Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor bij deelnemers aan cystic fibrosis van 1 jaar en ouder

23 april 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de drievoudige combinatietherapie van Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 1 jaar en ouder

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij deelnemers met cystic fibrosis (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

174

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Nedlands, Australië
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australië
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australië
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australië
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Sophia Children's Hospital
  • Nieuw-Zeeland
      • Grafton, Nieuw-Zeeland
        • Starship Child Health
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Zweden
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Zwitserland
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemers die de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel hebben voltooid in de ouderstudie (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Levercirrose met portale hypertensie, matige leverfunctiestoornis of ernstige leverfunctiestoornis die een bijkomend risico kan vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Geschiedenis van solide orgaan, hematologische transplantatie of kanker
  • Geschiedenis van drugsintolerantie in de ouderstudie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VNZ/TEZ/D-IVA

Deel A: Deelnemers (cohort 1: 6 tot en met 11 jaar (inclusief); cohort 2: 2 tot en met 5 jaar (inclusief) en cohort 3: 1 tot minder dan (<) 2 jaar oud) ontvangen VNZ/TEZ/D-IVA eenmaal daags bij doses bepaald op basis van hun leeftijd en gewicht. De leeftijdscategorie is gebaseerd op datum van geïnformeerde toestemming in het ouderonderzoek.

Deel B: Deelnemers aan Cohort 1 die voldoen aan de geschiktheidscriteria ontvangen nog 96 weken VNZ/TEZ/D-IVA.
Geneesmiddel: VNZ/TEZ/D-IVA
Combinatietabletten of korrels met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A (alle cohorten): absolute verandering in zweetchloride (SWCL)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 96
Van baseline tot week 96
Deel B: absolute verandering in zweetchloride (SWCL)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 192
Van baseline tot week 192
Deel A (cohort 1): absolute verandering in percentage voorspelde geforceerd expiratoir volume (PPFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in procent voorspelde geforceerd expiratoir volume (PPFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (alle cohorten): Aantal longverzekeringen (PEX)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: Aantal pulmonale exacerbatie (PEX)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (alle cohorten): aantal CF-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: aantal CF-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohort 1): absolute verandering in cystische fibrose vragenlijst-revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: Absolute verandering in cystic fibrose vragenlijst-gereviseerde (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohorten 1 en 2): absolute verandering in body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohorten 1 en 2): absolute verandering in BMI-for-age z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in BMI-for-age z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohort 3): absolute verandering in gewicht voor lengte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in gewicht voor lengte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohort 3): absolute verandering in gewicht-voor-lengte z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in gewicht-voor-lengte z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (alle cohorten): absolute gewichtsverandering
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute gewichtsverandering
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (alle cohorten): verandering in gewicht-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: Verandering in gewicht-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohorten 1 en 2): absolute verandering in hoogte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in hoogte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohorten 1 en 2): absolute verandering in hoogte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in hoogte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohort 3): absolute verandering in lengte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in lengte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196
Deel A (cohort 3): absolute verandering in lengte-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 100
Van baseline tot week 100
Deel B: absolute verandering in lengte-voor-leeftijd z-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 196
Van baseline tot week 196

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Andere identificatie: EU CT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren