Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av långsiktig säkerhet och effekt av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltagare i cystisk fibros 1 år och äldre

23 april 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, öppen studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros från 1 års ålder och äldre

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltagare med cystisk fibros (CF).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

174

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Sophia Children's Hospital
  • Nya Zeeland
      • Grafton, Nya Zeeland
        • Starship Child Health
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare som har avslutat studieläkemedelsbehandlingen i moderstudien (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion eller gravt nedsatt leverfunktion som kan utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet
  • Historik av fasta organ, hematologisk transplantation eller cancer
  • Historik om drogintolerans i moderstudien

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vnz/tez/d-iva

Del A: Deltagare (kohort 1: 6 till 11 års ålder (inkluderande); kohort 2: 2 till 5 års ålder (inkluderande) och kohort 3: 1 till mindre än (<) 2 års ålder) kommer att få VNZ/TEZ/d-iva en gång dagligen vid doser som bestäms baserat på deras ålder och vikt. Åldersintervallet är baserat på datum för informerat samtycke i förälderstudien.

Del B: Deltagare i kohort 1 som uppfyller behörighetskriterierna kommer att få VNZ/TEZ/D-IVA i ytterligare 96 veckor.
Läkemedel: Vnz/tez/d-iva
Fasta doskombination tabletter eller granuler för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Säkerhet och tolerabilitet som bedöms av antalet deltagare med biverkningar (AES)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 100
Från baslinjen upp till vecka 100
Del B: Säkerhet och tolerabilitet som bedöms av antalet deltagare med biverkningar (AES)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 196
Från baslinjen till vecka 196

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A (alla kohorter): Absolut förändring i svettklorid (SWCL)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 96
Från baslinjen till vecka 96
Del B: Absolut förändring i svettklorid (SWCL)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 192
Från baslinjen till vecka 192
Del A (kohort 1): Absolut förändring i procent förutspådde tvingad expiratorisk volym (PPFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i procent förutspådde tvingad expiratorisk volym (PPFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (alla kohorter): Antal lungförvärring (PEX)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Antal lungförvärring (PEX)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (alla kohorter): Antal CF-relaterade sjukhusinläggningar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Antal CF-relaterade sjukhusinläggningar
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (Cohort 1): Absolut förändring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohorter 1 och 2): Absolut förändring i kroppsmassaindex (BMI)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i kroppsmassaindex (BMI)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohorter 1 och 2): Absolut förändring i BMI-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i BMI-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohort 3): Absolut förändring i vikt för längd
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i vikt för längd
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohort 3): Absolut förändring i vikt-för-längd Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i vikt-för-längd Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (alla kohorter): Absolut viktförändring
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut viktförändring
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (alla kohorter): Förändring i vikt-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Förändring i vikt-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohorter 1 och 2): Absolut höjdförändring
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut höjdförändring
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohorter 1 och 2): Absolut förändring i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohort 3): Absolut förändring i längd
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
Del B: Absolut förändring i längd
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196
Del A (kohort 3): Absolut förändring i längd-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 100
Från baslinjen till vecka 100
DEL B: Absolut förändring i längd-ålder Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 196
Från baslinjen till och med vecka 196

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juli 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 juli 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2023

Första postat (Faktisk)

6 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Annan identifierare: EU CT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera