Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivakaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat 1 vuoden ikäisiä ja sitä vanhempia
torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan vanzakaftorin/tezakaftorin/deutivakaftorin kolminkertaisen yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat 1 vuoden ikäisiä ja sitä vanhempia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vantsakaftorin/tezakaftorin/deutivakaftorin (VNZ/TEZ/D-IVA) pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
174
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australia
- Women's & Children's Hospital
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
South Brisbane, Australia
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital Bern
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
-
-
-
-
-
Grafton, Uusi Seelanti
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat suorittaneet tutkimuslääkehoidon emotutkimuksessa (VX21-121-105; NCT-numero: NCT05422222)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Maksakirroosi, johon liittyy portaalihypertensio, kohtalainen maksan vajaatoiminta tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka saattaa aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen annossa
- Aiemmat kiinteät elimet, hematologiset siirrot tai syöpä
- Lääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VNZ/TEZ/D-IVA
Osa A: Osallistujat (kohortti 1: 6–11-vuotiaat (mukaan lukien); kohortti 2: 2–5-vuotiaat (mukaan lukien) ja kohortti 3: 1 alle (<) 2-vuotiaat) saavat VNZ/TEZ/D-IVA kerran päivässä annokset, jotka määritetään heidän ikänsä ja painonsa perusteella. Ikäalue perustuu tietoisen suostumuksen päivämäärään vanhempien tutkimuksessa. Osa B: Kohortin 1 osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit, saavat VNZ/TEZ/D-IVA lisäksi 96 viikkoa. |
Kiinteän annosyhdistelmätabletit tai rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys sellaisten osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on haittavaikutuksia (AES)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 100
|
Lähtötasosta viikkoon 100
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys, joka on arvioitu haittavaikutuksilla olevien osallistujien lukumäärän perusteella (AES)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 196
|
Lähtötasosta viikkoon 196
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A (kaikki kohortit): Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SWCL)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
|
Lähtötilanteesta viikolla 96
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SWCL)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 192
|
Lähtötilanteesta viikkoon 192
|
|
Osa A (kohortti 1): Absoluuttinen muutos prosentuaalisesti ennustetussa pakotetussa hengitystilavuudessa (PPFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos prosentuaalisesti ennustetussa pakotetussa hengitystilavuudessa (PPFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kaikki kohortit): Keuhkojen pahenemisen lukumäärä (PEX)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Keuhkojen pahenemisen lukumäärä (PEX)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kaikki kohortit): CF-sukulaisten sairaalahoitojen lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: CF-sukulaisten sairaalahoitojen lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortti 1): Kystisen fibroosikyselyn absoluuttinen muutos (CFQ-R) hengitysalue (RD) -pistemäärä (CFQ-R)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Kystisen fibroosin kyselylomakkeen absoluuttinen muutos (CFQ-R) hengitysalue (RD) -pistemäärä (RD)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortit 1 ja 2): Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortit 1 ja 2): BMI-for-ikäisen z-pistemäärän absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos BMI-for-ikäisessä Z-pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortti 3): Absoluuttinen muutos painossa-pituudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos painossa-pituudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortti 3): Absoluuttinen muutos pituuden z-pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos pituuden z-pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kaikki kohortit): Absoluuttinen painon muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen painon muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kaikki kohortit): Paino-ikäisen z-pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Paino-ikäinen Z-pistemuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortit 1 ja 2): Absoluuttinen korkeusmuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen korkeusmuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
OSA A (Kohortit 1 ja 2): Absoluuttinen muutos ikä-z-pistemääräksi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos ikän-z-pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortti 3): Absoluuttinen muutos pituudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen pituuden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
|
Osa A (kohortti 3): Iän-z-pistemäärän absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikossa 100
|
Lähtötilanteesta viikossa 100
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos ikän-z-pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Lähtötilanteesta viikkoon 196
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. heinäkuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Lauantai 6. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX22-121-106
- 2022-503081-74-00 (Muu tunniste: EU CT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .