Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet og effekt av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltakere i cystisk fibrose 1 år og eldre

23. april 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose 1 år og eldre

Hensikten med denne studien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltakere med cystisk fibrose (CF).

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Forente stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Sophia Children's Hospital
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Child Health
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Sveits
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakere som har fullført studiemedikamentell behandling i foreldrestudien (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon eller alvorlig nedsatt leverfunksjon som kan utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin
  • Historie med solid organ, hematologisk transplantasjon eller kreft
  • Historie om narkotikaintoleranse i foreldrestudien

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VNZ/TEZ/D-IVA

Del A: Deltakere (årskull 1: 6 til 11 år (inkludert); Kohort 2: 2 til 5 år (inkludert) og kohort 3: 1 til mindre enn (<) 2 år) vil motta VNZ/TEZ/D-IVA en gang daglig i doser bestemt basert på deres alder og vekt. Aldersområdet er basert på dato for informert samtykke i foreldres studie.

Del B: Deltakere i årskull 1 som oppfyller valgbarhetskriteriene vil motta VNZ/TEZ/D-IVA i ytterligere 96 uker.
Legemiddel: VNZ/TEZ/D-IVA
Fastdosekombinasjonstabletter eller granuler for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhet og toleranse som vurdert av antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Sikkerhet og toleranse som vurdert av antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A (alle årskull): Absolute Change in Sweat Chloride (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
Fra baseline til uke 96
Del B: Absolute Change in Sweat Chloride (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uke 192
Fra baseline til uke 192
Del A (kohort 1): Absolutt endring i prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (alle årskull): Antall pulmonal forverring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Antall pulmonal forverring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (alle årskull): Antall CF-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Antall CF-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (Kohort 1): Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respirasjonsdomene (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respirasjonsdomene (RD)
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (årskull 1 og 2): Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (Kohorter 1 og 2): Absolutt endring i BMI-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i BMI-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (kohort 3): Absolutt endring i vekt-for-lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i vekt-for-lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (Kohort 3): Absolutt endring i vekt-for-lengde Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i vekt-for-lengde Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (alle årskull): Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt vektendring
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (alle årskull): Endring i vekt-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Endring i vekt-for-alder Z-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (årskull 1 og 2): Absolutt endring i høyden
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt høydeforandring
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (årskull 1 og 2): Absolutt endring i Z-poengsum for høyde-for-alderen
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i Z-poengsum for høyde-for-alder
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (kohort 3): Absolutt endring i lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i lengde
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196
Del A (Kohort 3): Absolutt endring i Z-poengsum for lengde for alder
Tidsramme: Fra baseline til uke 100
Fra baseline til uke 100
Del B: Absolutt endring i Z-poengsum for lengde for alder
Tidsramme: Fra baseline til uke 196
Fra baseline til uke 196

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

6. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Annen identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere