A Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése cisztás fibrózisban 1 éves és annál idősebb betegeknél
2026. április 23. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3. fázis, nyílt elrendezésű vizsgálat a Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hármas kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisos alanyoknál 1 évesnél idősebbeknél
A tanulmány célja a vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
174
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Nedlands, Ausztrália
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Ausztrália
- Women's & Children's Hospital
-
Parkville, Ausztrália
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
South Brisbane, Ausztrália
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Egyesült Államok, 11042
- Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Egyesült Államok, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Franciaország
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia
- Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Németország
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Németország
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
-
-
-
-
Bern, Svájc
- Inselspital Bern
-
Zurich, Svájc
- Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Svédország
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Grafton, Új Zéland
- Starship Child Health
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Résztvevők, akik befejezték a vizsgálati gyógyszeres kezelést a szülővizsgálatban (VX21-121-105; NCT-szám: NCT05422222)
Főbb kizárási kritériumok:
- Májcirrhosis portális hipertóniával, közepesen súlyos májkárosodással vagy súlyos májkárosodással, amely további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alkalmazása során
- Szilárd szerv, hematológiai transzplantáció vagy rák anamnézisében
- A kábítószer-intolerancia története a szülővizsgálatban
Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VNZ/TEZ/D-IVA
A. rész: A résztvevők (1: 6–11 éves korig (beleértve); 2: 2-től 5 éves korig (beleértve) és kohort 3: 1-ig (<) 2 éves korban) kapnak VNZ/TEZ/D-IVA-t, életkoruk és súlyuk alapján meghatározott dózisok esetén. Az életkor tartománya a szülői tanulmányban szereplő tájékozott beleegyezés dátumán alapul. B. rész: Az 1. kohort résztvevői, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak, további 96 hétig kapnak VNZ/TEZ/D-IVA-t. |
Rögzített dózisú kombinált tabletták vagy granulátumok orális beadáshoz.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A. rész: Biztonsági és tolerálhatóság, amelyet a nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma alapján értékelnek (AES)
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: Biztonság és tolerálhatóság, amelyet a nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma alapján értékelnek (AES)
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A. rész (az összes kohorsz): Az izzadság -klorid abszolút változása (SWCL)
Időkeret: Az alapvonaltól a 96. hétig
|
Az alapvonaltól a 96. hétig
|
|
B. rész: Az izzadság -klorid abszolút változása (SWCL)
Időkeret: Az alapvonaltól a 192. hétig
|
Az alapvonaltól a 192. hétig
|
|
A. rész (1. kohort): A százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat abszolút változása (PPFEV1)
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat (PPFEV1) abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (minden kohorsz): A tüdő súlyosbodása (PEX)
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A tüdő súlyosbodásának száma (PEX)
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (minden kohorsz): A CF-rokon kórházi kezelések száma
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A CF-kapcsolódó kórházi kezelések száma
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (1. kohort): Abszolút változás a cisztás fibrózis kérdőívben átalakított (CFQ-R) légzési tartomány (RD) pontszámban
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A cisztás fibrózis kérdőív által átalakított (CFQ-R) légzési tartomány (RD) pontszám abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (1. és 2. kohorsz): A testtömeg -index abszolút változása (BMI)
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A testtömeg -index abszolút változása (BMI)
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (1. és 2. kohorsz): Abszide a BMI-For-For Z-Score-ban
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: Abszolút változás a BMI-for-korban Z-pontszámban
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (3. kohort): A hosszúság abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A hosszúság abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (3. kohort): A hosszúságú z-pontszám abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A hosszúságú z-pontszám abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (minden kohorsz): A súly abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A súly abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (az összes kohorsz): Az életkorú z-pontszám változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: Az életkorú z-pontszám változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (1. és 2. kohorsz): A magasság abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A magasság abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (1. és 2. kohorsz): A korosztályú z-pontszám abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A korosztályú z-pontszám abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (3. kohort): Hosszúság abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: Abszolút változás a hosszában
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
|
A. rész (3. kohort): A korszak hosszúságának abszolút változása
Időkeret: Az alapvonaltól a 100. hétig
|
Az alapvonaltól a 100. hétig
|
|
B. rész: A korszak hosszúságának abszolút változása a z-pontszámban
Időkeret: Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Az alapvonaltól a 196. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. augusztus 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. július 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. július 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. április 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 24.
Első közzététel (Tényleges)
2023. május 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX22-121-106
- 2022-503081-74-00 (Egyéb azonosító: EU CT)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .