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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor chez les participants atteints de fibrose kystique âgés d'un an et plus

10 avril 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la trithérapie Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés d'un an et plus

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) chez les participants atteints de mucoviscidose (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

180

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Australie
      • North Adelaide, Australie
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australie
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
  • France
      • Bron Cedex, France
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants ayant terminé le traitement médicamenteux de l'étude dans l'étude parente (VX21-121-105 ; numéro NCT : NCT05422222)

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée ou insuffisance hépatique sévère pouvant poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude
  • Antécédents d'organe solide, de transplantation hématologique ou de cancer
  • Antécédents d'intolérance aux médicaments dans l'étude parentale

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VNZ/TEZ/D-IVA
Les participants (cohorte 1 : 6 à 11 ans (inclus) ; cohorte 2 : 2 à 5 ans (inclus) et cohorte 3 : 1 à moins de (<) 2 ans) recevront VNZ/TEZ/D -IVA une fois par jour à des doses déterminées en fonction de leur âge et de leur poids. La tranche d'âge est basée sur la date du consentement éclairé dans l'étude des parents.
Médicament: VNZ/TEZ/D-IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Du jour 1 à la semaine 100
Du jour 1 à la semaine 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Toutes les cohortes : changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 96
De la ligne de base à la semaine 96
Cohorte 1 : Changement absolu du volume expiratoire forcé prévu en pourcentage (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Toutes les cohortes : nombre d'hospitalisations liées à une exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Toutes les cohortes : nombre d'hospitalisations liées à la FK
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohorte 1 : Changement absolu du score du domaine respiratoire (DR) du questionnaire sur la fibrose kystique révisé (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohortes 1 et 2 : changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohortes 1 et 2 : changement absolu du score Z de l'IMC pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohorte 3 : changement absolu du poids pour la taille
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohorte 3 : changement absolu du score Z du poids pour la taille
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Toutes les cohortes : changement absolu de poids
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Toutes les cohortes : changement du score Z du poids pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohortes 1 et 2 : changement absolu de taille
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohortes 1 et 2 : changement absolu du score Z taille-pour-âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohorte 3 : changement absolu de longueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100
Cohorte 3 : changement absolu du score Z de la longueur pour l'âge
Délai: De la ligne de base à la semaine 100
De la ligne de base à la semaine 100

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2023

Première publication (Réel)

6 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Autre identifiant: EU CT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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