En 18-måneders lav-interventionsundersøgelse til vurdering af ledsundhed hos hæmofili A og B-patienter på profylakse med Efmoroctocog Alfa eller Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)

Andet: Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa

Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa ordineres og anvendes i henhold til sædvanlig klinisk praksis.

Procedure: Påvisning af hæmofili tidlig artropati med ultralyd (HEAD-US)

Ultralydsundersøgelse

Andet: Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)

Funktionel ledundersøgelse

Ændring fra baseline i den samlede HEAD-US-score op til måned 18 (slut af undersøgelsen - EOS)

HEAD-US er en standardiseret, hurtig, repeterbar og enkel ultralydsscoringsprotokol for hæmofile led.

HEAD-US ledscore vil blive beregnet for de seks indeksled (albuer, knæ og ankler). Den specifikke ledscore består af tre punktscore: sygdomsaktivitet (synovitis), sygdomsbeskadigelse af artikulære overflader og sygdomsbeskadigelse af subchondral knogle. Den specifikke fællesscore er summen af ​​de tre emnescorer for hver specifik led. Dens værdier går fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). Den samlede score repræsenterer summen af ​​elementscore for detekterede abnormiteter.

Ændring fra baseline i HEAD-US score for hypertrofisk synovium

HEAD-US er en standardiseret, hurtig, repeterbar og enkel ultralydsscoringsprotokol for hæmofile led.

HEAD-US ledscore vil blive beregnet for de seks indeksled (albuer, knæ og ankler). Score for sygdomsaktivitet (synovitis) vurderer status for det hypertrofiske synovium. Hypertrofisk synovium klassificeres i tre trin (0: fraværende/minimal; 1: let/moderat [score=1], 2: svær [score=2]) baseret på den omfattende evaluering af ledfordybningerne og den gennemsnitlige mængde synovialvæv indeholdt i dem.

Ændring fra baseline i HEAD-US score for brusk

HEAD-US er en standardiseret, hurtig, repeterbar og enkel ultralydsscoringsprotokol for hæmofile led.

HEAD-US ledscore vil blive beregnet for de seks indeksled (albuer, knæ og ankler). Med hensyn til ledbrusken graderes skaden i fem trin (0: normal; 1: ekkoteksturabnormiteter og fokalt tab, der involverer <25 % af måloverfladen [score=1]; 2: delvist/fuldt tykkelsestab af brusken, der involverer mindst 50 % af måloverfladen [score=2]; 3: delvis/fuld tykkelsestab af brusken, der involverer >50 % af måloverfladen [score=3], 4: fuldstændig bruskdestruktion eller manglende visualisering af artikulæren brusk på måloverfladen [score=4]).

Ændring fra baseline i HEAD-US score for knogle

HEAD-US er en standardiseret, hurtig, repeterbar og enkel ultralydsscoringsprotokol for hæmofile led.

HEAD-US ledscore vil blive beregnet for de seks indeksled (albuer, knæ og ankler). Beskadigelse af subchondral knogle bedømmes ved hjælp af en tregradigt skala (0: normal; 1: milde uregelmæssigheder i den subchondrale knogle med/uden initiale osteofytter omkring leddet [score=1]; 2: forstyrret subchondral knogle med/uden erosioner og tilstedeværelse af fremtrædende osteofytter omkring leddet [score=2]).

Ændring fra baseline i total hæmofili fælles sundhedsscore (HJHS) ved måned 18 (EOS)

HJHS måler ledsundhed inden for kropsstruktur og funktion (dvs. svækkelse). De seks indeksled (albuer, knæ og ankler) vil blive undersøgt og scoret. Minimumsscore pr. led er 0, maksimumscore er 20. Derudover scores Gait på en skala fra 0 til 4 baseret på antallet af færdigheder, der ikke er inden for de normale grænser.

Den samlede score vil være summen af ​​score på tværs af alle seks led plus gangscore (spænder fra 0 til 124, hvor 0 er normal og 124 er den mest alvorlige sygdom).

Antal målled

Et målled er defineret som et led med tre eller flere spontane blødninger i leddet inden for en sammenhængende 6-måneders periode. Undersøgelsen vil evaluere tilstedeværelsen, opløsningen, tilbagefald og nyudvikling af målled.

Placering af målled

Et målled er defineret som et led med tre eller flere spontane blødninger ind i leddet inden for en sammenhængende 6-måneders periode. Undersøgelsen vil evaluere tilstedeværelsen, opløsningen, tilbagefald og nyudvikling af målled.

Samlet årlig blødningsrate (ABR)

For enhver blødningsepisode vil følgende blive indsamlet: blødningsepisode-omstændighed (f.eks. spontan, traumatisk), placering af blødningsepisoden (f.eks. muskel, led, andet), dato for blødningsepisoden, dosis (IE) og antal injektioner, der er brugt til at behandle blødningen.

Fælles ABR

For enhver blødningsepisode vil følgende blive indsamlet: blødningsepisode-omstændighed (f.eks. spontan, traumatisk), placering af blødningsepisoden, dato for blødningsepisoden, dosis (IE) og antal injektioner brugt til at behandle blødningen.

Mål fælles ABR

For enhver blødningsepisode vil følgende blive indsamlet: blødningsepisode-omstændighed (f.eks. spontan, traumatisk), placering af blødningsepisoden, dato for blødningsepisoden, dosis (IE) og antal injektioner brugt til at behandle blødningen.

Traumatisk/spontan ABR

For enhver blødningsepisode vil følgende blive indsamlet: blødningsepisode-omstændighed (f.eks. spontan, traumatisk), placering af blødningsepisoden (f.eks. muskel, led, andet), dato for blødningsepisoden, dosis (IE) og antal injektioner, der er brugt til at behandle blødningen.

PROMIS fysisk funktion/aktivitet kort form 6b og 8a score

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et valideret system af pålidelige og præcise målinger af patientrapporteret helbredsstatus. PROMIS-foranstaltninger dækker fysisk, mental og social sundhed, brug en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbagekaldelsesperiode for de seneste 7 dage. Målene for den numeriske vurderingsskala for voksne (6b) består af en enkelt element, der vurderer fysisk funktion i gennemsnit over de seneste 7 dage, der spænder fra 5 (uden problemer) til 1 (ikke i stand til at udføre). Lavere score betyder et dårligere resultat.

Målene for den numeriske vurderingsskala for pædiatrisk og forældreproxy (8a) består hver af en enkelt element, der vurderer fysisk aktivitet i gennemsnit over de seneste 7 dage, fra 1 (ingen dage) til 5 (6-7 dage). Lavere score betyder et dårligere resultat.

PROMIS smerteintensitet 3a og 1a scores

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et valideret system af pålidelige og præcise målinger af patientrapporteret helbredsstatus. PROMIS-foranstaltninger dækker fysisk, mental og social sundhed, brug en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbagekaldelsesperiode for de seneste 7 dage. Målene for den numeriske vurderingsskala for voksne (3a) består af en enkelt varevurdering af smerte over de seneste 7 dage fra 1 (havde ingen smerter) til 5 (meget alvorlig). Højere score betyder et dårligere resultat. Den numeriske vurderingsskala-mål for pædiatrisk og forældreproxy (1a) består hver af en enkelt varevurderingssmerte over de seneste 7 dage, der spænder fra 0 (ingen smerte) til 10 (værste smerte, du kan tænke dig). Højere score betyder et dårligere resultat.

PROMIS smerteinterferens kort form 6a og 8a score

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et valideret system af pålidelige og præcise målinger af patientrapporteret helbredsstatus. PROMIS-foranstaltninger dækker fysisk, mental og social sundhed, brug en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbagekaldelsesperiode for de seneste 7 dage. Målene for den numeriske vurderingsskala (voksen, pædiatrisk, forældreproxy) består hver af en enkelt varevurdering smerteinterferens med forskellige aktiviteter i løbet af de sidste 7 dage, fra 1 (slet ikke/aldrig) til 5 (meget/næsten altid) . Højere score betyder et dårligere resultat.

IPAQ-SF scorer

Internationalt fysisk aktivitetsspørgeskema - kort formular (IPAQ-SF). IPAQ-SF er et valideret, 7-dages tilbagekaldelsesspørgeskema, der måler aktuelle niveauer af fysisk aktivitet. Scoring af IPAQ'en resulterer i en kontinuerlig variabel i form af samlede MET-minutter om ugen, samt kategorisering i højt, moderat eller lavt fysisk aktivitetsniveau. Højere score betyder højere fysisk aktivitetsniveau (bedre resultat).