Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivakaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat 1 vuoden ikäisiä ja sitä vanhempia

keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan vanzakaftorin/tezakaftorin/deutivakaftorin kolminkertaisen yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat 1 vuoden ikäisiä ja sitä vanhempia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vantsakaftorin/tezakaftorin/deutivakaftorin (VNZ/TEZ/D-IVA) pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

180

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ovat suorittaneet tutkimuslääkehoidon emotutkimuksessa (VX21-121-105; NCT-numero: NCT05422222)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Maksakirroosi, johon liittyy portaalihypertensio, kohtalainen maksan vajaatoiminta tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka saattaa aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen annossa
  • Aiemmat kiinteät elimet, hematologiset siirrot tai syöpä
  • Lääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VNZ/TEZ/D-IVA
Osallistujat (kohortti 1: 6–11-vuotiaat (mukaan lukien); kohortti 2: 2–5-vuotiaat (mukaan lukien) ja kohortti 3: 1–2 vuotta alle (<) 2-vuotiaat) saavat VNZ/TEZ/D -IVA kerran vuorokaudessa iän ja painon perusteella määritettynä annoksina. Ikähaarukka perustuu tietoisen suostumuksen päivämäärään vanhemman tutkimuksessa.
Lääke: VNZ/TEZ/D-IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzakaftori/tezakaftori/deutivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 100 asti
Päivästä 1 viikkoon 100 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaikki kohortit: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
Perustasosta viikkoon 96
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kaikki kohortit: Keuhkojen pahenemiseen (PEx) liittyvien sairaalahoitojen lukumäärä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kaikki kohortit: CF:hen liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeessa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pisteet
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortit 1 ja 2: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortit 1 ja 2: BMI:n absoluuttinen muutos iän Z-pisteen mukaan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortti 3: Painon ja pituuden absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortti 3: Absoluuttinen muutos painon ja pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kaikki kohortit: Absoluuttinen painonmuutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kaikki kohortit: Painon ja iän Z-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortit 1 ja 2: Absoluuttinen pituuden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortit 1 ja 2: Absoluuttinen muutos pituuden ja iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortti 3: Absoluuttinen pituuden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100
Kohortti 3: Absoluuttinen muutos iän Z-pisteiden pituudessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100
Perustasosta viikkoon 100

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 6. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Muu tunniste: EU CT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset VNZ/TEZ/D-IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa