Un estudio de intervención baja de 18 meses para evaluar la salud articular en pacientes con hemofilia A y B en profilaxis con efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa (JOIN-us)
Un estudio prospectivo multicéntrico de baja intervención de 18 meses para evaluar los resultados conjuntos en pacientes con hemofilia A o B en profilaxis con Efmoroctocog Alfa o Eftrenonacog Alfa
El objetivo de este estudio de intervención baja es describir la salud articular general en pacientes con hemofilia A o hemofilia B tratados profilácticamente con rFVIIIFc o rFIXFc.
La principal pregunta que pretende responder es la siguiente:
• Evaluación del estado general de las articulaciones detectado por ecografía en pacientes con hemofilia A y B tratados con profilaxis con rFVIIIFc o rFIXFc durante el período de estudio de 18 meses.
Los participantes asistirán a visitas cada 6 meses durante el período de estudio de 18 meses y se les realizará una ecografía con el protocolo Detección temprana de artropatía por hemofilia con ultrasonido (HEAD-US) en cada visita. Al inicio y al final de las visitas del estudio, los pacientes serán evaluados con el sistema de calificación clínica Haemophilia Joint Health Score (HJHS) y cuestionarios completos para los pacientes. También se recopilarán datos retrospectivos de los registros médicos de los pacientes durante al menos 6 meses antes de la inscripción en el estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es describir prospectivamente la salud de las articulaciones durante un período de 18 meses de tratamiento profiláctico con rFVIIIFc o rFIXFc en pacientes con hemofilia A o hemofilia B en un entorno real en Europa.
Este es un estudio multicéntrico de baja intervención que utiliza un examen de EE. UU. en el punto de atención para el control regular de la salud de las articulaciones y la detección de sinovio hipertrófico, cartílago y daño óseo. Al mismo tiempo, HJHS también examinará el estado clínico de las articulaciones. Este estudio evaluará la presencia, resolución, recurrencia y nuevo desarrollo de las articulaciones objetivo. También describirá los episodios de sangrado y evaluará la calidad de vida y la actividad física con PRO. Si los pacientes utilizan la aplicación Florio HAEMO con la marca CE en su práctica clínica habitual, se les ofrecerá participar en un subestudio opcional cuyo objetivo es explorar las posibles correlaciones entre los niveles de actividad física, los niveles estimados de FVIII/FIX y la aparición de hemorragias. .
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Sofia, Bulgaria
- Study site 100
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Sofia, Bulgaria
- Study Site 101
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Brno, Chequia
- Study Site 108
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Liberec, Chequia
- Study Site 107
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Olomouc, Chequia
- Study Site 104
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Praha, Chequia
- Study Site 105
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Praha, Chequia
- Study Site 106
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Zagreb, Croacia
- Study Site 102
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Zagreb, Croacia
- Study Site 103
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Ljubljana, Eslovenia
- Study Site 147
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Alicante, España
- Study Site 150
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Barcelona, España
- Study site 152
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Coruña, España
- Study Site 151
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Madrid, España
- Study site 149
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Málaga, España
- Study site 154
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Oviedo, España
- Study site 156
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Salamanca, España
- Study Site 153
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Valencia, España
- Study Site 157
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Valladolid, España
- Study site 155
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Zaragoza, España
- Study Site 158
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Bordeaux, Francia
- Study site 115
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Caen, Francia
- Study site 129
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Chambéry, Francia
- Study site 125
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Clermont-Ferrand, Francia
- Study Site 110
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Dijon, Francia
- Study site 123
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Lille, Francia
- Study site 124
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Lyon, Francia
- Study Site 111
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Marseille, Francia
- Study site 126
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Nancy, Francia
- Study Site 120
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Nantes, Francia
- Study Site 121
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Nîmes, Francia
- Study Site 113
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Paris, Francia
- Study Site 119
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Paris, Francia
- Study Site 130
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Poitiers, Francia
- Study Site 118
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Reims, Francia
- Study Site 117
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Rennes, Francia
- Sudy site 122
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Rouen, Francia
- Study Site 109
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Strasbourg, Francia
- Study Site 112
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Toulouse, Francia
- Study Site 128
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Tours, Francia
- Study Site 114
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Budapest, Hungría
- Study Site 131
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Dublin, Irlanda
- Study Site 132
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Dublin, Irlanda
- Study site 133
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Bologna, Italia
- Study Site 136
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Brescia, Italia
- Study Site 134
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Catania, Italia
- Study Site 138
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Milan, Italia
- Study Site 140
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Palermo, Italia
- Study Site 137
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Pisa, Italia
- Study Site 135
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Vicenza, Italia
- Study Site 139
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Belfast, Reino Unido
- Study Site 159
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Baia Mare, Rumania
- Study Site 145
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Bucharest, Rumania
- Study Site 141
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Craiova, Rumania
- Study Site 143
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Iaşi, Rumania
- Study Site 146
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Timişoara, Rumania
- Study Site 142
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 6 años
- Diagnóstico de hemofilia A o B
- Tener al menos 6 meses documentados de datos de tratamiento previos al estudio con respecto a las prescripciones de tratamiento y los episodios de sangrado antes de la visita inicial
- Tratamiento previo para la hemofilia A o B con cualquier concentrado de FVIII o FIX recombinante y/o derivado de plasma comercializado durante al menos 6 meses
- Inicio del tratamiento profiláctico con rFVIIIFc o rFIXFc antes de la inscripción en el estudio o, a más tardar, en la visita inicial, de acuerdo con las reglamentaciones locales
- Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el paciente, o su representante legalmente autorizado para pacientes menores de edad. Se debe obtener el consentimiento de los pacientes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, haga que el paciente sujeto no sea apto para su inclusión.
- Tratamiento profiláctico con terapia sin factor durante los 6 meses previos a la inscripción
- Presencia de anticuerpos inhibidores del factor VIII o FIX (inhibidores) (≥0,60 Unidades Bethesda [BU]/mL) en la última prueba de inhibidor disponible
- Inscripción en un estudio de intervención clínica concurrente, o admisión de un IMP, dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio
- Incapacidad previsible para cooperar con las instrucciones dadas o los procedimientos de estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa se prescriben y utilizan de acuerdo con la práctica clínica habitual.
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Examen de ultrasonido
Examen funcional de las articulaciones
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación total HEAD-US hasta el mes 18 (fin del estudio - EOS)
Periodo de tiempo: Línea base y mes 18
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HEAD-US es un protocolo de puntuación ecográfica estandarizado, rápido, repetible y sencillo para articulaciones hemofílicas. La puntuación de las articulaciones HEAD-US se calculará para las seis articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). La puntuación articular específica se compone de tres puntuaciones de ítems: actividad de la enfermedad (sinovitis), daño de la enfermedad de las superficies articulares y daño de la enfermedad del hueso subcondral. La puntuación conjunta específica es la suma de las puntuaciones de los tres ítems para cada articulación específica. Sus valores oscilan entre 0 (mínimo) y 8 (máximo). La puntuación total representa la suma de las puntuaciones de los ítems para las anomalías detectadas. |
Línea base y mes 18
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ABR conjunto
Periodo de tiempo: Período retrospectivo de 6 meses al inicio, inicio a 6 meses, 6 a 12 meses, 12 a 18 meses y período de estudio completo
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Para cualquier episodio de sangrado, se recopilará lo siguiente: circunstancia del episodio de sangrado (p. ej., espontáneo, traumático), ubicación del episodio de sangrado, fecha del episodio de sangrado, dosis (UI) y número de inyecciones utilizadas para tratar el sangrado.
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Período retrospectivo de 6 meses al inicio, inicio a 6 meses, 6 a 12 meses, 12 a 18 meses y período de estudio completo
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación HEAD-US para la sinovial hipertrófica
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12 y 18
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HEAD-US es un protocolo de puntuación ecográfica estandarizado, rápido, repetible y sencillo para articulaciones hemofílicas. La puntuación de las articulaciones HEAD-US se calculará para las seis articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). La puntuación de actividad de la enfermedad (sinovitis) clasifica el estado de la sinovial hipertrófica. La sinovial hipertrófica se clasifica en tres pasos (0: ausente/mínima; 1: leve/moderada [puntuación = 1], 2: grave [puntuación = 2]) según la evaluación integral de los recesos articulares y la cantidad media de tejido sinovial. contenidos en ellos. |
Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación HEAD-US para cartílago
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12 y 18
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HEAD-US es un protocolo de puntuación ecográfica estandarizado, rápido, repetible y sencillo para articulaciones hemofílicas. La puntuación de las articulaciones HEAD-US se calculará para las seis articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). Con respecto al cartílago articular, el daño se clasifica en cinco pasos (0: normal; 1: anomalías de la ecotextura y pérdida focal que involucran <25% de la superficie objetivo [puntuación = 1]; 2: pérdida parcial o total del cartílago que involucra al menos el 50 % de la superficie objetivo [puntuación = 2]; 3: pérdida de espesor parcial/completo del cartílago que afecta >50 % de la superficie objetivo; [puntuación = 3]; 4: destrucción completa del cartílago o ausencia de visualización del cartílago articular en la superficie objetivo [puntuación = 4]). |
Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Cambio desde el inicio en la puntuación HEAD-US para hueso
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12 y 18
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HEAD-US es un protocolo de puntuación ecográfica estandarizado, rápido, repetible y sencillo para articulaciones hemofílicas. La puntuación de las articulaciones HEAD-US se calculará para las seis articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). El daño del hueso subcondral se califica usando una escala de tres grados (0: normal; 1: irregularidades leves del hueso subcondral con/sin osteofitos iniciales alrededor de la articulación [puntuación=1]; 2: hueso subcondral alterado con/sin erosiones y presencia de osteofitos prominentes alrededor de la articulación [puntuación = 2]). |
Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS) en el mes 18 (EOS)
Periodo de tiempo: Línea base y mes 18
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El HJHS mide la salud de las articulaciones, en el ámbito de la estructura y función del cuerpo (es decir, deterioro). Se examinarán y calificarán las seis articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). La puntuación mínima por articulación es 0, la puntuación máxima es 20. Además, la marcha se puntúa en una escala de 0 a 4 según la cantidad de habilidades que no están dentro de los límites normales. La puntuación total será la suma de las puntuaciones de las seis articulaciones más la puntuación de la marcha (rango de 0 a 124, siendo 0 normal y 124 la enfermedad más grave). |
Línea base y mes 18
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Número de articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Una articulación objetivo se define como una articulación con tres o más sangrados espontáneos en la articulación dentro de un período de 6 meses consecutivos.
El estudio evaluará la presencia, resolución, recurrencia y nuevo desarrollo de las articulaciones objetivo.
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Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Ubicación de las articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Una articulación objetivo se define como una articulación con tres o más sangrados espontáneos en la articulación dentro de un período de 6 meses consecutivos.
El estudio evaluará la presencia, resolución, recurrencia y nuevo desarrollo de las articulaciones objetivo.
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Línea de base, meses 6, 12 y 18
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Tasa total de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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Para cualquier episodio hemorrágico, se recopilará lo siguiente: circunstancia del episodio hemorrágico (p. ej., espontáneo, traumático), ubicación del episodio hemorrágico (p. ej., músculo, articulación, otro), fecha del episodio hemorrágico, dosis (UI) y número de inyecciones utilizadas para tratar el sangrado.
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Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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Objetivo conjunto ABR
Periodo de tiempo: Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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Para cualquier episodio hemorrágico, se recopilará lo siguiente: circunstancia del episodio hemorrágico (p. ej., espontáneo, traumático), ubicación del episodio hemorrágico, fecha del episodio hemorrágico, dosis (UI) y número de inyecciones utilizadas para tratar el sangrado.
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Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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ABR traumática/espontánea
Periodo de tiempo: Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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Para cualquier episodio hemorrágico, se recopilará lo siguiente: circunstancia del episodio hemorrágico (p. ej., espontáneo, traumático), ubicación del episodio hemorrágico (p. ej., músculo, articulación, otro), fecha del episodio hemorrágico, dosis (UI) y número de inyecciones utilizadas para tratar el sangrado.
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Período retrospectivo de 6 meses hasta el inicio, inicio hasta los 6 meses, 6-12 meses, 12-18 meses y todo el período de estudio
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PROMIS Función/Actividad Física Forma Corta Puntajes 6b y 8a
Periodo de tiempo: Línea de base y 18 meses.
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El Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) es un sistema validado de medidas confiables y precisas del estado de salud informado por el paciente. Las medidas PROMIS cubren la salud física, mental y social, utilizan una escala de respuesta Likert de 5 puntos y un período de recuerdo de los últimos 7 días. Las medidas de la Escala de Calificación Numérica para adultos (6b) consisten en un solo ítem que califica la función física en promedio durante los últimos 7 días, con un rango de 5 (sin ninguna dificultad) a 1 (incapaz de hacerlo). Las puntuaciones más bajas significan un peor resultado. Las medidas de la Escala de Calificación Numérica para pediátricos y padres (8a) consisten cada una en un solo ítem que califica la actividad física en promedio durante los últimos 7 días, con un rango de 1 (ningún día) a 5 (6-7 días). Las puntuaciones más bajas significan un peor resultado. |
Línea de base y 18 meses.
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PROMIS Puntajes de intensidad del dolor 3a y 1a
Periodo de tiempo: Línea base y mes 18
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El Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) es un sistema validado de medidas confiables y precisas del estado de salud informado por el paciente.
Las medidas PROMIS cubren la salud física, mental y social, utilizan una escala de respuesta Likert de 5 puntos y un período de recuerdo de los últimos 7 días.
Las medidas de la Escala de Calificación Numérica para adultos (3a) consisten en un solo ítem que califica el dolor durante los últimos 7 días de 1 (no tuvo dolor) a 5 (muy severo).
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
Las medidas de la escala de calificación numérica para pediátricos y padres (1a) consisten cada una en un solo ítem que califica el dolor durante los últimos 7 días, con un rango de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor que se pueda imaginar).
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea base y mes 18
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PROMIS Puntajes de interferencia del dolor en forma corta 6a y 8a
Periodo de tiempo: Línea base y mes 18
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El Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) es un sistema validado de medidas confiables y precisas del estado de salud informado por el paciente.
Las medidas PROMIS cubren la salud física, mental y social, utilizan una escala de respuesta Likert de 5 puntos y un período de recuerdo de los últimos 7 días.
Las medidas de la Escala de Calificación Numérica (adultos, pediátricos, sustitutos de los padres) consisten cada una en un único ítem que califica la interferencia del dolor con diferentes actividades durante los últimos 7 días, con un rango de 1 (nada/nunca) a 5 (mucho/casi siempre). .
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea base y mes 18
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Puntuaciones IPAQ-SF
Periodo de tiempo: Línea base y mes 18
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Cuestionario Internacional de Actividad Física - Formulario abreviado (IPAQ-SF).
El IPAQ-SF es un cuestionario validado de recuerdo de 7 días que mide los niveles actuales de actividad física.
La puntuación del IPAQ da como resultado una variable continua en forma de minutos MET totales por semana, así como una categorización en nivel de actividad física alto, moderado o bajo.
Las puntuaciones más altas significan un mayor nivel de actividad física (mejor resultado).
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Línea base y mes 18
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Otro identificador: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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