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Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor en participantes con fibrosis quística de 1 año de edad y mayores

10 de abril de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia de combinación triple de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 1 año de edad y mayores

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

180

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes que hayan completado el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX21-121-105; Número NCT: NCT05422222)

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada o insuficiencia hepática grave que podría suponer un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio
  • Antecedentes de órgano sólido, trasplante hematológico o cáncer
  • Antecedentes de intolerancia a las drogas en el estudio principal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VNZ/TEZ/D-IVA
Los participantes (Cohorte 1: 6 a 11 años de edad (inclusive); Cohorte 2: 2 a 5 años de edad (inclusive) y Cohorte 3: 1 a menos de (<) 2 años de edad) recibirán VNZ/TEZ/D -IVA una vez al día en dosis determinadas en función de su edad y peso. El rango de edad se basa en la fecha del consentimiento informado en el estudio de los padres.
Droga: VNZ/TEZ/D-IVA
Comprimidos combinados de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 100
Desde el día 1 hasta la semana 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Todas las cohortes: cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
Desde el inicio hasta la semana 96
Cohorte 1: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Todas las cohortes: número de hospitalizaciones relacionadas con la exacerbación pulmonar (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Todas las cohortes: número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohorte 1: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) del Cuestionario revisado de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohortes 1 y 2: cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohortes 1 y 2: cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohorte 3: Cambio absoluto en el peso por longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohorte 3: cambio absoluto en el puntaje Z de peso para la longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Todas las cohortes: cambio absoluto en el peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Todas las cohortes: cambio en la puntuación Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohortes 1 y 2: cambio absoluto en altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohortes 1 y 2: cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohorte 3: cambio absoluto en la longitud
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100
Cohorte 3: cambio absoluto en la puntuación Z de longitud para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

6 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Otro identificador: EU CT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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