Een 18 maanden durend onderzoek met weinig interventie om de gezondheid van de gewrichten te beoordelen bij hemofilie A- en B-patiënten die profylaxe krijgen met Efmoroctocog Alfa of Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)

Ander: Efmoroctocog alfa of eftrenonacog alfa

Efmoroctocog alfa of eftrenonacog alfa wordt voorgeschreven en gebruikt volgens de gebruikelijke klinische praktijk.

Procedure: Hemofilie Vroege detectie van artropathie met echografie (HEAD-US)

Echografisch onderzoek

Ander: Hemofilie Joint Health Score (HJHS)

Functioneel gewrichtsonderzoek

Verandering ten opzichte van baseline in totale HEAD-US-score tot maand 18 (einde studie - EOS)

HEAD-US is een gestandaardiseerd, snel, herhaalbaar en eenvoudig protocol voor het scoren van echografie voor hemofiliegewrichten.

De HEAD-US-gewrichtsscore wordt berekend voor de zes indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels). De specifieke gewrichtsscore bestaat uit drie itemscores: ziekteactiviteit (synovitis), ziektebeschadiging van gewrichtsoppervlakken en ziektebeschadiging van subchondraal bot. De specifieke gewrichtsscore is de som van de drie itemscores voor elk specifiek gewricht. De waarden variëren van 0 (minimum) tot 8 (maximum). De totaalscore vertegenwoordigt de som van itemscores voor gedetecteerde afwijkingen.

Verandering ten opzichte van baseline in HEAD-US-score voor hypertrofisch synovium

HEAD-US is een gestandaardiseerd, snel, herhaalbaar en eenvoudig protocol voor het scoren van echografie voor hemofiliegewrichten.

De HEAD-US-gewrichtsscore wordt berekend voor de zes indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels). De score voor ziekteactiviteit (synovitis) beoordeelt de status van het hypertrofische synovium. Hypertrofisch synovium wordt ingedeeld in drie stappen (0: afwezig/minimaal; 1: licht/matig [score=1], 2: ernstig [score=2]) op basis van de uitgebreide evaluatie van de gewrichtsuitsparingen en de gemiddelde hoeveelheid synoviaal weefsel erin vervat.

Verandering ten opzichte van baseline in HEAD-US-score voor kraakbeen

HEAD-US is een gestandaardiseerd, snel, herhaalbaar en eenvoudig protocol voor het scoren van echografie voor hemofiliegewrichten.

De HEAD-US-gewrichtsscore wordt berekend voor de zes indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels). Wat het gewrichtskraakbeen betreft, wordt de schade ingedeeld in vijf stappen (0: normaal; 1: echotextuurafwijkingen en focaal verlies van <25% van het doeloppervlak [score=1]; 2: gedeeltelijk/volledig verlies van het kraakbeen waarbij ten minste 50% van het doeloppervlak [score=2]; 3: gedeeltelijk/volledig verlies van het kraakbeen waarbij >50% van het doeloppervlak betrokken is [score=3]; 4: volledige kraakbeenvernietiging of afwezige visualisatie van het gewricht kraakbeen op het doeloppervlak [score=4]).

Verandering ten opzichte van baseline in HEAD-US-score voor bot

HEAD-US is een gestandaardiseerd, snel, herhaalbaar en eenvoudig protocol voor het scoren van echografie voor hemofiliegewrichten.

De HEAD-US-gewrichtsscore wordt berekend voor de zes indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels). Schade aan het subchondrale bot wordt gescoord op een schaal van drie graden (0: normaal; 1: lichte onregelmatigheden van het subchondrale bot met/zonder initiële osteofyten rond het gewricht [score=1]; 2: gestoord subchondraal bot met/zonder erosies en aanwezigheid van prominente osteofyten rond het gewricht [score=2]).

Verandering ten opzichte van baseline in totale hemophilia joint health score (HJHS) op maand 18 (EOS)

De HJHS meet de gezondheid van gewrichten, op het gebied van lichaamsstructuur en -functie (d.w.z. stoornis). De zes indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels) worden onderzocht en gescoord. De minimale score per joint is 0, de maximale score is 20. Daarnaast wordt Gangwerk gescoord op een schaal van 0 tot 4 op basis van het aantal vaardigheden dat niet binnen de normale limieten valt.

De totale score is de som van de scores voor alle zes de gewrichten plus de gangscore (bereik van 0 tot 124, waarbij 0 normaal is en 124 de ernstigste ziekte).

Aantal doelgewrichten

Een doelgewricht wordt gedefinieerd als een gewricht met drie of meer spontane bloedingen in het gewricht binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden. De studie zal de aanwezigheid, resolutie, herhaling en nieuwe ontwikkeling van doelgewrichten evalueren.

Locatie van doelgewrichten

Een doelgewricht wordt gedefinieerd als een gewricht met drie of meer spontane bloedingen in het gewricht binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden. De studie zal de aanwezigheid, resolutie, herhaling en nieuwe ontwikkeling van doelgewrichten evalueren.

Totaal aantal bloedingen op jaarbasis (ABR)

Voor elke bloedingsepisode wordt het volgende verzameld: omstandigheid van de bloedingsepisode (bijv. spontaan, traumatisch), locatie van de bloedingsepisode (bijv. spier, gewricht, andere), datum van de bloedingsepisode, dosis (IE) en aantal gebruikte injecties behandel de bloeding.

Gezamenlijke ABR

Voor elke bloedingsepisode wordt het volgende verzameld: omstandigheid van de bloedingsepisode (bijv. spontaan, traumatisch), locatie van de bloedingsepisode, datum van de bloedingsepisode, dosis (IE) en aantal injecties gebruikt om de bloeding te behandelen.

Doel gezamenlijke ABR

Voor elke bloedingsepisode wordt het volgende verzameld: omstandigheid van de bloedingsepisode (bijv. spontaan, traumatisch), locatie van de bloedingsepisode, datum van de bloedingsepisode, dosis (IE) en aantal injecties gebruikt om de bloeding te behandelen.

Traumatische/spontane ABR

Voor elke bloedingsepisode wordt het volgende verzameld: omstandigheid van de bloedingsepisode (bijv. spontaan, traumatisch), locatie van de bloedingsepisode (bijv. spier, gewricht, andere), datum van de bloedingsepisode, dosis (IE) en aantal gebruikte injecties behandel de bloeding.

PROMIS fysieke functie/activiteit korte vorm 6b en 8a scores

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) is een gevalideerd systeem van betrouwbare en nauwkeurige metingen van de door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus. PROMIS-maatregelen hebben betrekking op fysieke, mentale en sociale gezondheid, gebruiken een 5-punts Likert-responsschaal en een herinneringsperiode van de afgelopen 7 dagen. De numerieke beoordelingsschaal voor volwassenen (6b) bestaat uit een enkel item dat de fysieke functie gemiddeld over de afgelopen 7 dagen beoordeelt, variërend van 5 (zonder enige moeite) tot 1 (niet in staat om te doen). Lagere scores betekenen een slechter resultaat.

De metingen van de numerieke beoordelingsschaal voor kinderen en ouders (8a) bestaan ​​elk uit een enkel item dat fysieke activiteit gemiddeld over de afgelopen 7 dagen beoordeelt, variërend van 1 (geen dagen) tot 5 (6-7 dagen). Lagere scores betekenen een slechter resultaat.

PROMIS pijnintensiteit 3a en 1a scores

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) is een gevalideerd systeem van betrouwbare en nauwkeurige metingen van de door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus. PROMIS-maatregelen hebben betrekking op fysieke, mentale en sociale gezondheid, gebruiken een 5-punts Likert-responsschaal en een herinneringsperiode van de afgelopen 7 dagen. De numerieke beoordelingsschaal voor volwassenen (3a) bestaat uit een enkel item dat pijn gedurende de afgelopen 7 dagen beoordeelt van 1 (geen pijn gehad) tot 5 (zeer ernstig). Hogere scores betekenen een slechter resultaat. De metingen van de numerieke beoordelingsschaal voor kinderen en ouders (1a) bestaan ​​elk uit een enkel item dat pijn over de afgelopen 7 dagen beoordeelt, variërend van 0 (geen pijn) tot 10 (ergste pijn die u kunt bedenken). Hogere scores betekenen een slechter resultaat.

PROMIS pijninterferentie korte vorm 6a en 8a scores

Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) is een gevalideerd systeem van betrouwbare en nauwkeurige metingen van de door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus. PROMIS-maatregelen hebben betrekking op fysieke, mentale en sociale gezondheid, gebruiken een 5-punts Likert-responsschaal en een herinneringsperiode van de afgelopen 7 dagen. De metingen van de numerieke beoordelingsschaal (volwassene, kind, ouder proxy) bestaan ​​elk uit een enkel item dat pijninterferentie met verschillende activiteiten gedurende de afgelopen 7 dagen beoordeelt, variërend van 1 (helemaal niet/nooit) tot 5 (zeer veel/bijna altijd) . Hogere scores betekenen een slechter resultaat.

IPAQ-SF-scores

Internationale vragenlijst voor lichaamsbeweging - verkort formulier (IPAQ-SF). De IPAQ-SF is een gevalideerde, 7-daagse herinneringsvragenlijst die het huidige niveau van fysieke activiteit meet. Het scoren van de IPAQ resulteert in een continue variabele in de vorm van het totale aantal MET-minuten per week, evenals indeling in een hoog, matig of laag niveau van fysieke activiteit. Hogere scores betekenen een hoger niveau van fysieke activiteit (beter resultaat).