Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a tovorafenibbel (DAY101) mint progresszív, visszaeső vagy refrakter Langerhans-sejt hisztiocitózis kezelési lehetőségével

2026. október 29. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

A tovorafenib (101. nap) 2. fázisú vizsgálata visszaeső és refrakter Langerhans-sejtek hisztiocitózisában

This phase II trial tests the safety, side effects, best dose and activity of tovorafenib (DAY101) in treating patients with Langerhans cell histiocytosis that is growing, spreading, or getting worse (progressive), has come back (relapsed) after previous treatment, or does not respond to therapy (refractory). Langerhans cell histiocytosis is a type of disease that occurs when the body makes too many immature Langerhans cells (a type of white blood cell). When these cells build up, they can form tumors in certain tissues and organs including bones, skin, lungs and pituitary gland and can damage them. This tumor is more common in children and young adults. DAY101 may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Using DAY101 may be effective in treating patients with relapsed or refractory Langerhans cell histiocytosis.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

PRIMARY OBJECTIVE:

I. To determine overall response rate (ORR) for children and young adults with relapsed or refractory BRAFV600E positive (cohort 1) and BRAFV600E negative (cohort 2) Langerhans cell histiocytosis (LCH) treated with tovorafenib (DAY101) after 2 cycles and must be maintained 4 weeks later.

SECONDARY OBJECTIVES:

I. To determine nature and severity of adverse events in patients treated with tovorafenib (DAY101) for relapsed or refractory LCH.

II. To describe event-free survival (EFS) at 1 year in children and young adults with relapsed and refractory LCH treated with tovorafenib (DAY 101) for up to 1 year.

III. To determine durability of response in children and young adults with relapsed or refractory LCH treated with tovorafenib (DAY101) following cessation of therapy in patients with complete response (CR) at 1 year.

IV. To describe progression-free (and relapse-free) survival (PFS) and overall survival (OS) in children and young adults with relapsed or refractory LCH treated with tovorafenib (DAY101) for up to 1 year.

EXPLORATORY OBJECTIVES:

I. To determine potential role of pathogenic tumor mutation in response to tovorafenib (DAY101), and to evaluate changes in bone marrow and peripheral blood cell populations carrying pathogenic mutations in response to tovorafenib (DAY101) therapy.

Ia. To define somatic mutations in LCH lesion biopsies; Ib. To determine impact of tovorafenib (DAY101) on bone marrow and blood BRAFV600E+ mononuclear cells; Ic. To determine impact of tovorafenib (DAY101) on cerebral spinal fluid and disease response; Id. To determine the performance of standardized immunohistochemical analysis of LCH lesion biopsies.

II. To compare performance of LCH-specific response criteria to Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) criteria.

III. To describe the pharmacokinetics of tovorafenib (DAY101) when administered to pediatric and young adult patients with relapse or refractory LCH.

OUTLINE: This is a dose escalation study of tovorafenib followed by a phase II trial.

Patients receive tovorafenib orally (PO) once weekly (QW) on days 1, 8, 15, and 22 of each cycle. Cycles repeat every 28 days for 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo multi-gated acquisition (MUGA) or echocardiography (ECHO) scans, and fludeoxyglucose F-18 (FDG)-positron emission tomography (PET) or computed tomography (CT) throughout the trial, and collection of blood and urine samples on study. Patients with suspicion of bone marrow and/or central nervous system involvement will also undergo bone marrow biopsy and aspiration and lumbar puncture on study and during follow up.

After completion of study treatment, patients are followed up at 28 days, months 3, 6, 9, and 12, and then at 2 years post cycle 12.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

48

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Ausztrália, 2310
        • Toborzás
        • John Hunter Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: (02) 4985 5180
        • Kutatásvezető:
          • Kristy McCarthy
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Toborzás
        • Sydney Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Draga Barbaric
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: (02) 9382-1721
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Toborzás
        • Queensland Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Steven A. Foresto
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 61 7 3068 1111
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Royal Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Martin A. Campbell
        • Kapcsolatba lépni:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6009
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Michael W. Bishop
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Toborzás
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 626-564-3455
        • Kutatásvezető:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Toborzás
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 909-558-4050
        • Kutatásvezető:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Toborzás
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 562-933-5600
        • Kutatásvezető:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Toborzás
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 323-361-4110
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Aktív, nem toborzó
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Toborzás
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Kutatásvezető:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Kapcsolatba lépni:
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Toborzás
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Toborzás
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Toborzás
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 860-545-9981
        • Kutatásvezető:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Toborzás
        • Yale University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Toborzás
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Toborzás
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Kutatásvezető:
          • Brian Stover
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 352-273-8010
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Toborzás
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Kutatásvezető:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Toborzás
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Toborzás
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 888-624-2778
        • Kutatásvezető:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Felfüggesztett
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Toborzás
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Zhongbo Hu
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Toborzás
        • Nemours Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Toborzás
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Toborzás
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Kathryn S. Sutton
        • Kapcsolatba lépni:
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Toborzás
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James N. Yarnall
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Toborzás
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 808-983-6090
        • Kutatásvezető:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 773-880-4562
        • Kutatásvezető:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • Toborzás
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Riley Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 800-248-1199
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Toborzás
        • Blank Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 800-237-1225
        • Kutatásvezető:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • Toborzás
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 859-257-3379
        • Kutatásvezető:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Toborzás
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kutatásvezető:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Toborzás
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Elias Zambidis
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Toborzás
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Kutatásvezető:
          • Jason M. Fixler
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48823
        • Felfüggesztett
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Toborzás
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Toborzás
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Toborzás
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Kutatásvezető:
          • Michael K. Richards
        • Kapcsolatba lépni:
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Toborzás
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 601-815-6700
        • Kutatásvezető:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Toborzás
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 314-251-7066
        • Kutatásvezető:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Toborzás
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 314-268-4000
        • Kutatásvezető:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Toborzás
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 402-955-3949
        • Kutatásvezető:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Toborzás
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Toborzás
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joseph L. Lasky
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Toborzás
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joseph L. Lasky
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Katharine Offer
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 551-996-2897
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Toborzás
        • Morristown Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 973-971-5900
        • Kutatásvezető:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Toborzás
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Marissa Botwinick
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
        • Toborzás
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Toborzás
        • Albany Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 518-262-5513
        • Kutatásvezető:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11219
        • Toborzás
        • Maimonides Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 718-765-2500
        • Kutatásvezető:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Toborzás
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 718-470-3460
        • Kutatásvezető:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Nobuko Hijiya
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Toborzás
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 212-639-7592
        • Kutatásvezető:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Toborzás
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Toborzás
        • Mount Sinai Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 212-824-7309
          • E-mail: CCTO@mssm.edu
        • Kutatásvezető:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Toborzás
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 212-746-1848
        • Kutatásvezető:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • Toborzás
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 315-464-5476
        • Kutatásvezető:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Toborzás
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Aktív, nem toborzó
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Jessica M. Sun
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Toborzás
        • East Carolina University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Toborzás
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 336-713-6771
        • Kutatásvezető:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Toborzás
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 216-844-5437
        • Kutatásvezető:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Toborzás
        • Dayton Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 800-228-4055
        • Kutatásvezető:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Toborzás
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Science University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Toborzás
        • Geisinger Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Jagadeesh Ramdas
        • Kapcsolatba lépni:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Michael D. Hogarty
        • Kapcsolatba lépni:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
        • Toborzás
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 215-427-8991
        • Kutatásvezető:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Toborzás
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Stuart L. Cramer
        • Kapcsolatba lépni:
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • Toborzás
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Aniket Saha
        • Kapcsolatba lépni:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • Toborzás
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 865-541-8266
        • Kutatásvezető:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 800-811-8480
        • Kutatásvezető:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Toborzás
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 615-342-1919
        • Kutatásvezető:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Toborzás
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79905
        • Toborzás
        • El Paso Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Kutatásvezető:
          • Olive S. Eckstein
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Toborzás
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Toborzás
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 254-724-5407
        • Kutatásvezető:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Toborzás
        • Primary Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 801-585-5270
        • Kutatásvezető:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Toborzás
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Nadirah El-Amin
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Toborzás
        • Seattle Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 866-987-2000
        • Kutatásvezető:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Toborzás
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Egyesült Államok, 25304
        • Toborzás
        • Vandalia Health/CAMC Institute for Academic Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Mohamad H. Badawi
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok, 54301
        • Toborzás
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Kutatásvezető:
          • Catherine A. Long
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kutatásvezető:
          • Peter H. Shaw
        • Kapcsolatba lépni:
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Toborzás
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Kutatásvezető:
          • Bruno Michon
        • Kapcsolatba lépni:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Toborzás
        • University of Alberta Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Toborzás
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 6477 604-875-2345
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Toborzás
        • IWK Health Centre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Felfüggesztett
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Toborzás
        • Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Public Contact
          • Telefonszám: 519-685-8306
        • Kutatásvezető:
          • Shayna M. Zelcer
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toborzás
        • Hospital for Sick Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Oussama A. Abla
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Toborzás
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kutatásvezető:
          • Monia Marzouki
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stephanie Vairy

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • 180 days- < 22 years (at time of study enrollment)

  • Patient must have a body surface area of ≥ 0.3 m^2

  • Patients with progressive, relapsed, or recurrent LCH with measurable disease at study entry

    • Patients must have had histologic verification of LCH (from either original diagnosis or relapse/progression) at the time of study entry

      • Tissue confirmation of relapse is recommended but not required.
      • Pathology report must be submitted for central confirmation of diagnosis within 7 days of enrollment.
      • Formalin-fixed paraffin-embedded (FFPE) blocks or unstained slides (initial diagnosis and/or subsequent biopsies) will be required for retrospective central confirmation of diagnosis and molecular studies
      • Patients with mixed histiocytic disorders (e.g. LCH with juvenile xanthogranuloma) may be included

    • Patients must have measurable disease

    • Patients must have progressive or refractory disease or experience relapse after at least one previous systemic treatment strategy

    • Pathogenic somatic mutation detected in genes encoding tyrosine kinase receptors (CSFR1, ERBB3 or ALK), RAS or RAF (may be from original or subsequent biopsy or peripheral blood/bone marrow aspirate). Clinical mutation reports may include quantitative polymerase chain reaction (PCR) (e.g. BRAFV600E) and/or Sanger or next generation sequencing. Immunohistochemistry (e.g. VE1 antibody for BRAFV600E) alone is not sufficient

  • Participant must be able to take an enteral dose and formulation of medication. Study medication is only available as an oral suspension or tablet, which may be taken by mouth or other enteral route such as nasogastric, jejunostomy, or gastric tube

  • Karnofsky >= 50% for patients > 16 years of age and Lansky >= 50% for patients =< 16 years of age

  • Patients must have a performance status corresponding to Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) scores of 0, 1 or 2. Use Karnofsky for patients > 16 years of age and Lansky for patients =< 16 years of age

  • Myelosuppressive chemotherapy: Patients must not have received within 14 days of entry onto this study

  • Investigational agent or any other anticancer therapy not defined above: Patients must not have received any investigational agent or any other anticancer therapy (including MAPK pathway inhibitor) for at least 14 days prior to planned start of tovorafenib (DAY101)

  • Radiation therapy (RT): Patient must not have received RT within 2 weeks after the last dose fraction of RT

  • Patients must have fully recovered from any prior surgery

  • Patients must have fully recovered from the acute toxic effects of all prior chemotherapy, immunotherapy, targeted inhibitor, and/or radiotherapy with toxicities reduced to grade 1 or less (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version 5.0)

  • Steroids: =< 0.5 mg/kg/day of prednisone equivalent (maximum 20 mg/day) averaged during the month prior to study enrollment is permissible

  • Strong inducers or inhibitors of CYP2C8 are prohibited for 14 days before the first dose of tovorafenib (DAY101) and from planned administration for the duration of study participation

  • Medications that are breast cancer resistant protein (BCRP) substrates that have a narrow therapeutic index are prohibited for 14 days before the first dose of tovorafenib (DAY101) and for the duration of study participation

  • Peripheral absolute neutrophil count (ANC) >= 750/uL unless secondary to bone marrow involvement, in such cases bone marrow involvement must be documented (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Platelet count >= 75,000/uL (unsupported/without transfusion within the past 7 days) (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Patients with marrow disease must have platelet count of >= 75,000/uL (transfusion support allowed) and must not be refractory to platelet transfusions. Bone marrow involvement must be documented

  • Hemoglobin >= 8 g/dL (unsupported/without transfusion within the past 7 days). Patients with marrow disease must have hemoglobin >= 8 g/dL (transfusion support allowed). Bone marrow involvement must be documented

  • Hematopoietic growth factors: At least 14 days after the last dose of a long-acting growth factor (e.g., Neulasta [registered trademark]) or 7 days for short-acting growth factor

  • A serum creatinine based on age/sex as follows (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

    • Age: 6 months to < 1 year; Maximum Serum Creatinine (mg/dL):= 0.5 mg/dl (male and female)
    • Age: 1 to < 2 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 0.6 mg/dl (male and female)
    • Age: 2 to < 6 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 0.8 mg/dl (male and female)
    • Age: 6 to < 10 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.0 mg/dl (male and female)
    • Age: 10 to < 13 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.2 mg/dl (male and female)
    • Age: 13 to < 16 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.5 mg/dl (male) and 1.4 mg/dl (female)
    • Age: >= 16 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.7 mg/dl (male) and 1.4 mg/dl (female)
    • OR- a 24 hour urine creatinine clearance >= 50 mL/min/1.73 m^2
    • OR- a glomerular filtration rate (GFR) >= 50 mL/min/1.73 m^2. GFR must be performed using direct measurement with a nuclear blood sampling method OR direct small molecule clearance method (iothalamate or other molecule per institutional standard)
    • Note: Estimated GFR (eGFR) from serum creatinine, cystatin C or other estimates are not acceptable for determining eligibility

  • Bilirubin (sum of conjugated + unconjugated) =< 1.5 x upper limit of normal (ULN) for age (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Alanine aminotransferase (ALT) =< 3 x ULN for age (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Serum albumin >= 2 g/dl must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • For patients with liver disease caused by their histiocytic disorder (as evaluated on radiographic imaging or biopsy): patients may be enrolled with abnormal bilirubin, aspartate aminotransferase (AST), ALT and albumin with documentation of histiocytic liver disease

  • Fractional shortening (FS) of >= 25% or ejection fraction of >= 50%, as determined by echocardiography or multigated acquisition scan (MUGA) within 28 days prior to study enrollment. Depending on institutional standard, either FS or left ventricular ejection fraction (LVEF) is adequate for enrollment if only one value is measured; if both values are measured, then both values must meet criteria above (must be obtained within 28 days prior to enrollment and start of protocol therapy) (repeat if necessary)

  • No evidence of dyspnea at rest, no exercise intolerance, and a pulse oximetry > 94% if there is clinical indication for determination; unless it is due to underlying pulmonary LCH

  • Central Nervous System Function Defined As:

    • Patients with seizure disorder may be enrolled if well controlled
    • Central nervous system (CNS) toxicity =< Grade 2

  • Human immunodeficiency virus (HIV) infected patients on effective anti-retroviral therapy with undetectable viral load within 6 months are eligible for this trial unless antiretroviral therapy interacts with the metabolism of tovorafenib (DAY101) and cannot safely be changed to antivirals that do not interact with study medication

  • All patients and/or their parent(s) or legal guardians must sign a written informed consent

  • All institutional, Food and Drug Administration (FDA), and National Cancer Institute (NCI) requirements for human studies must be met.

Exclusion Criteria:

  • LCH arising along with other hematologic malignancy (e.g. mixed LCH with acute lymphoblastic leukemia) or any history of non-histiocytic malignancy

  • Disease scenarios as below will be excluded

    • Skin-limited disease
    • Gastrointestinal (GI) tract involvement only (those that have disease that can be determined by endoscopic biopsies only)
    • LCH-associated neurodegeneration (LCH-ND) without parenchymal lesions or other systemic lesions

  • Patients with activating mutations in MAP2K1 are not eligible for this study due to drug target specificity. Mutation status will be submitted to study team within 7 days of enrollment

  • Refractory nausea and vomiting, malabsorption, or external biliary shunt that would preclude adequate absorption of tovorafenib (DAY101)

  • Uncontrolled systemic bacterial, viral, or fungal infection

  • Major surgical procedure or significant traumatic injury within 14 days prior to study enrollment, or anticipation of need for major surgical procedure during the course of the study. Placement of a vascular access device or minor surgery is permitted within fourteen (14) days of study enrollment (provided that the wound has healed)

  • History of significant bowel resection that would preclude adequate absorption or other significant malabsorptive disease

  • Ophthalmologic considerations: Patients with known significant ophthalmologic conditions or known risk factors for retinal vein occlusion (RVO) or central serous retinopathy (CSR) are not eligible

  • History of solid organ or hematopoietic bone marrow transplantation

  • Clinically significant active cardiovascular disease, or history of myocardial infarction, or deep vein thrombosis/pulmonary embolism within 6 months prior to enrollment, ongoing cardiomyopathy, or current prolonged QT interval > 440 ms based on triplicate electrocardiogram (ECG) average

  • History of Grade >= 2 CNS hemorrhage or history of any CNS hemorrhage within 28 days of study entry

  • History of any drug reaction with eosinophilia and systemic symptoms (DRESS) syndrome or Stevens Johnsons syndrome (SJS) or who are allergic to tovorafenib (DAY101) or any of its components

  • CTCAE version (V.) 5.0 Grade 3 symptomatic creatinine kinase (CPK) elevation (> 5 x ULN)

  • Female patients who are pregnant are ineligible. A pregnancy test is required for female patients of childbearing potential

  • Lactating females who plan to breastfeed their infants are ineligible

  • Sexually active patients of reproductive potential who have not agreed to use an effective contraceptive method for the duration of their study participation are ineligible. Women of childbearing potential must use non-hormonal contraception during tovorafenib treatment and for at least 28 days after the last dose. Men should use effective contraception and must not father a child while taking tovorafenib and for 14 days after the last dose

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Treatment (tovorafenib)

Patients receive tovorafenib PO QW on days 1, 8, 15, and 22 of each cycle. Cycles repeat every 28 days for 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo MUGA or ECHO scans, and FDG-PET or CT throughout the trial, and collection of blood and urine samples on study. Patients with suspicion of bone marrow and/or central nervous system involvement will also undergo bone marrow biopsy and aspiration and lumbar puncture on study and during follow up.
Eljárás: Bone Marrow Biopsy

Undergo bone marrow biopsy

Más nevek:
  • A csontvelő biopsziája
  • Biopszia, csontvelő
Eljárás: Computed Tomography

Undergo CT

Más nevek:
  • CT
  • MACSKA
  • CAT Scan
  • Számítógépes axiális tomográfia
  • Számítógépes tomográfia
  • CT vizsgálat
  • tomográfia
  • Számítógépes axiális tomográfia (eljárás)
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálat
  • Diagnosztikai macska szkennelés
  • Diagnosztikai macska szkennelési szolgáltatás típusa
Eljárás: Echocardiography Test

Undergo ECHO

Más nevek:
  • Echokardiográfia
  • EC
Eljárás: Multigated Acquisition Scan

Undergo MUGA

Más nevek:
  • Blood Pool Scan
  • Egyensúlyi radionuklid angiográfia
  • Gated Blood Pool képalkotás
  • MUGA
  • Radionuklid-ventrikulográfia
  • RNVG
  • SYMA szkennelés
  • Szinkronizált többszörös beszerzési szkennelés
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogram vizsgálat
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV szkennelés
Eljárás: Bone Marrow Aspiration

Undergo bone marrow aspiration

Eljárás: Lumbar Puncture

Undergo lumbar puncture

Más nevek:
  • LP
  • Spinal Tap
Eljárás: Biospecimen Collection

Undergo collection of blood and urine samples

Más nevek:
  • Biológiai mintagyűjtés
  • Biominta összegyűjtve
  • Mintagyűjtemény
  • Mintagyűjtés
Eljárás: FDG-Positron Emission Tomography and Computed Tomography Scan

Undergo FDG-PET imaging

Más nevek:
  • FDG PET/CT
Drog: Tovorafenib

Given PO

Más nevek:
  • TAK-580
  • 2480 MLN
  • BIIB-024
  • 101. NAP
  • NAP-101
  • MLN-2480
  • pan-RAF kináz inhibitor DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • TAK 580

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Frequency of dose limiting toxicity (dose finding phase)
Időkeret: Up to 28 days

Will be analyzed descriptively.
Up to 28 days
Overall response rate (phase II)
Időkeret: After 2 cycles of therapy (each cycle is 28 days)

Will be assessed using minimax Simon's two-stage designs in each of the BRAFV600E and non-BRAFV600E cohorts separately. The two arms will not be directly compared. The 95% confidence interval for the overall response rate will be adjusted for the two-stage design.
After 2 cycles of therapy (each cycle is 28 days)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Event free survival rate
Időkeret: At 1 and 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals. Events are defined as relapse/progression, second malignant neoplasm, or death.
At 1 and 2 years
Progression free survival rate
Időkeret: Up to 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated by two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals.
Up to 2 years
Duration of response rate
Időkeret: After 12 months of therapy. From the scan confirming the complete response or partial response (whichever is recorded first), until the first occurrence of recurrent or progressive disease or death (event) or last known status on trial

Response is based on modified Response Evaluation Criteria for Solid Tumors (RECIST)/Positron Emission Tomography Response Criteria in Solid Tumors (PERCIST) consistent with other recent pediatric Langerhans Cell Histiocytosis trials (NCT02670707 and NCT04079179) and adult histiocytosis trials with MAPK inhibitors. Comparison of response assessed via RECIST versus (vs.) PERCIST will be analyzed by displaying two-way tables of the responses with no formal statistical testing.
After 12 months of therapy. From the scan confirming the complete response or partial response (whichever is recorded first), until the first occurrence of recurrent or progressive disease or death (event) or last known status on trial
Overall survival rate
Időkeret: Up to 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals.
Up to 2 years

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Percent peripheral blood mononuclear cells with mutated allele
Időkeret: Up to 2 years

Will be analyzed descriptively using logistic regression with complete response/progressive response vs. stable disease/progressive disease as the response variable.
Up to 2 years

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. október 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2022-06282
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • ANHL2121 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • NCI-2022-06282 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • ANHL2121 (Egyéb azonosító: Children's Oncology Group)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

NCI is committed to sharing data in accordance with NIH policy. For more details on how clinical trial data is shared, access the link to the NIH data sharing policy page.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel