Tutkimus tovorafenibillä (DAY101) progressiivisen, uusiutuneen tai refraktaarisen Langerhansin soluhistiosytoosin hoitovaihtoehtona
tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)
Vaiheen 2 tutkimus tovorafenibistä (DAY101) uusiutuneessa ja refraktaarisessa Langerhansin solujen histiosytoosissa
Tässä vaiheen II tutkimuksessa testataan tovorafenibin (DAY101) turvallisuutta, sivuvaikutuksia ja parasta annosta hoidettaessa potilaita, joilla on Langerhansin solujen histiosytoosi, joka kasvaa, leviää tai pahenee (etenee), on palannut (relapsoitunut) tai reagoi hoitoon. (tulenkestävä).
Tovorafenibi saattaa pysäyttää syöpäsolujen kasvun estämällä joitakin solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä ja estää yliaktiivisia kasvureittejä syöpäsoluissa.
Tovorafenibin antaminen voi saada kasvaimen pysähtymään tai kutistumaan jonkin aikaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
- Menettely: Lumbaalipunktio
- Menettely: Tietokonetomografia
- Menettely: Multigated Acquisition Scan
- Menettely: Luuytimen aspiraatio
- Menettely: Luuydinbiopsia
- Lääke: Tovorafenibi
- Menettely: FDG-positroniemissiotomografia ja tietokonetomografiaskannaus
- Menettely: Bionäytekokoelma
- Menettely: Echocardiography -testi
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAINEN TAVOITE:
I. Kokonaisvasteprosentin (ORR) määrittäminen lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH), joita on hoidettu tovorafenibillä (DAY101) 2 syklin jälkeen ja se on säilytettävä 4 viikkoa myöhemmin.
TOISSIJAISET TAVOITTEET:
I. Määrittää haittatapahtumien luonne ja vakavuus potilailla, joita hoidettiin tovorafenibillä (DAY101) uusiutuneen tai refraktorisen LCH:n vuoksi.
II. Kuvaamaan tapahtumatonta eloonjäämistä (EFS) 1 vuoden iässä lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen LCH ja joita hoidettiin tovorafenibillä (PÄIVÄ 101) enintään 1 vuoden ajan.
III. Vasteen kestävyyden määrittäminen tovorafenibillä hoidetuilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen LCH (DAY101) hoidon lopettamisen jälkeen potilailla, joilla on täydellinen vaste (CR) 1 vuoden kuluttua.
IV. Kuvaamaan etenemisvapaata (ja uusiutumista) eloonjäämistä (PFS) ja kokonaiseloonjäämistä (OS) lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen LCH ja joita hoidettiin tovorafenibillä (DAY101) enintään 1 vuoden ajan.
TUTKIMUSTAVOITTEET:
I. Määrittää patogeenisen kasvainmutaation mahdollinen rooli vasteena tovorafenibihoidolle (DAY101) ja arvioida muutoksia luuytimessä ja perifeerisessä verisolupopulaatiossa, jotka kantavat patogeenisiä mutaatioita vasteena tovorafenibihoitoon (DAY101).
Ia. Määritä somaattiset mutaatiot LCH-leesiobiopsioissa; Ib. Määritä tovorafenibin (DAY101) vaikutus luuytimeen ja veren BRAFV600E+ mononukleaarisoluihin; Ic. Selvitä tovorafenibin (DAY101) vaikutus aivo-selkäydinnesteeseen ja sairausvasteeseen; Id. LCH-leesiobiopsioiden standardoidun immunohistokemiallisen analyysin suorituskyvyn määrittäminen.
II. Vertaa LCH-spesifisten vastekriteerien suorituskykyä vasteen arviointikriteereihin kiinteissä kasvaimissa (RECIST).
III. Kuvaamaan tovorafenibin (DAY101) farmakokinetiikkaa, kun sitä annetaan lapsipotilaille ja nuorille aikuisille potilaille, joilla on relapsi tai refraktorinen LCH.
YHTEENVETO:
Potilaat saavat tovorafenibia suun kautta (PO) kerran viikossa (QW) kunkin syklin päivinä 1, 8, 15 ja 22. Syklit toistuvat 28 päivän välein 12 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään myös moniporttikuvaus (MUGA) tai kaikukardiografia (ECHO) ja fludeoksiglukoosi F-18 (FDG)-positroniemissiotomografia (PET) tai tietokonetomografia (CT) koko tutkimuksen ajan ja verinäytteiden kerääminen tutkimuksen aikana. Potilaille voidaan myös tehdä valinnainen luuydinbiopsia sekä aspiraatio ja lannepunktio tutkimuksen ja seurannan aikana.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 28 päivän kuluttua ja sen jälkeen 3, 6, 9 ja 12 kuukauden välein.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Keskeytetty
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Keskeytetty
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Keskeytetty
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Keskeytetty
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- Rekrytointi
- CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
-
Päätutkija:
- Bruno Michon
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 418-525-4444
- Sähköposti: rechclinique@crchudequebec.ulaval.ca
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrytointi
- University of Alberta Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 780-407-8798
- Sähköposti: pedsoncologyresearch@ahs.ca
-
Päätutkija:
- Sarah J. McKillop
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Rekrytointi
- British Columbia Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 6477 604-875-2345
-
Päätutkija:
- Rebecca J. Deyell
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
- Rekrytointi
- IWK Health Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 902-470-8520
- Sähköposti: Research@iwk.nshealth.ca
-
Päätutkija:
- Chelsea Ash
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Keskeytetty
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Keskeytetty
- Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Keskeytetty
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Päätutkija:
- Monia Marzouki
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 514-345-4931
- Sähköposti: yvan.samson@umontreal.ca
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 819-820-6480
- Sähköposti: crcinformation.chus@ssss.gouv.qc.ca
-
Päätutkija:
- Stephanie Vairy
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Alabama
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 205-638-9285
- Sähköposti: oncologyresearch@peds.uab.edu
-
Päätutkija:
- Matthew A. Kutny
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Michael W. Bishop
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 501-364-7373
-
-
California
-
Downey, California, Yhdysvallat, 90242
- Rekrytointi
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 626-564-3455
-
Päätutkija:
- Robert M. Cooper
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Rekrytointi
- Loma Linda University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 909-558-4050
-
Päätutkija:
- Albert Kheradpour
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Rekrytointi
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 562-933-5600
-
Päätutkija:
- Jacqueline N. Casillas
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital Los Angeles
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 323-361-4110
-
Päätutkija:
- Rebecca S. Parker
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
- Rekrytointi
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 877-642-4691
- Sähköposti: Kpoct@kp.org
-
Päätutkija:
- Aarati V. Rao
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Päätutkija:
- Jennifer G. Michlitsch
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 510-428-3264
- Sähköposti: PedOncRschOAK@ucsf.edu
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 714-509-8646
- Sähköposti: oncresearch@choc.org
-
Päätutkija:
- Elyssa M. Rubin
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-694-0012
- Sähköposti: ccto-office@stanford.edu
-
Päätutkija:
- Jay Michael S. Balagtas
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Rekrytointi
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 877-827-3222
- Sähköposti: cancertrials@ucsf.edu
-
Päätutkija:
- Natalie L. Wu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 303-764-5056
- Sähköposti: josh.b.gordon@nsmtp.kp.org
-
Päätutkija:
- Timothy P. Garrington
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Rekrytointi
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 303-832-2344
- Sähköposti: PSGResearchSharedMailbox@HCAHealthcare.com
-
Päätutkija:
- Florence Choo
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Rekrytointi
- Connecticut Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 860-545-9981
-
Päätutkija:
- Michael S. Isakoff
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Rekrytointi
- Yale University
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 203-785-5702
- Sähköposti: canceranswers@yale.edu
-
Päätutkija:
- Farzana Pashankar
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Rekrytointi
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 302-651-5572
- Sähköposti: Allison.bruce@nemours.org
-
Päätutkija:
- Vibhuti Agarwal
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Children's National Medical Center
-
Päätutkija:
- Jeffrey S. Dome
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 202-476-2800
- Sähköposti: OncCRC_OnCall@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
- Rekrytointi
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 239-343-5333
- Sähköposti: molly.arnstrom@leehealth.org
-
Päätutkija:
- Emad K. Salman
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Päätutkija:
- Brian Stover
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 352-273-8010
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Rekrytointi
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 954-265-1847
- Sähköposti: OHR@mhs.net
-
Päätutkija:
- Iftikhar Hanif
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 302-651-5572
- Sähköposti: Allison.bruce@nemours.org
-
Päätutkija:
- Vibhuti Agarwal
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Rekrytointi
- Nicklaus Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 888-624-2778
-
Päätutkija:
- Maggie E. Fader
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 305-243-2647
-
Päätutkija:
- Warren Alperstein
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Rekrytointi
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 321-841-5357
- Sähköposti: Jennifer.spinelli@orlandohealth.com
-
Päätutkija:
- Zhongbo Hu
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Rekrytointi
- Nemours Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 302-651-5572
- Sähköposti: Allison.bruce@nemours.org
-
Päätutkija:
- Vibhuti Agarwal
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
- Rekrytointi
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Sähköposti: helpdesk@childrensoncologygroup.org
-
Päätutkija:
- Jeffrey H. Schwartz
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Rekrytointi
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 727-767-4784
- Sähköposti: Ashley.Repp@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Jennifer B. Dean
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Rekrytointi
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 813-357-0849
- Sähköposti: jennifer.manns@baycare.org
-
Päätutkija:
- Don E. Eslin
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Päätutkija:
- Kathryn S. Sutton
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 404-785-0232
- Sähköposti: Olivia.Floyd@choa.org
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Rekrytointi
- Memorial Health University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 912-350-7887
- Sähköposti: Lorraine.OHara@hcahealthcare.com
-
Päätutkija:
- Andrew L. Pendleton
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
- Rekrytointi
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 808-983-6090
-
Päätutkija:
- Wade T. Kyono
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 773-880-4562
-
Päätutkija:
- Joanna L. Weinstein
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Rekrytointi
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 773-702-8222
- Sähköposti: cancerclinicaltrials@bsd.uchicago.edu
-
Päätutkija:
- Perry C. Morocco
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- Rekrytointi
- OSF Children's Hospital of Illinois
-
Päätutkija:
- Prerna Kumar
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 309-624-4945
- Sähköposti: ChildrensHospitalofIllinois@osfhealthcare.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-248-1199
-
Päätutkija:
- Jennifer A. Belsky
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
- Rekrytointi
- Blank Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 515-241-8912
- Sähköposti: samantha.mallory@unitypoint.org
-
Päätutkija:
- Samantha L. Mallory
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-237-1225
-
Päätutkija:
- Andrew P. Groves
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- Rekrytointi
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 859-257-3379
-
Päätutkija:
- James T. Badgett
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Rekrytointi
- Children's Hospital New Orleans
-
Päätutkija:
- Maria C. Velez-Yanguas
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 504-894-5377
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Rekrytointi
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 504-842-8084
- Sähköposti: Elisemarie.curry@ochsner.org
-
Päätutkija:
- Craig Lotterman
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 410-955-8804
- Sähköposti: jhcccro@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Elias Zambidis
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
- Rekrytointi
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Päätutkija:
- Jason M. Fixler
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 410-601-9083
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
- Keskeytetty
- Michigan State University
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Rekrytointi
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 616-391-1230
- Sähköposti: crcwm-regulatory@crcwm.org
-
Päätutkija:
- Kathleen Y. Butler
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- Rekrytointi
- Bronson Methodist Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 616-391-1230
- Sähköposti: crcwm-regulatory@crcwm.org
-
Päätutkija:
- Kathleen Y. Butler
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Rekrytointi
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Päätutkija:
- Michael K. Richards
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 612-813-5913
- Sähköposti: pauline.mitby@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Rekrytointi
- University of Mississippi Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 601-815-6700
-
Päätutkija:
- Amanda Strobel
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-600-3606
- Sähköposti: info@siteman.wustl.edu
-
Päätutkija:
- Bryan A. Sisk
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Rekrytointi
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 314-251-7066
-
Päätutkija:
- Robin D. Hanson
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Rekrytointi
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 314-268-4000
-
Päätutkija:
- William S. Ferguson
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- Rekrytointi
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 402-955-3949
-
Päätutkija:
- Jill C. Beck
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 402-559-6941
- Sähköposti: unmcrsa@unmc.edu
-
Päätutkija:
- Jill C. Beck
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Rekrytointi
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 702-384-0013
- Sähköposti: research@sncrf.org
-
Päätutkija:
- Alan K. Ikeda
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
- Rekrytointi
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 702-384-0013
- Sähköposti: research@sncrf.org
-
Päätutkija:
- Alan K. Ikeda
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Hackensack University Medical Center
-
Päätutkija:
- Katharine Offer
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 551-996-2897
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Rekrytointi
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
Päätutkija:
- Marissa Botwinick
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 732-235-8675
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- Rekrytointi
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 973-754-2207
- Sähköposti: HallL@sjhmc.org
-
Päätutkija:
- Alissa Kahn
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Rekrytointi
- Albany Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 518-262-5513
-
Päätutkija:
- Lauren R. Weintraub
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
- Rekrytointi
- Maimonides Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 718-765-2500
-
Päätutkija:
- Mahmut Y. Celiker
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Rekrytointi
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 718-470-3460
-
Päätutkija:
- Julie I. Krystal
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Päätutkija:
- Nobuko Hijiya
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 212-342-5162
- Sähköposti: cancerclinicaltrials@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 212-639-7592
-
Päätutkija:
- Christopher J. Forlenza
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Päätutkija:
- Elizabeth A. Raetz
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Sähköposti: CancerTrials@nyulangone.org
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Mount Sinai Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 212-824-7309
- Sähköposti: CCTO@mssm.edu
-
Päätutkija:
- Pamela R. Merola
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 212-746-1848
-
Päätutkija:
- Nitya Gulati
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Rekrytointi
- State University of New York Upstate Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 315-464-5476
-
Päätutkija:
- Melanie A. Comito
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Rekrytointi
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 718-379-6866
- Sähköposti: eskwak@montefiore.org
-
Päätutkija:
- Alice Lee
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
- Rekrytointi
- Mission Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 828-213-7055
- Sähköposti: NCDV.ResearchRegulatory@HCAHealthcare.com
-
Päätutkija:
- Douglas J. Scothorn
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center
-
Päätutkija:
- Jessica M. Sun
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 888-275-3853
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Rekrytointi
- East Carolina University
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 252-744-1015
- Sähköposti: eubankss@ecu.edu
-
Päätutkija:
- Andrea R. Whitfield
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Rekrytointi
- Wake Forest University Health Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 336-713-6771
-
Päätutkija:
- Sarah Supples
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 216-844-5437
-
Päätutkija:
- Duncan S. Stearns
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 614-722-6039
- Sähköposti: Melinda.Triplet@nationwidechildrens.org
-
Päätutkija:
- Mark A. Ranalli
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Rekrytointi
- Dayton Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-228-4055
-
Päätutkija:
- Jordan M. Wright
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Rekrytointi
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 405-271-8777
- Sähköposti: ou-clinical-trials@ouhsc.edu
-
Päätutkija:
- Rene Y. McNall-Knapp
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health and Science University
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 503-494-1080
- Sähköposti: trials@ohsu.edu
-
Päätutkija:
- Katrina Winsnes
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Rekrytointi
- Geisinger Medical Center
-
Päätutkija:
- Jagadeesh Ramdas
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 570-271-5251
- Sähköposti: cancerresearch@geisinger.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Päätutkija:
- Michael D. Hogarty
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 267-425-5544
- Sähköposti: CancerTrials@email.chop.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
- Rekrytointi
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 215-427-8991
-
Päätutkija:
- Gregory E. Halligan
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 412-692-8570
- Sähköposti: jean.tersak@chp.edu
-
Päätutkija:
- Julia E. Segal
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Rekrytointi
- Prisma Health Richland Hospital
-
Päätutkija:
- Stuart L. Cramer
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 864-522-4317
- Sähköposti: Kim.Williams3@prismahealth.org
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
Päätutkija:
- Aniket Saha
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 864-522-4317
- Sähköposti: Kim.Williams3@prismahealth.org
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5134
- Rekrytointi
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 605-312-3320
- Sähköposti: OncologyClinicalTrialsSF@SanfordHealth.org
-
Päätutkija:
- Jordan Fritch-Hanson
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
- Rekrytointi
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 865-541-8266
-
Päätutkija:
- Susan E. Spiller
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-811-8480
-
Päätutkija:
- Devang J. Pastakia
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Rekrytointi
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 615-342-1919
-
Päätutkija:
- Clinton M. Carroll
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Rekrytointi
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 512-628-1902
- Sähköposti: TXAUS-DL-SFCHemonc.research@ascension.org
-
Päätutkija:
- Shannon M. Cohn
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 214-648-7097
- Sähköposti: canceranswerline@UTSouthwestern.edu
-
Päätutkija:
- Erin B. Butler
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
- Rekrytointi
- El Paso Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 915-298-5444
- Sähköposti: ranjan.bista@ttuhsc.edu
-
Päätutkija:
- Benjamin Carcamo
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 713-798-1354
- Sähköposti: burton@bcm.edu
-
Päätutkija:
- Olive S. Eckstein
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- UT MD Anderson Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 866-632-6789
- Sähköposti: askmdanderson@mdanderson.org
-
Päätutkija:
- Najat C. Daw
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- Rekrytointi
- Children's Hospital of San Antonio
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 210-704-2894
- Sähköposti: bridget.medina@christushealth.org
-
Päätutkija:
- Julie Voeller
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 210-450-3800
- Sähköposti: phoresearchoffice@uthscsa.edu
-
Päätutkija:
- Allison C. Grimes
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 210-575-6240
- Sähköposti: Vinod.GidvaniDiaz@hcahealthcare.com
-
Päätutkija:
- Jose M. Esquilin
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- Rekrytointi
- Scott and White Memorial Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 254-724-5407
-
Päätutkija:
- Nicholas W. McGregor
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Rekrytointi
- Primary Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 801-585-5270
-
Päätutkija:
- Taumoha Ghosh
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Rekrytointi
- University of Virginia Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 434-243-6303
- Sähköposti: uvacancertrials@hscmail.mcc.virginia.edu
-
Päätutkija:
- Brian C. Belyea
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Rekrytointi
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 757-668-7243
- Sähköposti: CCBDCresearch@chkd.org
-
Päätutkija:
- Melissa S. Mark
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
Päätutkija:
- Nadirah El-Amin
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 804-628-6430
- Sähköposti: CTOclinops@vcu.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 866-987-2000
-
Päätutkija:
- Sarah E. Leary
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Rekrytointi
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 800-228-6618
- Sähköposti: HopeBeginsHere@providence.org
-
Päätutkija:
- Judy L. Felgenhauer
-
-
West Virginia
-
Charleston, West Virginia, Yhdysvallat, 25304
- Rekrytointi
- West Virginia University Charleston Division
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 304-388-9944
-
Päätutkija:
- Mohamad H. Badawi
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54301
- Rekrytointi
- Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
-
Päätutkija:
- Catherine A. Long
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 920-433-8889
- Sähköposti: WI_research_admin@hshs.org
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Päätutkija:
- Peter H. Shaw
-
Ottaa yhteyttä:
- Site Public Contact
- Puhelinnumero: 414-955-4727
- Sähköposti: MACCCTO@mcw.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 180 päivää - < 22 vuotta (opintoihin ilmoittautumisen yhteydessä)
Potilaat, joilla on multifokaalinen etenevä, uusiutunut tai uusiutuva LCH, joilla on mitattavissa oleva sairaus tutkimukseen tullessa
Potilailla on täytynyt olla histologinen LCH:n varmistus (joko alkuperäisestä diagnoosista tai uusiutumisesta/etenemisestä) tutkimukseen saapuessaan (täytyy saada 28 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista ja protokollahoidon aloittamista) (toista tarvittaessa)
- Relapsin varmistus kudoksesta on suositeltavaa, mutta ei pakollista
- Patologiaraportti on toimitettava keskitetysti diagnoosin vahvistamista varten 7 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
- Formaliinikiinnitettyjä parafiiniin upotettuja (FFPE) lohkoja tai värjäämättömiä objektilaseja (alkudiagnoosi ja/tai myöhemmät biopsiat) tarvitaan diagnoosin ja molekyylitutkimusten retrospektiiviseen keskusvahvistukseen
- Potilaat, joilla on sekalaisia histiosyyttihäiriöitä (esim. LCH, jolla on juveniili ksantogranulooma) voidaan sisällyttää
- Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka on dokumentoitu röntgenkuvauksella (LCH-spesifiset vastekriteerit (täytyy saada 28 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista ja protokollahoidon aloittamista) (toista tarvittaessa).
- Potilailla on oltava etenevä tai refraktorinen sairaus tai heillä on oltava uusiutuminen vähintään yhden aikaisemman systeemisen kemoterapiahoidon jälkeen
- Patogeeninen somaattinen mutaatio havaittu geeneissä, jotka koodaavat tyrosiinikinaasireseptoreita (CSFR1, ERBB3 tai ALK), RAS tai RAF (voi olla alkuperäisestä tai myöhemmästä biopsiasta tai perifeerisen veren/luuytimen aspiraatista). Kliiniset mutaatioraportit voivat sisältää kvantitatiivisen polymeraasiketjureaktion (PCR) (esim. BRAFV600E) ja/tai Sanger tai seuraavan sukupolven sekvensointi. Immunohistokemia (esim. VE1-vasta-aine BRAFV600E:lle) ei yksin riitä
- Osallistujan on kyettävä ottamaan enteraalinen annos ja lääkemuoto. Tutkimuslääkitystä on saatavana vain oraalisuspensiona tai tablettina, joka voidaan ottaa suun kautta tai muulla enteraalisella reitillä, kuten nenä-mahaletkella, jejunostomialla tai mahaletkulla
- Karnofsky >= 50 % yli 16-vuotiaista potilaista ja Lansky >= 50 % potilaista = < 16-vuotiaat
- Potilaiden suorituskyvyn on vastattava Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteitä 0, 1 tai 2. Käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, jotka ovat alle 16-vuotiaita.
- Myelosuppressiivinen kemoterapia: Potilaat eivät saa olla saaneet 14 päivän kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisesta
- Tutkittava lääke tai mikä tahansa muu syövän vastainen hoito, jota ei ole määritelty yllä: Potilaat eivät saa olla saaneet mitään tutkittavaa ainetta vähintään 14 päivään ennen suunniteltua tovorafenibihoidon aloittamista (DAY101)
- Sädehoito (RT): Potilas ei saa olla saanut RT-hoitoa 2 viikon sisällä RT:n viimeisestä annoksesta.
- Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikista aiemmista leikkauksista
- Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikkien aikaisempien kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista myrkyllisistä vaikutuksista, ja toksisuus on vähentynyt asteeseen 1 tai vähemmän (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versio 5.0)
- Steroidit: < 0,5 mg/kg/vrk prednisoniekvivalenttia (enintään 20 mg/vrk) tutkimukseen ilmoittautumista edeltävän kuukauden keskiarvona on sallittu, mutta se on lopetettava neljätoista (14) päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Potilaiden, joilla on dokumentoituja aivovaurioita ja jotka saavat kortikosteroideja aivoturvotuksen hoitoon, on oltava vakaalla annoksella neljäntoista (14) päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Vahvat CYP2C8:n indusoijat tai estäjät ovat kiellettyjä 14 päivää ennen ensimmäistä tovorafenibin annosta (DAY101) ja suunniteltu antaminen tutkimukseen osallistumisen ajaksi
- Lääkkeet, jotka ovat rintasyöpäresistenttejä proteiinin (BCRP) substraatteja, joilla on kapea terapeuttinen indeksi, ovat kiellettyjä 14 päivää ennen ensimmäistä tovorafenibi-annosta (DAY101) ja tutkimukseen osallistumisen ajan.
- Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 750/uL, ellei se ole toissijaista luuytimen vaikutuksesta, tällaisissa tapauksissa luuytimen osallistuminen on dokumentoitava (täytyy tehdä 7 päivää ennen rekisteröintiä, on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos > 7 päivää on kulunut viimeisimmästä ennakkoarvioinnista)
- Trombosyyttien määrä >= 75 000/uL (ei tuettua/ilman verensiirtoa viimeisen 7 päivän aikana) (täytyy tehdä 7 päivää ennen ilmoittautumista, on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos viimeisestä edellisestä on kulunut > 7 päivää arviointi)
- Potilailla, joilla on luuydinsairaus, verihiutaleiden määrän on oltava >= 75 000/uL (siirtotuki sallittu), eivätkä ne saa olla vastustuskykyisiä verihiutaleiden siirroille. Luuytimen osallistuminen on dokumentoitava
- Hemoglobiini >= 8 g/dl (ei tuettua/ilman verensiirtoa viimeisen 7 päivän aikana). Potilailla, joilla on luuydinsairaus, hemoglobiinin on oltava >= 8 g/dl (siirtotuki sallittu). Luuytimen osallistuminen on dokumentoitava
- Hematopoieettiset kasvutekijät: Vähintään 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän (esim. Neulasta [rekisteröity tavaramerkki]) viimeisen annoksen jälkeen tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän kohdalla
Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (täytyy tehdä 7 päivää ennen ilmoittautumista, on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos viimeisimmästä ennakkoarvioinnista on kulunut > 7 päivää)
- Ikä: 6 kuukautta - < 1 vuosi; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 0,5 mg/dl (mies ja nainen)
- Ikä: 1 - < 2 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 0,6 mg/dl (mies ja nainen)
- Ikä: 2 - < 6 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 0,8 mg/dl (mies ja nainen)
- Ikä: 6 - < 10 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 1,0 mg/dl (mies ja nainen)
- Ikä: 10 - < 13 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 1,2 mg/dl (mies ja nainen)
- 13 - < 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 1,5 mg/dl (mies) ja 1,4 mg/dl (nainen)
- Ikä: >= 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): = 1,7 mg/dl (mies) ja 1,4 mg/dl (nainen)
- TAI - 24 tunnin virtsan kreatiniinipuhdistuma >= 50 ml/min/1,73 m^2
- TAI- glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2. GFR on suoritettava käyttämällä suoraa mittausta ydinveren näytteenottomenetelmällä TAI suoralla pienmolekyylipuhdistusmenetelmällä (iotalamaatti tai muu molekyyli laitosstandardin mukaan)
- Huomautus: Seerumin kreatiniinin, kystatiini C:n tai muiden arvioiden arvioitu GFR (eGFR) ei ole hyväksyttävissä kelpoisuuden määrittämiseen
- Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (täytyy tehdä 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos yli 7 päivää on kulunut viimeisin ennakkoarvio)
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) = < 3 x ULN iän mukaan (täytyy tehdä 7 päivää ennen ilmoittautumista, on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos viimeisimmästä ennakkoarvioinnista on kulunut > 7 päivää)
- Seerumin albumiini >= 2 g/dl on tehtävä 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, se on toistettava ennen protokollahoidon aloittamista, jos viimeisimmästä ennakkoarvioinnista on kulunut > 7 päivää)
- Potilaille, joilla on histiosyyttisen häiriön aiheuttama maksasairaus (arvioitu radiografisella kuvantamisella tai biopsialla): potilaat voidaan ottaa mukaan, joilla on epänormaali bilirubiini-, aspartaattiaminotransferaasi- (AST), ALAT- ja albumiiniarvot sekä histiosyyttisen maksasairauden dokumentaatio.
- Fraktiolyhennys (FS) >= 25 % tai ejektiofraktio >= 50 % määritettynä kaikukardiografialla tai moniportaisella hankintakuvauksella (MUGA) 28 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Laitosstandardista riippuen joko FS tai vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on riittävä rekisteröintiin, jos vain yksi arvo mitataan; jos molemmat arvot mitataan, molempien arvojen on täytettävä yllä olevat kriteerit (täytyy saada 28 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista ja protokollahoidon aloittamista) (toista tarvittaessa)
- Ei näyttöä hengenahdistuksesta levossa, ei rasitus-intoleranssia ja pulssioksimetria > 94 %, jos määrittämiselle on kliininen aihe; ellei se johdu taustalla olevasta keuhkojen LCH:sta
Keskushermoston toiminto määritellään seuraavasti:
- Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos ne ovat hyvin hallinnassa
- Keskushermostotoksisuus = < aste 2
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -tartunnan saaneet potilaat, jotka saavat tehokasta antiretroviraalista hoitoa ja viruskuormitusta ei havaita 6 kuukauden sisällä, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen, ellei antiretroviraalinen hoito ole vuorovaikutuksessa tovorafenibin metabolian kanssa (DAY101) eikä sitä voida turvallisesti vaihtaa viruslääkkeiksi, joilla ei ole vuorovaikutusta opiskella lääkitystä
Poissulkemiskriteerit:
- LCH, joka syntyy yhdessä muiden hematologisten pahanlaatuisten kasvainten kanssa (esim. sekoitettu LCH ja akuutti lymfoblastinen leukemia) tai mikä tahansa historiallinen ei-histiosyyttinen pahanlaatuisuus
Alla kuvatut tautiskenaariot suljetaan pois
- Ihorajoitettu sairaus
- Yksittäinen luuvaurio
- Vain maha-suolikanavan (GI) osallisuus (ne, joilla on sairaus, joka voidaan määrittää vain endoskooppisilla biopsioilla)
- LCH-assosioitunut neurodegeneraatio (LCH-ND) ilman parenkymaalisia vaurioita tai muita systeemisiä vaurioita
- Potilaat, joilla on aktivoivia mutaatioita MAP2K1:ssä, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen lääkekohdispesifisyyden vuoksi. Mutaatiostatus toimitetaan tutkimusryhmälle 7 päivän kuluessa ilmoittautumisesta
- Potilas ei saa olla aiemmin saanut MAPK-reitin estäjähoitoa
- Tulenkestävä pahoinvointi ja oksentelu, imeytymishäiriö tai ulkoinen sapen shuntti, joka estäisi tovorafenibin riittävän imeytymisen (DAY101)
- Hallitsematon systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio
- Suuri kirurginen toimenpide tai merkittävä traumaattinen vamma 14 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai suuren kirurgisen toimenpiteen tarve tutkimuksen aikana. Verisuonitukilaitteen sijoittaminen tai pieni leikkaus on sallittu neljäntoista (14) päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta (edellyttäen, että haava on parantunut)
- Aiempi merkittävä suolen resektio, joka estäisi riittävän imeytymisen tai muun merkittävän imeytymishäiriön
- Oftalmologiset näkökohdat: Potilaat, joilla on tunnettuja merkittäviä oftalmologisia sairauksia tai tunnettuja verkkokalvon laskimotukoksen (RVO) tai sentraalisen seroosisen retinopatian (CSR) riskitekijöitä, eivät ole kelvollisia.
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematopoieettisen luuytimen siirrot
- Kliinisesti merkittävä aktiivinen sydän- ja verisuonisairaus tai sydäninfarkti tai syvä laskimotromboosi/keuhkoembolia 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, meneillään oleva kardiomyopatia tai nykyinen pidentynyt QT-aika > 440 ms kolmen elektrokardiogrammin (EKG) keskiarvon perusteella
- Aiemmin >= 2 CNS-verenvuoto tai mitä tahansa keskushermoston verenvuotoa 28 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Aiempi lääkereaktio, johon liittyy eosinofiliaa ja systeemisiä oireita (DRESS) tai Stevens Johnsonin oireyhtymää (SJS) tai jotka ovat allergisia tovorafenibille (DAY101) tai jollekin sen aineosalle
- CTCAE-versio (V). 5,0 asteen 3 oireenmukainen kreatiniinikinaasin (CPK) nousu (> 5 x ULN)
- Raskaana olevat naispotilaat eivät ole tukikelpoisia. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan raskaustesti
- Imettävät naiset, jotka suunnittelevat imettävänsä, eivät ole tukikelpoisia
- Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisensa aikana, eivät ole tukikelpoisia. Osallistujien (miesten ja naisten), jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on käytettävä kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (miehillä yhden muodon on oltava estemenetelmä) hoidon alusta 180 päivään viimeisen tovorafenibiannoksen jälkeen (DAY101).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito (Tovorafenib)
Potilaat saavat Tovorafenib PO QW: tä päivinä 1, 8, 15 ja 22 jokaisesta syklistä.
Syklit toistuvat 28 päivän välein 12 syklille, jos taudin etenemistä ei ole tai hyväksyä toksisuus.
Potilaille tehdään myös MUGA- tai ECHO-skannauksia ja FDG-PET tai CT koko tutkimuksen ajan sekä veri- ja virtsanäytteiden keräämistä tutkimuksessa.
Potilaille, joilla on epäily luuytimestä ja/tai keskushermoston osallistumisesta, käyvät myös luuytimen biopsia ja aspiraatio sekä lannerangan puhkeaminen tutkimuksessa ja seurannassa.
|
Tee lannepunktio
Muut nimet:
Suorita CT
Muut nimet:
Käy läpi MUGA
Muut nimet:
Tee luuytimen aspiraatio
Tee luuydinbiopsia
Muut nimet:
Annettu PO
Muut nimet:
Suorita FDG-PET-kuvaus
Muut nimet:
Suorita veri- ja virtsanäytteiden kerääminen
Muut nimet:
Käydä läpi kaiku
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavan toksisuuden tiheys (annosvaihe)
Aikaikkuna: Enintään 28 päivää
|
Analysoidaan kuvaavasti.
|
Enintään 28 päivää
|
|
Kokonaisvaste (vaihe II)
Aikaikkuna: Kahden hoidon syklin jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
|
Arvioidaan minimax-Simonin kaksivaiheisilla malleilla jokaisessa BRAFV600E- ja ei-BRAFV600E-kohortissa erikseen.
Kahta käsivartta ei verrata suoraan.
95%: n luottamusväli kokonaisvasteelle säädetään kaksivaiheiseen suunnitteluun.
|
Kahden hoidon syklin jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtuman ilmainen eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta
|
Arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, joka alkaa tutkimuksen ilmoittautumisesta.
Arvioidaan kaksi vuotta sen jälkeen, kun viimeisen potilaan ilmoittautumisen jälkeen kokeiluun, ja arviot tietyille ajankohteille esitetään yhdessä log-log-muunnettujen 95%: n luottamusvälien kanssa.
Tapahtumat määritellään uusiutumiseen/etenemiseen, toiseksi pahanlaatuiseksi kasvaimeksi tai kuolemaksi.
|
1 ja 2 vuotta
|
|
Etenemisvapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, joka alkaa tutkimuksen ilmoittautumisesta.
Arvioidaan kahdella vuodella sen jälkeen, kun viimeisen potilaan ilmoittautuminen kokeeseen ja arviot tietyille ajankohtaille esitetään yhdessä log-lokin muunnettujen 95%: n luottamusvälien kanssa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Yleinen eloonjäämisaste
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, joka alkaa tutkimuksen ilmoittautumisesta.
Arvioidaan kaksi vuotta sen jälkeen, kun viimeisen potilaan ilmoittautumisen jälkeen kokeiluun, ja arviot tietyille ajankohteille esitetään yhdessä log-log-muunnettujen 95%: n luottamusvälien kanssa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vasteprosentin kesto
Aikaikkuna: 12 kuukauden terapian jälkeen. Kuvantamistutkimuksesta, joka vahvistaa täydellisen tai osittaisen vasteen (kumpi tahansa, joka on ensin kirjattu), aina ensimmäiseen toistuvan tai etenevän taudin tai kuoleman (tapahtuman) esiintymiseen tai viimeiseen tunnetuun tilaan tutkimuksessa
|
Vastaus perustuu muokattuihin Response Evaluation Criteria for Solid Tumors (RECIST)/Positron Emission Tomography Response Criteria in Solid Tumors (PERCIST) -kriteereihin, jotka ovat yhdenmukaisia muiden viimeaikaisten lasten Langerhans-soluhistiocytosis-kokeiden (NCT02670707 ja NCT04079179) ja aikuisten histiocytosis-kokeiden kanssa MAPK-inhibiittoreilla.
Vastauksen vertailua RECIST- versus (vs.) PERCIST-kriteereillä arvioituna analysoidaan näyttämällä kaksisuuntaiset taulukot vastauksista ilman muodollista tilastollista testausta.
|
12 kuukauden terapian jälkeen. Kuvantamistutkimuksesta, joka vahvistaa täydellisen tai osittaisen vasteen (kumpi tahansa, joka on ensin kirjattu), aina ensimmäiseen toistuvan tai etenevän taudin tai kuoleman (tapahtuman) esiintymiseen tai viimeiseen tunnetuun tilaan tutkimuksessa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentti perifeerisen veren mononukleaariset solut mutatoituneilla alleeleilla
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Analysoidaan kuvaavasti käyttämällä logistista regressiota täydellisen vasteen/progressiivisen vasteen kanssa vs. vakaa sairaus/progressiivinen sairaus vastekuuttujana.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Carl E Allen, Children's Oncology Group
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. syyskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Histiosytoosi
- Hemic- ja imusuutteet
- Histiosytoosi, Langerhans-Cell
- Tutkintatekniikat
- Terapeuttiset lääkkeet
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Puhkaisut
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Sytologiset tekniikat
- Sytodiagnoosi
- Diagnostiikkatekniikat, kirurginen
- Diagnostiikkatekniikat, neurologiset
- Biopsia
- Näytteenkäsittely
- Selkäranka
- tovorafenibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NCI-2022-06282 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- ANHL2121 (Muu tunniste: CTEP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
NCI on sitoutunut jakamaan tietoja NIH:n käytännön mukaisesti.
Saat lisätietoja kliinisten tutkimusten tietojen jakamisesta linkistä NIH:n tietojen jakamiskäytäntösivulle.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .