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Bewertung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor bei Teilnehmern an zystischer Fibrose im Alter von 1 Jahr und älter

23. April 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor-Dreifachkombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 1 Jahr und älter

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF).

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

174

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Neuseeland
      • Grafton, Neuseeland
        • Starship Child Health
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Sophia Children's Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament in der Elternstudie (VX21-121-105; NCT-Nummer: NCT05422222) abgeschlossen haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Leberzirrhose mit portaler Hypertonie, mittelgradiger Leberfunktionsstörung oder schwerer Leberfunktionsstörung, die ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments darstellen könnte
  • Vorgeschichte von soliden Organen, hämatologischen Transplantationen oder Krebs
  • Geschichte der Arzneimittelunverträglichkeit in der Elternstudie

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VNZ/TEZ/D-IVA

Teil A: Teilnehmer (Kohorte 1: 6 bis 11 Jahre (inklusive); Kohorte 2: 2 bis 5 Jahre (inklusive) und Kohorte 3: 1 bis weniger als (<) 2 Jahre) erhalten VNZ/TEZ/D-IVA einmal täglich in Dosen, die auf der Grundlage ihres Alters und Gewichts ermittelt wurden. Der Altersbereich basiert auf dem Datum der Einwilligung der Eltern in der Elternstudie.

Teil B: Teilnehmer an Kohorten 1, die die Zulassungskriterien erfüllen, erhalten weitere 96 Wochen VNZ/TEZ/D-IVA.
Arzneimittel: VNZ/TEZ/D-IVA
Kombinationstabletten oder Granulate mit fester Dosis für die orale Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, wie durch die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) bewertet wird
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 100
Von Grundlinien bis Woche 100
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, wie durch die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) bewertet wird
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 196
Von Grundlinien bis Woche 196

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A (alle Kohorten): absolute Veränderung des Schweißchlorids (SWCL)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 96
Von der Grundlinie bis Woche 96
Teil B: Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SWCL)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 192
Von der Grundlinie bis Woche 192
Teil A (Kohorte 1): Absolute Änderung des prozentualen prognostizierten Zwangsvolumens (PPFEV1)
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung des prozentualen prognostizierten Zwangsvolumens (PPFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (alle Kohorten): Anzahl der Lungenerbation (PEX)
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Anzahl der Lungenerbation (PEX)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (alle Kohorten): Anzahl der im verwandten Krankenhausaufenthalte in Bezug
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Anzahl der im verwandten Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorte 1): Absolute Veränderung des Fragebogens (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) von Mukoviszidose (RD)
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung des Fragebogens der Mukoviszidose (CFQ-R) Respiratory Domain (RD)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorten 1 und 2): Absolute Veränderung des Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung des Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorten 1 und 2): absolute Änderung des BMI-for-Age-Z-Score
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung im BMI-for-Age Z-Score
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorte 3): absolute Veränderung des Gewichts für die Länge
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung des Gewichts für die Länge
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorte 3): Absolute Änderung des Z-Score-Gewichts-Langzeit-Z-Score
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Änderung des Z-Score-Gewichts-Langzeit-Z-Score
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (alle Kohorten): absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (alle Kohorten): Veränderung des Z-Score-Gewichts-Alters-Alters
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Änderung des Z-Score-Gewichts-für-Alters-Zeitalters
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorten 1 und 2): Absolute Änderung der Höhe
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Änderung der Höhe
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohort
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Änderung der Z-Score-Größe für Alterszeiten
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorte 3): Absolute Veränderung der Länge
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Veränderung der Länge
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196
Teil A (Kohorte 3): Absolute Änderung der Z-Score-Länge für Alterszeiten
Zeitfenster: Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Von der Ausgangslinie bis Woche 100
Teil B: Absolute Änderung der Z-Score-Länge für Alterszeiten
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 196
Von der Grundlinie bis Woche 196

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juli 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Andere Kennung: EU CT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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