Efmoroctocog Alfa 또는 Eftrenonacog Alfa로 예방 조치를 취하고 있는 혈우병 A 및 B 환자의 관절 건강을 평가하기 위한 18개월 저간섭 연구 (JOIN-us)
Efmoroctocog Alfa 또는 Eftrenonacog Alfa로 예방한 혈우병 A 또는 B 환자의 공동 결과를 평가하기 위한 18개월 저간섭 전향적 다기관 연구
이 낮은 개입 연구의 목표는 예방적으로 rFVIIIFc 또는 rFIXFc로 치료받은 혈우병 A 또는 혈우병 B 환자의 전반적인 관절 건강을 설명하는 것입니다.
대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
• 18개월 연구 기간 동안 rFVIIIFc 또는 rFIXFc 예방 치료를 받은 혈우병 A 및 B 환자의 초음파로 감지된 전반적인 관절 상태 평가.
참가자는 18개월의 긴 연구 기간 동안 6개월마다 방문하게 되며 방문할 때마다 HEAD-US(Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound) 프로토콜로 초음파를 수행하게 됩니다. 기준선 및 연구 방문 종료 시 환자는 임상 점수 시스템 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 및 완전한 환자 설문지로 평가됩니다. 환자 의료 기록의 소급 데이터도 연구 등록 전 최소 6개월 동안 수집됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 유럽의 실제 환경에서 혈우병 A 또는 혈우병 B 환자에서 rFVIIIFc 또는 rFIXFc로 예방적 치료를 받은 18개월 동안의 관절 건강을 전향적으로 설명하는 것입니다.
이것은 관절 건강을 정기적으로 모니터링하고 비대성 윤활막, 연골 및 뼈 손상을 감지하기 위해 현장 진료 US 검사를 사용하는 저 개입, 다기관 연구입니다. 동시에 임상 관절 상태도 HJHS에서 검사합니다. 이 연구는 대상 관절의 존재, 해결, 재발 및 새로운 발달을 평가할 것입니다. 또한 출혈 에피소드를 설명하고 PRO로 삶의 질과 신체 활동을 평가합니다. 환자가 일상적인 임상 실습에서 CE 마크가 있는 Florio HAEMO 앱을 사용하는 경우 신체 활동 수준, 예상 FVIII/FIX 수준 및 출혈 발생 사이의 가능한 상관 관계를 탐색하는 것을 목표로 하는 선택적 하위 연구에 참여하도록 제안됩니다. .
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Baia Mare, 루마니아
- Study Site 145
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Bucharest, 루마니아
- Study Site 141
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Craiova, 루마니아
- Study Site 143
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Iaşi, 루마니아
- Study Site 146
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Timişoara, 루마니아
- Study Site 142
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Sofia, 불가리아
- Study site 100
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Sofia, 불가리아
- Study Site 101
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Alicante, 스페인
- Study Site 150
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Barcelona, 스페인
- Study site 152
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Coruña, 스페인
- Study Site 151
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Madrid, 스페인
- Study site 149
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Málaga, 스페인
- Study site 154
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Oviedo, 스페인
- Study site 156
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Salamanca, 스페인
- Study Site 153
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Valencia, 스페인
- Study Site 157
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Valladolid, 스페인
- Study site 155
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Zaragoza, 스페인
- Study Site 158
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Ljubljana, 슬로베니아
- Study Site 147
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Dublin, 아일랜드
- Study Site 132
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Dublin, 아일랜드
- Study site 133
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Belfast, 영국
- Study Site 159
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Bologna, 이탈리아
- Study Site 136
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Brescia, 이탈리아
- Study Site 134
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Catania, 이탈리아
- Study Site 138
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Milan, 이탈리아
- Study Site 140
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Palermo, 이탈리아
- Study Site 137
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Pisa, 이탈리아
- Study Site 135
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Vicenza, 이탈리아
- Study Site 139
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Brno, 체코
- Study Site 108
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Liberec, 체코
- Study Site 107
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Olomouc, 체코
- Study Site 104
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Praha, 체코
- Study Site 105
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Praha, 체코
- Study Site 106
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Zagreb, 크로아티아
- Study Site 102
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Zagreb, 크로아티아
- Study Site 103
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Bordeaux, 프랑스
- Study site 115
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Caen, 프랑스
- Study site 129
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Chambéry, 프랑스
- Study site 125
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- Study site 110
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Dijon, 프랑스
- Study site 123
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Lille, 프랑스
- Study site 124
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Lyon, 프랑스
- Study site 111
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Marseille, 프랑스
- Study site 126
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Nancy, 프랑스
- Study Site 120
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Nantes, 프랑스
- Study Site 121
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Nîmes, 프랑스
- Study site 113
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Paris, 프랑스
- Study site 119
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Paris, 프랑스
- Study Site 130
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Poitiers, 프랑스
- Study Site 118
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Reims, 프랑스
- Study site 117
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Rennes, 프랑스
- Sudy site 122
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Rouen, 프랑스
- Study Site 109
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Strasbourg, 프랑스
- Study site 112
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Toulouse, 프랑스
- Study Site 128
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Tours, 프랑스
- Study site 114
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Budapest, 헝가리
- Study Site 131
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 6세
- 혈우병 A 또는 B의 진단
- 기준선 방문 전 치료 처방 및 출혈 에피소드에 관한 최소 6개월의 문서화된 연구 전 치료 데이터 보유
- 최소 6개월 동안 시판 중인 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 또는 FIX 농축액으로 혈우병 A 또는 B에 대한 이전 치료
- rFVIIIFc 또는 rFIXFc로 지역 규정에 따라 연구 등록 전 또는 기준선 방문에서 가장 늦게 예방적 치료 시작
- 환자 또는 법적 연령 미만 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 제공한 서명 및 날짜가 기재된 동의서. 현지 규정에 따라 소아 환자의 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 대상 환자가 포함하기에 부적합한 모든 의학적 상태
- 등록 전 6개월 동안 비인자 요법으로 예방적 치료
- 이용 가능한 최신 억제제 테스트에서 인자 VIII 또는 FIX 억제 항체(억제제)(≥0.60 Bethesda Units[BU]/mL)의 존재
- 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 동시 임상 중재 연구에 등록 또는 IMP 섭취
- 주어진 지시나 연구 절차에 협조하지 못하는 것으로 예상되는 무능력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: Efmoroctocog 알파 또는 eftrenonacog 알파
Efmoroctocog alfa 또는 eftrenonacog alfa는 일반적인 임상 실습에 따라 처방되고 사용됩니다.
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초음파 검사
기능적 관절 검사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 HEAD-US 점수의 기준선에서 18개월까지의 변화(연구 종료 - EOS)
기간: 기준선 및 18개월
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HEAD-US는 혈우병 관절에 대한 표준화되고 빠르고 반복 가능하며 간단한 초음파 채점 프로토콜입니다. HEAD-US 관절 점수는 6개의 인덱스 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)에 대해 계산됩니다. 특정 관절 점수는 질병 활성도(활막염), 관절 표면의 질병 손상, 연골하 뼈의 질병 손상의 세 가지 항목 점수로 구성됩니다. 특정 관절 점수는 각 특정 관절에 대한 세 가지 항목 점수의 합입니다. 해당 값의 범위는 0(최소)부터 8(최대)까지입니다. 총점은 발견된 이상 항목에 대한 항목 점수의 합을 나타냅니다. |
기준선 및 18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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합동 ABR
기간: 기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6-12개월, 12-18개월 및 전체 연구 기간
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임의의 출혈 에피소드에 대해, 다음이 수집될 것이다: 출혈 에피소드 상황(예: 자연적, 외상성), 출혈 에피소드 위치, 출혈 에피소드 날짜, 용량(IU) 및 출혈을 치료하기 위해 사용된 주사 횟수.
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기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6-12개월, 12-18개월 및 전체 연구 기간
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비대성 윤활막에 대한 HEAD-US 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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HEAD-US는 혈우병 관절에 대한 표준화되고 빠르고 반복 가능하며 간단한 초음파 채점 프로토콜입니다. HEAD-US 관절 점수는 6개의 인덱스 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)에 대해 계산됩니다. 질병 활성도(활막염) 점수는 비대성 윤활막의 상태를 평가합니다. 비대성 윤활막은 관절 오목부 및 평균 활막 조직의 양을 종합적으로 평가하여 3단계(0: 없음/최소; 1: 경증/중등도[점수=1], 2: 심각[점수=2])으로 등급을 매깁니다. 그 안에 포함되어 있습니다. |
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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연골에 대한 HEAD-US 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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HEAD-US는 혈우병 관절에 대한 표준화되고 빠르고 반복 가능하며 간단한 초음파 채점 프로토콜입니다. HEAD-US 관절 점수는 6개의 인덱스 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)에 대해 계산됩니다. 관절 연골과 관련하여 손상은 5단계로 분류됩니다(0: 정상; 1: 반향조직 이상 및 표적 표면의 <25%를 포함하는 초점 손실[점수=1]; 2: 관련 연골의 부분/전체 두께 손실 표적 표면의 적어도 50% [점수=2] 3: 표적 표면의 >50%를 포함하는 연골의 부분/전체 두께 손실 [점수=3]; 4: 완전한 연골 파괴 또는 표적 표면의 관절 연골 시각화 없음 [점수=4]). |
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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뼈에 대한 HEAD-US 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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HEAD-US는 혈우병 관절에 대한 표준화되고 빠르고 반복 가능하며 간단한 초음파 채점 프로토콜입니다. HEAD-US 관절 점수는 6개의 인덱스 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)에 대해 계산됩니다. 연골하 뼈의 손상은 3등급 척도를 사용하여 점수를 매깁니다(0: 정상; 1: 관절 주변의 초기 골극이 있거나 없는 연골하 뼈의 경미한 불규칙성[점수=1]; 2: 침식 및 존재가 있거나 없는 이상한 연골하 뼈 관절 주변의 눈에 띄는 골극의 수 [점수=2]). |
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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18개월(EOS)의 총 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 18개월
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HJHS는 신체 구조 및 기능(즉, 손상) 영역에서 관절 건강을 측정합니다. 6개의 지표 관절(팔꿈치, 무릎, 발목)을 검사하고 점수를 매깁니다. 관절당 최소 점수는 0이고, 최대 점수는 20입니다. 또한, 보행은 정상 한계를 벗어나는 기술 수에 따라 0~4점 척도로 점수가 매겨집니다. 총점은 6개 관절 전체에 대한 점수와 보행 점수의 합이 됩니다(0~124 범위, 0은 정상, 124는 가장 심각한 질병). |
기준선 및 18개월
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대상 관절 수
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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표적 관절이란 연속 6개월 이내에 관절 내로 3회 이상의 자연 출혈이 발생한 관절로 정의됩니다.
본 연구에서는 표적 관절의 유무, 해소, 재발 및 새로운 발달을 평가할 것입니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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대상 관절 위치
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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표적 관절이란 연속 6개월 이내에 관절 내로 3회 이상의 자연 출혈이 발생한 관절로 정의됩니다.
본 연구에서는 표적 관절의 유무, 해소, 재발 및 새로운 발달을 평가할 것입니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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총 연간 출혈율(ABR)
기간: 기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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출혈 에피소드에 대해 다음 정보가 수집됩니다: 출혈 에피소드 상황(예: 자연적, 외상성), 출혈 에피소드 위치(예: 근육, 관절, 기타), 출혈 에피소드 날짜, 복용량(IU) 및 사용된 주사 횟수 출혈을 치료하십시오.
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기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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타겟 조인트 ABR
기간: 기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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출혈 에피소드에 대해 출혈 에피소드 상황(예: 자연적, 외상성), 출혈 에피소드 위치, 출혈 에피소드 날짜, 복용량(IU) 및 출혈 치료에 사용된 주사 횟수 등이 수집됩니다.
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기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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외상성/자발성 ABR
기간: 기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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출혈 에피소드에 대해 다음 정보가 수집됩니다: 출혈 에피소드 상황(예: 자연적, 외상성), 출혈 에피소드 위치(예: 근육, 관절, 기타), 출혈 에피소드 날짜, 복용량(IU) 및 사용된 주사 횟수 출혈을 치료하십시오.
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기준선까지 6개월 후향적 기간, 기준선부터 6개월, 6~12개월, 12~18개월 및 전체 연구 기간
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PROMIS 신체 기능/활동 약식 6b 및 8a 점수
기간: 기준선 및 18개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)은 환자 보고 건강 상태를 신뢰할 수 있고 정확하게 측정하는 검증된 시스템입니다. PROMIS 측정값은 신체적, 정신적, 사회적 건강을 포괄하며 5점 Likert 응답 척도와 지난 7일의 회상 기간을 사용합니다. 성인을 위한 숫자 평가 척도(6b)는 지난 7일 동안 평균 5점(어려움 없음)부터 1점(할 수 없음)까지의 평균 신체 기능을 평가하는 단일 항목으로 구성됩니다. 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다. 소아 및 부모 대리자(8a)에 대한 숫자 평가 척도 측정값은 각각 지난 7일 동안의 평균 신체 활동을 1(일 없음)에서 5(6-7일)까지 평가하는 단일 항목으로 구성됩니다. 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다. |
기준선 및 18개월
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PROMIS 통증 강도 3a 및 1a 점수
기간: 기준선 및 18개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)은 환자 보고 건강 상태를 신뢰할 수 있고 정확하게 측정하는 검증된 시스템입니다.
PROMIS 측정값은 신체적, 정신적, 사회적 건강을 포괄하며 5점 Likert 응답 척도와 지난 7일의 회상 기간을 사용합니다.
성인을 위한 숫자 평가 척도(3a)는 지난 7일 동안의 통증을 1(통증 없음)부터 5(매우 심함)까지 평가하는 단일 항목으로 구성됩니다.
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
소아 및 부모 대리자(1a)에 대한 숫자 평가 척도 측정값은 각각 지난 7일 동안의 통증을 0(통증 없음)부터 10(생각할 수 있는 최악의 통증)까지 평가하는 단일 항목으로 구성됩니다.
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선 및 18개월
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PROMIS 통증 간섭 약식 6a 및 8a 점수
기간: 기준선 및 18개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)은 환자 보고 건강 상태를 신뢰할 수 있고 정확하게 측정하는 검증된 시스템입니다.
PROMIS 측정값은 신체적, 정신적, 사회적 건강을 포괄하며 5점 Likert 응답 척도와 지난 7일의 회상 기간을 사용합니다.
숫자 평가 척도(성인, 소아, 부모 대리)는 각각 지난 7일 동안 다양한 활동으로 인한 통증 방해를 1(전혀 아님/전혀)에서 5(매우 많이/거의 항상)까지 평가하는 단일 항목으로 구성됩니다. .
점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선 및 18개월
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IPAQ-SF 점수
기간: 기준선 및 18개월
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국제 신체 활동 설문지 - 약식(IPAQ-SF).
IPAQ-SF는 현재 신체 활동 수준을 측정하는 검증된 7일 회상 설문지입니다.
IPAQ 점수를 매기면 주당 총 MET(분) 형태의 연속 변수가 생성될 뿐만 아니라 높음, 중간, 낮음 신체 활동 수준으로 분류됩니다.
점수가 높을수록 신체 활동 수준이 높다는 것을 의미합니다(더 나은 결과).
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기준선 및 18개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (기타 식별자: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
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Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
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King Saud University완전한
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한