Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка долгосрочной безопасности и эффективности ванзакафтора/тезакафтора/дейтивакафтора у участников муковисцидоза в возрасте 1 года и старше

23 апреля 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности тройной комбинированной терапии ванзакафтор/тезакафтор/дейтивакафтор у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте 1 года и старше

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности ванзакафтора/тезакафтора/дейтивакафтора (VNZ/TEZ/D-IVA) у участников с муковисцидозом (МВ).

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

174

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Nedlands, Австралия
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Австралия
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Австралия
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Австралия
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Sophia Children's Hospital
  • Новая Зеландия
      • Grafton, Новая Зеландия
        • Starship Child Health
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital For Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Франция
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Швейцария
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники, прошедшие курс лечения исследуемым препаратом в исходном исследовании (VX21-121-105; номер NCT: NCT05422222)

Ключевые критерии исключения:

  • Цирроз печени с портальной гипертензией, умеренная печеночная недостаточность или тяжелая печеночная недостаточность, которые могут представлять дополнительный риск при назначении исследуемого препарата.
  • История солидных органов, гематологической трансплантации или рака
  • История непереносимости лекарств в родительском исследовании

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VNZ/TEZ/D-IVA

Часть A: Участники (когорта с 1: 6–11 лет (включительно); когорта с 2: 2–5 лет (включительно) и когорта 3: 1 до менее (<) 2 года) получат VNZ/TEZ/D-IVA один раз в день в дозах, определяемых на основе их возраста и веса. Возрастной диапазон основан на дате информированного согласия в исследовании родителей.

Часть B: Участники в когорте 1, которые соответствуют критериям приемлемости, получат VNZ/TEZ/D-IVA в течение дополнительных 96 недель.
Лекарство: VNZ/TEZ/D-IVA
Комбинированные таблетки или гранулы с фиксированными дозами для перорального введения.
Другие имена:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • ВХ-121/ВХ-661/ВХ-561
  • ванзакафтор/тезакафтор/дейтивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость, оцениваемые по количеству участников с неблагоприятными событиями (AES)
Временное ограничение: От базового уровня до недели 100
От базового уровня до недели 100
Часть B: Безопасность и переносимость, оцениваемые по количеству участников с неблагоприятными событиями (AES)
Временное ограничение: С базовой линии до недели 196
С базовой линии до недели 196

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A (все когорты): абсолютное изменение хлорида пота (SWCL)
Временное ограничение: От базовой линии до 96 недели
От базовой линии до 96 недели
Часть B: абсолютное изменение хлорида пота (SWCL)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 192
От базовой линии до недели 192
Часть A (когорта 1): абсолютное изменение в процентах прогнозируемого объема принудительного выдоха (PPFEV1)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение в процентном прогнозировании объема принудительного выдоха (PPFEV1)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (все когорты): количество обострения легких (PEX)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: Количество обострения легких (PEX)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (все когорты): количество госпитализаций, связанных с CF-
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: количество госпитализаций, связанных с CF
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорта 1): Абсолютное изменение в вопроснике по вопросам муковисцидоза (CFQ-R) Оценка дыхательного домена (RD)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: Абсолютное изменение в вопроснике по вопросам муковисцидоза (CFQ-R) Оценка дыхательного домена (RD)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорты 1 и 2): абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорты 1 и 2): абсолютное изменение в Z-оценке ИМТ-для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: Абсолютное изменение в Z-оценке ИМТ-для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорта 3): абсолютное изменение веса на длину
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение веса на длину
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорта 3): абсолютное изменение Z-показателя веса на длину
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение Z-показателя в длине длины
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (все когорты): абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (все когорты): изменение Z-оценки веса для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: изменение Z-показателя веса для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорты 1 и 2): абсолютное изменение высоты
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение высоты
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорты 1 и 2): абсолютное изменение Z-показателя высоты для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение Z-показателя высоты для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорта 3): абсолютное изменение длины
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение длины
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196
Часть A (когорта 3): абсолютное изменение Z-показателя длины для возраста.
Временное ограничение: От базовой линии до недели 100
От базовой линии до недели 100
Часть B: абсолютное изменение Z-показателя длины для возраста
Временное ограничение: От базовой линии до недели 196
От базовой линии до недели 196

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Другой идентификатор: EU CT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться