Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność potrójnej terapii skojarzonej Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wanzakaftoru/tezakaftoru/deutiwakaftoru (VNZ/TEZ/D-IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

174

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Francja
      • Bron, Francja
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Sophia Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Nowa Zelandia
      • Grafton, Nowa Zelandia
        • Starship Child Health
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX21-121-105; numer NCT: NCT05422222)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, które mogą stwarzać dodatkowe ryzyko podczas podawania badanego leku
  • Historia narządu miąższowego, przeszczepu hematologicznego lub raka
  • Historia nietolerancji leków w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VNZ/TEZ/D-IVA

Część A: Uczestnicy (kohorta od 1: 6 do 11 lat (obejmująca); kohorta od 2: 2 do 5 lat (obejmująca) i kohorta od 3: 1 do (<) 2 lat) otrzymają VNZ/TEZ/D-IVA raz na dobę w dawkach określonych na podstawie ich wieku i wagi. Zakres wiekowy opiera się na dniu świadomej zgody w badaniu rodziców.

Część B: Uczestnicy kohorty 1, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności, otrzymają VNZ/TEZ/D-IVA przez dodatkowe 96 tygodni.
Lek: VNZ/TEZ/D-IVA
Tabletki lub granulki o stałej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniana przez liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 100 tygodnia
Od linii bazowej do 100 tygodnia
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniana przez liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 196
Od linii bazowej do 196

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A (wszystkie kohorty): bezwzględna zmiana chlorku potu (SWCL)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do 96 tygodnia
Od linii odniesienia do 96 tygodnia
Część B: Bezwzględna zmiana chlorku potu (SWCL)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 192
Od linii odniesienia do tygodnia 192
Część A (kohorta 1): bezwzględna zmiana procentu przewidywana przymusowa objętość wydechowa (PPFEV1)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Bezwzględna zmiana w procentach przewidywana przymusowa objętość wydechowa (PPFEV1)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (wszystkie kohorty): Liczba zaostrzenia płuc (PEX)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Liczba zaostrzenia płuc (PEX)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (wszystkie kohorty): liczba hospitalizacji związanych z CF
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Liczba hospitalizacji związanych z CF
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorta 1): Bezwzględna zmiana w kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) Wynik domeny oddechowej (RD)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana mukowiscydozy z rewidowanym na kwestionariuszu (CFQ-R) Wynik domeny oddechowej (RD)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorty 1 i 2): bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorty 1 i 2): absolutna zmiana w wyniku B-for-Age
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana w wyniku B-for-Age
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorta 3): bezwzględna zmiana wagi o długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Bezwzględna zmiana wagi na długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorta 3): bezwzględna zmiana wskaźnika Z na długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana wskaźnika Z na długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (wszystkie kohorty): bezwzględna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (wszystkie kohorty): Zmiana wskaźnika Z wieku
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Zmiana wskaźnika Z wieku
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorty 1 i 2): bezwzględna zmiana wysokości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana wysokości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorty 1 i 2): bezwzględna zmiana Wysokości Ze-Score
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana Wysokości Ze-Score
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorta 3): bezwzględna zmiana długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Bezwzględna zmiana długości
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196
Część A (kohorta 3): bezwzględna zmiana wyników z długości dla wieku
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 100
Od linii odniesienia do tygodnia 100
Część B: Absolutna zmiana wyników Z-Age
Ramy czasowe: Od linii odniesienia do tygodnia 196
Od linii odniesienia do tygodnia 196

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Inny identyfikator: EU CT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VNZ/TEZ/D-IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj