Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med tovorafenib (DAY101) som en behandlingsmulighed for progressiv, recidiverende eller refraktær Langerhans cellehistiocytose

11. juni 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Fase 2 undersøgelse af Tovorafenib (DAY101) i recidiverende og refraktær Langerhans cellehistiocytose

Dette fase II-forsøg tester sikkerheden, bivirkningerne og den bedste dosis af tovorafenib (DAY101) til behandling af patienter med Langerhans cellehistiocytose, som vokser, spreder sig eller forværres (progressiv), er vendt tilbage (tilbagefaldende) eller reagerer på behandlingen (ildfast). Tovorafenib kan stoppe væksten af ​​kræftceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst og blokerer overaktive vækstveje i kræftceller. Indgivelse af tovorafenib kan få tumoren til at stoppe med at vokse eller skrumpe i en periode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. For at bestemme overordnet responsrate (ORR) for børn og unge voksne med recidiverende eller refraktær Langerhans celle histiocytose (LCH) behandlet med tovorafenib (DAY101) efter 2 cyklusser og skal opretholdes 4 uger senere.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At bestemme arten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger hos patienter behandlet med tovorafenib (DAY101) for recidiverende eller refraktær LCH.

II. At beskrive hændelsesfri overlevelse (EFS) efter 1 år hos børn og unge voksne med recidiverende og refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAG 101) i op til 1 år.

III. For at bestemme varigheden af ​​respons hos børn og unge voksne med recidiverende eller refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAY101) efter ophør af behandlingen hos patienter med komplet respons (CR) efter 1 år.

IV. At beskrive progressionsfri (og tilbagefaldsfri) overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS) hos børn og unge voksne med recidiverende eller refraktær LCH behandlet med tovorafenib (DAY101) i op til 1 år.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At bestemme den potentielle rolle af patogen tumormutation som respons på tovorafenib (DAY101), og at evaluere ændringer i knoglemarv og perifere blodcellepopulationer, der bærer patogene mutationer som respons på tovorafenib (DAY101) terapi.

Ia. Definer somatiske mutationer i LCH-læsionsbiopsier; Ib. Bestem virkningen af ​​tovorafenib (DAY101) på knoglemarv og blod BRAFV600E+ mononukleære celler; Ic. Bestem virkningen af ​​tovorafenib (DAY101) på cerebral spinalvæske og sygdomsrespons; Id. For at bestemme ydeevnen af ​​standardiseret immunhistokemisk analyse af LCH-læsionsbiopsier.

II. At sammenligne ydeevnen af ​​LCH-specifikke responskriterier med responsevalueringskriterier i solide tumorer (RECIST).

III. At beskrive farmakokinetikken af ​​tovorafenib (DAY101), når det administreres til pædiatriske og unge voksne patienter med tilbagefald eller refraktær LCH.

OMRIDS:

Patienter får tovorafenib oralt (PO) en gang om ugen (QW) på dag 1, 8, 15 og 22 i hver cyklus. Cykler gentages hver 28. dag i 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også multi-gated acquisition (MUGA) eller ekkokardiografi (ECHO) scanninger og fludeoxyglucose F-18 (FDG)-positron emission tomografi (PET) eller computertomografi (CT) under hele forsøget og indsamling af blodprøver på undersøgelse. Patienter kan også gennemgå valgfri knoglemarvsbiopsi og aspiration og lumbalpunktur ved undersøgelse og under opfølgning.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op efter 28 dage og derefter hver 3., 6., 9. og 12. måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekruttering
        • Sydney Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Draga Barbaric
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: (02) 9382-1721
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Queensland Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Steven A. Foresto
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 61 7 3068 1111
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Martin A. Campbell
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Ledende efterforsker:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 6477 604-875-2345
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 905-521-2100
        • Ledende efterforsker:
          • Uma H. Athale
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Rekruttering
        • Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 519-685-8306
        • Ledende efterforsker:
          • Shayna M. Zelcer
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Oussama A. Abla
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ledende efterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 626-564-3455
        • Ledende efterforsker:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Ledende efterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Ledende efterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Kontakt:
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Ledende efterforsker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Stover
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Ledende efterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Ledende efterforsker:
          • Maggie E. Fader
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 305-243-2647
        • Ledende efterforsker:
          • Warren Alperstein
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn S. Sutton
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Rekruttering
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew L. Pendleton
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Ledende efterforsker:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Ledende efterforsker:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Ledende efterforsker:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Rekruttering
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Ledende efterforsker:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Suspenderet
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Ledende efterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Rekruttering
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Ledende efterforsker:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Ledende efterforsker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Rekruttering
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Rekruttering
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alan K. Ikeda
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Katharine Offer
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 551-996-2897
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Marissa Botwinick
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Rekruttering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Rekruttering
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-765-2500
        • Ledende efterforsker:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Ledende efterforsker:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-824-7309
          • E-mail: CCTO@mssm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-746-1848
        • Ledende efterforsker:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Ledende efterforsker:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Ledende efterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Ledende efterforsker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Michael D. Hogarty
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Ledende efterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Ledende efterforsker:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Ledende efterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Rekruttering
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Olive S. Eckstein
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Rekruttering
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 254-724-5407
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nadirah El-Amin
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forenede Stater, 25304
        • Rekruttering
        • West Virginia University Charleston Division
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 304-388-9944
        • Ledende efterforsker:
          • Mohamad H. Badawi
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Peter H. Shaw
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 180 dage - < 22 år (på tidspunktet for studieoptagelse)

  • Patienter med multifokal progressiv, recidiverende eller recidiverende LCH med målbar sygdom ved studiestart

    • Patienterne skal have haft histologisk verifikation af LCH (fra enten den oprindelige diagnose eller tilbagefald/progression) på tidspunktet for studiestart (skal indhentes inden for 28 dage før indskrivning og start af protokolbehandling) (gentag om nødvendigt)

      • Vævsbekræftelse af tilbagefald anbefales, men ikke påkrævet
      • Patologirapport skal indsendes til central bekræftelse af diagnosen senest 7 dage efter tilmeldingen.
      • Formalinfikserede paraffinindlejrede (FFPE) blokke eller ufarvede objektglas (indledende diagnose og/eller efterfølgende biopsier) vil være påkrævet for retrospektiv central bekræftelse af diagnose og molekylære undersøgelser
      • Patienter med blandede histiocytiske lidelser (f. LCH med juvenil xanthogranulom) kan inkluderes
    • Patienter skal have målbar sygdom, dokumenteret ved røntgenbillede (LCH-specifikke responskriterier (skal indhentes inden for 28 dage før indskrivning og start af protokolbehandling) (gentag om nødvendigt).
    • Patienter skal have progressiv eller refraktær sygdom eller opleve tilbagefald efter mindst én tidligere systemisk kemoterapibehandlingsstrategi
    • Patogen somatisk mutation påvist i gener, der koder for tyrosinkinase-receptorer (CSFR1, ERBB3 eller ALK), RAS eller RAF (kan være fra original eller efterfølgende biopsi eller perifert blod/knoglemarvsaspirat). Kliniske mutationsrapporter kan omfatte kvantitativ polymerasekædereaktion (PCR) (f. BRAFV600E) og/eller Sanger eller næste generations sekvensering. Immunhistokemi (f.eks. VE1-antistof for BRAFV600E) alene er ikke tilstrækkeligt
  • Deltageren skal kunne tage en enteral dosis og formulering af medicin. Undersøgelsesmedicin er kun tilgængelig som oral suspension eller tablet, som kan tages gennem munden eller anden enteral vej såsom nasogastrisk, jejunostomi eller mavesonde
  • Karnofsky >= 50 % for patienter > 16 år og Lansky >= 50 % for patienter =< 16 år
  • Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2. Brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =< 16 år
  • Myelosuppressiv kemoterapi: Patienter må ikke have modtaget inden for 14 dage efter indtræden i denne undersøgelse
  • Udredningsmiddel eller enhver anden anticancerterapi, der ikke er defineret ovenfor: Patienter må ikke have modtaget et forsøgsmiddel i mindst 14 dage før planlagt start af tovorafenib (DAG101)
  • Strålebehandling (RT): Patienten må ikke have modtaget RT inden for 2 uger efter den sidste dosisfraktion af RT
  • Patienterne skal være helt restituerede efter enhver tidligere operation
  • Patienterne skal være helt restituerede efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling med toksicitet reduceret til grad 1 eller mindre (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version 5.0)
  • Steroider: < 0,5 mg/kg/dag af prednisonækvivalent (maksimalt 20 mg/dag) i gennemsnit i løbet af måneden før studietilmelding er tilladt, men skal afbrydes fjorten (14) dage før studietilmelding. Patienter med dokumenterede hjernelæsioner, der får kortikosteroider til behandling af cerebralt ødem, skal have en stabil dosis i fjorten (14) dage før studieindskrivning
  • Stærke inducere eller hæmmere af CYP2C8 er forbudt i 14 dage før den første dosis af tovorafenib (DAY101) og fra planlagt administration i hele studiets deltagelse
  • Medicin, der er brystkræftresistente proteinsubstrater (BCRP), som har et snævert terapeutisk indeks, er forbudt i 14 dage før den første dosis af tovorafenib (DAY101) og i varigheden af ​​studiedeltagelsen
  • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 750/uL, medmindre sekundært til knoglemarvspåvirkning, i sådanne tilfælde skal knoglemarvspåvirkning dokumenteres (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før start af protokolbehandling, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste forudgående vurdering)
  • Blodpladetal >= 75.000/uL (ikke-understøttet/uden transfusion inden for de seneste 7 dage) (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før påbegyndelse af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste tidligere vurdering)
  • Patienter med marvsygdom skal have et trombocyttal på >= 75.000/uL (transfusionsstøtte tilladt) og må ikke være refraktære over for blodpladetransfusioner. Knoglemarvspåvirkning skal dokumenteres
  • Hæmoglobin >= 8 g/dL (ikke-understøttet/uden transfusion inden for de seneste 7 dage). Patienter med marvsygdom skal have hæmoglobin >= 8 g/dL (transfusionsstøtte tilladt). Knoglemarvspåvirkning skal dokumenteres
  • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: Mindst 14 dage efter sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f.eks. Neulasta [registreret varemærke]) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor

  • Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering)

    • Alder: 6 måneder til < 1 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL):= 0,5 mg/dl (mand og kvinde)
    • Alder: 1 til < 2 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 0,6 mg/dl (mand og kvinde)
    • Alder: 2 til < 6 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 0,8 mg/dl (mand og kvinde)
    • Alder: 6 til < 10 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 1,0 mg/dl (mand og kvinde)
    • Alder: 10 til < 13 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): = 1,2 mg/dl (mand og kvinde)
    • 13 til < 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dl): = 1,5 mg/dl (han) og 1,4 mg/dl (hun)
    • Alder: >= 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dl): = 1,7 mg/dl (han) og 1,4 mg/dl (hun)
    • ELLER- en 24 timers urin-kreatininclearance >= 50 ml/min/1,73 m^2
    • ELLER- en glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2. GFR skal udføres ved hjælp af direkte måling med en nuklear blodprøvetagningsmetode ELLER direkte clearancemetode for små molekyler (iothalamat eller andet molekyle pr. institutionel standard)
    • Bemærk: Estimeret GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke acceptable til at bestemme egnethed
  • Bilirubin (sum af konjugeret + ukonjugeret) =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering)
  • Alaninaminotransferase (ALT) =< 3 x ULN for alder (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering)
  • Serumalbumin >= 2 g/dl skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering)
  • For patienter med leversygdom forårsaget af deres histiocytiske lidelse (som vurderet på røntgenbillede eller biopsi): patienter kan blive indskrevet med unormal bilirubin, aspartataminotransferase (AST), ALT og albumin med dokumentation for histiocytisk leversygdom
  • Fraktionel forkortelse (FS) på >= 25 % eller ejektionsfraktion på >= 50 %, som bestemt ved ekkokardiografi eller multigated acquisition scan (MUGA) inden for 28 dage før studietilmelding. Afhængigt af institutionel standard er enten FS eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) tilstrækkelig til optagelse, hvis kun én værdi måles; hvis begge værdier måles, skal begge værdier opfylde ovenstående kriterier (skal opnås inden for 28 dage før tilmelding og start af protokolbehandling) (gentag om nødvendigt)
  • Ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri > 94 %, hvis der er klinisk indikation for bestemmelse; medmindre det skyldes underliggende pulmonal LCH

  • Centralnervesystemets funktion defineret som:

    • Patienter med krampeanfald kan indskrives, hvis de er velkontrollerede
    • Toksicitet i centralnervesystemet (CNS) =< Grade 2
  • Human immundefektvirus (HIV)-inficerede patienter i effektiv antiretroviral behandling med upåviselig viral belastning inden for 6 måneder er kvalificerede til dette forsøg, medmindre antiretroviral behandling interagerer med metabolismen af ​​tovorafenib (DAY101) og ikke sikkert kan ændres til antivirale midler, der ikke interagerer med studere medicin

Ekskluderingskriterier:

  • LCH, der opstår sammen med anden hæmatologisk malignitet (f. blandet LCH med akut lymfatisk leukæmi) eller enhver historie med ikke-histiocytisk malignitet

  • Sygdomsscenarier som nedenfor vil blive udelukket

    • Hudbegrænset sygdom
    • Enkelt knoglelæsion
    • Kun involvering af mave-tarmkanalen (dem, der har sygdom, der kun kan bestemmes ved endoskopiske biopsier)
    • LCH-associeret neurodegeneration (LCH-ND) uden parenkymale læsioner eller andre systemiske læsioner
  • Patienter med aktiverende mutationer i MAP2K1 er ikke kvalificerede til denne undersøgelse på grund af lægemiddelmålspecificitet. Mutationsstatus vil blive indsendt til studieholdet inden for 7 dage efter tilmelding
  • Patienten må ikke have modtaget nogen tidligere MAPK pathway-hæmmerbehandling
  • Refraktær kvalme og opkastning, malabsorption eller ekstern galdeshunt, der ville udelukke tilstrækkelig absorption af tovorafenib (DAY101)
  • Ukontrolleret systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion
  • Større kirurgisk indgreb eller betydelig traumatisk skade inden for 14 dage før studietilmelding, eller forventning om behov for større kirurgisk indgreb i løbet af undersøgelsen. Placering af en vaskulær adgangsanordning eller mindre operation er tilladt inden for fjorten (14) dage efter studietilmelding (forudsat at såret er helet)
  • Anamnese med betydelig tarmresektion, der ville udelukke tilstrækkelig absorption eller anden signifikant malabsorptiv sygdom
  • Oftalmologiske overvejelser: Patienter med kendte signifikante oftalmologiske tilstande eller kendte risikofaktorer for retinal veneokklusion (RVO) eller central serøs retinopati (CSR) er ikke kvalificerede
  • Anamnese med fast organ eller hæmatopoietisk knoglemarvstransplantation
  • Klinisk signifikant aktiv kardiovaskulær sygdom eller historie med myokardieinfarkt eller dyb venetrombose/lungeemboli inden for 6 måneder før indskrivning, igangværende kardiomyopati eller nuværende forlænget QT-interval > 440 ms baseret på tredobbelt elektrokardiogram (EKG) gennemsnit
  • Anamnese med grad >= 2 CNS-blødninger eller historie med CNS-blødninger inden for 28 dage efter studiestart
  • Anamnese med lægemiddelreaktioner med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) syndrom eller Stevens Johnsons syndrom (SJS) eller som er allergiske over for tovorafenib (DAY101) eller nogen af ​​dets komponenter
  • CTCAE version (V). 5.0 Grad 3 symptomatisk kreatininkinase (CPK) forhøjelse (> 5 x ULN)
  • Kvindelige patienter, der er gravide, er ikke berettigede. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn, er ikke berettigede
  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse, er ikke kvalificerede. Deltagere (mandlige og kvindelige), som er seksuelt aktive, skal bruge to former for en acceptabel præventionsmetode (for mænd skal den ene form være en barrieremetode) fra start af terapi til 180 dage efter sidste dosis tovorafenib (DAG101)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (Tovorafenib)
Patienter får tovorafenib PO QW på dag 1, 8, 15 og 22 af hver cyklus. Cyklusser gentages hver 28. dag i 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også muga- eller echo-scanninger, og FDG-PET eller CT under hele forsøget og opsamling af blod- og urinprøver på studiet. Patienter med mistanke om knoglemarv og/eller inddragelse af centralnervesystemet vil også gennemgå knoglemarvsbiopsi og aspiration og lumbale punktering ved undersøgelse og under opfølgning.
Procedure: Lumbalpunktur
Gennemgå lumbalpunktur
Andre navne:
  • LP
  • Spinal Tap
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
  • Diagnostisk CAT -scanning
  • Diagnostic CAT Scan Service Type
Procedure: Multigated Acquisition Scan
Gennemgå MUGA
Andre navne:
  • Blood Pool Scan
  • Ligevægtsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-scanning
  • Synkroniseret Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Procedure: Knoglemarvsaspiration
Gennemgå knoglemarvsaspiration
Procedure: Knoglemarvsbiopsi
Gennemgå knoglemarvsbiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af knoglemarv
  • Biopsi, knoglemarv
Medicin: Tovorafenib
Givet PO
Andre navne:
  • TAK-580
  • MLN2480
  • BIIB-024
  • DAG 101
  • DAG-101
  • MLN-2480
  • pan-RAF kinaseinhibitor DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • MLN 2480
  • TAK 580
Procedure: FDG-Positron Emission Tomografi og Computertomografi Scan
Gennemgå FDG-PET billeddannelse
Andre navne:
  • FDG PET/CT
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blod- og urinprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
  • Prøvekollektion
Procedure: Ekkokardiografitest
Gennemgå Echo
Andre navne:
  • Ekkokardiografi
  • EC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens af dosisbegrænsende toksicitet (dosisfindingsfase)
Tidsramme: Op til 28 dage
Vil blive analyseret beskrivende.
Op til 28 dage
Samlet svarprocent (fase II)
Tidsramme: Efter 2 cyklusser af terapi (hver cyklus er 28 dage)
Vurderes ved hjælp af Minimax Simons to-trins design i hver af BRAFV600E og ikke-Brafv600E-kohorterne separat. De to arme sammenlignes ikke direkte. 95% konfidensinterval for den samlede responsrate vil blive justeret for to-trins design.
Efter 2 cyklusser af terapi (hver cyklus er 28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelsesrate
Tidsramme: Ved 1 og 2 år
Vil estimeres ved Kaplan-Meier-metoden, der begynder ved tilmelding af undersøgelsen. Vil blive evalueret to år efter tilmelding af den sidste patient i forsøget og estimater på specifikke tidspunkter vil blive præsenteret sammen med log-log-transformerede 95% konfidensintervaller. Begivenheder er defineret som tilbagefald/progression, anden ondartet neoplasma eller død.
Ved 1 og 2 år
Progression gratis overlevelsesrate
Tidsramme: Op til 2 år
Vil estimeres ved Kaplan-Meier-metoden, der begynder ved tilmelding af undersøgelsen. Vil blive evalueret af to år efter tilmelding af den sidste patient i forsøget og estimater på specifikke tidspunkter vil blive præsenteret sammen med log-log transformerede 95% konfidensintervaller.
Op til 2 år
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: Op til 2 år
Vil estimeres ved Kaplan-Meier-metoden, der begynder ved tilmelding af undersøgelsen. Vil blive evalueret to år efter tilmelding af den sidste patient i forsøget og estimater på specifikke tidspunkter vil blive præsenteret sammen med log-log-transformerede 95% konfidensintervaller.
Op til 2 år
Varighed af responsrate
Tidsramme: Efter 12 måneders behandling. Fra scanningen, der bekræfter komplet respons eller delvis respons (hvilken som helst, der registreres først), indtil den første forekomst af tilbagevendende eller progressiv sygdom eller død (hændelse) eller sidst kendte status i forsøget
Responsen er baseret på modificerede Response Evaluation Criteria for Solid Tumors (RECIST)/Positron Emission Tomography Response Criteria in Solid Tumors (PERCIST), som er konsistente med andre nylige pædiatriske Langerhans Cell Histiocytosis-forsøg (NCT02670707 og NCT04079179) og voksne histiocytose-forsøg med MAPK-hæmmere. Sammenligning af respons vurderet via RECIST versus (vs.) PERCIST vil blive analyseret ved at vise tovejstabeller af responserne uden formel statistisk testning.
Efter 12 måneders behandling. Fra scanningen, der bekræfter komplet respons eller delvis respons (hvilken som helst, der registreres først), indtil den første forekomst af tilbagevendende eller progressiv sygdom eller død (hændelse) eller sidst kendte status i forsøget

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent perifere blodmononukleære celler med muteret allel
Tidsramme: Op til 2 år
Vil blive analyseret beskrivende ved hjælp af logistisk regression med komplet respons/progressiv respons kontra stabil sygdom/progressiv sygdom som responsvariablen.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2023

Først opslået (Faktiske)

25. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2022-06282 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • ANHL2121 (Anden identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpligtet til at dele data i overensstemmelse med NIHs politik. For flere detaljer om, hvordan kliniske forsøgsdata deles, skal du gå til linket til NIH's datadelingspolitikside.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lumbalpunktur

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner