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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor nei partecipanti alla fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno

23 aprile 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della triplice terapia con Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) nei partecipanti con fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

174

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda
        • Starship Child Health
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti che hanno completato il trattamento farmacologico in studio nello studio principale (VX21-121-105; Numero NCT: NCT05422222)

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi epatica con ipertensione portale, moderata compromissione epatica o grave compromissione epatica che potrebbero rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Storia di organo solido, trapianto ematologico o cancro
  • Storia di intolleranza ai farmaci nello studio dei genitori

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vnz/tez/d-Iva

Parte A: Partecipanti (coorte da 1: 6 a 11 anni (inclusivo); coorte da 2: 2 a 5 anni (inclusiva) e coorte da 3: 1 a meno di (<) 2 anni) riceveranno VNZ/TEZ/D-IV una volta al giorno a dosi determinate in base alla loro età e peso. La fascia di età si basa sulla data del consenso informato nello studio dei genitori.

Parte B: i partecipanti alla coorte 1 che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno VNZ/TEZ/D-IVA per altre 96 settimane.
Droga: Vnz/tez/d-Iva
Compresse di combinazione a dose fissa o granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 100
Dalla linea di base fino alla settimana 100
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 196
Dalla linea di base fino alla settimana 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A (tutte le coorti): cambiamento assoluto nel cloruro del sudore (SWCL)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 96
Dalla base alla settimana 96
Parte B: cambiamento assoluto nel cloruro del sudore (SWCL)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 192
Dalla base alla settimana 192
Parte A (coorte 1): variazione assoluta della percentuale previsto volume espiratorio forzato (PPFEV1)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto per la percentuale (PPFEV1)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (tutte le coorti): numero di esacerbazione polmonare (PEX)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: numero di esacerbazione polmonare (PEX)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (tutte le coorti): numero di ricoveri correlati alla CF
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: numero di ricoveri correlati in CF
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorte 1): variazione assoluta nel punteggio del dominio respiratorio (RD) del questionario di fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio (RD) del questionario della fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorti 1 e 2): cambiamento assoluto nell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto nell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorti 1 e 2): cambiamento assoluto nel punteggio Z-per età BMI
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto nel punteggio Z di BMI per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorte 3): cambiamento assoluto nel peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: variazione assoluta del peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorte 3): variazione assoluta del punteggio Z di peso per peso
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: variazione assoluta del punteggio z peso per lunghezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (tutte le coorti): cambiamento assoluto di peso
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto di peso
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (tutte le coorti): cambio di punteggio Z per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento nel punteggio Z di peso per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorti 1 e 2): cambiamento assoluto in altezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto in altezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorti 1 e 2): cambiamento assoluto nel punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto nel punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorte 3): cambiamento assoluto di lunghezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: cambiamento assoluto di lunghezza
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196
Parte A (coorte 3): variazione assoluta del punteggio Z di lunghezza per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 100
Dalla base alla settimana 100
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z di lunghezza per età
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 196
Dalla base alla settimana 196

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

30 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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