18-месячное низкоинтервенционное исследование для оценки состояния суставов у пациентов с гемофилией А и В, получающих профилактику эфмороктокогом альфа или эфтренонакогом альфа (JOIN-us)
18-месячное малоинтервенционное проспективное многоцентровое исследование для оценки результатов лечения суставов у пациентов с гемофилией А или В, получающих профилактику эфмороктокогом альфа или эфтренонакогом альфа
Целью этого малоинтервенционного исследования является описание общего состояния суставов у пациентов с гемофилией А или гемофилией В, получавших профилактическое лечение rFVIIIFc или rFIXFc.
Главный вопрос, на который она призвана ответить, заключается в следующем:
• Оценка общего состояния суставов по данным УЗИ у пациентов с гемофилией А и В, получавших профилактику rFVIIIFc или rFIXFc в течение 18-месячного периода исследования.
Участники будут приходить на 6-месячные визиты в течение 18-месячного периода исследования и будут выполнять ультразвуковое исследование с протоколом раннего выявления гемофилии с помощью ультразвука (HEAD-US) при каждом посещении. На исходном уровне и в конце учебных посещений пациенты будут оцениваться с помощью системы клинической оценки состояния здоровья суставов гемофилии (HJHS) и заполнения анкет пациентов. Ретроспективные данные из медицинских карт пациентов также будут собираться как минимум за 6 месяцев до включения в исследование.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Основная цель этого исследования — проспективное описание состояния суставов в течение 18-месячного периода профилактического лечения с помощью rFVIIIFc или rFIXFc у пациентов с гемофилией A или гемофилией B в реальных условиях в Европе.
Это малоинтервенционное многоцентровое исследование с использованием УЗИ по месту оказания медицинской помощи для регулярного мониторинга состояния суставов и выявления гипертрофированных повреждений синовиальной оболочки, хрящей и костей. В то же время клинический статус сустава также будет проверяться HJHS. В этом исследовании будет оцениваться наличие, разрешение, рецидив и новое развитие целевых суставов. Он также будет описывать эпизоды кровотечения и оценивать качество жизни и физическую активность с помощью PRO. Если пациенты используют приложение Florio HAEMO с маркировкой CE в своей обычной клинической практике, им будет предложено принять участие в дополнительном дополнительном исследовании, целью которого является изучение возможных корреляций между уровнями физической активности, предполагаемыми уровнями FVIII/FIX и частотой кровотечений. .
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Sofia, Болгария
- Study site 100
-
Sofia, Болгария
- Study Site 101
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Study Site 131
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Study Site 132
-
Dublin, Ирландия
- Study site 133
-
-
-
-
-
Alicante, Испания
- Study Site 150
-
Barcelona, Испания
- Study site 152
-
Coruña, Испания
- Study Site 151
-
Madrid, Испания
- Study site 149
-
Málaga, Испания
- Study site 154
-
Oviedo, Испания
- Study site 156
-
Salamanca, Испания
- Study Site 153
-
Valencia, Испания
- Study Site 157
-
Valladolid, Испания
- Study site 155
-
Zaragoza, Испания
- Study Site 158
-
-
-
-
-
Bologna, Италия
- Study Site 136
-
Brescia, Италия
- Study Site 134
-
Catania, Италия
- Study Site 138
-
Milan, Италия
- Study Site 140
-
Palermo, Италия
- Study Site 137
-
Pisa, Италия
- Study Site 135
-
Vicenza, Италия
- Study Site 139
-
-
-
-
-
Baia Mare, Румыния
- Study Site 145
-
Bucharest, Румыния
- Study Site 141
-
Craiova, Румыния
- Study Site 143
-
Iaşi, Румыния
- Study Site 146
-
Timişoara, Румыния
- Study Site 142
-
-
-
-
-
Ljubljana, Словения
- Study Site 147
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство
- Study Site 159
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Study site 115
-
Caen, Франция
- Study site 129
-
Chambéry, Франция
- Study site 125
-
Clermont-Ferrand, Франция
- Study Site 110
-
Dijon, Франция
- Study site 123
-
Lille, Франция
- Study site 124
-
Lyon, Франция
- Study Site 111
-
Marseille, Франция
- Study site 126
-
Nancy, Франция
- Study Site 120
-
Nantes, Франция
- Study Site 121
-
Nîmes, Франция
- Study Site 113
-
Paris, Франция
- Study Site 119
-
Paris, Франция
- Study Site 130
-
Poitiers, Франция
- Study Site 118
-
Reims, Франция
- Study Site 117
-
Rennes, Франция
- Sudy site 122
-
Rouen, Франция
- Study Site 109
-
Strasbourg, Франция
- Study Site 112
-
Toulouse, Франция
- Study Site 128
-
Tours, Франция
- Study Site 114
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия
- Study Site 102
-
Zagreb, Хорватия
- Study Site 103
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- Study Site 108
-
Liberec, Чехия
- Study Site 107
-
Olomouc, Чехия
- Study Site 104
-
Praha, Чехия
- Study Site 105
-
Praha, Чехия
- Study Site 106
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 6 лет
- Диагностика гемофилии А или В
- Наличие задокументированных данных о лечении до начала исследования, касающихся назначений лечения и эпизодов кровотечения, по крайней мере, за 6 месяцев до исходного визита.
- Предшествующее лечение гемофилии А или В любым имеющимся на рынке рекомбинантным и/или полученным из плазмы концентратом FVIII или FIX в течение не менее 6 месяцев.
- Начало профилактического лечения rFVIIIFc или rFIXFc до включения в исследование или самое позднее во время исходного визита в соответствии с местным законодательством.
- Подписанное и датированное информированное согласие, предоставленное пациентом или законным представителем пациента для пациентов, не достигших совершеннолетия. Согласие должно быть получено от педиатрических пациентов в соответствии с местным законодательством.
Критерий исключения:
- Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, делает рассматриваемого пациента непригодным для включения
- Профилактическое лечение нефакторной терапией в течение 6 месяцев до включения в исследование
- Наличие ингибирующих антител к фактору VIII или FIX (ингибиторы) (≥0,60 единиц Бетесда [BU]/мл) при последнем доступном тесте на ингибиторы
- Участие в параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием ИЛП в течение трех месяцев до включения в это исследование.
- Предсказуемая неспособность сотрудничать с данными инструкциями или процедурами обучения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Эфмороктоког альфа или эфтренонаког альфа
Эфмороктоког альфа или эфтренонаког альфа назначают и применяют в соответствии с обычной клинической практикой.
|
Ультразвуковое исследование
Функциональное обследование суставов
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла HEAD-US по сравнению с исходным уровнем до 18-го месяца (конец исследования – EOS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
|
HEAD-US — это стандартизированный, быстрый, воспроизводимый и простой протокол ультразвукового исследования суставов, больных гемофилией. Оценка суставов HEAD-US будет рассчитываться для шести индексных суставов (локти, колени и голеностопные суставы). Специфическая оценка суставов состоит из трех баллов: активность заболевания (синовит), повреждение суставных поверхностей и повреждение субхондральной кости. Оценка конкретного сустава представляет собой сумму баллов по трем пунктам для каждого конкретного сустава. Его значения варьируются от 0 (минимум) до 8 (максимум). Общий балл представляет собой сумму баллов по пунктам за обнаруженные отклонения. |
Исходный уровень и 18-й месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Совместный АБР
Временное ограничение: 6 месяцев ретроспективного периода до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
Для любого эпизода кровотечения будет собрана следующая информация: обстоятельства эпизода кровотечения (например, спонтанное, травматическое), место эпизода кровотечения, дата эпизода кровотечения, доза (МЕ) и количество инъекций, использованных для лечения кровотечения.
|
6 месяцев ретроспективного периода до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки HEAD-US для гипертрофической синовиальной оболочки
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
HEAD-US — это стандартизированный, быстрый, воспроизводимый и простой протокол ультразвукового исследования суставов, больных гемофилией. Оценка суставов HEAD-US будет рассчитываться для шести индексных суставов (локти, колени и голеностопные суставы). Оценка активности заболевания (синовит) оценивает состояние гипертрофированной синовиальной оболочки. Гипертрофия синовиальной оболочки классифицируется в три этапа (0: отсутствует/минимальная; 1: легкая/умеренная [оценка = 1], 2: тяжелая [оценка = 2]) на основе комплексной оценки суставных карманов и среднего количества синовиальной ткани. содержится в них. |
Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки HEAD-US для хряща
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
HEAD-US — это стандартизированный, быстрый, воспроизводимый и простой протокол ультразвукового исследования суставов, больных гемофилией. Оценка суставов HEAD-US будет рассчитываться для шести индексных суставов (локти, колени и голеностопные суставы). Что касается суставного хряща, повреждение классифицируется по пяти ступеням (0: нормальное; 1: аномалии эхотекстуры и очаговая потеря, затрагивающая <25% целевой поверхности [оценка = 1]; 2: частичная/полная потеря хряща, затрагивающая по меньшей мере 50% целевой поверхности [оценка = 2] 3: частичная/полная потеря хряща, охватывающая >50% целевой поверхности; [оценка=3]; 4: полное разрушение хряща или отсутствие визуализации суставного хряща на целевой поверхности [оценка=4]). |
Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя HEAD-US для костей
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
HEAD-US — это стандартизированный, быстрый, воспроизводимый и простой протокол ультразвукового исследования суставов, больных гемофилией. Оценка суставов HEAD-US будет рассчитываться для шести индексных суставов (локти, колени и голеностопные суставы). Повреждения субхондральной кости оценивают по трехбалльной шкале (0: норма; 1: легкие неровности субхондральной кости с/без начальных остеофитов вокруг сустава [оценка = 1]; 2: нарушение субхондральной кости с/без эрозий и наличия выраженных остеофитов вокруг сустава [оценка = 2]). |
Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
|
Изменение общего показателя здоровья суставов при гемофилии (HJHS) по сравнению с исходным уровнем на 18-м месяце (EOS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
|
HJHS измеряет здоровье суставов в области структуры и функций тела (т. е. нарушений). Шесть указательных суставов (локти, колени и голеностопные суставы) будут обследованы и оценены. Минимальный балл за сустав – 0, максимальный балл – 20. Кроме того, походка оценивается по шкале от 0 до 4 в зависимости от количества навыков, выходящих за пределы нормальных пределов. Общий балл будет представлять собой сумму баллов по всем шести суставам плюс оценку походки (диапазон от 0 до 124, где 0 соответствует нормальному состоянию, а 124 — наиболее тяжелому заболеванию). |
Исходный уровень и 18-й месяц
|
|
Количество целевых соединений
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
Целевой сустав определяется как сустав с тремя или более спонтанными кровотечениями в суставе в течение последовательных 6-месячного периода.
Исследование оценит наличие, разрешение, рецидивы и новое развитие целевых суставов.
|
Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
|
Расположение целевых соединений
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
Целевой сустав определяется как сустав с тремя или более спонтанными кровотечениями в суставе в течение последовательных 6-месячного периода.
Исследование оценит наличие, разрешение, рецидивы и новое развитие целевых суставов.
|
Исходный уровень, 6, 12 и 18 месяцы
|
|
Общая годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: 6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
Для любого эпизода кровотечения собираются следующие данные: обстоятельства эпизода кровотечения (например, спонтанное, травматическое), место эпизода кровотечения (например, мышца, сустав, другое), дата эпизода кровотечения, доза (МЕ) и количество инъекций, использованных для лечить кровотечение.
|
6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
|
Целевой совместный ABR
Временное ограничение: 6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
Для любого эпизода кровотечения собираются следующие данные: обстоятельства эпизода кровотечения (например, спонтанный, травматический), место эпизода кровотечения, дата эпизода кровотечения, доза (МЕ) и количество инъекций, использованных для лечения кровотечения.
|
6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
|
Травматическое/спонтанное ABR
Временное ограничение: 6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
Для любого эпизода кровотечения собираются следующие данные: обстоятельства эпизода кровотечения (например, спонтанное, травматическое), место эпизода кровотечения (например, мышца, сустав, другое), дата эпизода кровотечения, доза (МЕ) и количество инъекций, использованных для лечить кровотечение.
|
6-месячный ретроспективный период до исходного уровня, исходный уровень до 6 месяцев, 6-12 месяцев, 12-18 месяцев и весь период исследования
|
|
PROMIS Физическая функция/активность, краткая форма баллов 6b и 8a
Временное ограничение: Исходный уровень и 18 месяцев
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS), представляет собой проверенную систему надежных и точных показателей состояния здоровья, сообщаемых пациентами. Меры PROMIS охватывают физическое, психическое и социальное здоровье, используют 5-балльную шкалу ответов Лайкерта и период воспоминания за последние 7 дней. Числовая рейтинговая шкала для взрослых (6b) состоит из одного пункта, который оценивает физическую функцию в среднем за последние 7 дней в диапазоне от 5 (без каких-либо затруднений) до 1 (невозможно выполнить). Более низкие баллы означают худший результат. Числовая рейтинговая шкала для детей и родителей (8a) состоит из одного пункта, оценивающего физическую активность в среднем за последние 7 дней в диапазоне от 1 (без дней) до 5 (6–7 дней). Более низкие баллы означают худший результат. |
Исходный уровень и 18 месяцев
|
|
ПРОМИС Интенсивность боли по шкале 3а и 1а
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS), представляет собой проверенную систему надежных и точных показателей состояния здоровья, сообщаемых пациентами.
Меры PROMIS охватывают физическое, психическое и социальное здоровье, используют 5-балльную шкалу ответов Лайкерта и период воспоминания за последние 7 дней.
Числовая рейтинговая шкала для взрослых (3а) состоит из одного пункта, оценивающего боль за последние 7 дней от 1 (болеи не было) до 5 (очень сильная).
Более высокие баллы означают худший результат.
Каждый из показателей числовой рейтинговой шкалы для детей и родителей (1a) состоит из одного пункта, оценивающего боль за последние 7 дней в диапазоне от 0 (нет боли) до 10 (самая сильная боль, которую вы можете себе представить).
Более высокие баллы означают худший результат.
|
Исходный уровень и 18-й месяц
|
|
PROMIS Pain Interference, краткая форма оценок 6a и 8a
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS), представляет собой проверенную систему надежных и точных показателей состояния здоровья, сообщаемых пациентами.
Меры PROMIS охватывают физическое, психическое и социальное здоровье, используют 5-балльную шкалу ответов Лайкерта и период воспоминания за последние 7 дней.
Каждый из показателей числовой рейтинговой шкалы (взрослый, детский, родительский) состоит из одного пункта, оценивающего влияние боли на различные виды деятельности за последние 7 дней в диапазоне от 1 (совсем нет/никогда) до 5 (очень сильно/почти всегда). .
Более высокие баллы означают худший результат.
|
Исходный уровень и 18-й месяц
|
|
Результаты IPAQ-SF
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц
|
Международный вопросник по физической активности – краткая форма (IPAQ-SF).
IPAQ-SF — это проверенный 7-дневный опросник, измеряющий текущий уровень физической активности.
Результатом оценки IPAQ является непрерывная переменная в виде общего количества MET-минут в неделю, а также классификация по высокому, среднему или низкому уровню физической активности.
Более высокие баллы означают более высокий уровень физической активности (лучший результат).
|
Исходный уровень и 18-й месяц
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Другой идентификатор: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .