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Avaliação da segurança e eficácia a longo prazo de Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor em participantes com fibrose cística de 1 ano de idade ou mais

23 de abril de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação tripla Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 1 ano de idade ou mais

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) em participantes com fibrose cística (FC).

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

174

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Austrália
      • Nedlands, Austrália
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Austrália
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Austrália
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • França
      • Bron, França
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, França
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Sophia Children's Hospital
  • Nova Zelândia
      • Grafton, Nova Zelândia
        • Starship Child Health
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Suíça
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Participantes que concluíram o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal (VX21-121-105; Número NCT: NCT05422222)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose hepática com hipertensão portal, insuficiência hepática moderada ou insuficiência hepática grave que pode representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo
  • História de órgão sólido, transplante hematológico ou câncer
  • Histórico de intolerância a medicamentos no estudo parental

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VNZ/TEZ/D-IVA

Parte A: Os participantes (coorte 1: 6 a 11 anos de idade (inclusive); coorte 2: 2 a 5 anos de idade (inclusive) e coorte 3: 1 a menos de (<) 2 anos de idade) receberão VNZ/Tez/D-IVA uma vez ao dia em doses determinadas com base em sua idade e peso. A faixa etária é baseada na data do consentimento informado no estudo dos pais.

Parte B: Os participantes da coorte 1 que atendem aos critérios de elegibilidade receberão VNZ/TEZ/D-IVA por mais 96 semanas.
Medicamento: VNZ/TEZ/D-IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa ou grânulos para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade, avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Segurança e tolerabilidade, avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A (todas as coortes): mudança absoluta no cloreto de suor (SWCL)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
Da linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança absoluta no cloreto de suor (SWCL)
Prazo: Da linha de base até a semana 192
Da linha de base até a semana 192
Parte A (coorte 1): mudança absoluta na porcentagem de volume expiratório forçado previsto (ppfev1)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta na porcentagem de volume expiratório forçado previsto (PPFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (todas as coortes): Número de exacerbação pulmonar (PEX)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Número de exacerbação pulmonar (PEX)
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (todas as coortes): número de hospitalizações relacionadas à CF
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Número de hospitalizações relacionadas ao CF
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (Coorte 1): Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística (RD) Revisado (CFQ-R) Pontuação de Domínio Respiratório (RD)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta no questionário de fibrose cística (RD) Revised (CFQ-R) Score de Domínio Respiratório (RD)
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (coortes 1 e 2): mudança absoluta no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (Coortes 1 e 2): Mudança absoluta no BMI-for Iage Z-Score
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta no BMI-For-Iage-Score
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (Coorte 3): Mudança absoluta de peso por comprimento
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de peso por comprimento
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (Coorte 3): Mudança Absoluta no Score Z de Peso por Longa
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de peso Z-escore
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (todas as coortes): mudança absoluta de peso
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de peso
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (todas as coortes): Mudança de Score Z de peso à idade
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança de Score Z de Peso para Idade
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (coortes 1 e 2): mudança absoluta de altura
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de altura
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (coortes 1 e 2): mudança absoluta na pontuação Z de altura por idade
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de altura por idade Z-Score
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (coorte 3): mudança absoluta de comprimento
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta de comprimento
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196
Parte A (Coorte 3): Mudança absoluta na pontuação Z de comprimento por idade
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100
Parte B: Mudança absoluta no escore Z de comprimento para idade
Prazo: Da linha de base até a semana 196
Da linha de base até a semana 196

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de julho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

6 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Outro identificador: EU CT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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