Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet og effekt av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltakere i cystisk fibrose 1 år og eldre

10. april 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose 1 år og eldre

Hensikten med denne studien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltakere med cystisk fibrose (CF).

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

180

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Forente stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Sveits
        • Kinderspital Zuerich
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakere som har fullført studiemedikamentell behandling i foreldrestudien (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon eller alvorlig nedsatt leverfunksjon som kan utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin
  • Historie med solid organ, hematologisk transplantasjon eller kreft
  • Historie om narkotikaintoleranse i foreldrestudien

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VNZ/TEZ/D-IVA
Deltakere (Kohort 1: 6 til og med 11 år (inkludert); Kohort 2: 2 til og med 5 år (inkludert) og Kohort 3: 1 til under (<) 2 år) vil motta VNZ/TEZ/D -IVA en gang daglig i doser bestemt basert på deres alder og vekt. Aldersintervallet er basert på datoen for informert samtykke i foreldreundersøkelsen.
Legemiddel: VNZ/TEZ/D-IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 100
Fra dag 1 til uke 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Alle kohorter: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
Fra baseline til uke 96
Kohort 1: Absolutt endring i prosent predikert forsert ekspirasjonsvolum (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Alle kohorter: Antall lungeforverring (PEx) relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Alle kohorter: Antall CF-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohort 1: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domene (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring i BMI for alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohort 3: Absolutt endring i vekt-for-lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohort 3: Absolutt endring i vekt-for-lengde Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Alle kohorter: Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Alle kohorter: Endring i vekt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring i høyde
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohorter 1 og 2: Absolutt endring i høyde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohort 3: Absolutt endring i lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Kohort 3: Absolutt endring i lengde for alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

6. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Annen identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VNZ/TEZ/D-IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere