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Um estudo com tovorafenibe (DAY101) como opção de tratamento para histiocitose de células de Langerhans progressiva, recidivante ou refratária

15 de setembro de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Estudo de Fase 2 de Tovorafenibe (DAY101) em Histiocitose de Células de Langerhans Recidivante e Refratária

Este estudo de fase II testa a segurança, os efeitos colaterais e a melhor dose de tovorafenibe (DAY101) no tratamento de pacientes com histiocitose de células de Langerhans que está crescendo, se espalhando ou piorando (progressiva), voltou (recidiva) ou responde ao tratamento (refratário). O tovorafenibe pode interromper o crescimento de células cancerígenas, bloqueando algumas das enzimas necessárias para o crescimento celular e bloqueando as vias de crescimento superativas nas células cancerígenas. Administrar tovorafenibe pode fazer com que o tumor pare de crescer ou diminua por um período de tempo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Determinar a taxa de resposta geral (ORR) para crianças e adultos jovens com histiocitose de células de Langerhans recidivante ou refratária (LCH) tratados com tovorafenibe (DAY101) após 2 ciclos e devem ser mantidos 4 semanas depois.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Determinar a natureza e a gravidade dos eventos adversos em pacientes tratados com tovorafenibe (DAY101) para LCH recidivante ou refratária.

II. Descrever a sobrevida livre de eventos (EFS) em 1 ano em crianças e adultos jovens com LCH recidivante e refratária tratados com tovorafenibe (DIA 101) por até 1 ano.

III. Determinar a durabilidade da resposta em crianças e adultos jovens com LCH recidivante ou refratária tratados com tovorafenibe (DAY101) após a interrupção da terapia em pacientes com resposta completa (CR) em 1 ano.

4. Descrever a sobrevida livre de progressão (e livre de recaída) (PFS) e a sobrevida global (OS) em crianças e adultos jovens com LCH recidivante ou refratária tratados com tovorafenibe (DAY101) por até 1 ano.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Determinar o papel potencial da mutação tumoral patogênica em resposta ao tovorafenibe (DAY101) e avaliar as alterações na medula óssea e nas populações de células sanguíneas periféricas portadoras de mutações patogênicas em resposta à terapia com tovorafenibe (DAY101).

I a. Definir mutações somáticas em biópsias de lesões LCH; Ib. Determinar o impacto do tovorafenibe (DAY101) na medula óssea e nas células mononucleares BRAFV600E+ do sangue; Ic. Determinar o impacto do tovorafenibe (DAY101) no líquido cefalorraquidiano e na resposta à doença; Eu ia. Determinar o desempenho da análise imuno-histoquímica padronizada de biópsias de lesões de LCH.

II. Comparar o desempenho dos critérios de resposta específicos de LCH com os Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST).

III. Descrever a farmacocinética do tovorafenibe (DAY101) quando administrado a pacientes pediátricos e adultos jovens com HCL recidivada ou refratária.

CONTORNO:

Os pacientes recebem tovorafenibe por via oral (PO) uma vez por semana (QW) nos dias 1, 8, 15 e 22 de cada ciclo. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 12 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por aquisição multi-gated (MUGA) ou ecocardiografia (ECHO), e tomografia por emissão de pósitrons (PET) com fluooxiglicose F-18 (FDG) ou tomografia computadorizada (TC) durante o estudo e coleta de amostras de sangue no estudo. Os pacientes também podem ser submetidos a biópsia opcional de medula óssea e aspiração e punção lombar no estudo e durante o acompanhamento.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados em 28 dias e depois a cada 3, 6, 9 e 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

48

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Suspenso
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Suspenso
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Suspenso
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6009
        • Suspenso
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G1V 4G2
        • Recrutamento
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Investigador principal:
          • Bruno Michon
        • Contato:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Recrutamento
        • University of Alberta Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Recrutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 6477 604-875-2345
        • Investigador principal:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • Recrutamento
        • IWK Health Centre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Suspenso
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Suspenso
        • Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Suspenso
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigador principal:
          • Monia Marzouki
        • Contato:
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Vairy
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael W. Bishop
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 626-564-3455
        • Investigador principal:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 909-558-4050
        • Investigador principal:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Recrutamento
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 562-933-5600
        • Investigador principal:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 323-361-4110
        • Investigador principal:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Ativo, não recrutando
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Contato:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Recrutamento
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 860-545-9981
        • Investigador principal:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contato:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Recrutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Investigador principal:
          • Brian Stover
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 352-273-8010
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Recrutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Recrutamento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 888-624-2778
        • Investigador principal:
          • Maggie E. Fader
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 305-243-2647
        • Investigador principal:
          • Warren Alperstein
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Recrutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zhongbo Hu
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Recrutamento
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigador principal:
          • Kathryn S. Sutton
        • Contato:
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Recrutamento
        • Memorial Health University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrew L. Pendleton
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Recrutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 808-983-6090
        • Investigador principal:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 773-880-4562
        • Investigador principal:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-248-1199
        • Investigador principal:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Recrutamento
        • Blank Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-237-1225
        • Investigador principal:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 859-257-3379
        • Investigador principal:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Recrutamento
        • Children's Hospital New Orleans
        • Investigador principal:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Recrutamento
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 410-955-8804
          • E-mail: jhcccro@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Elias Zambidis
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Recrutamento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigador principal:
          • Jason M. Fixler
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Suspenso
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Recrutamento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Recrutamento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigador principal:
          • Michael K. Richards
        • Contato:
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ativo, não recrutando
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 601-815-6700
        • Investigador principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Recrutamento
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 314-251-7066
        • Investigador principal:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Recrutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 314-268-4000
        • Investigador principal:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Recrutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Recrutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Recrutamento
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Recrutamento
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Katharine Offer
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 551-996-2897
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Recrutamento
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Marissa Botwinick
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Recrutamento
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 973-754-2207
          • E-mail: HallL@sjhmc.org
        • Investigador principal:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Albany Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Recrutamento
        • Maimonides Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 718-765-2500
        • Investigador principal:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Recrutamento
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 718-470-3460
        • Investigador principal:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Nobuko Hijiya
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 212-639-7592
        • Investigador principal:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Mount Sinai Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 212-824-7309
          • E-mail: CCTO@mssm.edu
        • Investigador principal:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 212-746-1848
        • Investigador principal:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 315-464-5476
        • Investigador principal:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Ativo, não recrutando
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Recrutamento
        • East Carolina University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 252-744-1015
          • E-mail: eubankss@ecu.edu
        • Investigador principal:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 336-713-6771
        • Investigador principal:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 216-844-5437
        • Investigador principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Recrutamento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-228-4055
        • Investigador principal:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Recrutamento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Recrutamento
        • Geisinger Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jagadeesh Ramdas
        • Contato:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Michael D. Hogarty
        • Contato:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Recrutamento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 215-427-8991
        • Investigador principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Recrutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Investigador principal:
          • Stuart L. Cramer
        • Contato:
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Recrutamento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Aniket Saha
        • Contato:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Recrutamento
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jordan Fritch-Hanson
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Recrutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-811-8480
        • Investigador principal:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 615-342-1919
        • Investigador principal:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Recrutamento
        • El Paso Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Olive S. Eckstein
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Recrutamento
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 254-724-5407
        • Investigador principal:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 801-585-5270
        • Investigador principal:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Recrutamento
        • University of Virginia Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brian C. Belyea
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Nadirah El-Amin
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Recrutamento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Estados Unidos, 25304
        • Recrutamento
        • West Virginia University Charleston Division
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 304-388-9944
        • Investigador principal:
          • Mohamad H. Badawi
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • Recrutamento
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Investigador principal:
          • Catherine A. Long
        • Contato:
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Peter H. Shaw
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • 180 dias - < 22 anos (no momento da inscrição no estudo)

  • Pacientes com LCH multifocal progressiva, recidivante ou recorrente com doença mensurável na entrada do estudo

    • Os pacientes devem ter tido verificação histológica de LCH (do diagnóstico original ou recidiva/progressão) no momento da entrada no estudo (deve ser obtido dentro de 28 dias antes da inscrição e início da terapia de protocolo) (repita se necessário)

      • A confirmação tecidual da recidiva é recomendada, mas não obrigatória
      • O relatório de patologia deve ser enviado para confirmação central do diagnóstico no prazo de 7 dias após a inscrição.
      • Blocos fixados em formalina e embebidos em parafina (FFPE) ou lâminas não coradas (diagnóstico inicial e/ou biópsias subsequentes) serão necessários para confirmação central retrospectiva do diagnóstico e estudos moleculares
      • Pacientes com distúrbios histiocíticos mistos (por exemplo, LCH com xantogranuloma juvenil) pode ser incluída
    • Os pacientes devem ter doença mensurável, documentada por imagem radiográfica (critérios de resposta específicos de LCH (devem ser obtidos dentro de 28 dias antes da inscrição e início da terapia de protocolo) (repetir se necessário).
    • Os pacientes devem ter doença progressiva ou refratária ou apresentar recaída após pelo menos uma estratégia de tratamento quimioterápico sistêmico anterior
    • Mutação somática patogênica detectada em genes que codificam receptores de tirosina quinase (CSFR1, ERBB3 ou ALK), RAS ou RAF (pode ser de biópsia original ou subsequente ou aspirado de sangue periférico/medula óssea). Os relatórios de mutação clínica podem incluir reação em cadeia da polimerase quantitativa (PCR) (por exemplo, BRAFV600E) e/ou Sanger ou sequenciamento de próxima geração. Imuno-histoquímica (por exemplo, anticorpo VE1 para BRAFV600E) sozinho não é suficiente
  • O participante deve ser capaz de tomar uma dose enteral e formulação de medicação. A medicação do estudo está disponível apenas como suspensão oral ou comprimido, que pode ser tomado por via oral ou outra via enteral, como nasogástrica, jejunostomia ou tubo gástrico
  • Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos de idade e Lansky >= 50% para pacientes =< 16 anos de idade
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes = < 16 anos de idade
  • Quimioterapia mielossupressora: os pacientes não devem ter recebido dentro de 14 dias após a entrada neste estudo
  • Agente experimental ou qualquer outra terapia anticancerígena não definida acima: os pacientes não devem ter recebido nenhum agente experimental por pelo menos 14 dias antes do início planejado de tovorafenibe (DIA 101)
  • Radioterapia (RT): O paciente não deve ter recebido RT dentro de 2 semanas após a última fração de dose de RT
  • Os pacientes devem ter se recuperado totalmente de qualquer cirurgia anterior
  • Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as quimioterapias, imunoterapias ou radioterapias anteriores com toxicidades reduzidas a Grau 1 ou menos (Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] versão 5.0)
  • Esteróides: < 0,5 mg/kg/dia de equivalente de prednisona (máximo de 20 mg/dia) em média durante o mês anterior à inscrição no estudo é permitido, mas deve ser descontinuado quatorze (14) dias antes da inscrição no estudo. Pacientes com lesões cerebrais documentadas recebendo corticosteróides para tratamento de edema cerebral devem estar em uma dose estável por quatorze (14) dias antes da inscrição no estudo
  • Indutores ou inibidores fortes de CYP2C8 são proibidos por 14 dias antes da primeira dose de tovorafenibe (DAY101) e da administração planejada durante a participação no estudo
  • Medicamentos que são substratos de proteína resistente ao câncer de mama (BCRP) que têm um índice terapêutico estreito são proibidos por 14 dias antes da primeira dose de tovorafenibe (DAY101) e durante a participação no estudo
  • Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 750/uL, a menos que seja secundário ao envolvimento da medula óssea, nesses casos o envolvimento da medula óssea deve ser documentado (deve ser realizado dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetido antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente)
  • Contagem de plaquetas >= 75.000/uL (sem suporte/sem transfusão nos últimos 7 dias) (deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetida antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde o último avaliação)
  • Pacientes com doença medular devem ter contagem de plaquetas >= 75.000/uL (suporte transfusional permitido) e não devem ser refratários a transfusões de plaquetas. O envolvimento da medula óssea deve ser documentado
  • Hemoglobina >= 8 g/dL (sem suporte/sem transfusão nos últimos 7 dias). Pacientes com doença medular devem ter hemoglobina >= 8 g/dL (suporte transfusional permitido). O envolvimento da medula óssea deve ser documentado
  • Fatores de crescimento hematopoiéticos: Pelo menos 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (por exemplo, Neulasta [marca registrada]) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta

  • Uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma (deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetida antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente)

    • Idade: 6 meses a < 1 ano; Creatinina Sérica Máxima (mg/dL):= 0,5 mg/dl (masculino e feminino)
    • Idade: 1 a < 2 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 0,6 mg/dl (masculino e feminino)
    • Idade: 2 a < 6 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 0,8 mg/dl (masculino e feminino)
    • Idade: 6 a < 10 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 1,0 mg/dl (masculino e feminino)
    • Idade: 10 a < 13 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 1,2 mg/dl (masculino e feminino)
    • 13 a < 16 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 1,5 mg/dl (masculino) e 1,4 mg/dl (feminino)
    • Idade: >= 16 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): = 1,7 mg/dl (masculino) e 1,4 mg/dl (feminino)
    • OU- uma depuração de creatinina na urina de 24 horas >= 50 mL/min/1,73 m^2
    • OU- uma taxa de filtração glomerular (TFG) >= 50 mL/min/1,73 m^2. A GFR deve ser realizada usando medição direta com um método de amostragem de sangue nuclear OU método direto de depuração de pequenas moléculas (iotalamato ou outra molécula de acordo com o padrão institucional)
    • Nota: A TFG estimada (eGFR) da creatinina sérica, cistatina C ou outras estimativas não são aceitáveis ​​para determinar a elegibilidade
  • Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade (deve ser realizado dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetido antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram de sua avaliação prévia mais recente)
  • Alanina aminotransferase (ALT) = < 3 x LSN para a idade (deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetida antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente)
  • Albumina sérica >= 2 g/dl deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição, deve ser repetida antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente)
  • Para pacientes com doença hepática causada por seu distúrbio histiocítico (conforme avaliado em imagem radiográfica ou biópsia): pacientes podem ser inscritos com bilirrubina, aspartato aminotransferase (AST), ALT e albumina anormais com documentação de doença hepática histiocítica
  • Encurtamento fracional (FS) de >= 25% ou fração de ejeção de >= 50%, conforme determinado por ecocardiografia ou varredura de aquisição múltipla (MUGA) dentro de 28 dias antes da inscrição no estudo. Dependendo do padrão institucional, FS ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) são adequados para inscrição se apenas um valor for medido; se ambos os valores forem medidos, ambos os valores devem atender aos critérios acima (devem ser obtidos dentro de 28 dias antes da inscrição e início da terapia de protocolo) (repita se necessário)
  • Sem evidência de dispneia em repouso, sem intolerância ao exercício e com oximetria de pulso > 94% se houver indicação clínica para determinação; a menos que seja devido a LCH pulmonar subjacente

  • Função do sistema nervoso central definida como:

    • Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se bem controlados
    • Toxicidade do sistema nervoso central (SNC) =< Grau 2
  • Pacientes infectados pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) em terapia antirretroviral eficaz com carga viral indetectável dentro de 6 meses são elegíveis para este estudo, a menos que a terapia antirretroviral interaja com o metabolismo de tovorafenibe (DAY101) e não possa ser alterada com segurança para antivirais que não interagem com medicamento do estudo

Critério de exclusão:

  • LCH surgindo junto com outra malignidade hematológica (p. HCL mista com leucemia linfoblástica aguda) ou qualquer história de malignidade não histiocítica

  • Os cenários de doença abaixo serão excluídos

    • Doença limitada à pele
    • Lesão óssea única
    • Apenas envolvimento do trato gastrointestinal (GI) (aqueles que têm doença que pode ser determinada apenas por biópsias endoscópicas)
    • Neurodegeneração associada à LCH (LCH-ND) sem lesões parenquimatosas ou outras lesões sistêmicas
  • Pacientes com mutações ativadoras em MAP2K1 não são elegíveis para este estudo devido à especificidade do alvo do medicamento. O status da mutação será submetido à equipe de estudo dentro de 7 dias após a inscrição
  • O paciente não deve ter recebido nenhuma terapia anterior com inibidores da via MAPK
  • Náuseas e vômitos refratários, má absorção ou derivação biliar externa que impediriam a absorção adequada de tovorafenibe (DIA101)
  • Infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica descontrolada
  • Procedimento cirúrgico importante ou lesão traumática significativa dentro de 14 dias antes da inscrição no estudo, ou antecipação da necessidade de procedimento cirúrgico importante durante o curso do estudo. A colocação de um dispositivo de acesso vascular ou pequena cirurgia é permitida dentro de quatorze (14) dias após a inscrição no estudo (desde que a ferida tenha cicatrizado)
  • História de ressecção intestinal significativa que impediria a absorção adequada ou outra doença disabsortiva significativa
  • Considerações oftalmológicas: pacientes com condições oftalmológicas significativas conhecidas ou fatores de risco conhecidos para oclusão da veia retiniana (RVO) ou retinopatia serosa central (CSR) não são elegíveis
  • História de órgão sólido ou transplante de medula óssea hematopoiética
  • Doença cardiovascular ativa clinicamente significativa ou história de infarto do miocárdio ou trombose venosa profunda/embolia pulmonar nos 6 meses anteriores à inscrição, cardiomiopatia em curso ou intervalo QT prolongado atual > 440 ms com base na média triplicada do eletrocardiograma (ECG)
  • História de Grau >= 2 hemorragia do SNC ou história de qualquer hemorragia do SNC dentro de 28 dias após a entrada no estudo
  • Histórico de qualquer reação medicamentosa com síndrome de eosinofilia e sintomas sistêmicos (DRESS) ou síndrome de Stevens Johnsons (SSJ) ou que seja alérgico a tovorafenibe (DAY101) ou a qualquer um de seus componentes
  • versão CTCAE (V). 5,0 Elevação sintomática da creatinina quinase (CPK) de grau 3 (> 5 x LSN)
  • Pacientes do sexo feminino que estão grávidas são inelegíveis. Um teste de gravidez é necessário para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar
  • Mulheres lactantes que planejam amamentar seus bebês não são elegíveis
  • Pacientes sexualmente ativas com potencial reprodutivo que não concordaram em usar um método contraceptivo eficaz durante sua participação no estudo não são elegíveis. Os participantes (homens e mulheres) que são sexualmente ativos devem usar duas formas de um método aceitável de controle de natalidade (para homens, uma forma deve ser um método de barreira) desde o início da terapia até 180 dias após a última dose de tovorafenibe (DIA101)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (Tovorafenib)
Os pacientes recebem tovorafenib PO QW nos dias 1, 8, 15 e 22 de cada ciclo. Os ciclos repetem a cada 28 dias para 12 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por varreduras de muga ou eco, e FDG-PET ou CT durante todo o estudo, e coleta de amostras de sangue e urina no estudo. Pacientes com suspeita de medula óssea e/ou envolvimento do sistema nervoso central também passarão por biópsia e aspiração da medula óssea e punção lombar no estudo e durante o acompanhamento.
Procedimento: Punção lombar
Fazer punção lombar
Outros nomes:
  • LP
  • Punção lombar
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeter-se a TC
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Varredura de Aquisição Multigatada
Submeter-se a MUGA
Outros nomes:
  • Varredura de sangue
  • Angiografia com Radionuclídeos de Equilíbrio
  • Imagem de pool de sangue fechado
  • MUGA
  • Ventriculografia com radionuclídeo
  • RNVG
  • Digitalização SIMA
  • Varredura de Aquisição Multigatada Sincronizada
  • Varredura MUGA
  • Varredura de Aquisição Multi-Gated
  • Varredura de ventriculograma com radionuclídeo
  • Varredura de pool de coração fechado
  • Varredura RNV
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea
Submeta-se a aspiração de medula óssea
Procedimento: Biópsia de Medula Óssea
Fazer biópsia de medula óssea
Outros nomes:
  • Biópsia de Medula Óssea
  • Biópsia, Medula Óssea
Medicamento: Tovorafenibe
Dado PO
Outros nomes:
  • TAK-580
  • MLN2480
  • BIIB-024
  • DIA 101
  • DIA-101
  • DIA101
  • MLN-2480
  • Inibidor Pan-RAF Quinase DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • NML 2480
  • TAK 580
Procedimento: Tomografia por emissão de pósitrons FDG e tomografia computadorizada
Submeta-se a imagens FDG-PET
Outros nomes:
  • FDG PET/TC
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de amostras de sangue e urina
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Teste de ecocardiografia
Passar por eco
Outros nomes:
  • Ecocardiografia
  • CE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de toxicidade limitando da dose (fase de encontro da dose)
Prazo: Até 28 dias
Será analisado descritivamente.
Até 28 dias
Taxa de resposta geral (Fase II)
Prazo: Após 2 ciclos de terapia (cada ciclo é de 28 dias)
Será avaliado usando os projetos de dois estágios do Minimax Simon em cada uma das coortes BRAFV600E e não-BRAFV600E separadamente. Os dois braços não serão comparados diretamente. O intervalo de confiança de 95% para a taxa de resposta geral será ajustado para o design de dois estágios.
Após 2 ciclos de terapia (cada ciclo é de 28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sobrevivência livre de eventos
Prazo: Aos 1 e 2 anos
Será estimado pelo método Kaplan-Meier, começando na inscrição no estudo. Será avaliado dois anos após a inscrição do último paciente no estudo e as estimativas em pontos de tempo específicos serão apresentados juntamente com intervalos de confiança de 95% transformados em log de log. Os eventos são definidos como recaída/progressão, segunda neoplasia maligna ou morte.
Aos 1 e 2 anos
Taxa de sobrevivência livre de progressão
Prazo: Até 2 anos
Será estimado pelo método Kaplan-Meier, começando na inscrição no estudo. Será avaliado em dois anos após a inscrição do último paciente no estudo e as estimativas em pontos de tempo específicos serão apresentados juntamente com intervalos de confiança de 95% transformados em log de log.
Até 2 anos
Taxa de sobrevivência geral
Prazo: Até 2 anos
Será estimado pelo método Kaplan-Meier, começando na inscrição no estudo. Será avaliado dois anos após a inscrição do último paciente no estudo e as estimativas em pontos de tempo específicos serão apresentados juntamente com intervalos de confiança de 95% transformados em log de log.
Até 2 anos
Duração da taxa de resposta
Prazo: Após 12 meses de terapia. Desde a tomografia que confirma a resposta completa ou resposta parcial (o que for registado primeiro), até à primeira ocorrência de doença recorrente ou progressiva ou morte (evento) ou último estado conhecido no ensaio
A resposta baseia-se nos Critérios de Avaliação de Resposta Modificados para Tumores Sólidos (RECIST)/Critérios de Resposta por Tomografia por Emissão de Positrões em Tumores Sólidos (PERCIST) consistentes com outros ensaios pediátricos recentes de Histiocitose de Células de Langerhans (NCT02670707 e NCT04079179) e ensaios de histiocitose em adultos com inibidores de MAPK. A comparação da resposta avaliada via RECIST versus (vs.) PERCIST será analisada através da exibição de tabelas bidirecionais das respostas sem testes estatísticos formais.
Após 12 meses de terapia. Desde a tomografia que confirma a resposta completa ou resposta parcial (o que for registado primeiro), até à primeira ocorrência de doença recorrente ou progressiva ou morte (evento) ou último estado conhecido no ensaio

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de células mononucleares do sangue periférico com alelo mutado
Prazo: Até 2 anos
Será analisado descritivamente usando a regressão logística com resposta completa/resposta progressiva versus doença estável/progressiva como variável de resposta.
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

25 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2022-06282 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • ANHL2121 (Outro identificador: CTEP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O NCI está comprometido em compartilhar dados de acordo com a política do NIH. Para obter mais detalhes sobre como os dados de ensaios clínicos são compartilhados, acesse o link para a página da política de compartilhamento de dados do NIH.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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