1 歳以上の嚢胞性線維症参加者における Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor の長期的な安全性と有効性の評価
2026年4月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
1 歳以上の嚢胞性線維症被験者における Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor の 3 剤併用療法の長期的な安全性と有効性を評価する第 3 相非盲検試験
この研究の目的は、嚢胞性線維症 (CF) の参加者における vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
174
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
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Vermont
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Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- American Family Childrens Hospital
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Cardiff、イギリス
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Rotterdam、オランダ
- Sophia Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide、オーストラリア
- Women's & Children's Hospital
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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South Brisbane、オーストラリア
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
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Gothenburg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Grafton、ニュージーランド
- Starship Child Health
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Bron、フランス
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、フランス
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 親試験（VX21-121-105; NCT番号：NCT05422222）で治験薬治療を完了した参加者
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症、中等度の肝障害、または重度の肝障害を伴う肝硬変は、治験薬の投与に追加のリスクをもたらす可能性があります
- -固形臓器、血液移植、または癌の病歴
- -親研究における薬物不耐症の病歴
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VNZ/TEZ/D-IVA
パートA：参加者（コホート1：6〜11歳（包括的）;コホート2：2〜5歳（包括的）およびコホート3：1から（2歳未満）は、年齢と体重に基づいて決定された用量で1日1回VNZ/TEZ/D-IVAを受け取ります。 年齢範囲は、親研究におけるインフォームドコンセントの日付に基づいています。 パートB：資格基準を満たすコホート1の参加者は、96週間さらにVNZ/TEZ/D-IVAを受け取ります。 |
口腔投与のための固定用量の組み合わせ錠剤または顆粒。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パートA：有害事象の参加者数（AES）によって評価される安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから100週まで
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ベースラインから100週まで
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パートB：有害事象の参加者数（AES）によって評価される安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから週196まで
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ベースラインから週196まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パートA（すべてのコホート）：塩化物の絶対的な変化（SWCL）
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パートB：塩化物の絶対変化（SWCL）
時間枠：ベースラインから192週まで
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ベースラインから192週まで
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パートA（コホート1）：予測パーセントの強制呼気量の絶対変化（PPFEV1）
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：予測された強制呼気量（PPFEV1）の絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（すべてのコホート）：肺の悪化の数（PEX）
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：肺の悪化の数（PEX）
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（すべてのコホート）：CF関連の入院数
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：CF関連の入院数
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート1）：嚢胞性線維症アンケート回復（CFQ-R）呼吸ドメイン（RD）スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：嚢胞性線維症アンケート回復（CFQ-R）呼吸ドメイン（RD）スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート1および2）：ボディマス指数の絶対変化（BMI）
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：ボディマス指数の絶対変化（BMI）
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート1および2）：BMI-For-age Z-Scoreの絶対的な変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：BMI-for-age Z-Scoreの絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート3）：長さの重量の絶対変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：長さの重量の絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート3）：長さのZスコアの重量の絶対的な変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：長さのZスコアの重量の絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（すべてコホート）：重量の絶対的な変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：重量の絶対的な変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（すべてのコホート）：年齢のZスコアの重量の変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：時代のZスコアの重量の変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート1および2）：高さの絶対的な変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：高さの絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート1および2）：年齢の高さの絶対変化Zスコア
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：高さのZスコアの絶対的な変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート3）：長さの絶対変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：長さの絶対変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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パートA（コホート3）：年齢の長さのZスコアの絶対的な変化
時間枠：ベースラインから100週目まで
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ベースラインから100週目まで
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パートB：年齢の長さのZスコアの絶対的な変化
時間枠：ベースラインから週196から
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ベースラインから週196から
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月11日
一次修了 (推定)
2029年7月30日
研究の完了 (推定)
2029年7月30日
試験登録日
最初に提出
2023年4月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月24日
最初の投稿 (実際)
2023年5月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月23日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX22-121-106
- 2022-503081-74-00 (その他の識別子：EU CT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。