18 kuukauden vähäinen interventiotutkimus nivelten terveyden arvioimiseksi hemofilia A- ja B-potilailla, jotka saavat ennaltaehkäisyä Efmoroctocog Alfalla tai Eftrenonacog Alfalla (JOIN-us)
18 kuukauden vähäinterventiopotentiaalinen, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan niveltuloksia potilailla, joilla on hemofilia A tai B ja jotka estetään Efmoroctocog Alfalla tai Eftrenonacog Alfalla
Tämän vähäinterventiotutkimuksen tavoitteena on kuvata nivelten yleistä terveyttä hemofilia A- tai hemofilia B -potilailla, joita on hoidettu profylaktisesti rFVIIIFc:llä tai rFIXFc:llä.
Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on:
• Ultraäänellä todetun nivelen yleistilan arviointi hemofilia A- ja B-potilailla, joita hoidettiin rFVIIIFc- tai rFIXFc-profylaksilla 18 kuukauden tutkimusjakson aikana.
Osallistujat tulevat kuuden kuukauden välein 18 kuukauden tutkimusjakson aikana ja suorittavat ultraäänitutkimuksen Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) -protokollalla jokaisella käynnillä. Tutkimuskäyntien alussa ja lopussa potilaat arvioidaan kliinisellä pisteytysjärjestelmällä Haemophilia Joint Health Score (HJHS) ja täytetään potilaskyselyt. Retrospektiiviset tiedot potilaiden potilaskertomuksista kerätään myös vähintään 6 kuukauden ajalta ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on kuvata prospektiivisesti nivelten terveyttä 18 kuukauden jakson aikana profylaktisen rFVIIIFc- tai rFIXFc-hoidon aikana hemofilia A- tai hemofilia B -potilailla tosielämässä Euroopassa.
Tämä on vähän interventiota vaativa, monikeskustutkimus, jossa käytetään yhdysvaltalaista tutkimusta nivelten terveyden säännölliseen seurantaan ja hypertrofisen nivelkalvon, ruston ja luuvaurion havaitsemiseen. Samalla HJHS tutkii myös nivelten kliinisen tilan. Tässä tutkimuksessa arvioidaan kohdenivelten esiintymistä, erottelua, uusiutumista ja uutta kehitystä. Se kuvaa myös verenvuotojaksoja ja arvioi elämänlaatua ja fyysistä aktiivisuutta PRO:iden avulla. Jos potilaat käyttävät CE-merkittyä Florio HAEMO -sovellusta rutiininomaisessa kliinisessä työssään, heille tarjotaan osallistumista valinnaiseen alatutkimukseen, jonka tarkoituksena on selvittää mahdollisia korrelaatioita fyysisen aktiivisuuden, arvioitujen FVIII/FIX-tasojen ja verenvuodon välillä. .
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Study site 100
-
Sofia, Bulgaria
- Study Site 101
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja
- Study Site 150
-
Barcelona, Espanja
- Study site 152
-
Coruña, Espanja
- Study Site 151
-
Madrid, Espanja
- Study site 149
-
Málaga, Espanja
- Study site 154
-
Oviedo, Espanja
- Study site 156
-
Salamanca, Espanja
- Study Site 153
-
Valencia, Espanja
- Study Site 157
-
Valladolid, Espanja
- Study site 155
-
Zaragoza, Espanja
- Study Site 158
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Study Site 132
-
Dublin, Irlanti
- Study site 133
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Study Site 136
-
Brescia, Italia
- Study Site 134
-
Catania, Italia
- Study Site 138
-
Milan, Italia
- Study Site 140
-
Palermo, Italia
- Study Site 137
-
Pisa, Italia
- Study Site 135
-
Vicenza, Italia
- Study Site 139
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Study Site 102
-
Zagreb, Kroatia
- Study Site 103
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Study site 115
-
Caen, Ranska
- Study site 129
-
Chambéry, Ranska
- Study site 125
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Study Site 110
-
Dijon, Ranska
- Study site 123
-
Lille, Ranska
- Study site 124
-
Lyon, Ranska
- Study Site 111
-
Marseille, Ranska
- Study site 126
-
Nancy, Ranska
- Study Site 120
-
Nantes, Ranska
- Study Site 121
-
Nîmes, Ranska
- Study Site 113
-
Paris, Ranska
- Study Site 119
-
Paris, Ranska
- Study Site 130
-
Poitiers, Ranska
- Study Site 118
-
Reims, Ranska
- Study Site 117
-
Rennes, Ranska
- Sudy site 122
-
Rouen, Ranska
- Study Site 109
-
Strasbourg, Ranska
- Study Site 112
-
Toulouse, Ranska
- Study Site 128
-
Tours, Ranska
- Study Site 114
-
-
-
-
-
Baia Mare, Romania
- Study Site 145
-
Bucharest, Romania
- Study Site 141
-
Craiova, Romania
- Study Site 143
-
Iaşi, Romania
- Study Site 146
-
Timişoara, Romania
- Study Site 142
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
- Study Site 147
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Study Site 108
-
Liberec, Tšekki
- Study Site 107
-
Olomouc, Tšekki
- Study Site 104
-
Praha, Tšekki
- Study Site 105
-
Praha, Tšekki
- Study Site 106
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Study Site 131
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
- Study Site 159
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 6 vuotta
- Hemofilia A tai B diagnoosi
- vähintään 6 kuukauden dokumentoidut tutkimusta edeltävät hoitotiedot hoitomääräyksistä ja verenvuotojaksoista ennen peruskäyntiä
- Aiempi hemofilia A- tai B-hemofilia hoito millä tahansa markkinoidulla rekombinantilla ja/tai plasmaperäisellä FVIII- tai FIX-konsentraatilla vähintään 6 kuukauden ajan
- Ennaltaehkäisevä rFVIIIFc- tai rFIXFc-hoito aloitetaan ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai viimeistään lähtötilanteen käynnillä paikallisten määräysten mukaisesti
- Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan antama allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus, jos potilas on alle lain. Lapsipotilaiden suostumus tulee saada paikallisten määräysten mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee tutkittavasta potilaasta kelvottoman sisällytettäväksi
- Ennaltaehkäisevä hoito ei-tekijähoidolla 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Tekijä VIII tai FIX estäviä vasta-aineita (inhibiittoreita) (≥0,60 Bethesda-yksikköä [BU]/ml) viimeisimmässä saatavilla olevassa inhibiittoritestissä
- Ilmoittautuminen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai IMP:n nauttiminen kolmen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen
- Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Efmoroctocog alfa tai eftrenonakogialfa
Efmoroctocog alfa tai eftrenonakogialfa määrätään ja sitä käytetään tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
|
Ultraäänitutkimus
Toiminnallinen niveltutkimus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta HEAD-USA kokonaispistemäärässä 18 kuukauteen (tutkimuksen loppu - EOS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
HEAD-US on standardoitu, nopea, toistettavissa oleva ja yksinkertainen ultraäänipisteytyskäytäntö hemofiliasta kärsiville nivelille. HEAD-US-nivelpisteet lasketaan kuudelle etunivelelle (kyynärpäät, polvet ja nilkat). Spesifinen nivelpistemäärä muodostuu kolmesta pistemäärästä: sairauden aktiivisuus (synoviitti), nivelpintojen sairausvaurio ja subkondraalisen luun sairausvaurio. Tietty yhteispistemäärä on kunkin yksittäisen nivelen kolmen kohteen pisteiden summa. Sen arvot vaihtelevat välillä 0 (minimi) - 8 (maksimi). Kokonaispistemäärä edustaa havaittujen poikkeavuuksien kohteiden pisteiden summaa. |
Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteinen ABR
Aikaikkuna: 6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
Kaikista verenvuotojaksoista kerätään seuraavat tiedot: vuotojakson tilanne (esim. spontaani, traumaattinen), vuotojakson sijainti, vuotojakson päivämäärä, annos (IU) ja verenvuodon hoitoon käytettyjen injektioiden lukumäärä.
|
6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
|
Hypertrofisen nivelkalvon HEAD-US-pisteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
HEAD-US on standardoitu, nopea, toistettavissa oleva ja yksinkertainen ultraäänipisteytyskäytäntö hemofiliasta kärsiville nivelille. HEAD-US-nivelpisteet lasketaan kuudelle etunivelelle (kyynärpäät, polvet ja nilkat). Taudin aktiivisuus (synoviitti) arvioi hypertrofisen nivelkalvon tilan. Hypertrofinen nivelkalvo luokitellaan kolmessa vaiheessa (0: puuttuu/minimaalinen; 1: lievä/keskivaikea [pistemäärä = 1], 2: vaikea [pistemäärä = 2]) nivelsyvennysten ja nivelkudoksen keskimääräisen määrän kattavan arvioinnin perusteella. niihin sisältyvät. |
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta HEAD-USA -pisteessä rustolle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
HEAD-US on standardoitu, nopea, toistettavissa oleva ja yksinkertainen ultraäänipisteytyskäytäntö hemofiliasta kärsiville nivelille. HEAD-US-nivelpisteet lasketaan kuudelle etunivelelle (kyynärpäät, polvet ja nilkat). Mitä tulee nivelrustoon, vaurio luokitellaan viiteen vaiheeseen (0: normaali; 1: kaikutekstuurin poikkeavuudet ja polttohäviö, joka käsittää < 25 % kohdepinnasta [pisteet = 1]; 2: ruston osittainen/täysi paksuuden menetys, johon liittyy vähintään 50 % kohdepinnasta [pisteet = 2]: ruston osittainen/täysi paksuus mukana > 50 % kohdepinnasta [pistemäärä = 3]: täydellinen ruston tuhoutuminen tai nivelruston visualisoinnin puuttuminen kohdepinnalla [pistemäärä = 4]). |
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta HEAD-USA Score for Bone -arvossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
HEAD-US on standardoitu, nopea, toistettavissa oleva ja yksinkertainen ultraäänipisteytyskäytäntö hemofiliasta kärsiville nivelille. HEAD-US-nivelpisteet lasketaan kuudelle etunivelelle (kyynärpäät, polvet ja nilkat). Runsaalaisen luun vauriot pisteytetään kolmiasteikolla (0: normaali; 1: lieviä epäsäännöllisyyksiä subkondraalisessa luun nivelen ympärillä olevilla osteofyyteillä tai ilman niitä [pistemäärä = 1]; 2: luun alaisen luun muodonmuutos eroosioiden kanssa tai ilman niitä ja esiintymistä näkyviä osteofyyttejä nivelen ympärillä [pistemäärä = 2]). |
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
|
Muutos lähtötasosta hemofilian kokonaisterveyspisteissä (HJHS) kuukaudessa 18 (EOS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
HJHS mittaa nivelten terveyttä kehon rakenteen ja toiminnan (eli vamman) alueella. Kuusi etuniveltä (kyynärpäät, polvet ja nilkat) tutkitaan ja pisteytetään. Vähimmäispistemäärä per yhteinen on 0, maksimipistemäärä on 20. Lisäksi Gait pisteytetään asteikolla 0-4 sen perusteella, kuinka paljon taitoja ei ole normaalirajoissa. Kokonaispistemäärä on kaikkien kuuden nivelen pisteiden summa plus kävelypisteet (vaihteluväli 0–124, 0 on normaali ja 124 vakavin sairaus). |
Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
|
Kohdeliitosten lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
Kohteenivel määritellään niveleksi, jossa on kolme tai useampia spontaania verenvuotoa niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana.
Tutkimuksessa arvioidaan kohdenivelten esiintymistä, eroavuutta, uusiutumista ja uutta kehitystä.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
|
Kohteenivelten sijainti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
Kohteenivel määritellään niveleksi, jossa on kolme tai useampia spontaania verenvuotoa niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana.
Tutkimuksessa arvioidaan kohdenivelten esiintymistä, eroavuutta, uusiutumista ja uutta kehitystä.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12 ja 18
|
|
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (ABR)
Aikaikkuna: 6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
Kaikista verenvuotojaksoista kerätään seuraavat tiedot: vuotojakson tilanne (esim. spontaani, traumaattinen), verenvuotojakson sijainti (esim. lihas, nivel tai muu), vuotojakson päivämäärä, annos (IU) ja injektioiden lukumäärä hoitaa verenvuotoa.
|
6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
|
Kohdeliitos ABR
Aikaikkuna: 6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
Kaikista verenvuotojaksoista kerätään seuraavat tiedot: vuotojakson tilanne (esim. spontaani, traumaattinen), verenvuotojakson sijainti, vuotojakson päivämäärä, annos (IU) ja verenvuodon hoitoon käytettyjen injektioiden lukumäärä.
|
6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
|
Traumaattinen/spontaani ABR
Aikaikkuna: 6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
Kaikista verenvuotojaksoista kerätään seuraavat tiedot: vuotojakson tilanne (esim. spontaani, traumaattinen), verenvuotojakson sijainti (esim. lihas, nivel tai muu), vuotojakson päivämäärä, annos (IU) ja injektioiden lukumäärä hoitaa verenvuotoa.
|
6 kuukauden takautuva jakso lähtötilanteeseen, lähtötaso 6 kuukauteen, 6-12 kuukautta, 12-18 kuukautta ja koko tutkimusjakso
|
|
PROMIS Fyysinen toiminto/aktiviteetti Lyhyt lomake 6b ja 8a Pisteet
Aikaikkuna: Perustaso ja 18 kuukautta
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) on validoitu järjestelmä, joka mittaa luotettavasti ja tarkasti potilaan ilmoittaman terveydentilan. PROMIS-mittaukset kattavat fyysisen, henkisen ja sosiaalisen terveyden, käytetään 5-pisteen Likert-vasteasteikkoa ja viimeisten 7 päivän palautusjaksoa. Aikuisten numeerisen arviointiasteikon mittarit (6b) koostuvat yhdestä pisteestä, joka arvioi fyysisen toiminnan keskimäärin viimeisen 7 päivän aikana, välillä 5 (ilman vaikeuksia) 1:een (ei pysty suorittamaan). Pienemmät pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Lasten ja vanhempien välityspalvelimen (8a) numeerisen arviointiasteikon mittarit koostuvat yhdestä pisteestä, joka arvioi fyysistä aktiivisuutta keskimäärin viimeisten 7 päivän ajalta, välillä 1 (ei päiviä) 5 (6–7 päivää). Pienemmät pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. |
Perustaso ja 18 kuukautta
|
|
PROMIS Pain Intensity 3a ja 1a pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) on validoitu järjestelmä, joka mittaa luotettavasti ja tarkasti potilaan ilmoittaman terveydentilan.
PROMIS-mittaukset kattavat fyysisen, henkisen ja sosiaalisen terveyden, käytetään 5-pisteen Likert-vasteasteikkoa ja viimeisten 7 päivän palautusjaksoa.
Aikuisten numeerisen arviointiasteikon mittarit (3a) koostuvat yhdestä kohdasta, jossa kipu on arvioitu viimeisen 7 päivän ajalta 1:stä (ei ollut kipua) 5:een (erittäin vaikea).
Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Lasten ja vanhempien välityspalvelimen (1a) numeerisen arviointiasteikon mittarit koostuvat yhdestä pisteestä, joka arvioi kipua viimeisten 7 päivän ajalta 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu, jonka voit kuvitella).
Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
|
PROMIS Pain Interference Short Form 6a ja 8a Scores
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) on validoitu järjestelmä, joka mittaa luotettavasti ja tarkasti potilaan ilmoittaman terveydentilan.
PROMIS-mittaukset kattavat fyysisen, henkisen ja sosiaalisen terveyden, käytetään 5-pisteen Likert-vasteasteikkoa ja viimeisten 7 päivän palautusjaksoa.
Numeerisen arviointiasteikon mittarit (aikuisten, lasten, vanhemman välityspalvelin) koostuvat yhdestä pisteestä, joka arvioi kivun häiriöitä eri toimintojen aikana viimeisten 7 päivän aikana, välillä 1 (ei ollenkaan/ei koskaan) 5 (erittäin paljon/melkein aina) .
Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
|
IPAQ-SF Pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
International Physical Activity Questionnaire - lyhyt lomake (IPAQ-SF).
IPAQ-SF on validoitu, 7 päivän palautuskysely, joka mittaa tämänhetkistä fyysistä aktiivisuutta.
IPAQ:n pisteytyksen tuloksena saadaan jatkuva muuttuja MET-minuuttien kokonaismääränä viikossa sekä luokitus korkeaan, kohtalaiseen tai matalaan fyysiseen aktiivisuustasoon.
Korkeammat pisteet tarkoittavat korkeampaa fyysistä aktiivisuutta (parempi tulos).
|
Lähtötilanne ja kuukausi 18
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Muu tunniste: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .