Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie med tovorafenib (DAY101) som et behandlingsalternativ for progressiv, residiverende eller refraktær Langerhans-cellehistiocytose

15. september 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Fase 2-studie av Tovorafenib (DAY101) i residiverende og refraktær Langerhans-cellehistiocytose

Denne fase II-studien tester sikkerhet, bivirkninger og beste dose av tovorafenib (DAY101) ved behandling av pasienter med Langerhans cellehistiocytose som vokser, sprer seg eller blir verre (progressiv), har kommet tilbake (tilbakefallt), eller som reagerer på behandlingen (ildfast). Tovorafenib kan stoppe veksten av kreftceller ved å blokkere noen av enzymene som trengs for cellevekst og blokkere overaktive vekstveier i kreftceller. Å gi tovorafenib kan føre til at svulsten slutter å vokse eller krymper i en periode.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. For å bestemme total responsrate (ORR) for barn og unge voksne med residiverende eller refraktær Langerhans celle histiocytose (LCH) behandlet med tovorafenib (DAY101) etter 2 sykluser og må opprettholdes 4 uker senere.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å bestemme arten og alvorlighetsgraden av bivirkninger hos pasienter behandlet med tovorafenib (DAY101) for residiverende eller refraktær LCH.

II. For å beskrive hendelsesfri overlevelse (EFS) ved 1 år hos barn og unge voksne med residiverende og refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAG 101) i opptil 1 år.

III. For å bestemme varighet av respons hos barn og unge voksne med residiverende eller refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAY101) etter avsluttet behandling hos pasienter med fullstendig respons (CR) etter 1 år.

IV. For å beskrive progresjonsfri (og tilbakefallsfri) overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS) hos barn og unge voksne med tilbakefall eller refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAY101) i opptil 1 år.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å bestemme potensiell rolle for patogen tumormutasjon som respons på tovorafenib (DAY101), og å evaluere endringer i benmarg og perifere blodcellepopulasjoner som bærer patogene mutasjoner som respons på tovorafenib (DAY101) terapi.

Ia. Definere somatiske mutasjoner i LCH-lesjonsbiopsier; Ib. Bestem virkningen av tovorafenib (DAY101) på benmarg og blod BRAFV600E+ mononukleære celler; Ic. Bestem virkningen av tovorafenib (DAY101) på cerebral spinalvæske og sykdomsrespons; ID. For å bestemme ytelsen til standardisert immunhistokjemisk analyse av LCH-lesjonsbiopsier.

II. For å sammenligne ytelsen til LCH-spesifikke responskriterier med responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST).

III. For å beskrive farmakokinetikken til tovorafenib (DAY101) når det administreres til pediatriske og unge voksne pasienter med tilbakefall eller refraktær LCH.

OVERSIKT:

Pasienter får tovorafenib oralt (PO) en gang ukentlig (QW) på dag 1, 8, 15 og 22 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i 12 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også multi-gated acquisition (MUGA) eller ekkokardiografi (ECHO) skanninger, og fludeoksyglukose F-18 (FDG)-positronemisjonstomografi (PET) eller computertomografi (CT) gjennom hele forsøket, og innsamling av blodprøver under studien. Pasienter kan også gjennomgå valgfri benmargsbiopsi og aspirasjon og lumbalpunksjon ved studie og under oppfølging.

Etter fullført studiebehandling følges pasientene opp etter 28 dager og deretter hver 3., 6., 9. og 12. måned.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Suspendert
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Suspendert
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Suspendert
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Suspendert
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Hovedetterforsker:
          • Bruno Michon
        • Ta kontakt med:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 6477 604-875-2345
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Suspendert
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Suspendert
        • Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Suspendert
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hovedetterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Ta kontakt med:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Vairy
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 626-564-3455
        • Hovedetterforsker:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hovedetterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Rekruttering
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 562-933-5600
        • Hovedetterforsker:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Hovedetterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Hovedetterforsker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Stover
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 352-273-8010
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-post: OHR@mhs.net
        • Hovedetterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Hovedetterforsker:
          • Maggie E. Fader
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 305-243-2647
        • Hovedetterforsker:
          • Warren Alperstein
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Zhongbo Hu
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn S. Sutton
        • Ta kontakt med:
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Rekruttering
        • Memorial Health University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew L. Pendleton
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Hovedetterforsker:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Hovedetterforsker:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hovedetterforsker:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Hovedetterforsker:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elias Zambidis
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Rekruttering
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Hovedetterforsker:
          • Jason M. Fixler
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
        • Suspendert
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hovedetterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Ta kontakt med:
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Hovedetterforsker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Rekruttering
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Hovedetterforsker:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Hovedetterforsker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Rekruttering
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Rekruttering
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alan K. Ikeda
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Katharine Offer
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 551-996-2897
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Marissa Botwinick
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
        • Rekruttering
        • Maimonides Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-765-2500
        • Hovedetterforsker:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Hovedetterforsker:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-824-7309
          • E-post: CCTO@mssm.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-746-1848
        • Hovedetterforsker:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Rekruttering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Hovedetterforsker:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Hovedetterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Hovedetterforsker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jagadeesh Ramdas
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Michael D. Hogarty
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart L. Cramer
        • Ta kontakt med:
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Aniket Saha
        • Ta kontakt med:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
        • Rekruttering
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jordan Fritch-Hanson
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Hovedetterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Hovedetterforsker:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Hovedetterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79905
        • Rekruttering
        • El Paso Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Olive S. Eckstein
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Rekruttering
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 254-724-5407
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hovedetterforsker:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nadirah El-Amin
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forente stater, 25304
        • Rekruttering
        • West Virginia University Charleston Division
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 304-388-9944
        • Hovedetterforsker:
          • Mohamad H. Badawi
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54301
        • Rekruttering
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Hovedetterforsker:
          • Catherine A. Long
        • Ta kontakt med:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Peter H. Shaw
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 180 dager- < 22 år (ved studieoppmelding)

  • Pasienter med multifokal progressiv, residiverende eller tilbakevendende LCH med målbar sykdom ved studiestart

    • Pasienter må ha hatt histologisk verifisering av LCH (fra enten opprinnelig diagnose eller tilbakefall/progresjon) på tidspunktet for studiestart (må innhentes innen 28 dager før registrering og start av protokollbehandling) (gjenta om nødvendig)

      • Vevsbekreftelse på tilbakefall anbefales, men ikke nødvendig
      • Patologirapport skal leveres for sentral bekreftelse av diagnose innen 7 dager etter innmelding.
      • Formalinfikserte parafininnstøpte (FFPE) blokker eller ufargede objektglass (innledende diagnose og/eller påfølgende biopsier) vil være nødvendig for retrospektiv sentral bekreftelse av diagnose og molekylære studier
      • Pasienter med blandede histiocytiske lidelser (f. LCH med juvenilt xanthogranuloma) kan inkluderes
    • Pasienter må ha målbar sykdom, dokumentert ved røntgenundersøkelse (LCH-spesifikke responskriterier (må innhentes innen 28 dager før innrullering og start av protokollbehandling) (gjenta om nødvendig).
    • Pasienter må ha progressiv eller refraktær sykdom eller oppleve tilbakefall etter minst én tidligere systemisk kjemoterapibehandlingsstrategi
    • Patogen somatisk mutasjon påvist i gener som koder for tyrosinkinasereseptorer (CSFR1, ERBB3 eller ALK), RAS eller RAF (kan være fra original eller påfølgende biopsi eller perifert blod/benmargsaspirat). Kliniske mutasjonsrapporter kan inkludere kvantitativ polymerasekjedereaksjon (PCR) (f. BRAFV600E) og/eller Sanger eller neste generasjons sekvensering. Immunhistokjemi (f.eks. VE1-antistoff for BRAFV600E) alene er ikke tilstrekkelig
  • Deltakeren må kunne ta en enteral dose og formulering av medisiner. Studiemedisin er kun tilgjengelig som oral suspensjon eller tablett, som kan tas gjennom munnen eller annen enteral vei som nasogastrisk, jejunostomi eller gastrisk sonde
  • Karnofsky >= 50 % for pasienter > 16 år og Lansky >= 50 % for pasienter =< 16 år
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0, 1 eller 2. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter =< 16 år
  • Myelosuppressiv kjemoterapi: Pasienter må ikke ha mottatt innen 14 dager etter inntreden i denne studien
  • Utredningsmiddel eller annen kreftbehandling som ikke er definert ovenfor: Pasienter må ikke ha mottatt forsøksmiddel i minst 14 dager før planlagt start av tovorafenib (DAG101)
  • Strålebehandling (RT): Pasienten må ikke ha fått RT innen 2 uker etter siste dosefraksjon av RT
  • Pasienter må ha kommet seg helt fra tidligere operasjoner
  • Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi, immunterapi eller strålebehandling med toksisitet redusert til grad 1 eller mindre (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versjon 5.0)
  • Steroider: < 0,5 mg/kg/dag med prednisonekvivalent (maksimalt 20 mg/dag) i gjennomsnitt i løpet av måneden før studieregistrering er tillatt, men må avbrytes fjorten (14) dager før studieregistrering. Pasienter med dokumenterte hjernelesjoner som får kortikosteroider for behandling av cerebralt ødem, må ha en stabil dose i fjorten (14) dager før studieregistrering
  • Sterke induktorer eller hemmere av CYP2C8 er forbudt i 14 dager før første dose tovorafenib (DAY101) og fra planlagt administrering så lenge studiedeltakelsen varer
  • Medisiner som er brystkreftresistente proteinsubstrater (BCRP) som har en smal terapeutisk indeks, er forbudt i 14 dager før første dose tovorafenib (DAY101) og så lenge studiedeltakelsen varer
  • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 750/uL med mindre det er sekundært til benmargspåvirkning, i slike tilfeller må benmargspåvirkning dokumenteres (må utføres innen 7 dager før påmelding, må gjentas før oppstart av protokollbehandling hvis > 7 dager har gått fra den siste forrige vurderingen)
  • Blodplateantall >= 75 000/uL (ikke støttet/uten transfusjon i løpet av de siste 7 dagene) (må utføres innen 7 dager før registrering, må gjentas før protokollbehandlingen starter hvis det har gått > 7 dager fra siste evaluering)
  • Pasienter med margsykdom må ha blodplatetall på >= 75 000/uL (transfusjonsstøtte tillatt) og må ikke være refraktære mot blodplatetransfusjoner. Benmargspåvirkning skal dokumenteres
  • Hemoglobin >= 8 g/dL (ikke støttet/uten transfusjon i løpet av de siste 7 dagene). Pasienter med margsykdom må ha hemoglobin >= 8 g/dL (transfusjonsstøtte tillatt). Benmargspåvirkning skal dokumenteres
  • Hematopoietiske vekstfaktorer: Minst 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f.eks. Neulasta [registrert varemerke]) eller 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor

  • Et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger (må utføres innen 7 dager før påmelding, må gjentas før oppstart av protokollbehandling hvis det har gått mer enn 7 dager fra siste tidligere vurdering)

    • Alder: 6 måneder til < 1 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL):= 0,5 mg/dl (mann og kvinne)
    • Alder: 1 til < 2 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 0,6 mg/dl (mann og kvinne)
    • Alder: 2 til < 6 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 0,8 mg/dl (mann og kvinne)
    • Alder: 6 til < 10 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 1,0 mg/dl (mann og kvinne)
    • Alder: 10 til < 13 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 1,2 mg/dl (mann og kvinne)
    • 13 til < 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dl): = 1,5 mg/dl (mann) og 1,4 mg/dl (kvinnelig)
    • Alder: >= 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dl): = 1,7 mg/dl (mann) og 1,4 mg/dl (kvinnelig)
    • ELLER- en 24 timers urinkreatininclearance >= 50 ml/min/1,73 m^2
    • ELLER- en glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2. GFR må utføres ved bruk av direkte måling med en kjernefysisk blodprøvetakingsmetode ELLER direkte clearance-metode for små molekyler (iothalamat eller annet molekyl per institusjonell standard)
    • Merk: Estimert GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke akseptable for å avgjøre kvalifisering
  • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert) =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (må utføres innen 7 dager før påmelding, må gjentas før oppstart av protokollbehandling hvis det har gått > 7 dager fra deres siste tidligere vurdering)
  • Alaninaminotransferase (ALT) =< 3 x ULN for alder (må utføres innen 7 dager før påmelding, må gjentas før oppstart av protokollbehandling hvis det har gått > 7 dager fra siste tidligere vurdering)
  • Serumalbumin >= 2 g/dl må utføres innen 7 dager før påmelding, må gjentas før start av protokollbehandling hvis det har gått > 7 dager fra siste tidligere vurdering)
  • For pasienter med leversykdom forårsaket av deres histiocytiske lidelse (som evaluert på røntgenbilder eller biopsi): pasienter kan bli registrert med unormal bilirubin, aspartataminotransferase (AST), ALT og albumin med dokumentasjon på histiocytisk leversykdom
  • Fraksjonell forkortelse (FS) på >= 25 % eller ejeksjonsfraksjon på >= 50 %, bestemt ved ekkokardiografi eller multigated acquisition scan (MUGA) innen 28 dager før studieregistrering. Avhengig av institusjonsstandard er enten FS eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) tilstrekkelig for registrering hvis bare én verdi måles; hvis begge verdiene måles, må begge verdiene oppfylle kriteriene ovenfor (må innhentes innen 28 dager før påmelding og start av protokollbehandling) (gjenta om nødvendig)
  • Ingen tegn på dyspné i hvile, ingen anstrengelsesintoleranse og en pulsoksymetri > 94 % hvis det er klinisk indikasjon for bestemmelse; med mindre det skyldes underliggende pulmonal LCH

  • Sentralnervesystemets funksjon definert som:

    • Pasienter med anfallsforstyrrelse kan bli registrert hvis de er godt kontrollert
    • Sentralnervesystem (CNS) toksisitet =< Grad 2
  • Pasienter som er infisert med humant immunsviktvirus (HIV) på effektiv antiretroviral terapi med upåviselig virusmengde innen 6 måneder er kvalifisert for denne studien med mindre antiretroviral terapi interagerer med metabolismen av tovorafenib (DAY101) og ikke trygt kan endres til antivirale midler som ikke interagerer med studere medisin

Ekskluderingskriterier:

  • LCH som oppstår sammen med annen hematologisk malignitet (f.eks. blandet LCH med akutt lymfatisk leukemi) eller enhver historie med ikke-histiocytisk malignitet

  • Sykdomsscenarier som nedenfor vil bli ekskludert

    • Hudbegrenset sykdom
    • Enkelt beinlesjon
    • Kun gastrointestinal (GI)-kanalinvolvering (de som har sykdom som kun kan bestemmes ved endoskopiske biopsier)
    • LCH-assosiert nevrodegenerasjon (LCH-ND) uten parenkymale lesjoner eller andre systemiske lesjoner
  • Pasienter med aktiverende mutasjoner i MAP2K1 er ikke kvalifisert for denne studien på grunn av medikamentmålspesifisitet. Mutasjonsstatus vil bli sendt til studieteamet innen 7 dager etter påmelding
  • Pasienten må ikke ha mottatt noen tidligere MAPK-veihemmerbehandling
  • Refraktær kvalme og oppkast, malabsorpsjon eller ekstern galleshunt som vil forhindre tilstrekkelig absorpsjon av tovorafenib (DAY101)
  • Ukontrollert systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon
  • Større kirurgisk inngrep eller betydelig traumatisk skade innen 14 dager før studieregistrering, eller forventning om behov for større kirurgisk inngrep i løpet av studiet. Plassering av en vaskulær tilgangsanordning eller mindre kirurgi er tillatt innen fjorten (14) dager etter studieregistrering (forutsatt at såret har grodd)
  • Anamnese med betydelig tarmreseksjon som ville utelukket tilstrekkelig absorpsjon eller annen signifikant malabsorptiv sykdom
  • Oftalmologiske hensyn: Pasienter med kjente signifikante oftalmologiske tilstander eller kjente risikofaktorer for retinal veneokklusjon (RVO) eller sentral serøs retinopati (CSR) er ikke kvalifisert
  • Historie med fast organ eller hematopoetisk benmargstransplantasjon
  • Klinisk signifikant aktiv kardiovaskulær sykdom, eller historie med hjerteinfarkt, eller dyp venetrombose/lungeemboli innen 6 måneder før påmelding, pågående kardiomyopati, eller nåværende forlenget QT-intervall > 440 ms basert på gjennomsnittlig tredobbelt elektrokardiogram (EKG)
  • Historie med grad >= 2 CNS-blødning eller historie med CNS-blødning innen 28 dager etter studiestart
  • Anamnese med legemiddelreaksjoner med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) syndrom eller Stevens Johnsons syndrom (SJS) eller som er allergiske mot tovorafenib (DAY101) eller noen av dets komponenter
  • CTCAE-versjon (V). 5.0 Grad 3 symptomatisk kreatininkinase (CPK) økning (> 5 x ULN)
  • Kvinnelige pasienter som er gravide er ikke kvalifisert. En graviditetstest er nødvendig for kvinnelige pasienter i fertil alder
  • Ammende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn er ikke kvalifisert
  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode i løpet av studiedeltakelsen er ikke kvalifisert. Deltakere (mann og kvinne) som er seksuelt aktive må bruke to former for en akseptabel prevensjonsmetode (for menn må en form være en barrieremetode) fra behandlingsstart til 180 dager etter siste dose tovorafenib (DAG101)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (Tovorafenib)
Pasientene får Tovorafenib PO QW på dagene 1, 8, 15 og 22 av hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i 12 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MUGA- eller ECHO-skanninger, og FDG-PET eller CT gjennom hele studien, og innsamling av blod- og urinprøver på studien. Pasienter med mistanke om benmarg og/eller sentralnervesystemets involvering vil også gjennomgå benmargsbiopsi og aspirasjon og lumbal punktering på studien og under oppfølging.
Fremgangsmåte: Lumbal punktering
Gjennomgå lumbalpunksjon
Andre navn:
  • LP
  • Spinal Tap
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Legemiddel: Tovorafenib
Gitt PO
Andre navn:
  • TAK-580
  • MLN2480
  • BIIB-024
  • DAG 101
  • DAG-101
  • MLN-2480
  • pan-RAF kinasehemmer DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • MLN 2480
  • TAK 580
Fremgangsmåte: FDG-Positron Emission Tomography og Computertomography Scan
Gjennomgå FDG-PET-avbildning
Andre navn:
  • FDG PET/CT
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blod- og urinprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av dosebegrensende toksisitet (doseringsfase)
Tidsramme: Opptil 28 dager
Vil bli analysert beskrivende.
Opptil 28 dager
Generell svarprosent (fase II)
Tidsramme: Etter 2 sykluser med terapi (hver syklus er 28 dager)
Vil bli vurdert ved hjelp av Minimax Simons to-trinns design i hver av BRAFV600E og ikke-BRAFV600E-årskullene hver for seg. De to armene vil ikke bli direkte sammenlignet. 95% konfidensintervall for den totale svarprosent vil bli justert for totrinnsutformingen.
Etter 2 sykluser med terapi (hver syklus er 28 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelsesrate
Tidsramme: Etter 1 og 2 år
Vil bli estimert av Kaplan-Meier-metoden som begynner ved påmelding. Vil bli evaluert to år etter påmelding av den siste pasienten på forsøket og estimater på bestemte tidspunkter vil bli presentert sammen med log-log-transformert 95% konfidensintervaller. Hendelser er definert som tilbakefall/progresjon, andre ondartet neoplasma eller død.
Etter 1 og 2 år
Progresjonsfri overlevelsesrate
Tidsramme: Opptil 2 år
Vil bli estimert av Kaplan-Meier-metoden som begynner ved påmelding. Vil bli evaluert av to år etter påmelding av den siste pasienten på forsøket og estimater på bestemte tidspunkter vil bli presentert sammen med log-log-transformert 95% konfidensintervaller.
Opptil 2 år
Total overlevelsesrate
Tidsramme: Opptil 2 år
Vil bli estimert av Kaplan-Meier-metoden som begynner ved påmelding. Vil bli evaluert to år etter påmelding av den siste pasienten på forsøket og estimater på bestemte tidspunkter vil bli presentert sammen med log-log-transformert 95% konfidensintervaller.
Opptil 2 år
Varighet av responsrate
Tidsramme: Etter 12 måneders behandling. Fra skanningen som bekrefter fullstendig respons eller delvis respons (det som registreres først), til første forekomst av tilbakefall eller progressiv sykdom eller død (hendelse) eller sist kjente status i studien
Responsen er basert på modifiserte Response Evaluation Criteria for Solid Tumors (RECIST)/Positron Emission Tomography Response Criteria in Solid Tumors (PERCIST) i samsvar med andre nylige pediatriske Langerhans Cell Histiocytosis-studier (NCT02670707 og NCT04079179) og voksne histiocytose-studier med MAPK-hemmere. Sammenligning av respons vurdert via RECIST versus (vs.) PERCIST vil bli analysert ved å vise toveis tabeller av responsene uten formell statistisk testing.
Etter 12 måneders behandling. Fra skanningen som bekrefter fullstendig respons eller delvis respons (det som registreres først), til første forekomst av tilbakefall eller progressiv sykdom eller død (hendelse) eller sist kjente status i studien

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent perifere blodmononukleære celler med mutert allel
Tidsramme: Opptil 2 år
Vil bli analysert beskrivende ved bruk av logistisk regresjon med fullstendig respons/progressiv respons kontra stabil sykdom/progressiv sykdom som responsvariabelen.
Opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2022-06282 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • ANHL2121 (Annen identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpliktet til å dele data i samsvar med NIHs retningslinjer. For mer informasjon om hvordan data fra kliniske studier deles, gå til lenken til NIH-siden for datadeling.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere