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一项为期 18 个月的低干预研究，旨在评估接受 Efmoroctocog Alfa 或 Eftrenonacog Alfa 预防治疗的 A 型和 B 型血友病患者的关节健康 (JOIN-us)

2025年1月14日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

一项为期 18 个月的低干预前瞻性多中心研究，旨在评估接受 Efmoroctocog Alfa 或 Eftrenonacog Alfa 预防性治疗的 A 型或 B 型血友病患者的关节结局

这项低干预性研究的目的是描述接受 rFVIIIFc 或 rFIXFc 预防​​性治疗的 A 型血友病或 B 型血友病患者的整体关节健康状况。

它旨在回答的主要问题是：

• 评估在 18 个月的研究期间用 rFVIIIFc 或 rFIXFc 预防​​治疗的血友病 A 和 B 患者中超声检测的整体关节状态。

在长达 18 个月的研究期间，参与者将进行 6 个月一次的访问，并在每次访问时使用血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 方案进行超声检查。 在基线和研究访问结束时，将使用临床评分系统血友病关节健康评分 (HJHS) 评估患者并完成患者问卷调查。 在参加研究之前，还将收集至少 6 个月的患者医疗记录的回顾性数据。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的主要目的是前瞻性地描述在欧洲真实环境中使用 rFVIIIFc 或 rFIXFc 预防​​性治疗 A 型血友病或 B 型血友病患者 18 个月期间的关节健康状况。

这是一项低干预、多中心研究，使用床旁美国检查定期监测关节健康并检测肥厚性滑膜、软骨和骨损伤。 同时，临床关节状态也将由 HJHS 检查。 本研究将评估目标关节的存在、消退、复发和新发展。 它还将描述出血事件并评估 PRO 的生活质量和身体活动。 如果患者在日常临床实践中使用带有 CE 标志的 Florio HAEMO 应用程序，他们将被邀请参加一项可选的子研究，该研究旨在探索身体活动水平、估计的 FVIII/FIX 水平和出血发生之间可能存在的相关性.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚
        • Study site 100
      • Sofia、保加利亚
        • Study Site 101
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚
        • Study Site 102
      • Zagreb、克罗地亚
        • Study Site 103
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • Study Site 131
  • 意大利
      • Bologna、意大利
        • Study Site 136
      • Brescia、意大利
        • Study Site 134
      • Catania、意大利
        • Study Site 138
      • Milan、意大利
        • Study Site 140
      • Palermo、意大利
        • Study Site 137
      • Pisa、意大利
        • Study Site 135
      • Vicenza、意大利
        • Study Site 139
  • 捷克语
      • Brno、捷克语
        • Study Site 108
      • Liberec、捷克语
        • Study Site 107
      • Olomouc、捷克语
        • Study Site 104
      • Praha、捷克语
        • Study Site 105
      • Praha、捷克语
        • Study Site 106
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚
        • Study Site 147
  • 法国
      • Bordeaux、法国
        • Study site 115
      • Caen、法国
        • Study site 129
      • Chambéry、法国
        • Study site 125
      • Clermont-Ferrand、法国
        • Study Site 110
      • Dijon、法国
        • Study site 123
      • Lille、法国
        • Study site 124
      • Lyon、法国
        • Study Site 111
      • Marseille、法国
        • Study site 126
      • Nancy、法国
        • Study Site 120
      • Nantes、法国
        • Study Site 121
      • Nîmes、法国
        • Study Site 113
      • Paris、法国
        • Study Site 119
      • Paris、法国
        • Study Site 130
      • Poitiers、法国
        • Study Site 118
      • Reims、法国
        • Study Site 117
      • Rennes、法国
        • Sudy site 122
      • Rouen、法国
        • Study Site 109
      • Strasbourg、法国
        • Study Site 112
      • Toulouse、法国
        • Study Site 128
      • Tours、法国
        • Study Site 114
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • Study Site 132
      • Dublin、爱尔兰
        • Study site 133
  • 罗马尼亚
      • Baia Mare、罗马尼亚
        • Study Site 145
      • Bucharest、罗马尼亚
        • Study Site 141
      • Craiova、罗马尼亚
        • Study Site 143
      • Iaşi、罗马尼亚
        • Study Site 146
      • Timişoara、罗马尼亚
        • Study Site 142
  • 英国
      • Belfast、英国
        • Study Site 159
  • 西班牙
      • Alicante、西班牙
        • Study Site 150
      • Barcelona、西班牙
        • Study site 152
      • Coruña、西班牙
        • Study Site 151
      • Madrid、西班牙
        • Study site 149
      • Málaga、西班牙
        • Study site 154
      • Oviedo、西班牙
        • Study site 156
      • Salamanca、西班牙
        • Study Site 153
      • Valencia、西班牙
        • Study Site 157
      • Valladolid、西班牙
        • Study site 155
      • Zaragoza、西班牙
        • Study Site 158

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄 ≥ 6 岁
  2. 血友病 A 或 B 的诊断
  3. 在基线访视前至少有 6 个月记录了有关治疗处方和出血事件的研究前治疗数据
  4. 先前使用任何市售的重组和/或血浆衍生的 FVIII 或 FIX 浓缩物治疗血友病 A 或 B 至少 6 个月
  5. 根据当地法规，在研究入组前或最迟在基线访视时开始使用 rFVIIIFc 或 rFIXFc 进行预防性治疗
  6. 由患者或法定年龄以下患者的合法授权代表提供的签署并注明日期的知情同意书。 应根据当地法规征得儿科患者的同意

排除标准：

  1. 研究者认为使受试者患者不适合纳入的任何医疗状况
  2. 入组前 6 个月内使用非因子疗法进行预防性治疗
  3. 在最新可用的抑制剂测试中存在因子 VIII 或 FIX 抑制抗体（抑制剂）（≥0.60 Bethesda 单位 [BU]/mL）
  4. 在纳入本研究前三个月内参加同时进行的临床干预研究或服用 IMP
  5. 可预见的无法配合给定的指示或研究程序

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：Efmoroctocog alfa 或 eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa 或 eftrenonacog alfa 根据通常的临床实践开处方和使用。
程序：血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US)
超声检查
其他：血友病关节健康评分 (HJHS)
功能性关节检查

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
截至第 18 个月的 HEAD-US 总分与基线的变化（研究结束 - EOS）
大体时间：基线和第 18 个月

HEAD-US 是一种针对血友病关节的标准化、快速、可重复且简单的超声评分方案。

将为六个索引关节（肘部、膝盖和脚踝）计算 HEAD-US 关节评分。 具体关节评分由疾病活动性（滑膜炎）、关节面疾病损伤、软骨下骨疾病损伤三项评分组成。 特定关节得分是每个特定关节的三个项目得分的总和。 其值范围从 0（最小值）到 8（最大值）。 总分代表检测到的异常项目得分的总和。
基线和第 18 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
联合ABR
大体时间：到基线的 6 个月回顾期、基线到 6 个月、6-12 个月、12-18 个月和整个研究期
对于任何出血事件，将收集以下信息：出血事件情况（例如，自发性、外伤性）、出血事件位置、出血事件日期、用于治疗出血的剂量 (IU) 和注射次数。
到基线的 6 个月回顾期、基线到 6 个月、6-12 个月、12-18 个月和整个研究期
肥厚滑膜 HEAD-US 评分相对基线的变化
大体时间：基线，第 6、12 和 18 个月

HEAD-US 是一种针对血友病关节的标准化、快速、可重复且简单的超声评分方案。

将为六个索引关节（肘部、膝盖和脚踝）计算 HEAD-US 关节评分。 疾病活动性（滑膜炎）评分评估肥厚滑膜的状态。 根据关节隐窝和滑膜组织平均量的综合评价，滑膜肥厚分为三级（0：无/极少；1：轻度/中度[分数=1]，2：重度[分数=2]）包含在其中。
基线，第 6、12 和 18 个月
HEAD-US 软骨评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、12 和 18 个月

HEAD-US 是一种针对血友病关节的标准化、快速、可重复且简单的超声评分方案。

将为六个索引关节（肘部、膝盖和脚踝）计算 HEAD-US 关节评分。 关于关节软骨，损伤分为五个等级（0：正常；1：回声纹理异常和焦点缺失，涉及<25%的目标表面[分数=1]；2：软骨部分/全层缺失，涉及至少 50% 的目标表面 [分数 = 2]；3：软骨部分/全层损失，涉及 > 50% 的目标表面 [分数 = 3]； 4：软骨完全破坏或目标表面上关节软骨不可见[分数=4]）。
基线，第 6、12 和 18 个月
HEAD-US 骨骼评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、12 和 18 个月

HEAD-US 是一种针对血友病关节的标准化、快速、可重复且简单的超声评分方案。

将为六个索引关节（肘部、膝盖和脚踝）计算 HEAD-US 关节评分。 使用三级量表对软骨下骨的损伤进行评分（0：正常；1：软骨下骨轻度不规则，有/无关节周围初始骨赘[评分=1]；2：紊乱的软骨下骨，有/没有侵蚀和存在关节周围明显的骨赘[评分=2]）。
基线，第 6、12 和 18 个月
第 18 个月 (EOS) 血友病关节健康总评分 (HJHS) 相对于基线的变化
大体时间：基线和第 18 个月

HJHS 测量身体结构和功能（即损伤）领域的关节健康状况。 将检查六个索引关节（肘部、膝盖和脚踝）并进行评分。 每个关节的最低分数为 0，最高分数为 20。 此外，步态根据超出正常范围的技能数量按 0 到 4 的等级进行评分。

总分是所有六个关节的分数加上步态分数的总和（范围从 0 到 124，0 为正常，124 为最严重的疾病）。
基线和第 18 个月
目标关节数量
大体时间：基线，第 6、12 和 18 个月
目标关节定义为连续 6 个月内发生 3 次或以上自发性出血的关节。 该研究将评估目标关节的存在、消退、复发和新发展。
基线，第 6、12 和 18 个月
目标关节的位置
大体时间：基线，第 6、12 和 18 个月
目标关节定义为连续 6 个月内发生 3 次或以上自发性出血的关节。 该研究将评估目标关节的存在、消退、复发和新发展。
基线，第 6、12 和 18 个月
年化总出血率 (ABR)
大体时间：基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
对于任何出血事件，将收集以下信息：出血事件情况（例如，自发性、外伤性）、出血事件位置（例如，肌肉、关节、其他）、出血事件日期、剂量（IU）和用于注射的次数。治疗出血。
基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
目标联合ABR
大体时间：基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
对于任何出血事件，将收集以下信息：出血事件情况（例如自发性、外伤性）、出血事件位置、出血事件日期、剂量（IU）和用于治疗出血的注射次数。
基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
外伤性/自发性 ABR
大体时间：基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
对于任何出血事件，将收集以下信息：出血事件情况（例如，自发性、外伤性）、出血事件位置（例如，肌肉、关节、其他）、出血事件日期、剂量（IU）和用于注射的次数。治疗出血。
基线至 6 个月回顾期、基线至 6 个月、6-12 个月、12-18 个月以及整个研究期
PROMIS 身体机能/活动简式 6b 和 8a 分数
大体时间：基线和 18 个月

患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 是一个经过验证的系统，可以可靠、精确地测量患者报告的健康状况。 PROMIS 测量涵盖身体、心理和社会健康，使用 5 点李克特反应量表和过去 7 天的回忆期。 成人数字评定量表 (6b) 包括对过去 7 天平均身体机能进行评分的单个项目，范围从 5（没有任何困难）到 1（无法做到）。 分数越低意味着结果越差。

儿科和家长代表的数字评定量表 (8a) 各包含一个对过去 7 天平均身体活动进行评级的单个项目，范围从 1（无天）到 5（6-7 天）。 分数越低意味着结果越差。
基线和 18 个月
PROMIS 疼痛强度 3a 和 1a 评分
大体时间：基线和第 18 个月
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 是一个经过验证的系统，可以可靠、精确地测量患者报告的健康状况。 PROMIS 测量涵盖身体、心理和社会健康，使用 5 点李克特反应量表和过去 7 天的回忆期。 成人数字评定量表 (3a) 包括对过去 7 天的疼痛进行评分的单个项目，从 1（无疼痛）到 5（非常严重）。 分数越高意味着结果越差。 儿科和家长代表的数字评定量表 (1a) 均包含一个对过去 7 天内疼痛进行评级的单个项目，范围从 0（无疼痛）到 10（您能想到的最严重的疼痛）。 分数越高意味着结果越差。
基线和第 18 个月
PROMIS 疼痛干扰简式 6a 和 8a 分数
大体时间：基线和第 18 个月
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 是一个经过验证的系统，可以可靠、精确地测量患者报告的健康状况。 PROMIS 测量涵盖身体、心理和社会健康，使用 5 点李克特反应量表和过去 7 天的回忆期。 数字评定量表（成人、儿童、家长代理）均由一个单独的项目组成，对过去 7 天内不同活动的疼痛干扰进行评级，范围从 1（完全没有/从不）到 5（非常/几乎总是） 。 分数越高意味着结果越差。
基线和第 18 个月
IPAQ-SF 分数
大体时间：基线和第 18 个月
国际身体活动调查问卷 - 简表 (IPAQ-SF)。 IPAQ-SF 是经过验证的 7 天回忆问卷，用于衡量当前的体力活动水平。 IPAQ 评分会产生每周总 MET 分钟形式的连续变量，并分为高、中或低体力活动水平。 分数越高意味着身体活动水平越高（结果越好）。
基线和第 18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Swedish Orphan Biovitrum

合作者

IQVIA Pvt. Ltd

调查人员

  • 研究主任：Stefan Lethagen, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月24日

初级完成 (实际的)

2023年12月6日

研究完成 (实际的)

2023年12月6日

研究注册日期

首次提交

2023年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月3日

首次发布 (实际的)

2023年5月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月14日

最后验证

2025年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Sobi.HAEM89-007
  • 2022-502921-16-00 (其他标识符：EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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