18 hónapos, alacsony beavatkozást igénylő vizsgálat az Efmoroctocog Alfával vagy Eftrenonacog Alfával profilaxisban részesülő hemofília A és B betegek ízületi egészségének felmérésére (JOIN-us)
Egy 18 hónapos, alacsony beavatkozással járó prospektív, többközpontú vizsgálat az Efmoroctocog Alfával vagy Eftrenonacog Alfával profilaxis alatt álló A vagy B hemofíliában szenvedő betegek ízületi eredményeinek felmérésére
Ennek az alacsony beavatkozást igénylő vizsgálatnak az a célja, hogy leírja az általános ízületi egészséget az rFVIIIFc-vel vagy rFIXFc-vel profilaktikusan kezelt hemofília A vagy hemofília B-ben szenvedő betegeknél.
A fő kérdés, amelyre választ kíván adni, a következő:
• A 18 hónapos vizsgálati időszak alatt rFVIIIFc vagy rFIXFc profilaxissal kezelt hemofília A és B betegek ultrahanggal kimutatott általános ízületi állapotának értékelése.
A résztvevők a 18 hónapos vizsgálati időszak alatt 6 havonta látogatnak el, és minden vizit alkalmával ultrahangvizsgálatot végeznek a Haemophilia Early Arthropathia Detection with Ultrasound (HEAD-US) protokolljával. A vizsgálat kezdetén és végén a betegeket a Haemophilia Joint Health Score (HJHS) klinikai pontozási rendszerrel és kitöltött betegkérdőívekkel értékelik. A vizsgálatba való felvétel előtt legalább 6 hónapig visszamenőleges adatokat is gyűjtenek a betegek egészségügyi feljegyzéseiből.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
E tanulmány fő célja az ízületek egészségi állapotának prospektív leírása az rFVIIIFc-vel vagy rFIXFc-vel végzett profilaktikus kezelés 18 hónapos időszakában A- vagy B-hemofíliában szenvedő betegeknél, valós környezetben Európában.
Ez egy kevés beavatkozást igénylő, multicentrikus vizsgálat, amely az ellátási ponton végzett UH vizsgálatot alkalmazza az ízületek egészségének rendszeres monitorozására, valamint a hypertrophiás ízületi, porc- és csontkárosodás kimutatására. Ezzel egyidejűleg az ízületek klinikai állapotát is megvizsgálja a HJHS. Ez a tanulmány értékelni fogja a célízületek jelenlétét, felbontását, kiújulását és új fejlődését. Leírja a vérzéses epizódokat is, és értékeli az életminőséget és a fizikai aktivitást a PRO-kkal. Ha a betegek a CE-jelöléssel ellátott Florio HAEMO alkalmazást használják rutin klinikai gyakorlatukban, felajánlják számukra, hogy vegyenek részt egy opcionális részvizsgálatban, amelynek célja a fizikai aktivitás szintje, a becsült FVIII/FIX szint és a vérzés előfordulása közötti lehetséges összefüggések feltárása. .
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Study site 100
-
Sofia, Bulgária
- Study Site 101
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
- Study Site 108
-
Liberec, Csehország
- Study Site 107
-
Olomouc, Csehország
- Study Site 104
-
Praha, Csehország
- Study Site 105
-
Praha, Csehország
- Study Site 106
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság
- Study Site 159
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország
- Study site 115
-
Caen, Franciaország
- Study site 129
-
Chambéry, Franciaország
- Study site 125
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Study Site 110
-
Dijon, Franciaország
- Study site 123
-
Lille, Franciaország
- Study site 124
-
Lyon, Franciaország
- Study Site 111
-
Marseille, Franciaország
- Study site 126
-
Nancy, Franciaország
- Study Site 120
-
Nantes, Franciaország
- Study Site 121
-
Nîmes, Franciaország
- Study Site 113
-
Paris, Franciaország
- Study Site 119
-
Paris, Franciaország
- Study Site 130
-
Poitiers, Franciaország
- Study Site 118
-
Reims, Franciaország
- Study Site 117
-
Rennes, Franciaország
- Sudy site 122
-
Rouen, Franciaország
- Study Site 109
-
Strasbourg, Franciaország
- Study Site 112
-
Toulouse, Franciaország
- Study Site 128
-
Tours, Franciaország
- Study Site 114
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország
- Study Site 102
-
Zagreb, Horvátország
- Study Site 103
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Study Site 131
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- Study Site 136
-
Brescia, Olaszország
- Study Site 134
-
Catania, Olaszország
- Study Site 138
-
Milan, Olaszország
- Study Site 140
-
Palermo, Olaszország
- Study Site 137
-
Pisa, Olaszország
- Study Site 135
-
Vicenza, Olaszország
- Study Site 139
-
-
-
-
-
Baia Mare, Románia
- Study Site 145
-
Bucharest, Románia
- Study Site 141
-
Craiova, Románia
- Study Site 143
-
Iaşi, Románia
- Study Site 146
-
Timişoara, Románia
- Study Site 142
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország
- Study Site 150
-
Barcelona, Spanyolország
- Study site 152
-
Coruña, Spanyolország
- Study Site 151
-
Madrid, Spanyolország
- Study site 149
-
Málaga, Spanyolország
- Study site 154
-
Oviedo, Spanyolország
- Study site 156
-
Salamanca, Spanyolország
- Study Site 153
-
Valencia, Spanyolország
- Study Site 157
-
Valladolid, Spanyolország
- Study site 155
-
Zaragoza, Spanyolország
- Study Site 158
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia
- Study Site 147
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Study Site 132
-
Dublin, Írország
- Study site 133
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 6 év
- Az A vagy B hemofília diagnózisa
- Legalább 6 hónapig dokumentált vizsgálat előtti kezelési adatokkal a kezelési előírásokkal és a vérzéses epizódokkal kapcsolatban a kiindulási vizit előtt
- Korábbi hemofília A vagy B kezelés bármely forgalomban lévő rekombináns és/vagy plazmaeredetű FVIII vagy FIX koncentrátummal legalább 6 hónapig
- Az rFVIIIFc vagy rFIXFc profilaktikus kezelés megkezdése a vizsgálatba való beiratkozás előtt, vagy legkésőbb a kiindulási vizit alkalmával, a helyi előírásoknak megfelelően
- A beteg, illetve a törvényes életkor alatti betegek törvényes képviselője által adott aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat. A gyermekbetegek hozzájárulását a helyi előírásoknak megfelelően kell beszerezni
Kizárási kritériumok:
- Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a vizsgált beteget a felvételre
- Profilaktikus kezelés nem faktor terápiával a beiratkozást megelőző 6 hónapban
- VIII-as faktor vagy FIX gátló antitestek (inhibitorok) jelenléte (≥0,60 Bethesda egység [BU]/mL) a legfrissebb elérhető inhibitorteszt szerint
- Egyidejű klinikai intervenciós vizsgálatba való beiratkozás vagy IMP bevitele a vizsgálatba való felvételt megelőző három hónapon belül
- Előreláthatóan képtelenség együttműködni adott utasításokkal vagy vizsgálati eljárásokkal
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Efmoroctocog alfa vagy eftrenonacog alfa
Az efmoroctocog alfat vagy az eftrenonacog alfa-t a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően írják fel és alkalmazzák.
|
Ultrahang vizsgálat
Funkcionális ízületi vizsgálat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonaltól a teljes HEAD-USA pontszámban a 18. hónapig (a vizsgálat vége – EOS)
Időkeret: Alapállapot és 18. hónap
|
A HEAD-US egy szabványosított, gyors, megismételhető és egyszerű ultrahang pontozási protokoll hemofíliás ízületek számára. A HEAD-US ízületi pontszámot a hat indexízületre (könyök, térd és boka) számítják ki. A fajlagos ízületi pontszám három pontpontszámból áll: a betegség aktivitása (synovitis), az ízületi felületek betegségkárosodása és a subchondralis csont betegségkárosodása. A fajlagos együttes pontszám az egyes ízületekre adott három tételpontszám összege. Értékei 0 (minimum) és 8 (maximum) között mozognak. Az összpontszám az észlelt rendellenességekre vonatkozó tételpontszámok összegét jelenti. |
Alapállapot és 18. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Közös ABR
Időkeret: 6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
Minden vérzéses epizód esetén a következőket kell összegyűjteni: a vérzéses epizód körülményei (pl. spontán, traumás), a vérzési epizód helye, a vérzéses epizód dátuma, dózis (NE) és a vérzés kezelésére használt injekciók száma.
|
6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a hipertrófiás szinoviuma HEAD-US pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
A HEAD-US egy szabványosított, gyors, megismételhető és egyszerű ultrahang pontozási protokoll hemofíliás ízületek számára. A HEAD-US ízületi pontszámot a hat indexízületre (könyök, térd és boka) számítják ki. A betegség aktivitásának (synovitis) pontszáma a hypertrophiás synovium állapotát értékeli. A hipertrófiás szinoviumot három fokozatban osztályozzák (0: hiányzik/minimális; 1: enyhe/közepes [pont=1], 2: súlyos [pontszám=2]) az ízületi mélyedések és az ízületi szövet átlagos mennyiségének átfogó értékelése alapján. bennük található. |
Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a HEAD-US Score a porcra vonatkozóan
Időkeret: Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
A HEAD-US egy szabványosított, gyors, megismételhető és egyszerű ultrahang pontozási protokoll hemofíliás ízületek számára. A HEAD-US ízületi pontszámot a hat indexízületre (könyök, térd és boka) számítják ki. Az ízületi porcot illetően a károsodást öt lépésben osztályozzák (0: normál; 1: echotextúra rendellenességek és fókuszvesztés, amely a célfelület <25%-át érinti [pont = 1]; 2: a porc részleges/teljes vastagságú elvesztése a célfelület legalább 50%-a [pontszám=2]: a porc részleges/teljes vastagságú elvesztése a célfelület >50%-a [pontszám=3]: teljes porcpusztulás vagy az ízületi porc vizualizációjának hiánya a célfelületen [pontszám=4]; |
Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a HEAD-US Score for Bone-ban
Időkeret: Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
A HEAD-US egy szabványosított, gyors, megismételhető és egyszerű ultrahang pontozási protokoll hemofíliás ízületek számára. A HEAD-US ízületi pontszámot a hat indexízületre (könyök, térd és boka) számítják ki. A porc alatti csont károsodását három fokozatú skála segítségével értékelik (0: normál; 1: enyhe szabálytalanságok a porc alatti csontban kezdeti osteophytákkal az ízület körül vagy anélkül [pontszám = 1]; 2: elromlott szubchondrális csont erózióval vagy anélkül és jelenléte az ízület körüli kiemelkedő osteophyták [pontszám=2]). |
Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes hemofília ízületi egészségi pontszámban (HJHS) a 18. hónapban (EOS)
Időkeret: Alapállapot és 18. hónap
|
A HJHS az ízületek egészségét méri a test felépítése és működése (azaz a károsodás) területén. A hat indexízületet (könyök, térd és boka) megvizsgálják és pontozzák. A minimális pontszám ízületenként 0, a maximális pontszám 20. Ezenkívül a Gait egy 0-tól 4-ig terjedő skálán pontozható azon képességek száma alapján, amelyek nincsenek a normál határokon belül. Az összpontszám a hat ízület és a járás pontszámának összege lesz (0 és 124 között, ahol a 0 a normális, a 124 pedig a legsúlyosabb betegség). |
Alapállapot és 18. hónap
|
|
Cél ízületek száma
Időkeret: Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
Célízületnek nevezzük azt az ízületet, amelyben három vagy több spontán vérzik az ízületben egy egymást követő 6 hónapon belül.
A tanulmány értékeli a célízületek jelenlétét, feloldódását, kiújulását és új fejlődését.
|
Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
|
A célízületek elhelyezkedése
Időkeret: Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
Célízületnek nevezzük azt az ízületet, amelyben három vagy több spontán vérzik az ízületben egy egymást követő 6 hónapon belül.
A tanulmány értékeli a célízületek jelenlétét, feloldódását, kiújulását és új fejlődését.
|
Alapállapot, 6., 12. és 18. hónap
|
|
Teljes éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: 6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
Minden vérzéses epizód esetén a következőket gyűjtjük össze: a vérzéses epizód körülményei (pl. spontán, traumás), a vérzési epizód helye (pl. izom, ízület, egyéb), a vérzési epizód dátuma, dózis (NE) és a beadott injekciók száma kezelje a vérzést.
|
6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
|
Célcsukló ABR
Időkeret: 6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
Minden vérzéses epizód esetén a következőket kell összegyűjteni: a vérzéses epizód körülményei (pl. spontán, traumás), a vérzési epizód helye, a vérzéses epizód dátuma, dózis (NE) és a vérzés kezelésére használt injekciók száma.
|
6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
|
Traumás/spontán ABR
Időkeret: 6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
Minden vérzéses epizód esetén a következőket gyűjtjük össze: a vérzéses epizód körülményei (pl. spontán, traumás), a vérzési epizód helye (pl. izom, ízület, egyéb), a vérzési epizód dátuma, dózis (NE) és a beadott injekciók száma kezelje a vérzést.
|
6 hónapos visszamenőleges időszak a kiindulási állapotig, kiindulási időszak 6 hónapig, 6-12 hónap, 12-18 hónap és a teljes vizsgálati időszak
|
|
PROMIS fizikai funkció/tevékenység rövid forma 6b és 8a pontszámok
Időkeret: Kiindulási és 18 hónapos
|
A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a betegek által bejelentett egészségi állapot megbízható és precíz mérésére szolgáló validált rendszer. A PROMIS mérései a fizikai, mentális és szociális egészségre vonatkoznak, 5 fokozatú Likert válaszskálát és az elmúlt 7 nap visszahívási időszakát alkalmazzák. A numerikus értékelési skála felnőttek számára (6b) egyetlen tételből áll, amely az elmúlt 7 nap átlagos fizikai funkcióját értékeli, 5-től (nehézség nélkül) 1-ig (nem képes). Az alacsonyabb pontszám rosszabb eredményt jelent. A numerikus értékelési skála a gyermekgyógyászati és a szülői proxyhoz (8a) tartozó mérőszámok egyetlen tételből állnak, amely az elmúlt 7 nap átlagos fizikai aktivitását értékeli, 1-től 5-ig (6-7 nap). Az alacsonyabb pontszám rosszabb eredményt jelent. |
Kiindulási és 18 hónapos
|
|
PROMIS fájdalom intenzitás 3a és 1a pontszámok
Időkeret: Alapállapot és 18. hónap
|
A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a betegek által bejelentett egészségi állapot megbízható és precíz mérésére szolgáló validált rendszer.
A PROMIS mérései a fizikai, mentális és szociális egészségre vonatkoznak, 5 fokozatú Likert válaszskálát és az elmúlt 7 nap visszahívási időszakát alkalmazzák.
A numerikus értékelési skála felnőttekre vonatkozó mérőszámai (3a) egyetlen tételből állnak, amely a fájdalmat az elmúlt 7 napban értékeli 1-től (nem volt fájdalom) 5-ig (nagyon súlyos).
A magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
A numerikus besorolási skála gyermekgyógyászati és szülői proxyra (1a) vonatkozó mérőszámok mindegyike egyetlen tételből áll, amely a fájdalmat az elmúlt 7 napban értékeli, 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (a legrosszabb fájdalom, amelyre gondolhat).
A magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
|
Alapállapot és 18. hónap
|
|
PROMIS Pain Interference Short Form 6a és 8a pontszámok
Időkeret: Alapállapot és 18. hónap
|
A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a betegek által bejelentett egészségi állapot megbízható és precíz mérésére szolgáló validált rendszer.
A PROMIS mérései a fizikai, mentális és szociális egészségre vonatkoznak, 5 fokozatú Likert válaszskálát és az elmúlt 7 nap visszahívási időszakát alkalmazzák.
A Numerikus Értékelési Skála mérőszámai (felnőtt, gyermek, szülői proxy) egy-egy elemből állnak, amely az elmúlt 7 napban a különböző tevékenységek során tapasztalt fájdalom-interferenciát értékeli, 1-től (egyáltalán nem/soha) 5-ig (nagyon sok/majdnem mindig) terjed. .
A magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
|
Alapállapot és 18. hónap
|
|
IPAQ-SF pontszámok
Időkeret: Alapállapot és 18. hónap
|
Nemzetközi fizikai aktivitás kérdőív – rövid űrlap (IPAQ-SF).
Az IPAQ-SF egy validált, 7 napos visszahívási kérdőív, amely a fizikai aktivitás aktuális szintjét méri.
Az IPAQ pontozása folytonos változót eredményez a heti összes MET-perc formájában, valamint a magas, közepes vagy alacsony fizikai aktivitási szintre való besorolást.
A magasabb pontszám magasabb fizikai aktivitási szintet jelent (jobb eredmény).
|
Alapállapot és 18. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Egyéb azonosító: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .