Um estudo de baixa intervenção de 18 meses para avaliar a saúde das articulações em pacientes com hemofilia A e B em profilaxia com Efmoroctocog Alfa ou Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)
Um estudo multicêntrico prospectivo de baixa intervenção de 18 meses para avaliar resultados conjuntos em pacientes com hemofilia A ou B em profilaxia com Efmoroctocog Alfa ou Eftrenonacog Alfa
O objetivo deste estudo de baixa intervenção é descrever a saúde geral das articulações em pacientes com hemofilia A ou hemofilia B tratados profilaticamente com rFVIIIFc ou rFIXFc.
A principal questão que pretende responder é a seguinte:
• Avaliação do estado articular geral detectado por ultrassonografia em pacientes com hemofilia A e B tratados com profilaxia rFVIIIFc ou rFIXFc durante o período de estudo de 18 meses.
Os participantes farão visitas semestrais durante o período de estudo de 18 meses e realizarão um ultrassom com o protocolo de detecção precoce de artropatia por hemofilia com ultrassom (HEAD-US) em cada visita. No início e no final das visitas do estudo, os pacientes serão avaliados com o sistema de pontuação clínica Haemophilia Joint Health Score (HJHS) e preencherão os questionários dos pacientes. Dados retrospectivos dos registros médicos dos pacientes também serão coletados por pelo menos 6 meses antes da inscrição no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O principal objetivo deste estudo é descrever prospectivamente a saúde articular durante um período de 18 meses de tratamento profilático com rFVIIIFc ou rFIXFc em pacientes com hemofilia A ou hemofilia B em um cenário do mundo real na Europa.
Este é um estudo multicêntrico, de baixa intervenção, que usa exame de US no ponto de atendimento para monitoramento regular da saúde das articulações e detecção de lesões sinoviais, cartilaginosas e ósseas hipertróficas. Ao mesmo tempo, o estado clínico da articulação também será examinado pelo HJHS. Este estudo avaliará a presença, resolução, recorrência e novo desenvolvimento das articulações alvo. Também descreverá episódios hemorrágicos e avaliará a qualidade de vida e atividade física com PROs. Se os pacientes estiverem usando o aplicativo Florio HAEMO marcado com CE em sua prática clínica de rotina, eles serão convidados a participar de um subestudo opcional que visa explorar possíveis correlações entre os níveis de atividade física, os níveis estimados de FVIII/FIX e a ocorrência de sangramento .
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Sofia, Bulgária
- Study site 100
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Sofia, Bulgária
- Study Site 101
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Zagreb, Croácia
- Study Site 102
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Zagreb, Croácia
- Study Site 103
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Ljubljana, Eslovênia
- Study Site 147
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Alicante, Espanha
- Study Site 150
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Barcelona, Espanha
- Study site 152
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Coruña, Espanha
- Study Site 151
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Madrid, Espanha
- Study site 149
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Málaga, Espanha
- Study site 154
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Oviedo, Espanha
- Study site 156
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Salamanca, Espanha
- Study Site 153
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Valencia, Espanha
- Study Site 157
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Valladolid, Espanha
- Study site 155
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Zaragoza, Espanha
- Study Site 158
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Bordeaux, França
- Study site 115
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Caen, França
- Study site 129
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Chambéry, França
- Study site 125
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Clermont-Ferrand, França
- Study Site 110
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Dijon, França
- Study site 123
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Lille, França
- Study site 124
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Lyon, França
- Study Site 111
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Marseille, França
- Study site 126
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Nancy, França
- Study Site 120
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Nantes, França
- Study Site 121
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Nîmes, França
- Study Site 113
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Paris, França
- Study Site 119
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Paris, França
- Study Site 130
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Poitiers, França
- Study Site 118
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Reims, França
- Study Site 117
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Rennes, França
- Sudy site 122
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Rouen, França
- Study Site 109
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Strasbourg, França
- Study Site 112
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Toulouse, França
- Study Site 128
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Tours, França
- Study Site 114
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Budapest, Hungria
- Study Site 131
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Dublin, Irlanda
- Study Site 132
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Dublin, Irlanda
- Study site 133
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Bologna, Itália
- Study Site 136
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Brescia, Itália
- Study Site 134
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Catania, Itália
- Study Site 138
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Milan, Itália
- Study Site 140
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Palermo, Itália
- Study Site 137
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Pisa, Itália
- Study Site 135
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Vicenza, Itália
- Study Site 139
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Belfast, Reino Unido
- Study Site 159
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Baia Mare, Romênia
- Study Site 145
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Bucharest, Romênia
- Study Site 141
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Craiova, Romênia
- Study Site 143
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Iaşi, Romênia
- Study Site 146
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Timişoara, Romênia
- Study Site 142
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Brno, Tcheca
- Study Site 108
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Liberec, Tcheca
- Study Site 107
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Olomouc, Tcheca
- Study Site 104
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Praha, Tcheca
- Study Site 105
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Praha, Tcheca
- Study Site 106
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 6 anos
- Diagnóstico de hemofilia A ou B
- Ter pelo menos 6 meses de dados de tratamento documentados pré-estudo sobre prescrições de tratamento e episódios de sangramento antes da visita inicial
- Tratamento prévio para hemofilia A ou B com qualquer concentrado FVIII ou FIX recombinante e/ou derivado de plasma comercializado por pelo menos 6 meses
- Início do tratamento profilático com rFVIIIFc ou rFIXFc antes da inscrição no estudo ou mais tarde na visita inicial, de acordo com os regulamentos locais
- Consentimento informado assinado e datado fornecido pelo paciente, ou seu representante legalmente autorizado para pacientes menores de idade. O consentimento deve ser obtido de pacientes pediátricos de acordo com os regulamentos locais
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, torne o paciente sujeito inadequado para inclusão
- Tratamento profilático com terapia sem fator durante os 6 meses anteriores à inscrição
- Presença de anticorpos inibidores do fator VIII ou FIX (inibidores) (≥0,60 Unidades Bethesda [BU]/mL) no último teste de inibidor disponível
- Inscrição em um estudo intervencionista clínico concomitante, ou ingestão de um IMP, dentro de três meses antes da inclusão neste estudo
- Incapacidade previsível de cooperar com instruções dadas ou procedimentos de estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Efmoroctocog alfa ou eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa ou eftrenonacog alfa é prescrito e utilizado de acordo com a prática clínica habitual.
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Exame de ultrassom
Exame articular funcional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação total do HEAD-US até o mês 18 (fim do estudo - EOS)
Prazo: Linha de base e mês 18
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HEAD-US é um protocolo de pontuação de ultrassom padronizado, rápido, repetível e simples para articulações hemofílicas. A pontuação da articulação HEAD-US será calculada para as seis articulações índice (cotovelos, joelhos e tornozelos). A pontuação articular específica é composta por três pontuações de itens: atividade da doença (sinovite), lesão das superfícies articulares e lesão do osso subcondral. A pontuação conjunta específica é a soma das pontuações dos três itens para cada articulação específica. Seus valores variam de 0 (mínimo) a 8 (máximo). A pontuação total representa a soma das pontuações dos itens para anormalidades detectadas. |
Linha de base e mês 18
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ABR comum
Prazo: Período retrospectivo de 6 meses até a linha de base, linha de base até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Para qualquer episódio de sangramento, o seguinte será coletado: circunstância do episódio de sangramento (por exemplo, espontâneo, traumático), localização do episódio de sangramento, data do episódio de sangramento, dose (UI) e número de injeções usadas para tratar o sangramento.
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Período retrospectivo de 6 meses até a linha de base, linha de base até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Alteração da linha de base na pontuação HEAD-US para sinóvia hipertrófica
Prazo: Linha de base, meses 6, 12 e 18
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HEAD-US é um protocolo de pontuação de ultrassom padronizado, rápido, repetível e simples para articulações hemofílicas. A pontuação da articulação HEAD-US será calculada para as seis articulações índice (cotovelos, joelhos e tornozelos). A pontuação da atividade da doença (sinovite) avalia o status da sinóvia hipertrófica. A sinóvia hipertrófica é graduada em três etapas (0: ausente/mínima; 1: leve/moderada [pontuação=1], 2: grave [pontuação=2]) com base na avaliação abrangente dos recessos articulares e na quantidade média de tecido sinovial contidas neles. |
Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Mudança da linha de base na pontuação HEAD-US para cartilagem
Prazo: Linha de base, meses 6, 12 e 18
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HEAD-US é um protocolo de pontuação de ultrassom padronizado, rápido, repetível e simples para articulações hemofílicas. A pontuação da articulação HEAD-US será calculada para as seis articulações índice (cotovelos, joelhos e tornozelos). Em relação à cartilagem articular, o dano é classificado em cinco etapas (0: normal; 1: anormalidades de ecotextura e perda focal envolvendo <25% da superfície alvo [pontuação = 1]; 2: perda parcial/total da espessura da cartilagem envolvendo pelo menos 50% da superfície alvo [pontuação=2] 3: perda parcial/total da cartilagem envolvendo >50% da superfície alvo [pontuação=3]; ou ausência de visualização da cartilagem articular na superfície alvo [pontuação=4]). |
Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Mudança da linha de base na pontuação HEAD-US para osso
Prazo: Linha de base, meses 6, 12 e 18
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HEAD-US é um protocolo de pontuação de ultrassom padronizado, rápido, repetível e simples para articulações hemofílicas. A pontuação da articulação HEAD-US será calculada para as seis articulações índice (cotovelos, joelhos e tornozelos). O dano ao osso subcondral é pontuado usando uma escala de três graus (0: normal; 1: irregularidades leves do osso subcondral com/sem osteófitos iniciais ao redor da articulação [pontuação=1]; 2: osso subcondral perturbado com/sem erosões e presença de osteófitos proeminentes ao redor da articulação [pontuação=2]). |
Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Mudança da linha de base na pontuação total de saúde conjunta de hemofilia (HJHS) no mês 18 (EOS)
Prazo: Linha de base e mês 18
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O HJHS mede a saúde das articulações, no domínio da estrutura e função corporal (ou seja, deficiência). As seis articulações indicadoras (cotovelos, joelhos e tornozelos) serão examinadas e pontuadas. A pontuação mínima por articulação é 0, a pontuação máxima é 20. Além disso, a Marcha é pontuada em uma escala de 0 a 4 com base no número de habilidades que não estão dentro dos limites normais. A pontuação total será a soma das pontuações em todas as seis articulações mais a pontuação da marcha (variação de 0 a 124, sendo 0 normal e 124 a doença mais grave). |
Linha de base e mês 18
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Número de juntas alvo
Prazo: Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Uma articulação-alvo é definida como uma articulação com três ou mais sangramentos espontâneos na articulação em um período consecutivo de 6 meses.
O estudo avaliará a presença, resolução, recorrência e novo desenvolvimento de articulações-alvo.
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Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Localização das juntas alvo
Prazo: Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Uma articulação-alvo é definida como uma articulação com três ou mais sangramentos espontâneos na articulação em um período consecutivo de 6 meses.
O estudo avaliará a presença, resolução, recorrência e novo desenvolvimento de articulações-alvo.
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Linha de base, meses 6, 12 e 18
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Taxa total de sangramento anualizado (ABR)
Prazo: Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Para qualquer episódio de sangramento, serão coletados: circunstância do episódio de sangramento (por exemplo, espontâneo, traumático), localização do episódio de sangramento (por exemplo, muscular, articular, outro), data do episódio de sangramento, dose (UI) e número de injeções usadas para tratar o sangramento.
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Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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ABR da junta alvo
Prazo: Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Para qualquer episódio de sangramento, serão coletados: circunstância do episódio de sangramento (por exemplo, espontâneo, traumático), local do episódio de sangramento, data do episódio de sangramento, dose (UI) e número de injeções usadas para tratar o sangramento.
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Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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ABR traumático/espontâneo
Prazo: Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Para qualquer episódio de sangramento, serão coletados: circunstância do episódio de sangramento (por exemplo, espontâneo, traumático), localização do episódio de sangramento (por exemplo, muscular, articular, outro), data do episódio de sangramento, dose (UI) e número de injeções usadas para tratar o sangramento.
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Período retrospectivo de 6 meses até o início do estudo, início do estudo até 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses e todo o período do estudo
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Pontuações PROMIS de função/atividade física abreviadas 6b e 8a
Prazo: Linha de base e 18 meses
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O Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) é um sistema validado de medidas confiáveis e precisas do estado de saúde relatado pelo paciente. As medidas PROMIS cobrem a saúde física, mental e social, utilizam uma escala de resposta Likert de 5 pontos e um período recordatório dos últimos 7 dias. As medidas da Escala de Avaliação Numérica para adultos (6b) consistem em um único item que avalia a função física em média nos últimos 7 dias, variando de 5 (sem qualquer dificuldade) a 1 (incapaz de fazer). Pontuações mais baixas significam um resultado pior. As medidas da Escala de Avaliação Numérica para pediatria e proxy dos pais (8a) consistem, cada uma, em um único item que avalia a atividade física em média nos últimos 7 dias, variando de 1 (nenhum dia) a 5 (6-7 dias). Pontuações mais baixas significam um resultado pior. |
Linha de base e 18 meses
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Pontuações de intensidade de dor PROMIS 3a e 1a
Prazo: Linha de base e mês 18
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O Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) é um sistema validado de medidas confiáveis e precisas do estado de saúde relatado pelo paciente.
As medidas PROMIS cobrem a saúde física, mental e social, utilizam uma escala de resposta Likert de 5 pontos e um período recordatório dos últimos 7 dias.
As medidas da Escala de Avaliação Numérica para adultos (3a) consistem em um único item que avalia a dor nos últimos 7 dias, de 1 (não tive dor) a 5 (muito intensa).
Pontuações mais altas significam um resultado pior.
As medidas da Escala de Avaliação Numérica para pediatria e proxy dos pais (1a) consistem, cada uma, em um único item que avalia a dor nos últimos 7 dias, variando de 0 (sem dor) a 10 (a pior dor que você pode imaginar).
Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Linha de base e mês 18
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Pontuações PROMIS Pain Interference Short Form 6a e 8a
Prazo: Linha de base e mês 18
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O Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) é um sistema validado de medidas confiáveis e precisas do estado de saúde relatado pelo paciente.
As medidas PROMIS cobrem a saúde física, mental e social, utilizam uma escala de resposta Likert de 5 pontos e um período recordatório dos últimos 7 dias.
As medidas da Escala de Avaliação Numérica (adulto, pediátrico, proxy dos pais) consistem, cada uma, em um único item que avalia a interferência da dor em diferentes atividades nos últimos 7 dias, variando de 1 (nem um pouco/nunca) a 5 (muito/quase sempre) .
Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Linha de base e mês 18
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Pontuações IPAQ-SF
Prazo: Linha de base e mês 18
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Questionário Internacional de Atividade Física - Versão Abreviada (IPAQ-SF).
O IPAQ-SF é um questionário recordatório validado de 7 dias que mede os níveis atuais de atividade física.
A pontuação do IPAQ resulta em uma variável contínua na forma de MET-minutos totais por semana, bem como na categorização em nível de atividade física alto, moderado ou baixo.
Pontuações mais altas significam maior nível de atividade física (melhor resultado).
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Linha de base e mês 18
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Outro identificador: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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