Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti vanzacaftoru/tezacaftoru/deutivakaftoru u účastníků cystické fibrózy ve věku 1 rok a starší

23. dubna 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost trojkombinační terapie vanzacaftorem/tezakaftorem/deutivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 1 rok a starších

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost vanzakaftoru/tezakaftoru/deutivakaftoru (VNZ/TEZ/D-IVA) u účastníků s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

174

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Austrálie
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Austrálie
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Sophia Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nový Zéland
      • Grafton, Nový Zéland
        • Starship Child Health
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří absolvovali studijní léčbu drogami v rodičovské studii (VX21-121-105; číslo NCT: NCT05422222)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně těžkou poruchou funkce jater nebo těžkou poruchou funkce jater, která může představovat další riziko při podávání studovaného léku
  • Anamnéza solidního orgánu, hematologické transplantace nebo rakoviny
  • Anamnéza lékové intolerance v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VNZ/TEZ/D-IVA

Část A: Účastníci (kohorta 1: 6 až 11 let věku (včetně); kohorta 2: 2 až 5 let věku (včetně) a kohorta 3: 1 až méně než (<) 2 roky věku) obdrží VNZ/Tez/D-IVA jednou denně v dávkách stanovených na základě jejich věku a hmotnosti. Věkové rozpětí je založeno na datu informovaného souhlasu ve studii rodičů.

Část B: Účastníci kohorty 1, kteří splňují kritéria způsobilosti, obdrží VNZ/TEZ/D-IVA dalších 96 týdnů.
Lék: VNZ/TEZ/D-IVA
Kombinované tablety nebo granule s pevnou dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími událostmi (AES)
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími událostmi (AES)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 196
Od základní linie až do týdne 196

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A (všechny kohorty): Absolutní změna chloridu potu (SWCL)
Časové okno: Od základní linie do 96. týdne
Od základní linie do 96. týdne
Část B: Absolutní změna chloridu potu (SWCL)
Časové okno: Od základní linie do týdne 192
Od základní linie do týdne 192
Část A (kohorta 1): Absolutní změna v procentech předpovídaná vynucená výdechová objem (PPFEV1)
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna v procentech předpovídaná vynucená výdechová objem (PPFEV1)
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (všechny kohorty): Počet plicní exacerbace (PEX)
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Počet plicní exacerbace (PEX)
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (všechny kohorty): Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorta 1): Absolutní změna v dotazníku pro cystickou fibrózu (CFQ-R) skóre respirační domény (RD) (RD)
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény (RD)
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorty 1 a 2): Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorty 1 a 2): Absolutní změna v BMI-for-Age Z-Score
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna v BMI-for-Age Z-Score
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorta 3): Absolutní změna hmotnosti pro délku
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna hmotnosti pro délku
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorta 3): Absolutní změna z-skóre z skóre na hmotnost
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna z-skóre na hmotnosti na délku
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (všechny kohorty): Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (všechny kohorty): Změna z-skóre z skóre hmotnosti pro věk
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Změna hmotnosti z-skóre z-skóre
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorty 1 a 2): Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorty 1 a 2): Absolutní změna ve výšce z-skóre
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna ve výšce z-skóre
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorta 3): Absolutní změna délky
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna délky
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196
Část A (kohorta 3): Absolutní změna v délce z-skóre z skóre
Časové okno: Od základní linie do 100. týdne
Od základní linie do 100. týdne
Část B: Absolutní změna z-skóre délky pro věk
Časové okno: Od základní linie do týdne 196
Od základní linie do týdne 196

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VNZ/TEZ/D-IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit