Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor 在 1 岁及以上囊性纤维化参与者中的长期安全性和有效性评估
2026年4月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor 三联疗法在 1 岁及以上囊性纤维化受试者中的长期安全性和有效性的开放标签第 3 期研究
本研究的目的是评估 vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) 在囊性纤维化 (CF) 参与者中的长期安全性、耐受性和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
174
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Universitätsklinikum Essen
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Hanover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Grafton、新西兰
- Starship Child Health
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Bron、法国
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、法国
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Nedlands、澳大利亚
- The Kids Research Institute Australia
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North Adelaide、澳大利亚
- Women's & Children's Hospital
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Parkville、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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South Brisbane、澳大利亚
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Gothenburg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Bern、瑞士
- Inselspital Bern
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Zurich、瑞士
- Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
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California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
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New York
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Lake Success、New York、美国、11042
- Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
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Vermont
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Colchester、Vermont、美国、05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- American Family Childrens Hospital
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Cardiff、英国
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Rotterdam、荷兰
- Sophia Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在母体研究中完成研究药物治疗的参与者（VX21-121-105；NCT编号：NCT05422222）
关键排除标准：
- 肝硬化伴门静脉高压症、中度肝功能损害或重度肝功能损害可能对研究药物的给药造成额外风险
- 实体器官、血液移植或癌症病史
- 父母研究中的药物不耐受史
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Vnz/tez/d-iva
A部分：参与者（队列1：6至11岁（包括）；队列2至2至5岁（包含）和队列3：1至小于（<）2岁的年龄小于（<）2岁）将获得VNZ/TEZ/TEZ/D-IVA，每天以剂量根据其年龄和体重确定的剂量。 年龄范围基于父母研究中知情同意的日期。 B部分：符合资格标准的队列1的参与者将额外收到VNZ/TEZ/D-IVA，持续96周。 |
固定剂量组合片剂或颗粒用于口服。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A部分：由有不良事件的参与者评估的安全性和耐受性（AES）
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：由有不良事件的参与者评估的安全性和耐受性（AES）
大体时间：从基准到周196
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从基准到周196
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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A部分（所有队列）：汗氯化物的绝对变化（SWCL）
大体时间：从基线到第96周
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从基线到第96周
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B部分：汗氯化物的绝对变化（SWCL）
大体时间：从基线到第192周
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从基线到第192周
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A部分（队列1）：预测强制呼气量百分比的绝对变化（PPFEV1）
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：预测强制呼气量的绝对变化百分比（PPFEV1）
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（所有队列）：肺部加剧的数量（PEX）
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：肺部加剧的数量（PEX）
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（所有队列）：相关住院数量
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：相关住院数量
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列1）：囊性纤维化问卷调查（CFQ-R）呼吸域（RD）评分的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：囊性纤维化问卷调查（CFQ-R）呼吸域（RD）评分的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（1和2）：体重指数的绝对变化（BMI）
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：体重指数的绝对变化（BMI）
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列1和2）：BMI-FARGE年龄Z分数的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：BMI-For-age z得分的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列3）：重量长度的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：重量长度的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列3）：重量为Z评分的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：重量的绝对变化z得分
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（所有队列）：重量的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：体重的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（所有队列）：重量年龄的Z分数变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：体重变化Z分数
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列1和2）：高度的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：高度的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列1和2）：高度Z分数的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：高度的Z分数的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列3）：长度的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：长度的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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A部分（队列3）：长度为年龄z得分的绝对变化
大体时间：从基线到第100周
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从基线到第100周
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B部分：长度为年龄的z得分的绝对变化
大体时间：从基线到一周196
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从基线到一周196
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月11日
初级完成 (估计的)
2029年7月30日
研究完成 (估计的)
2029年7月30日
研究注册日期
首次提交
2023年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月24日
首次发布 (实际的)
2023年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月23日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX22-121-106
- 2022-503081-74-00 (其他标识符：EU CT)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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