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Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor en participantes con fibrosis quística de 1 año de edad y mayores

23 de abril de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia de combinación triple de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 1 año de edad y mayores

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

174

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Nueva Zelanda
      • Grafton, Nueva Zelanda
        • Starship Child Health
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Sophia Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Suiza
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes que hayan completado el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX21-121-105; Número NCT: NCT05422222)

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada o insuficiencia hepática grave que podría suponer un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio
  • Antecedentes de órgano sólido, trasplante hematológico o cáncer
  • Antecedentes de intolerancia a las drogas en el estudio principal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VNZ/TEZ/D-IVA

Parte A: Participantes (Cohort 1: 6 a 11 años de edad (inclusive); Cohort 2: 2 a 5 años de edad (inclusive) y cohorte 3: 1 a menos de (<) 2 años de edad) recibirá VNZ/TEZ/D-IVA una vez al día a diario a las dosis determinadas según su edad y peso. El rango de edad se basa en la fecha de consentimiento informado en el estudio de los padres.

Parte B: Los participantes en la cohorte 1 que cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán VNZ/TEZ/D-IVA por 96 semanas adicionales.
Droga: VNZ/TEZ/D-IVA
Tabletas de combinación de dosis fijas o gránulos para la administración oral.
Otros nombres:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad según lo evaluado por el número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Seguridad y tolerabilidad según lo evaluado por el número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A (todas las cohortes): cambio absoluto en el cloruro de sudor (SWCL)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 96
Desde la línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SWCL)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 192
Desde la línea de base hasta la semana 192
Parte A (Cohorte 1): Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado predicho (PPFEV1)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado predicho (PPFEV1)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (todas las cohortes): número de exacerbación pulmonar (PEX)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Número de exacerbación pulmonar (PEX)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (todas las cohortes): Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Número de hospitalizaciones relacionadas con CF
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (Cohorte 1): Cambio absoluto en la puntuación de dominio respiratorio (RD) del cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación de dominio respiratorio (RD) de cuestionarios de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (cohortes 1 y 2): cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (cohortes 1 y 2): cambio absoluto en la puntuación Z del BMI para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z del BMI para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (Cohorte 3): Cambio absoluto en el peso para la longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: cambio absoluto en el peso para la longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (Cohorte 3): Cambio absoluto en la puntuación Z de peso para la longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de peso para la longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (todas las cohortes): cambio absoluto en el peso
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: cambio absoluto en el peso
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (todas las cohortes): Cambio en la puntuación Z de peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio en la puntuación Z de peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (cohortes 1 y 2): cambio absoluto de altura
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto de altura
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (cohortes 1 y 2): cambio absoluto en la altura para la puntuación Z
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de altura para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (Cohorte 3): cambio absoluto en la longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: cambio absoluto de longitud
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196
Parte A (Cohorte 3): Cambio absoluto en la puntuación Z de longitud para la edad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 100
Desde la línea de base hasta la semana 100
Parte B: Cambio absoluto en la longitud para la puntuación Z
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 196
Desde la línea de base hasta la semana 196

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de julio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

6 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Otro identificador: EU CT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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