1세 이상 낭포성 섬유증 환자에서 Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor의 장기 안전성 및 유효성 평가
2026년 4월 23일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
1세 이상 낭포성 섬유증 대상자에서 Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor 삼중 병용 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3상 오픈 라벨 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(VNZ/TEZ/D-IVA)의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
174
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- Sophia Children's Hospital
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Grafton, 뉴질랜드
- Starship Child Health
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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New York
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Lake Success, New York, 미국, 11042
- Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- American Family Childrens Hospital
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Gothenburg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Bern, 스위스
- Inselspital Bern
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
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Cardiff, 영국
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Toronto, 캐나다
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Bron, 프랑스
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Nedlands, 호주
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide, 호주
- Women's & Children's Hospital
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Parkville, 호주
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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South Brisbane, 호주
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 치료를 완료한 참가자(VX21-121-105; NCT 번호: NCT05422222)
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반한 간경변증, 중등도 간장애 또는 연구 약물 투여 시 추가적인 위험을 초래할 수 있는 중증 간장애
- 고형 장기, 혈액 이식 또는 암의 병력
- 모 연구에서 약물 불내성 이력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VNZ/TEZ/D-IVA
PART A : 참가자 (코호트 1 : 6 ~ 11 세 (포함); 코호트 2 : 2 ~ 5 세 (포함) 및 코호트 3 : 1 ~ (<) 2 세 미만)는 연령과 체중에 따라 결정된 복용량으로 매일 한 번 VNZ/TEZ/D-IVA를 받게됩니다. 연령대는 학부모 연구에서 사전 동의 날짜를 기준으로합니다. 파트 B : 자격 기준을 충족하는 코호트 1 참가자는 추가 96 주 동안 VNZ/TEZ/D-IVA를 받게됩니다. |
경구 투여를위한 고정 용량 조합 정제 또는 과립.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A : 부작용이있는 참가자 수 (AES)에 의해 평가 된 안전 및 내약성
기간: 기준선에서 100 주까지
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기준선에서 100 주까지
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파트 B : 부작용이있는 참가자 수 (AES)에 의해 평가 된 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 196 년까지
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기준선에서 196 년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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파트 A (모든 코호트) : 땀 염화물의 절대 변화 (SWCL)
기간: 기준선에서 96 주까지
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기준선에서 96 주까지
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파트 B : 땀 염화물의 절대 변화 (SWCL)
기간: 기준선에서 192 주까지
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기준선에서 192 주까지
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파트 A (코호트 1) : 예측 된 강제 호기 부피의 절대 변화 (PPFEV1)
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 예측 된 강제 호기 부피의 절대 변화 (PPFEV1)
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (All Cohorts) : 폐 악화 수 (PEX)
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 폐 악화 수 (PEX)
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (모든 코호트) : CF 관련 입원의 수
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : CF- 관련 입원의 수
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 1) : 낭포 성 섬유증 설문 조사 (CFQ-R) 호흡기 도메인 (RD) 점수의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 낭포 성 섬유증 설문 조사 (CFQ-R) 호흡기 영역 (RD) 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 1 및 2) : 체질량 지수의 절대 변화 (BMI)
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 체질량 지수의 절대 변화 (BMI)
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 1 및 2) : BMI-For-AGE Z-Score의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : BMI-For-AGE Z- 스코어의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 3) : 길이의 절대적인 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 길이의 중량의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 3) : 길이의 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 길이의 중량 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (모든 코호트) : 무게의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 무게의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (모든 코호트) : Z- 스코어 중량의 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 연령대 Z- 점수의 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 1 및 2) : 높이의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 높이의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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Part A (코호트 1 및 2) : 높이-지대 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 연령대 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 3) : 길이의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 길이의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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파트 A (코호트 3) : 연령대 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준에서 100 주까지
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기준에서 100 주까지
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파트 B : 연령대 z- 점수의 절대 변화
기간: 기준선에서 196 주까지
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기준선에서 196 주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 11일
기본 완료 (추정된)
2029년 7월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX22-121-106
- 2022-503081-74-00 (기타 식별자: EU CT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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VNZ/TEZ/D-IVA에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 뉴질랜드, 이스라엘, 호주, 아일랜드, 독일, 스웨덴, 체코, 포르투갈, 헝가리
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 영국, 벨기에, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 스웨덴, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 이탈리아, 오스트리아, 헝가리, 그리스, 노르웨이
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 캐나다, 독일, 호주, 네덜란드, 스위스, 영국, 스웨덴, 뉴질랜드, 프랑스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 포르투갈, 오스트리아, 벨기에, 체코, 스웨덴, 헝가리, 이탈리아, 노르웨이, 그리스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증캐나다, 프랑스, 독일, 영국, 이스라엘, 호주, 스페인, 네덜란드, 덴마크, 스위스