Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti vanzacaftoru/tezacaftoru/deutivakaftoru u účastníků cystické fibrózy ve věku 1 rok a starší

10. dubna 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost trojkombinační terapie vanzacaftorem/tezakaftorem/deutivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 1 rok a starších

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost vanzakaftoru/tezakaftoru/deutivakaftoru (VNZ/TEZ/D-IVA) u účastníků s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

180

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • North Adelaide, Austrálie
        • Women & Children's Hospital
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Children and Young Adults Research Unit
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zürich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří absolvovali studijní léčbu drogami v rodičovské studii (VX21-121-105; číslo NCT: NCT05422222)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně těžkou poruchou funkce jater nebo těžkou poruchou funkce jater, která může představovat další riziko při podávání studovaného léku
  • Anamnéza solidního orgánu, hematologické transplantace nebo rakoviny
  • Anamnéza lékové intolerance v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VNZ/TEZ/D-IVA
Účastníci (skupina 1: 6 až 11 let (včetně); kohorta 2: 2 až 5 let (včetně) a kohorta 3: 1 až (<) 2 roky věku) obdrží VNZ/TEZ/D -IVA jednou denně v dávkách určených na základě jejich věku a hmotnosti. Věkové rozmezí je založeno na datu informovaného souhlasu v rodičovské studii.
Lék: VNZ/TEZ/D-IVA
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od 1. dne do 100. týdne
Od 1. dne do 100. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Všechny kohorty: Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 96
Od základního stavu do týdne 96
Kohorta 1: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu vynuceného výdechu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Všechny kohorty: Počet hospitalizací souvisejících s plicní exacerbací (PEx).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Všechny kohorty: Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorta 1: Absolutní změna ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna v BMI-pro-věkové Z-skóre
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorta 3: Absolutní změna hmotnosti na délku
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorta 3: Absolutní změna v Z-skóre hmotnosti na délku
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Všechny kohorty: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Všechny kohorty: Změna Z-skóre hmotnosti pro věk
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorty 1 a 2: Absolutní změna v Z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorta 3: Absolutní změna délky
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100
Kohorta 3: Absolutní změna v Z-skóre délky pro věk
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VNZ/TEZ/D-IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit