Efmoroctocog Alfa または Eftrenonacog Alfa による予防を受けている血友病 A および B 患者の関節の健康を評価するための 18 か月の低介入研究 (JOIN-us)
Efmoroctocog Alfa または Eftrenonacog Alfa による予防療法を受けている血友病 A または B 患者の関節転帰を評価するための 18 か月の低介入前向き多施設共同研究
この低介入研究の目的は、rFVIIIFc または rFIXFc で予防的に治療された血友病 A または血友病 B 患者の全体的な関節の健康状態を説明することです。
答えようとしている主な質問は次のとおりです。
・18ヶ月の研究期間にわたってrFVIIIFcまたはrFIXFc予防法で治療された血友病AおよびB患者における超音波によって検出された全体的な関節状態の評価。
参加者は、18か月の長い研究期間中、6か月ごとに来院し、各来院時に超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）プロトコルを使用して超音波検査を実施します。 ベースラインおよび研究終了時の来院時に、患者は臨床スコアリングシステムである血友病関節健康スコア（HJHS）を使用して評価され、患者アンケートに記入されます。 患者の医療記録からの遡及データも、研究に登録する前に少なくとも 6 か月間収集されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、ヨーロッパの実際の環境において、血友病 A または血友病 B の患者における rFVIIIFc または rFIXFc による予防的治療の 18 か月にわたる関節の健康状態を前向きに説明することです。
これは、関節の健康状態を定期的にモニタリングし、肥厚性滑膜、軟骨、骨の損傷を検出するために、ポイントオブケアの米国検査を使用した低介入の多施設共同研究です。 同時に、臨床的な関節の状態も HJHS によって検査されます。 この研究では、対象となる関節の存在、解消、再発、新たな発生を評価します。 また、出血エピソードについて説明し、PRO とともに生活の質と身体活動を評価します。 患者が日常の臨床診療でCEマーク付きのFlorio HAEMOアプリを使用している場合、身体活動レベル、推定FVIII/FIXレベル、および出血の発生との間の可能性のある相関関係を調査することを目的としたオプションのサブ研究への参加が提案されます。 。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Study Site 132
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Dublin、アイルランド
- Study site 133
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Belfast、イギリス
- Study Site 159
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Bologna、イタリア
- Study Site 136
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Brescia、イタリア
- Study Site 134
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Catania、イタリア
- Study Site 138
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Milan、イタリア
- Study Site 140
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Palermo、イタリア
- Study Site 137
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Pisa、イタリア
- Study Site 135
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Vicenza、イタリア
- Study Site 139
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Zagreb、クロアチア
- Study Site 102
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Zagreb、クロアチア
- Study Site 103
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Alicante、スペイン
- Study Site 150
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Barcelona、スペイン
- Study site 152
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Coruña、スペイン
- Study Site 151
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Madrid、スペイン
- Study site 149
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Málaga、スペイン
- Study site 154
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Oviedo、スペイン
- Study site 156
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Salamanca、スペイン
- Study Site 153
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Valencia、スペイン
- Study Site 157
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Valladolid、スペイン
- Study site 155
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Zaragoza、スペイン
- Study Site 158
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Ljubljana、スロベニア
- Study Site 147
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Brno、チェコ
- Study Site 108
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Liberec、チェコ
- Study Site 107
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Olomouc、チェコ
- Study Site 104
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Praha、チェコ
- Study Site 105
-
Praha、チェコ
- Study Site 106
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Budapest、ハンガリー
- Study Site 131
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Bordeaux、フランス
- Study site 115
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Caen、フランス
- Study site 129
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Chambéry、フランス
- Study site 125
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Clermont-Ferrand、フランス
- Study Site 110
-
Dijon、フランス
- Study site 123
-
Lille、フランス
- Study site 124
-
Lyon、フランス
- Study Site 111
-
Marseille、フランス
- Study site 126
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Nancy、フランス
- Study Site 120
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Nantes、フランス
- Study Site 121
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Nîmes、フランス
- Study Site 113
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Paris、フランス
- Study Site 119
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Paris、フランス
- Study Site 130
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Poitiers、フランス
- Study Site 118
-
Reims、フランス
- Study Site 117
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Rennes、フランス
- Sudy site 122
-
Rouen、フランス
- Study Site 109
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Strasbourg、フランス
- Study Site 112
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Toulouse、フランス
- Study Site 128
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Tours、フランス
- Study Site 114
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Sofia、ブルガリア
- Study site 100
-
Sofia、ブルガリア
- Study Site 101
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Baia Mare、ルーマニア
- Study Site 145
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Bucharest、ルーマニア
- Study Site 141
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Craiova、ルーマニア
- Study Site 143
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Iaşi、ルーマニア
- Study Site 146
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Timişoara、ルーマニア
- Study Site 142
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢 ≥ 6 歳
- 血友病AまたはBの診断
- ベースライン訪問の前に、治療処方および出血エピソードに関する治験前の治療データを少なくとも6か月間文書化していること
- -血友病AまたはBの市販の組換えおよび/または血漿由来FVIIIまたはFIX濃縮物による少なくとも6ヶ月間の以前の治療
- 地域の規制に従って、研究登録前、または遅くともベースライン訪問時にrFVIIIFcまたはrFIXFcによる予防治療を開始している
- 患者、または法定年齢未満の患者の場合は患者の法的に権限を与えられた代理人によって提供された、署名と日付が記載されたインフォームドコンセント。 地域の規制に従って小児患者から同意を得る必要があります
除外基準:
- 研究者が対象患者を含めるのに不適当と判断した病状
- 登録前6か月間の非因子療法による予防的治療
- 最新の利用可能な阻害剤検査での第 VIII 因子または FIX 阻害抗体（阻害剤）の存在（≥0.60 Bethesda Units [BU]/mL）
- -この研究に参加する前3か月以内の同時臨床介入研究への登録、またはIMPの摂取
- 与えられた指示や学習手順に協力できないことが予見される
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：エフモロクトコグ アルファまたはエフトレノナコグ アルファ
エフモロクトコグ アルファまたはエフトレノナコグ アルファは、通常の臨床診療に従って処方および使用されます。
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超音波検査
機能的関節検査
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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18 か月目までの合計 HEAD-US スコアのベースラインからの変化 (研究終了 - EOS)
時間枠：ベースラインと 18 か月目
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HEAD-US は、血友病の関節に対する標準化された、高速かつ再現性のあるシンプルな超音波スコアリング プロトコルです。 HEAD-US 関節スコアは、6 つの指標関節 (肘、膝、足首) に対して計算されます。 特定の関節スコアは、疾患活動性 (滑膜炎)、関節表面の疾患損傷、および軟骨下骨の疾患損傷の 3 つの項目スコアで構成されます。 特定の関節スコアは、各特定の関節の 3 つの項目スコアの合計です。 その値の範囲は 0 (最小) から 8 (最大) までです。 合計スコアは、検出された異常の項目スコアの合計を表します。 |
ベースラインと 18 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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関節ABR
時間枠：ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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あらゆる出血エピソードについて、以下の情報が収集されます：出血エピソードの状況（自然発生的、外傷性など）、出血エピソードの場所、出血エピソードの日付、用量（IU）、および出血の治療に使用された注射の数。
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ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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肥厚性滑膜の HEAD-US スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18 か月目
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HEAD-US は、血友病の関節に対する標準化された、高速かつ再現性のあるシンプルな超音波スコアリング プロトコルです。 HEAD-US 関節スコアは、6 つの指標関節 (肘、膝、足首) に対して計算されます。 疾患活動性 (滑膜炎) スコアは、肥厚性滑膜の状態を評価します。 肥大性滑膜は、関節凹部と滑膜組織の平均量の総合評価に基づいて 3 段階 (0: 存在しない/最小限、1: 軽度/中等度 [スコア = 1]、2: 重度 [スコア = 2]) でグレード付けされます。それらの中に含まれています。 |
ベースライン、6、12、18 か月目
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軟骨の HEAD-US スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18 か月目
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HEAD-US は、血友病の関節に対する標準化された、高速かつ再現性のあるシンプルな超音波スコアリング プロトコルです。 HEAD-US 関節スコアは、6 つの指標関節 (肘、膝、足首) に対して計算されます。 関節軟骨に関しては、損傷は 5 段階で評価されます (0: 正常、1: ターゲット表面の 25% 未満を含むエコーテクスチャ異常および焦点損失 [スコア = 1]、2: 損傷を伴う軟骨の部分的/全層損失)。ターゲット表面の少なくとも 50% [スコア = 2]; 3: ターゲット表面の >50% を含む軟骨の部分的/全層損失 [スコア = 3]。完全な軟骨破壊、またはターゲット表面上の関節軟骨の視覚化の欠如 [スコア=4])。 |
ベースライン、6、12、18 か月目
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骨の HEAD-US スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18 か月目
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HEAD-US は、血友病の関節に対する標準化された、高速かつ再現性のあるシンプルな超音波スコアリング プロトコルです。 HEAD-US 関節スコアは、6 つの指標関節 (肘、膝、足首) に対して計算されます。 軟骨下骨の損傷は、3 段階のスケールを使用してスコア化されます (0: 正常; 1: 関節周囲の初期骨棘の有無にかかわらず、軟骨下骨の軽度の不規則性 [スコア = 1]; 2: びらんおよび存在の有無にかかわらず、乱れた軟骨下骨関節周囲の顕著な骨棘 [スコア=2])。 |
ベースライン、6、12、18 か月目
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18 か月目 (EOS) の総血友病関節健康スコア (HJHS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 18 か月目
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HJHS は、体の構造と機能 (つまり、機能障害) の領域で関節の健康状態を測定します。 6 つの指標関節 (肘、膝、足首) が検査され、採点されます。 ジョイントごとの最小スコアは 0、最大スコアは 20 です。 さらに、歩行は、通常の制限内にないスキルの数に基づいて 0 から 4 のスケールで採点されます。 合計スコアは、6 つの関節すべてのスコアの合計と歩行スコア (範囲は 0 ～ 124、0 は正常、124 は最も重篤な疾患) になります。 |
ベースラインと 18 か月目
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対象ジョイント数
時間枠：ベースライン、6、12、18 か月目
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対象関節は、連続 6 か月以内に関節内に 3 回以上の自然出血が発生した関節と定義されます。
この研究では、標的関節の存在、解消、再発、新たな発生を評価します。
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ベースライン、6、12、18 か月目
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ターゲットジョイントの位置
時間枠：ベースライン、6、12、18 か月目
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対象関節は、連続 6 か月以内に関節内に 3 回以上の自然出血が発生した関節と定義されます。
この研究では、標的関節の存在、解消、再発、新たな発生を評価します。
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ベースライン、6、12、18 か月目
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年間総出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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あらゆる出血エピソードについて、以下の情報が収集されます: 出血エピソードの状況 (例: 自然発生、外傷性)、出血エピソードの場所 (例: 筋肉、関節、その他)、出血エピソードの日付、用量 (IU)、および出血エピソードに使用された注射の数。出血を治療します。
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ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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ターゲット関節ABR
時間枠：ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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あらゆる出血エピソードについて、以下の情報が収集されます：出血エピソードの状況（自然発生的、外傷性など）、出血エピソードの場所、出血エピソードの日付、用量（IU）、および出血の治療に使用された注射の数。
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ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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外傷性/自然発生性 ABR
時間枠：ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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あらゆる出血エピソードについて、以下の情報が収集されます: 出血エピソードの状況 (例: 自然発生、外傷性)、出血エピソードの場所 (例: 筋肉、関節、その他)、出血エピソードの日付、用量 (IU)、および出血エピソードに使用された注射の数。出血を治療します。
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ベースラインまでの遡及期間 6 か月、ベースラインから 6 か月、6 ～ 12 か月、12 ～ 18 か月、および研究期間全体
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PROMIS 身体機能/活動ショートフォーム 6b および 8a スコア
時間枠：ベースラインと 18 か月
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) は、患者報告による健康状態の信頼性が高く正確な測定を行う検証済みのシステムです。 PROMIS の測定は身体的、精神的、社会的健康をカバーし、5 段階のリッカート反応スケールと過去 7 日間の想起期間を使用します。 成人の数値評価スケール (6b) は、過去 7 日間の平均の身体機能を 5 (何の問題もなく) から 1 (できない) までの範囲で評価する単一項目で構成されます。 スコアが低いほど、結果が悪いことを意味します。 小児および親代理の数値評価尺度 (8a) はそれぞれ、過去 7 日間の平均身体活動を評価する 1 項目 (1 日なし) から 5 (6 ～ 7 日) までの範囲で構成されます。 スコアが低いほど、結果が悪いことを意味します。 |
ベースラインと 18 か月
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PROMIS 疼痛強度 3a および 1a スコア
時間枠：ベースラインと 18 か月目
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) は、患者報告による健康状態の信頼性が高く正確な測定を行う検証済みのシステムです。
PROMIS の測定は身体的、精神的、社会的健康をカバーし、5 段階のリッカート反応スケールと過去 7 日間の想起期間を使用します。
成人の数値評価スケール (3a) は、過去 7 日間の痛みを 1 (痛みなし) から 5 (非常に重篤) までの単一項目で評価するもので構成されます。
スコアが高いほど悪い結果を意味します。
小児および親代理の数値評価スケール (1a) はそれぞれ、過去 7 日間の痛みを 0 (痛みなし) から 10 (考えられる最悪の痛み) までの範囲で評価する単一項目で構成されます。
スコアが高いほど悪い結果を意味します。
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ベースラインと 18 か月目
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PROMIS 疼痛干渉ショートフォーム 6a および 8a スコア
時間枠：ベースラインと 18 か月目
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) は、患者報告による健康状態の信頼性が高く正確な測定を行う検証済みのシステムです。
PROMIS の測定は身体的、精神的、社会的健康をカバーし、5 段階のリッカート反応スケールと過去 7 日間の想起期間を使用します。
数値評価スケールの測定値 (成人、小児、親の代理) はそれぞれ、過去 7 日間のさまざまな活動に対する痛みの干渉を 1 (まったくない/まったくない) から 5 (非常に多い/ほぼ常に) の範囲で評価する 1 つの項目で構成されます。 。
スコアが高いほど悪い結果を意味します。
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ベースラインと 18 か月目
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IPAQ-SF スコア
時間枠：ベースラインと 18 か月目
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国際身体活動アンケート - 短い形式 (IPAQ-SF)。
IPAQ-SF は、現在の身体活動レベルを測定する、検証済みの 7 日間の想起アンケートです。
IPAQ のスコアリングにより、1 週間あたりの合計 MET 分の形式で連続変数が得られ、また、身体活動レベルが高、中、または低に分類されます。
スコアが高いほど、身体活動レベルが高い（より良い結果）ことを意味します。
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ベースラインと 18 か月目
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Stefan Lethagen, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (その他の識別子：EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。