Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av långsiktig säkerhet och effekt av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltagare i cystisk fibros 1 år och äldre

10 april 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, öppen studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros från 1 års ålder och äldre

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltagare med cystisk fibros (CF).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

180

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare som har avslutat studieläkemedelsbehandlingen i moderstudien (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion eller gravt nedsatt leverfunktion som kan utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet
  • Historik av fasta organ, hematologisk transplantation eller cancer
  • Historik om drogintolerans i moderstudien

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VNZ/TEZ/D-IVA
Deltagare (Kohort 1: 6 till 11 år (inklusive); Kohort 2: 2 till 5 år (inklusive) och Kohort 3: 1 till yngre än (<) 2 år) kommer att få VNZ/TEZ/D -IVA en gång dagligen i doser som bestäms baserat på deras ålder och vikt. Åldersintervallet baseras på datum för informerat samtycke i förälderstudien.
Läkemedel: VNZ/TEZ/D-IVA
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från dag 1 upp till vecka 100
Från dag 1 upp till vecka 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Alla kohorter: Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 96
Från baslinjen till och med vecka 96
Kohort 1: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Alla kohorter: Antal pulmonell exacerbation (PEx) relaterade sjukhusvistelser
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Alla kohorter: Antal CF-relaterade sjukhusinläggningar
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohort 1: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domän (RD) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring i BMI för ålders Z-poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohort 3: Absolut förändring i vikt för längd
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohort 3: Absolut förändring i vikt för längd Z-poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Alla kohorter: Absolut förändring i vikt
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Alla kohorter: Förändring i vikt för ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring i höjd
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohorter 1 och 2: Absolut förändring i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohort 3: Absolut förändring i längd
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100
Kohort 3: Absolut förändring i Z-poäng för längd för ålder
Tidsram: Från baslinje till vecka 100
Från baslinje till vecka 100

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2023

Första postat (Faktisk)

6 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Annan identifierare: EU CT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på VNZ/TEZ/D-IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera