En 18-månaders låginterventionsstudie för att bedöma ledhälsa hos patienter med hemofili A och B på profylax med Efmoroctocog Alfa eller Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)
En 18-månaders låginterventionell prospektiv multicenterstudie för att bedöma ledresultat hos patienter med hemofili A eller B på profylax med Efmoroctocog Alfa eller Eftrenonacog Alfa
Målet med denna låginterventionella studie är att beskriva den övergripande ledhälsan hos patienter med hemofili A eller hemofili B som profylaktiskt behandlas med rFVIIIFc eller rFIXFc.
Huvudfrågan den syftar till att besvara är:
• Utvärdering av den totala ledstatusen som upptäckts med ultraljud hos patienter med hemofili A och B som behandlats med rFVIIIFc- eller rFIXFc-profylax under den 18 månader långa studieperioden.
Deltagarna kommer till 6-månadersbesök under den 18 månader långa studieperioden och kommer att utföra ett ultraljud med protokollet Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) vid varje besök. Vid baslinjen och slutet av studiebesöken kommer patienterna att bedömas med det kliniska poängsystemet Haemophilia Joint Health Score (HJHS) och kompletta patientenkäter. Retrospektiva data från patientjournaler kommer också att samlas in under minst 6 månader före inskrivning i studien.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Huvudsyftet med denna studie är att prospektivt beskriva ledhälsan under en 18-månaders period av profylaktisk behandling med rFVIIIFc eller rFIXFc hos patienter med hemofili A eller hemofili B i en verklig miljö i Europa.
Detta är en låginterventionell multicenterstudie som använder amerikansk undersökning på plats för regelbunden övervakning av ledhälsa och upptäckt av hypertrofiska synovium, brosk- och benskador. Samtidigt kommer även klinisk ledstatus att undersökas av HJHS. Denna studie kommer att utvärdera förekomst, upplösning, återfall och nyutveckling av målleder. Den kommer också att beskriva blödningsepisoder och utvärdera livskvalitet och fysisk aktivitet med PRO. Om patienter använder den CE-märkta Florio HAEMO-appen i sin rutinmässiga kliniska praktik kommer de att erbjudas att delta i en valfri delstudie som syftar till att utforska möjliga samband mellan nivåerna av fysisk aktivitet, de uppskattade FVIII/FIX-nivåerna och blödningsförekomsten. .
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Study site 100
-
Sofia, Bulgarien
- Study Site 101
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Study site 115
-
Caen, Frankrike
- Study site 129
-
Chambéry, Frankrike
- Study site 125
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Study Site 110
-
Dijon, Frankrike
- Study site 123
-
Lille, Frankrike
- Study site 124
-
Lyon, Frankrike
- Study Site 111
-
Marseille, Frankrike
- Study site 126
-
Nancy, Frankrike
- Study Site 120
-
Nantes, Frankrike
- Study Site 121
-
Nîmes, Frankrike
- Study Site 113
-
Paris, Frankrike
- Study Site 119
-
Paris, Frankrike
- Study Site 130
-
Poitiers, Frankrike
- Study Site 118
-
Reims, Frankrike
- Study Site 117
-
Rennes, Frankrike
- Sudy site 122
-
Rouen, Frankrike
- Study Site 109
-
Strasbourg, Frankrike
- Study Site 112
-
Toulouse, Frankrike
- Study Site 128
-
Tours, Frankrike
- Study Site 114
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Study Site 132
-
Dublin, Irland
- Study site 133
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- Study Site 136
-
Brescia, Italien
- Study Site 134
-
Catania, Italien
- Study Site 138
-
Milan, Italien
- Study Site 140
-
Palermo, Italien
- Study Site 137
-
Pisa, Italien
- Study Site 135
-
Vicenza, Italien
- Study Site 139
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- Study Site 102
-
Zagreb, Kroatien
- Study Site 103
-
-
-
-
-
Baia Mare, Rumänien
- Study Site 145
-
Bucharest, Rumänien
- Study Site 141
-
Craiova, Rumänien
- Study Site 143
-
Iaşi, Rumänien
- Study Site 146
-
Timişoara, Rumänien
- Study Site 142
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- Study Site 147
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien
- Study Site 150
-
Barcelona, Spanien
- Study site 152
-
Coruña, Spanien
- Study Site 151
-
Madrid, Spanien
- Study site 149
-
Málaga, Spanien
- Study site 154
-
Oviedo, Spanien
- Study site 156
-
Salamanca, Spanien
- Study Site 153
-
Valencia, Spanien
- Study Site 157
-
Valladolid, Spanien
- Study site 155
-
Zaragoza, Spanien
- Study Site 158
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien
- Study Site 159
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Study Site 108
-
Liberec, Tjeckien
- Study Site 107
-
Olomouc, Tjeckien
- Study Site 104
-
Praha, Tjeckien
- Study Site 105
-
Praha, Tjeckien
- Study Site 106
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Study Site 131
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 6 år
- Diagnos av hemofili A eller B
- Att ha minst 6 månaders dokumenterade behandlingsdata från förstudien avseende behandlingsrecept och blödningsepisoder före baslinjebesöket
- Tidigare behandling för hemofili A eller B med något marknadsfört rekombinant och/eller plasmahärlett FVIII- eller FIX-koncentrat i minst 6 månader
- Start av profylaktisk behandling med rFVIIIFc eller rFIXFc före studieregistrering eller senast vid baslinjebesöket, i enlighet med lokala bestämmelser
- Undertecknat och daterat informerat samtycke lämnat av patienten, eller patientens lagligen auktoriserade ombud för patienter under laglig ålder. Samtycke ska erhållas från pediatriska patienter i enlighet med lokala bestämmelser
Exklusions kriterier:
- Varje medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning gör patienten olämplig för inkludering
- Profylaktisk behandling med icke-faktorterapi under 6 månader före inskrivning
- Förekomst av faktor VIII- eller FIX-hämmande antikroppar (hämmare) (≥0,60 Bethesda-enheter [BU]/ml) vid det senast tillgängliga hämmartestet
- Inskrivning i en samtidig klinisk interventionsstudie, eller intag av en IMP, inom tre månader före inkludering i denna studie
- Förutsebar oförmåga att samarbeta med givna instruktioner eller studieprocedurer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa ordineras och används enligt vanlig klinisk praxis.
|
Ultraljudsundersökning
Funktionell ledundersökning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i totalt HEAD-US-resultat upp till månad 18 (studieslut - EOS)
Tidsram: Baslinje och månad 18
|
HEAD-US är ett standardiserat, snabbt, repeterbart och enkelt ultraljudsprotokoll för blödarsjuka leder. Ledpoängen HEAD-US kommer att beräknas för de sex indexlederna (armbågar, knän och vrister). Den specifika ledpoängen består av tre punktpoäng: sjukdomsaktivitet (synovit), sjukdomsskada på artikulära ytor och sjukdomsskada av subkondralt ben. Den specifika gemensamma poängen är summan av de tre punktpoängen för varje specifik led. Dess värden sträcker sig från 0 (minst) till 8 (maximalt). Den totala poängen representerar summan av objektpoäng för upptäckta avvikelser. |
Baslinje och månad 18
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gemensam ABR
Tidsram: 6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
För varje blödningsepisod kommer följande att samlas in: blödningsepisodomständighet (t.ex. spontan, traumatisk), blödningsepisodens plats, datum för blödningsepisoden, dos (IE) och antal injektioner som används för att behandla blödningen.
|
6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
|
Ändring från baslinjen i HEAD-US-poäng för hypertrofisk synovium
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
HEAD-US är ett standardiserat, snabbt, repeterbart och enkelt ultraljudsprotokoll för blödarsjuka leder. Ledpoängen HEAD-US kommer att beräknas för de sex indexlederna (armbågar, knän och vrister). Sjukdomsaktiviteten (synovit) betygsätter statusen för det hypertrofiska synoviumet. Hypertrofisk synovium graderas i tre steg (0: frånvarande/minimal; 1: mild/måttlig [poäng=1], 2: svår [poäng=2]) baserat på den omfattande utvärderingen av ledfördjupningarna och medelmängden synovialvävnad som finns i dem. |
Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
|
Ändring från baslinjen i HEAD-US-poäng för brosk
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
HEAD-US är ett standardiserat, snabbt, repeterbart och enkelt ultraljudsprotokoll för blödarsjuka leder. Ledpoängen HEAD-US kommer att beräknas för de sex indexlederna (armbågar, knän och vrister). Beträffande ledbrosket graderas skadan i fem steg (0: normal; 1: ekotexturavvikelser och fokal förlust som involverar <25 % av målytan [poäng=1]; 2: partiell/full tjockleksförlust av brosket involverar minst 50 % av målytan [poäng=2]; 3: partiell/full tjockleksförlust av brosket som involverar >50 % av målytan [poäng=3]; 4: fullständig broskdestruktion eller frånvarande visualisering av ledbrosket på målytan [poäng=4]). |
Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
|
Ändring från baslinjen i HEAD-US-poäng för ben
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
HEAD-US är ett standardiserat, snabbt, repeterbart och enkelt ultraljudsprotokoll för blödarsjuka leder. Ledpoängen HEAD-US kommer att beräknas för de sex indexlederna (armbågar, knän och vrister). Skada på subkondralt ben bedöms med hjälp av en tregradig skala (0: normal; 1: lindriga oregelbundenheter i det subkondrala benet med/utan initiala osteofyter runt leden [poäng=1]; 2: stört subkondralt ben med/utan erosioner och närvaro av framträdande osteofyter runt leden [poäng=2]). |
Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
|
Förändring från baslinjen i total hemofili Joint Health Score (HJHS) vid månad 18 (EOS)
Tidsram: Baslinje och månad 18
|
HJHS mäter ledhälsa, inom området kroppsstruktur och funktion (dvs funktionsnedsättning). De sex indexlederna (armbågar, knän och vrister) kommer att undersökas och poängsättas. Minsta poäng per led är 0, högsta poäng är 20. Dessutom poängsätts Gait på en skala från 0 till 4 baserat på antalet färdigheter som inte ligger inom de normala gränserna. Den totala poängen kommer att vara summan av poängen över alla sex leder plus gångpoängen (från 0 till 124, där 0 är normalt och 124 är den allvarligaste sjukdomen). |
Baslinje och månad 18
|
|
Antal målleder
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
En målled definieras som en led med tre eller fler spontana blödningar i leden inom en på varandra följande 6-månadersperiod.
Studien kommer att utvärdera förekomst, upplösning, återfall och nyutveckling av målleder.
|
Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
|
Placering av målfogar
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
En målled definieras som en led med tre eller fler spontana blödningar i leden inom en på varandra följande 6-månadersperiod.
Studien kommer att utvärdera förekomst, upplösning, återfall och nyutveckling av målleder.
|
Baslinje, månad 6, 12 och 18
|
|
Total årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: 6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
För varje blödningsepisod kommer följande att samlas in: blödningsepisodomständighet (t.ex. spontant, traumatiskt), blödningsepisodens plats (t.ex. muskel, led, annat), datum för blödningsepisoden, dos (IE) och antal injektioner som används för att behandla blödningen.
|
6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
|
Mål Joint ABR
Tidsram: 6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
För varje blödningsepisod kommer följande att samlas in: blödningsepisodomständighet (t.ex. spontan, traumatisk), blödningsepisods plats, datum för blödningsepisoden, dos (IE) och antal injektioner som används för att behandla blödningen.
|
6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
|
Traumatisk/spontan ABR
Tidsram: 6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
För varje blödningsepisod kommer följande att samlas in: blödningsepisodomständighet (t.ex. spontant, traumatiskt), blödningsepisodens plats (t.ex. muskel, led, annat), datum för blödningsepisoden, dos (IE) och antal injektioner som används för att behandla blödningen.
|
6 månaders retrospektiv period till baslinjen, baslinjen till 6 månader, 6-12 månader, 12-18 månader och hela studieperioden
|
|
LÖFTE Fysisk funktion/aktivitet Kort Form 6b och 8a Poäng
Tidsram: Baslinje och 18 månader
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) är ett validerat system med tillförlitliga och exakta mått på patientrapporterat hälsotillstånd. PROMIS-mått täcker fysisk, mental och social hälsa, använd en 5-punkts Likert-svarsskala och en återkallelseperiod för de senaste 7 dagarna. Den numeriska värderingsskalans mått för vuxna (6b) består av en enstaka objektsklassificering av fysisk funktion i genomsnitt under de senaste 7 dagarna, från 5 (utan några svårigheter) till 1 (kan inte göra). Lägre poäng innebär ett sämre resultat. Den numeriska betygsskalans mått för pediatrisk och förälderproxy (8a) består var och en av en enstaka objekt som klassificerar fysisk aktivitet i genomsnitt under de senaste 7 dagarna, från 1 (inga dagar) till 5 (6-7 dagar). Lägre poäng innebär ett sämre resultat. |
Baslinje och 18 månader
|
|
PROMIS Smärtintensitet 3a och 1a Poäng
Tidsram: Baslinje och månad 18
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) är ett validerat system med tillförlitliga och exakta mått på patientrapporterat hälsotillstånd.
PROMIS-mått täcker fysisk, mental och social hälsa, använd en 5-punkts Likert-svarsskala och en återkallelseperiod för de senaste 7 dagarna.
Den numeriska bedömningsskalans mått för vuxna (3a) består av en enstaka bedömning av smärta under de senaste 7 dagarna från 1 (hade ingen smärta) till 5 (mycket svår).
Högre poäng innebär ett sämre resultat.
Den numeriska bedömningsskalans mått för pediatrisk och förälderproxy (1a) består var och en av en enda punktbetygssmärta under de senaste 7 dagarna, från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta smärta du kan tänka dig).
Högre poäng innebär ett sämre resultat.
|
Baslinje och månad 18
|
|
PROMIS Pain Interference Short Form 6a och 8a Poäng
Tidsram: Baslinje och månad 18
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) är ett validerat system med tillförlitliga och exakta mått på patientrapporterat hälsotillstånd.
PROMIS-mått täcker fysisk, mental och social hälsa, använd en 5-punkts Likert-svarsskala och en återkallelseperiod för de senaste 7 dagarna.
Måtten på den numeriska värderingsskalan (vuxen, pediatrisk, förälderproxy) består var och en av en enstaka artikelklassificering av smärtinterferens med olika aktiviteter under de senaste 7 dagarna, från 1 (inte alls/aldrig) till 5 (mycket/nästan alltid) .
Högre poäng innebär ett sämre resultat.
|
Baslinje och månad 18
|
|
IPAQ-SF poäng
Tidsram: Baslinje och månad 18
|
International Physical Activity Questionnaire - Short Form (IPAQ-SF).
IPAQ-SF är ett validerat, 7-dagars återkallelseformulär som mäter aktuella nivåer av fysisk aktivitet.
Poängsättning av IPAQ resulterar i en kontinuerlig variabel i form av totala MET-minuter per vecka, samt kategorisering i hög, måttlig eller låg fysisk aktivitetsnivå.
Högre poäng betyder högre fysisk aktivitetsnivå (bättre resultat).
|
Baslinje och månad 18
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Annan identifierare: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .