：773-880-4562
        • 主任研究者：
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Perry C. Morocco
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-248-1199
        • 主任研究者：
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、アメリカ、50309
        • 募集
        • Blank Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-237-1225
        • 主任研究者：
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • 募集
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：859-257-3379
        • 主任研究者：
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • 募集
        • Children's Hospital New Orleans
        • 主任研究者：
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：504-894-5377
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • 募集
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elias Zambidis
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
        • 募集
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • 主任研究者：
          • Jason M. Fixler
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
        • 一時停止
        • Michigan State University
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • 募集
        • Bronson Methodist Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • 募集
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • 主任研究者：
          • Michael K. Richards
        • コンタクト：
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 積極的、募集していない
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • 募集
        • University of Mississippi Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：601-815-6700
        • 主任研究者：
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • 募集
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：314-251-7066
        • 主任研究者：
          • Robin D. Hanson
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：314-268-4000
        • 主任研究者：
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • 募集
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：402-955-3949
        • 主任研究者：
          • Jill C. Beck
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • 募集
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89144
        • 募集
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alan K. Ikeda
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Hackensack University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Katharine Offer
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：551-996-2897
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • 募集
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • 主任研究者：
          • Marissa Botwinick
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：732-235-8675
      • Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
        • 募集
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：973-754-2207
          • メール：HallL@sjhmc.org
        • 主任研究者：
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • 募集
        • Albany Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：518-262-5513
        • 主任研究者：
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11219
        • 募集
        • Maimonides Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：718-765-2500
        • 主任研究者：
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • 募集
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：718-470-3460
        • 主任研究者：
          • Julie I. Krystal
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Nobuko Hijiya
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：212-639-7592
        • 主任研究者：
          • Christopher J. Forlenza
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • 主任研究者：
          • Elizabeth A. Raetz
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Mount Sinai Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：212-824-7309
          • メール：CCTO@mssm.edu
        • 主任研究者：
          • Pamela R. Merola
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：212-746-1848
        • 主任研究者：
          • Nitya Gulati
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • State University of New York Upstate Medical University
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：315-464-5476
        • 主任研究者：
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alice Lee
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • 積極的、募集していない
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jessica M. Sun
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：888-275-3853
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 募集
        • East Carolina University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest University Health Sciences
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：336-713-6771
        • 主任研究者：
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：216-844-5437
        • 主任研究者：
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • 募集
        • Dayton Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-228-4055
        • 主任研究者：
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：503-494-1080
          • メール：trials@ohsu.edu
        • 主任研究者：
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • 募集
        • Geisinger Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jagadeesh Ramdas
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Michael D. Hogarty
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • 募集
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：215-427-8991
        • 主任研究者：
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • 募集
        • Prisma Health Richland Hospital
        • 主任研究者：
          • Stuart L. Cramer
        • コンタクト：
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • 募集
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Aniket Saha
        • コンタクト：
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117-5134
        • 募集
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jordan Fritch-Hanson
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • 募集
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：865-541-8266
        • 主任研究者：
          • Susan E. Spiller
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-811-8480
        • 主任研究者：
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • 募集
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：615-342-1919
        • 主任研究者：
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Erin B. Butler
      • El Paso、Texas、アメリカ、79905
        • 募集
        • El Paso Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Benjamin Carcamo
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：713-798-1354
          • メール：burton@bcm.edu
        • 主任研究者：
          • Olive S. Eckstein
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Najat C. Daw
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • 募集
        • Children's Hospital of San Antonio
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julie Voeller
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jose M. Esquilin
      • Temple、Texas、アメリカ、76508
        • 募集
        • Scott and White Memorial Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：254-724-5407
        • 主任研究者：
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Primary Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：801-585-5270
        • 主任研究者：
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • 募集
        • University of Virginia Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Brian C. Belyea
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Melissa S. Mark
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Nadirah El-Amin
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：866-987-2000
        • 主任研究者：
          • Sarah E. Leary
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • 募集
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston、West Virginia、アメリカ、25304
        • 募集
        • West Virginia University Charleston Division
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：304-388-9944
        • 主任研究者：
          • Mohamad H. Badawi
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54301
        • 募集
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • 主任研究者：
          • Catherine A. Long
        • コンタクト：
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Peter H. Shaw
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：414-955-4727
          • メール：MACCCTO@mcw.edu
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • 一時停止
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 一時停止
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 一時停止
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6009
        • 一時停止
        • Perth Children's Hospital
  • カナダ
      • Québec、カナダ、G1V 4G2
        • 募集
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • 主任研究者：
          • Bruno Michon
        • コンタクト：
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • 募集
        • University of Alberta Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • 募集
        • British Columbia Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：6477 604-875-2345
        • 主任研究者：
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3K 6R8
        • 募集
        • IWK Health Centre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • 一時停止
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • 一時停止
        • Children's Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • 一時停止
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • 主任研究者：
          • Monia Marzouki
        • コンタクト：
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stephanie Vairy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 180 日～ < 22 歳 (入学時)

  • -研究登録時に測定可能な疾患を伴う多巣性進行性、再発性、または再発性LCHの患者

    • -患者は、研究登録時に（元の診断または再発/進行のいずれかから）LCHの組織学的検証を受けている必要があります（登録およびプロトコル療法の開始前の28日以内に取得する必要があります）（必要に応じて繰り返します）

      • 再発の組織確認が推奨されますが、必須ではありません
      • -病理学レポートは、登録から7日以内に診断の中央確認のために提出する必要があります。
      • ホルマリン固定パラフィン包埋 (FFPE) ブロックまたは非染色スライド (初期診断および/またはその後の生検) は、診断および分子研究のレトロスペクティブな中央確認に必要です。
      • 組織球性疾患が混在している患者（例： 若年性黄色肉芽腫を伴うLCH）が含まれる場合があります
    • 患者は、X線画像によって記録された測定可能な疾患を持っている必要があります（LCH固有の応答基準（登録およびプロトコル療法の開始前の28日以内に取得する必要があります）（必要に応じて繰り返す）。
    • -患者は進行性または難治性の疾患を患っているか、少なくとも1回の以前の全身化学療法治療戦略の後に再発を経験している必要があります
    • チロシンキナーゼ受容体（CSFR1、ERBB3またはALK）、RASまたはRAFをコードする遺伝子で検出された病原性体細胞変異（最初の生検またはその後の生検または末梢血/骨髄吸引物からの可能性があります）。 臨床変異報告には、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) が含まれる場合があります (例: BRAFV600E) および/またはサンガーまたは次世代シーケンス。 免疫組織化学（例： BRAFV600Eに対するVE1抗体）だけでは不十分
  • -参加者は、経腸投与と処方薬を服用できる必要があります。 治験薬は、経口懸濁液または錠剤としてのみ入手可能であり、経口または経鼻胃、空腸瘻、胃管などの他の経腸経路で服用できます
  • Karnofsky >= 16 歳以上の患者では 50%、Lansky >= 50% = < 16 歳の患者では
  • -患者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア 0、1、または 2 に対応するパフォーマンス ステータスを持っている必要があります。16 歳以上の患者には Karnofsky を使用し、16 歳未満の患者には Lansky を使用します。
  • -骨髄抑制化学療法：患者は、この研究への参加から14日以内に受けてはなりません
  • -治験薬または上記で定義されていないその他の抗がん療法：患者は、計画されたトボラフェニブの開始前の少なくとも14日間、治験薬を受けていてはなりません（DAY101）
  • 放射線療法 (RT): 患者は、RT の最後の線量分割後 2 週間以内に RT を受けてはなりません
  • -患者は以前の手術から完全に回復している必要があります
  • -患者は、以前のすべての化学療法、免疫療法、または毒性がグレード1以下に低下した放射線療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があります（有害事象の共通用語基準[CTCAE]バージョン5.0）
  • ステロイド：研究登録前の月に平均して<0.5 mg / kg /日プレドニゾン相当（最大20 mg /日）は許容されますが、研究登録の14日前に中止する必要があります。 -脳浮腫の管理のためにコルチコステロイドを投与されている脳病変が記録されている患者は、研究登録前の14（14）日間安定した用量でなければなりません
  • CYP2C8の強力な誘導剤または阻害剤は、トボラフェニブの初回投与前の14日間（DAY101）、および研究参加期間中の計画された投与から禁止されています
  • トボラフェニブの初回投与の 14 日前 (DAY101) および研究参加期間中は、治療指数が狭い乳がん耐性タンパク質 (BCRP) 基質である薬物療法は禁止されています。
  • -末梢の絶対好中球数（ANC）> = 750 / uL 骨髄の関与に続発しない限り、そのような場合、骨髄の関与を文書化する必要があります（登録前の7日以内に実行する必要があります。プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります> 直近の前回の評価から 7 日が経過している)
  • -血小板数> = 75,000 / uL（過去7日以内にサポートされていない/輸血なし）（登録前の7日以内に実施する必要があります。最新から7日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります評価）
  • 骨髄疾患のある患者は、血小板数が75,000 / uL以上である必要があり（輸血サポートが許可されています）、血小板輸血に抵抗性があってはなりません。 骨髄への関与は文書化する必要があります
  • -ヘモグロビン>= 8 g / dL（サポートなし/過去7日間輸血なし）。 骨髄疾患のある患者は、ヘモグロビンが 8 g/dL 以上でなければなりません (輸血サポートは許可されています)。 骨髄への関与は文書化する必要があります
  • 造血増殖因子：持続型増殖因子（例：ノイラスタ［登録商標］）の最終投与から少なくとも14日後、または短時間作用型増殖因子の場合は7日後

  • -年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです（登録前の7日以内に実行する必要があります。最新の以前の評価から7日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります）

    • 年齢: 6 か月から 1 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL):= 0.5 mg/dl (男性と女性)
    • 年齢: 1 歳から 2 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): = 0.6 mg/dl (男性と女性)
    • 年齢: 2 歳から 6 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): = 0.8 mg/dl (男性と女性)
    • 年齢: 6 歳から 10 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): = 1.0 mg/dl (男性と女性)
    • 年齢: 10 歳から 13 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): = 1.2 mg/dl (男性と女性)
    • 13歳から16歳未満;最大血清クレアチニン (mg/dL): = 1.5 mg/dl (男性) および 1.4 mg/dl (女性)
    • 年齢: >= 16 歳;最大血清クレアチニン (mg/dL): = 1.7 mg/dl (男性) および 1.4 mg/dl (女性)
    • または- 24 時間尿クレアチニン クリアランス >= 50 mL/分/1.73 m^2
    • または- 糸球体濾過率 (GFR) >= 50 mL/分/1.73 m^2。 GFR は、核採血法または直接小分子クリアランス法による直接測定を使用して実施する必要があります (イオタラメートまたは機関標準による他の分子)。
    • 注: 血清クレアチニン、シスタチン C、またはその他の推定値から推定された GFR (eGFR) は、適格性を判断するために受け入れられません。
  • -ビリルビン（抱合+非抱合の合計）= <1.5 x年齢の上限（ULN）（登録前の7日以内に実行する必要があります。プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります。直近の事前評価）
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）=年齢のULNの3倍未満（登録前の7日以内に実行する必要があります。最新の事前評価から7日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります）
  • 血清アルブミン >= 2 g/dl は、登録前の 7 日以内に実施する必要があり、最新の事前評価から 7 日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります)
  • 組織球性障害（X線画像または生検で評価）に起因する肝疾患を有する患者の場合：患者は異常なビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、ALTおよびアルブミンで登録され、組織球性肝疾患の文書化が行われる場合があります
  • -研究登録前の28日以内に心エコー検査またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）によって決定された、> = 25％の短縮率（FS）または> = 50％の駆出率。 機関の基準に応じて、FS または左心室駆出率 (LVEF) のいずれかが、1 つの値のみが測定される場合の登録に適しています。両方の値が測定される場合、両方の値が上記の基準を満たす必要があります（登録およびプロトコル療法の開始前の28日以内に取得する必要があります）（必要に応じて繰り返します）
  • -安静時の呼吸困難の証拠がなく、運動不耐症がなく、決定の臨床的徴候がある場合、パルスオキシメトリーが94％を超える;根底にある肺LCHによるものでない限り

  • 中枢神経系機能の定義:

    • 発作性疾患の患者は、十分に管理されていれば登録できます
    • 中枢神経系 (CNS) 毒性 =< グレード 2
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染した患者で、6か月以内にウイルス量が検出できない効果的な抗レトロウイルス療法を受けている患者は、抗レトロウイルス療法がトボラフェニブの代謝と相互作用し（DAY101）、相互作用しない抗ウイルス薬に安全に変更できない場合を除き、この試験に適格です薬を研究する

除外基準:

  • 他の血液悪性腫瘍（例： LCHと急性リンパ芽球性白血病の混合）または非組織球性悪性腫瘍の病歴

  • 以下のような疾病シナリオは除外されます

    • 皮膚限定疾患
    • 単一骨病変
    • 消化管（GI）管の関与のみ（内視鏡生検のみで判断できる疾患があるもの）
    • 実質性病変または他の全身性病変を伴わないLCH関連神経変性（LCH-ND）
  • MAP2K1に活性化変異がある患者は、薬物標的特異性のため、この研究には適格ではありません。 突然変異の状態は、登録後7日以内に研究チームに提出されます
  • 患者は以前にMAPK経路阻害剤療法を受けていてはなりません
  • トボラフェニブの十分な吸収を妨げる難治性の悪心および嘔吐、吸収不良、または外部胆道シャント (DAY101)
  • コントロールされていない全身性の細菌、ウイルス、または真菌感染症
  • -研究登録前の14日以内の主要な外科的処置または重大な外傷、または研究の過程での主要な外科的処置の必要性の予測。 -血管アクセス装置の配置または軽度の手術は、研究登録から14日以内に許可されます（創傷が治癒した場合）
  • -十分な吸収を妨げる重大な腸切除の病歴またはその他の重大な吸収不良疾患
  • -眼科的考慮事項：既知の重大な眼科的状態または網膜静脈閉塞（RVO）または中心性漿液性網膜症（CSR）の既知の危険因子を有する患者は適格ではありません
  • -固形臓器または造血骨髄移植の病歴
  • -臨床的に重要な活動性心血管疾患、または心筋梗塞の病歴、または登録前6か月以内の深部静脈血栓症/肺塞栓症、進行中の心筋症、または3回の心電図（ECG）平均に基づく現在のQT間隔> 440ミリ秒
  • -グレード> = 2のCNS出血の履歴、または研究登録から28日以内のCNS出血の履歴
  • -好酸球増加症および全身症状（DRESS）症候群またはスティーブンスジョンソン症候群（SJS）による薬物反応の病歴、またはトボラフェニブ（DAY101）またはその成分のいずれかにアレルギーがある人
  • CTCAE バージョン (V)。 5.0 グレード 3 の症候性クレアチニンキナーゼ (CPK) 上昇 ( > 5 x ULN)
  • 妊娠中の女性患者は対象外です。 妊娠の可能性のある女性患者には妊娠検査が必要です
  • 母乳育児を計画している授乳中の女性は対象外です
  • 研究参加期間中、効果的な避妊法を使用することに同意していない生殖能力のある性的に活発な患者は不適格です。 性的に活発な参加者（男性および女性）は、治療開始からトボラフェニブの最終投与後180日間（DAY101）まで、2つの形式の避妊法（男性の場合、1つの形式はバリア法でなければなりません）を使用する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（トボラフェニブ）
患者は、各サイクルの1、8、15、22日目にトボラフェニブPO QWを受け取ります。 疾患の進行または容認できない毒性がない場合、サイクルは12サイクルで28日ごとに繰り返されます。 また、患者は試験中にMUGAまたはエコースキャン、FDG-PETまたはCT、および研究中の血液および尿サンプルの収集を受けます。 骨髄の疑いや中枢神経系の関与の疑いのある患者は、研究時およびフォローアップ中に骨髄生検と吸引と腰椎穿刺も受けます。
手順：腰椎穿刺
腰椎穿刺を受ける
他の名前：
  • LP
  • スパイナルタップ
手順：コンピュータ断層撮影
CTを受ける
他の名前：
  • CT
  • 猫
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • コンピュータ化されたアキシャルトモグラフィー
  • CTスキャン
  • トモグラフィー
  • コンピューター断層撮影 (手順)
  • コンピューター断層撮影 (CT) スキャン
  • 診断CATスキャン
  • 診断CATスキャンサービスタイプ
手順：マルチゲート取得スキャン
MUGAを受ける
他の名前：
  • 血液プールスキャン
  • 平衡放射性核種血管造影
  • ゲーテッド血液プールイメージング
  • ムガ
  • 放射性核種心室造影
  • RNVG
  • SYMAスキャン
  • 同期マルチゲート取得スキャン
  • ムガスキャン
  • マルチゲート取得スキャン
  • 放射性核種脳室造影スキャン
  • ゲーテッドハートプールスキャン
  • RNVスキャン
手順：骨髄吸引
骨髄吸引を受ける
手順：骨髄生検
骨髄生検を受ける
他の名前：
  • 骨髄の生検
  • 生検、骨髄
薬：トボラフェニブ
与えられたPO
他の名前：
  • TAK-580
  • MLN2480
  • BIIB-024
  • 101日目
  • DAY-101
  • DAY101
  • MLN-2480
  • pan-RAF キナーゼ阻害剤 DAY101
  • TAK580
  • オジェムダ
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • MLN 2480
  • タク 580
手順：FDG-陽電子放出断層撮影とコンピューター断層撮影スキャン
FDG-PETイメージングを受ける
他の名前：
  • FDG PET/CT
手順：生体標本の収集
血液と尿のサンプルを採取します
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集
  • サンプル収集
手順：心エコー検査
エコーを受ける
他の名前：
  • 心エコー検査
  • EC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
毒性を制限する用量の頻度（用量発見相）
時間枠：最大28日
記述的に分析されます。
最大28日
全体的な回答率（フェーズII）
時間枠：2サイクルの治療の後（各サイクルは28日です）
BRAFV600Eおよび非BRAFV600EコホートのそれぞれにおけるMinimax Simonの2段階の設計を使用して、個別に評価されます。 2つのアームは直接比較されません。 全体的な応答率の95％信頼区間は、2段階の設計に対して調整されます。
2サイクルの治療の後（各サイクルは28日です）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントのない生存率
時間枠：1年と2年
学習登録から始まるカプラン・マイヤー法によって推定されます。 試験に最後の患者の登録から2年後に評価され、特定のタイムポイントでの推定値は、ログログ変換された95％信頼区間とともに提示されます。 イベントは、再発/進行、2番目の悪性新生物、または死として定義されます。
1年と2年
進行フリーの生存率
時間枠：最大2年
学習登録から始まるカプラン・マイヤー法によって推定されます。 試験に最後の患者が登録されてから2年までに評価され、特定のタイムポイントでの推定値は、ログログ変換された95％信頼区間とともに提示されます。
最大2年
全生存率
時間枠：最大2年
学習登録から始まるカプラン・マイヤー法によって推定されます。 試験に最後の患者の登録から2年後に評価され、特定のタイムポイントでの推定値は、ログログ変換された95％信頼区間とともに提示されます。
最大2年
応答率の期間
時間枠：12か月間の治療後。完全奏効または部分奏効（どちらか最初に記録されたもの）を確認するスキャンから、再発または進行性疾患または死亡（イベント）の最初の発生、または試験中の最終確認ステータスまで
この評価は、他の最近の小児ランゲルハンス細胞組織球症試験（NCT02670707およびNCT04079179）およびMAPK阻害剤を用いた成人組織球症試験と一致する、修正版固形腫瘍評価基準（RECIST）／固形腫瘍陽電子放射断層撮影反応基準（PERCIST）に基づいています。 RECISTによる反応評価とPERCISTによる評価の比較は、正式な統計的検定を行わずに、反応の二方向表を表示して分析されます。
12か月間の治療後。完全奏効または部分奏効（どちらか最初に記録されたもの）を確認するスキャンから、再発または進行性疾患または死亡（イベント）の最初の発生、または試験中の最終確認ステータスまで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
変異した対立遺伝子を伴う末梢血単核細胞の割合
時間枠：最大2年
完全な反応/進行性反応と安定した疾患/進行性疾患を使用して、ロジスティック回帰を使用して反応変数として記述的に分析されます。
最大2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：Carl E Allen、Children's Oncology Group

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月28日

一次修了 (推定)

2028年9月30日

研究の完了 (推定)

2028年9月30日

試験登録日

最初に提出

2023年4月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年4月21日

最初の投稿 (実際)

2023年4月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月15日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCI-2022-06282 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • ANHL2121 (その他の識別子：CTEP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

NCI は、NIH のポリシーに従ってデータを共有することを約束しています。 臨床試験データの共有方法の詳細については、NIH データ共有ポリシー ページへのリンクにアクセスしてください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する