Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność potrójnej terapii skojarzonej Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wanzakaftoru/tezakaftoru/deutiwakaftoru (VNZ/TEZ/D-IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

180

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy, którzy ukończyli leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym (VX21-121-105; numer NCT: NCT05422222)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, które mogą stwarzać dodatkowe ryzyko podczas podawania badanego leku
  • Historia narządu miąższowego, przeszczepu hematologicznego lub raka
  • Historia nietolerancji leków w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VNZ/TEZ/D-IVA
Uczestnicy (Kohorta 1: w wieku od 6 do 11 lat (włącznie); Kohorta 2: w wieku od 2 do 5 lat (włącznie) i Kohorta 3: w wieku od 1 do mniej niż (<) 2 lat) otrzymają VNZ/TEZ/D -IVA raz dziennie w dawkach ustalonych na podstawie ich wieku i masy ciała. Przedział wiekowy opiera się na dacie świadomej zgody w badaniu rodziców.
Lek: VNZ/TEZ/D-IVA
Tabletki złożone o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 100
Od dnia 1 do tygodnia 100

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wszystkie kohorty: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 96
Od punktu początkowego do tygodnia 96
Kohorta 1: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Wszystkie kohorty: liczba hospitalizacji związanych z zaostrzeniami płucnymi (PEx).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Wszystkie kohorty: liczba hospitalizacji związanych z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorta 1: Bezwzględna zmiana wyniku kwestionariusza dotyczącego mukowiscydozy (CFQ-R) w dziedzinie oddechowej (RD) po korekcie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z BMI dla wieku
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana stosunku wagi do długości
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do długości
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Wszystkie kohorty: bezwzględna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Wszystkie kohorty: zmiana wyniku Z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana wzrostu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorty 1 i 2: Bezwzględna zmiana wzrostu w stosunku do wieku Z-score
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana długości
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Kohorta 3: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score dla długości w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 100. tygodnia
Od punktu początkowego do 100. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Inny identyfikator: EU CT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VNZ/TEZ/D-IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj