Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

18-miesięczne badanie niskointerwencyjne mające na celu ocenę stanu stawów u pacjentów z hemofilią A i B otrzymujących profilaktykę Efmoroctocog Alfa lub Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)

14 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

18-miesięczne wieloośrodkowe, prospektywne, niskointerwencyjne badanie mające na celu ocenę wspólnych wyników u pacjentów z hemofilią A lub B leczonych profilaktycznie za pomocą Efmoroctocog Alfa lub Eftrenonacog Alfa

Celem tego niskointerwencyjnego badania jest opisanie ogólnego stanu zdrowia stawów u pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B leczonych profilaktycznie rFVIIIFc lub rFIXFc.

Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

• Ocena ogólnego stanu stawów wykrywanego za pomocą ultrasonografii u pacjentów z hemofilią A i B leczonych profilaktycznie rFVIIIFc lub rFIXFc w ciągu 18-miesięcznego okresu badania.

Uczestnicy będą przychodzić na wizyty co 6 miesięcy w trakcie 18-miesięcznego okresu badania i na każdej wizycie będą wykonywać USG z protokołem wczesnego wykrywania artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US). Na początkowych i końcowych wizytach w ramach badania pacjenci będą oceniani za pomocą klinicznego systemu oceny stanu zdrowia stawów (HJHS) i wypełnionych kwestionariuszy pacjentów. Dane retrospektywne z dokumentacji medycznej pacjenta będą również gromadzone przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest prospektywny opis stanu zdrowia stawów w ciągu 18-miesięcznego okresu profilaktycznego leczenia rFVIIIFc lub rFIXFc u pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B w rzeczywistych warunkach w Europie.

Jest to niskointerwencyjne, wieloośrodkowe badanie wykorzystujące badanie USG w miejscu opieki w celu regularnego monitorowania stanu zdrowia stawów i wykrywania przerośniętych uszkodzeń błony maziowej, chrząstki i kości. W tym samym czasie stan kliniczny stawów zostanie również zbadany przez HJHS. To badanie oceni obecność, rozdzielczość, nawrót i nowy rozwój docelowych stawów. Opisze również epizody krwawienia i oceni jakość życia i aktywność fizyczną z PRO. Jeśli pacjenci korzystają z aplikacji Florio HAEMO z oznaczeniem CE w swojej rutynowej praktyce klinicznej, otrzymają propozycję udziału w opcjonalnym badaniu cząstkowym, którego celem jest zbadanie możliwych korelacji między poziomami aktywności fizycznej, szacowanymi poziomami FVIII/FIX i występowaniem krwawień .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Sofia, Bułgaria
        • Study site 100
      • Sofia, Bułgaria
        • Study Site 101
      • Zagreb, Chorwacja
        • Study Site 102
      • Zagreb, Chorwacja
        • Study Site 103
      • Brno, Czechy
        • Study Site 108
      • Liberec, Czechy
        • Study Site 107
      • Olomouc, Czechy
        • Study Site 104
      • Praha, Czechy
        • Study Site 105
      • Praha, Czechy
        • Study Site 106
      • Bordeaux, Francja
        • Study site 115
      • Caen, Francja
        • Study site 129
      • Chambéry, Francja
        • Study site 125
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • Study site 110
      • Dijon, Francja
        • Study site 123
      • Lille, Francja
        • Study site 124
      • Lyon, Francja
        • Study site 111
      • Marseille, Francja
        • Study site 126
      • Nancy, Francja
        • Study Site 120
      • Nantes, Francja
        • Study Site 121
      • Nîmes, Francja
        • Study site 113
      • Paris, Francja
        • Study site 119
      • Paris, Francja
        • Study Site 130
      • Poitiers, Francja
        • Study Site 118
      • Reims, Francja
        • Study site 117
      • Rennes, Francja
        • Sudy site 122
      • Rouen, Francja
        • Study Site 109
      • Strasbourg, Francja
        • Study site 112
      • Toulouse, Francja
        • Study Site 128
      • Tours, Francja
        • Study site 114
      • Alicante, Hiszpania
        • Study Site 150
      • Barcelona, Hiszpania
        • Study site 152
      • Coruña, Hiszpania
        • Study Site 151
      • Madrid, Hiszpania
        • Study site 149
      • Málaga, Hiszpania
        • Study site 154
      • Oviedo, Hiszpania
        • Study site 156
      • Salamanca, Hiszpania
        • Study Site 153
      • Valencia, Hiszpania
        • Study Site 157
      • Valladolid, Hiszpania
        • Study site 155
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Study Site 158
      • Dublin, Irlandia
        • Study Site 132
      • Dublin, Irlandia
        • Study site 133
      • Baia Mare, Rumunia
        • Study Site 145
      • Bucharest, Rumunia
        • Study Site 141
      • Craiova, Rumunia
        • Study Site 143
      • Iaşi, Rumunia
        • Study Site 146
      • Timişoara, Rumunia
        • Study Site 142
      • Ljubljana, Słowenia
        • Study Site 147
      • Budapest, Węgry
        • Study Site 131
      • Bologna, Włochy
        • Study Site 136
      • Brescia, Włochy
        • Study Site 134
      • Catania, Włochy
        • Study Site 138
      • Milan, Włochy
        • Study Site 140
      • Palermo, Włochy
        • Study Site 137
      • Pisa, Włochy
        • Study Site 135
      • Vicenza, Włochy
        • Study Site 139
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site 159

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 6 lat
  2. Rozpoznanie hemofilii A lub B
  3. Posiadanie udokumentowanych danych dotyczących leczenia z okresu co najmniej 6 miesięcy przed badaniem, dotyczących zaleceń dotyczących leczenia i epizodów krwawienia przed wizytą wyjściową
  4. Wcześniejsze leczenie hemofilii A lub B jakimkolwiek dostępnym na rynku rekombinowanym i/lub pochodzącym z osocza koncentratem FVIII lub FIX przez co najmniej 6 miesięcy
  5. Rozpoczęcie leczenia profilaktycznego rFVIIIFc lub rFIXFc przed włączeniem do badania lub najpóźniej podczas wizyty wyjściowej, zgodnie z lokalnymi przepisami
  6. Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda udzielona przez pacjenta lub prawnie upoważnionego przedstawiciela pacjenta w przypadku pacjentów niepełnoletnich. Należy uzyskać zgodę pacjentów pediatrycznych zgodnie z lokalnymi przepisami

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowolny stan chorobowy, który w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia
  2. Leczenie profilaktyczne z terapią bezczynnikową w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  3. Obecność przeciwciał (inhibitorów) hamujących czynnik VIII lub FIX (≥0,60 jednostek Bethesda [BU]/ml) w ostatnim dostępnym teście na obecność inhibitorów
  4. Włączenie do równoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub przyjęcie IMP w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem do tego badania
  5. Przewidywalna niezdolność do współpracy z podanymi instrukcjami lub procedurami badawczymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Efmoroktokog alfa lub eftrenonakog alfa
Efmoroktokog alfa lub eftrenonakog alfa jest przepisywany i stosowany zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.
Badanie ultrasonograficzne
Funkcjonalne badanie stawów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku HEAD-US do 18. miesiąca (koniec badania – EOS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18

HEAD-US to ustandaryzowany, szybki, powtarzalny i prosty protokół oceny ultrasonograficznej stawów chorych na hemofilię.

Wspólny wynik HEAD-US zostanie obliczony dla sześciu stawów indeksowych (łokci, kolan i kostek). Na ocenę konkretnego stawu składają się trzy punkty: aktywność choroby (zapalenie błony maziowej), uszkodzenie powierzchni stawowych przez chorobę i uszkodzenie kości podchrzęstnej przez chorobę. Konkretny wspólny wynik jest sumą trzech punktów punktowych dla każdego konkretnego stawu. Jego wartości wahają się od 0 (minimum) do 8 (maksimum). Całkowity wynik reprezentuje sumę punktów dla wykrytych nieprawidłowości.

Wartość wyjściowa i miesiąc 18

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspólne ABR
Ramy czasowe: 6-miesięczny okres retrospektywny do punktu początkowego, punkt wyjściowy do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
W przypadku każdego epizodu krwawienia zbierane będą następujące informacje: okoliczności epizodu krwawienia (np. spontaniczne, traumatyczne), lokalizacja epizodu krwawienia, data epizodu krwawienia, dawka (j.m.) i liczba wstrzyknięć zastosowanych w leczeniu krwawienia.
6-miesięczny okres retrospektywny do punktu początkowego, punkt wyjściowy do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji HEAD-US dla przerostowej błony maziowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18

HEAD-US to ustandaryzowany, szybki, powtarzalny i prosty protokół oceny ultrasonograficznej stawów chorych na hemofilię.

Wspólny wynik HEAD-US zostanie obliczony dla sześciu stawów indeksowych (łokci, kolan i kostek). Wynik aktywności choroby (zapalenia błony maziowej) ocenia stan przerostowej błony maziowej. Przerost błony maziowej ocenia się w trzech etapach (0: brak/minimalny; 1: łagodny/umiarkowany [ocena=1], 2: ciężki [ocena=2]) w oparciu o wszechstronną ocenę zachyłków stawowych i średnią ilość tkanki maziowej w nich zawarte.

Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji HEAD-US dla chrząstki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18

HEAD-US to ustandaryzowany, szybki, powtarzalny i prosty protokół oceny ultrasonograficznej stawów chorych na hemofilię.

Wspólny wynik HEAD-US zostanie obliczony dla sześciu stawów indeksowych (łokci, kolan i kostek). Jeśli chodzi o chrząstkę stawową, stopień uszkodzenia ocenia się w pięciu etapach (0: normalne; 1: zaburzenia echatekstury i utrata ogniskowa obejmująca <25% powierzchni docelowej [ocena=1]; 2: częściowa/pełna utrata grubości chrząstki obejmująca co najmniej 50% powierzchni docelowej [ocena=2] 3: częściowa/pełna utrata grubości chrząstki obejmująca > 50% powierzchni docelowej [ocena=3]; 4: całkowite zniszczenie chrząstki lub brak widoczności chrząstki stawowej na powierzchni docelowej [ocena=4]).

Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku HEAD-US dla kości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18

HEAD-US to ustandaryzowany, szybki, powtarzalny i prosty protokół oceny ultrasonograficznej stawów chorych na hemofilię.

Wspólny wynik HEAD-US zostanie obliczony dla sześciu stawów indeksowych (łokci, kolan i kostek). Uszkodzenie kości podchrzęstnej ocenia się w trzystopniowej skali (0: normalne; 1: łagodne nieregularności kości podchrzęstnej z/bez początkowych osteofitów wokół stawu [wynik=1]; 2: uszkodzona kość podchrzęstna z/bez nadżerek i obecności widocznych osteofitów wokół stawu [wynik = 2]).

Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitej punktacji zdrowia stawów w przypadku hemofilii (HJHS) w 18. miesiącu (EOS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18

HJHS mierzy zdrowie stawów w domenie struktury i funkcji ciała (tj. Upośledzenia). Zbadanych i ocenionych zostanie sześć stawów indeksowych (łokcie, kolana i kostki). Minimalny wynik na staw wynosi 0, maksymalny wynik to 20. Ponadto Chód jest oceniany w skali od 0 do 4 w oparciu o liczbę umiejętności, które nie mieszczą się w normalnych granicach.

Całkowity wynik będzie sumą wyników dla wszystkich sześciu stawów plus wynik chodu (zakres od 0 do 124, gdzie 0 oznacza normalność, a 124 oznacza najcięższą chorobę).

Wartość wyjściowa i miesiąc 18
Liczba stawów docelowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Staw docelowy definiuje się jako staw, w którym w ciągu kolejnych 6 miesięcy wystąpiły trzy lub więcej samoistnych krwawień do stawu. Badanie oceni obecność, ustąpienie, nawrót i nowy rozwój docelowych stawów.
Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Lokalizacja stawów docelowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Staw docelowy definiuje się jako staw, w którym w ciągu kolejnych 6 miesięcy wystąpiły trzy lub więcej samoistnych krwawień do stawu. Badanie oceni obecność, ustąpienie, nawrót i nowy rozwój docelowych stawów.
Wartość wyjściowa, miesiące 6, 12 i 18
Całkowity roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
W przypadku każdego epizodu krwawienia zbierane będą następujące informacje: okoliczności epizodu krwawienia (np. samoistne, urazowe), miejsce epizodu krwawienia (np. mięsień, staw, inne), data epizodu krwawienia, dawka (j.m.) i liczba wstrzyknięć zastosowanych do leczyć krwawienie.
6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
Docelowy wspólny ABR
Ramy czasowe: 6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
W przypadku każdego epizodu krwawienia zbierane będą następujące informacje: okoliczności epizodu krwawienia (np. spontaniczne, urazowe), miejsce epizodu krwawienia, data epizodu krwawienia, dawka (j.m.) i liczba wstrzyknięć zastosowanych w celu leczenia krwawienia.
6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
Traumatyczne/Spontaniczne ABR
Ramy czasowe: 6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
W przypadku każdego epizodu krwawienia zbierane będą następujące informacje: okoliczności epizodu krwawienia (np. samoistne, urazowe), miejsce epizodu krwawienia (np. mięsień, staw, inne), data epizodu krwawienia, dawka (j.m.) i liczba wstrzyknięć zastosowanych do leczyć krwawienie.
6-miesięczny okres retrospektywny do wartości wyjściowych, wartość wyjściowa do 6 miesięcy, 6-12 miesięcy, 12-18 miesięcy i cały okres badania
PROMIS Funkcja fizyczna/aktywność Skrócona forma wyników 6b i 8a
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy

System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) to sprawdzony system wiarygodnych i precyzyjnych pomiarów stanu zdrowia zgłaszanego przez pacjenta. Pomiary PROMIS obejmują zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne, wykorzystują 5-punktową skalę odpowiedzi Likerta i okres przypominania z ostatnich 7 dni. Pomiary w Numerycznej Skali Oceny dla dorosłych (6b) składają się z pojedynczej pozycji, oceniającej średnio funkcję fizyczną z ostatnich 7 dni, w zakresie od 5 (bez żadnych trudności) do 1 (niemożność wykonania). Niższe wyniki oznaczają gorszy wynik.

Każda z miar Numerycznej Skali Oceny dla dzieci i rodziców (8a) składa się z pojedynczej pozycji oceniającej średnią aktywność fizyczną w ciągu ostatnich 7 dni, w zakresie od 1 (brak dni) do 5 (6-7 dni). Niższe wyniki oznaczają gorszy wynik.

Wartość bazowa i 18 miesięcy
PROMIS Intensywność bólu 3a i 1a Wyniki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18
System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) to sprawdzony system wiarygodnych i precyzyjnych pomiarów stanu zdrowia zgłaszanego przez pacjenta. Pomiary PROMIS obejmują zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne, wykorzystują 5-punktową skalę odpowiedzi Likerta i okres przypominania z ostatnich 7 dni. Pomiary w Numerycznej Skali Oceny dla dorosłych (3a) składają się z pojedynczej pozycji oceniającej ból w ciągu ostatnich 7 dni od 1 (brak bólu) do 5 (bardzo silny). Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Pomiary Numerycznej Skali Oceny dla dziecka i rodzica (1a) składają się z pojedynczej pozycji oceniającej ból w ciągu ostatnich 7 dni, od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy ból, jaki możesz sobie wyobrazić). Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18
PROMIS Pain Interference Krótkie wyniki 6a i 8a
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18
System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) to sprawdzony system wiarygodnych i precyzyjnych pomiarów stanu zdrowia zgłaszanego przez pacjenta. Pomiary PROMIS obejmują zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne, wykorzystują 5-punktową skalę odpowiedzi Likerta i okres przypominania z ostatnich 7 dni. Pomiary w Numerycznej Skali Oceny (dorosły, pediatryczny, zastępczy rodzic) składają się z pojedynczej pozycji oceniającej wpływ bólu na różne czynności w ciągu ostatnich 7 dni, od 1 (w ogóle/nigdy) do 5 (bardzo często/prawie zawsze) . Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18
Wyniki IPAQ-SF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18
Międzynarodowy Kwestionariusz Aktywności Fizycznej – Formularz Krótki (IPAQ-SF). IPAQ-SF jest zatwierdzonym, 7-dniowym kwestionariuszem przypominającym, mierzącym aktualny poziom aktywności fizycznej. Wynikiem punktacji IPAQ jest zmienna ciągła w postaci całkowitej liczby minut MET na tydzień, a także kategoryzacja na wysoki, umiarkowany lub niski poziom aktywności fizycznej. Wyższe wyniki oznaczają wyższy poziom aktywności fizycznej (lepszy wynik).
Wartość wyjściowa i miesiąc 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Subskrybuj