Uno studio di 18 mesi a basso intervento per valutare la salute delle articolazioni nei pazienti con emofilia A e B sottoposti a profilassi con Efmoroctocog Alfa o Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)
Uno studio prospettico multicentrico a basso intervento della durata di 18 mesi per valutare gli esiti articolari nei pazienti con emofilia A o B in profilassi con Efmoroctocog Alfa o Eftrenonacog Alfa
L'obiettivo di questo studio a basso intervento è quello di descrivere la salute complessiva delle articolazioni nei pazienti con emofilia A o emofilia B trattati profilatticamente con rFVIIIFc o rFIXFc.
La domanda principale a cui intende rispondere è:
• Valutazione dello stato articolare complessivo rilevato mediante ecografia in pazienti con emofilia A e B trattati con profilassi rFVIIIFc o rFIXFc durante il periodo di studio di 18 mesi.
I partecipanti verranno a visite semestrali durante il periodo di studio di 18 mesi e ad ogni visita eseguiranno un'ecografia con il protocollo HEAD-US (Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound). Al basale e alla fine delle visite dello studio, i pazienti saranno valutati con il sistema di punteggio clinico Haemophilia Joint Health Score (HJHS) e questionari completi per i pazienti. Saranno inoltre raccolti dati retrospettivi dalle cartelle cliniche dei pazienti per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo scopo principale di questo studio è descrivere in modo prospettico la salute articolare durante un periodo di 18 mesi di trattamento profilattico con rFVIIIFc o rFIXFc in pazienti con emofilia A o emofilia B in un contesto reale in Europa.
Questo è uno studio multicentrico a basso intervento che utilizza l'esame US point-of-care per il monitoraggio regolare della salute delle articolazioni e il rilevamento di sinovia ipertrofica, cartilagine e danno osseo. Allo stesso tempo, anche lo stato clinico delle articolazioni sarà esaminato da HJHS. Questo studio valuterà la presenza, la risoluzione, la ricorrenza e il nuovo sviluppo delle articolazioni bersaglio. Descriverà anche gli episodi di sanguinamento e valuterà la qualità della vita e l'attività fisica con i PRO. Se i pazienti utilizzano l'app Florio HAEMO con marchio CE nella loro pratica clinica di routine, verrà offerto loro di partecipare a un sottostudio facoltativo che mira a esplorare le possibili correlazioni tra i livelli di attività fisica, i livelli stimati di FVIII/FIX e l'insorgenza di sanguinamento .
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria
- Study site 100
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Sofia, Bulgaria
- Study Site 101
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Brno, Cechia
- Study Site 108
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Liberec, Cechia
- Study Site 107
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Olomouc, Cechia
- Study Site 104
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Praha, Cechia
- Study Site 105
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Praha, Cechia
- Study Site 106
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Zagreb, Croazia
- Study Site 102
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Zagreb, Croazia
- Study Site 103
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Bordeaux, Francia
- Study site 115
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Caen, Francia
- Study site 129
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Chambéry, Francia
- Study site 125
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Clermont-Ferrand, Francia
- Study site 110
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Dijon, Francia
- Study site 123
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Lille, Francia
- Study site 124
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Lyon, Francia
- Study site 111
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Marseille, Francia
- Study site 126
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Nancy, Francia
- Study Site 120
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Nantes, Francia
- Study Site 121
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Nîmes, Francia
- Study site 113
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Paris, Francia
- Study site 119
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Paris, Francia
- Study Site 130
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Poitiers, Francia
- Study Site 118
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Reims, Francia
- Study site 117
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Rennes, Francia
- Sudy site 122
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Rouen, Francia
- Study Site 109
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Strasbourg, Francia
- Study site 112
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Toulouse, Francia
- Study Site 128
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Tours, Francia
- Study site 114
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Dublin, Irlanda
- Study Site 132
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Dublin, Irlanda
- Study site 133
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Bologna, Italia
- Study Site 136
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Brescia, Italia
- Study Site 134
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Catania, Italia
- Study Site 138
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Milan, Italia
- Study Site 140
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Palermo, Italia
- Study Site 137
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Pisa, Italia
- Study Site 135
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Vicenza, Italia
- Study Site 139
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Belfast, Regno Unito
- Study Site 159
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Baia Mare, Romania
- Study Site 145
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Bucharest, Romania
- Study Site 141
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Craiova, Romania
- Study Site 143
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Iaşi, Romania
- Study Site 146
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Timişoara, Romania
- Study Site 142
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Ljubljana, Slovenia
- Study Site 147
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Alicante, Spagna
- Study Site 150
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Barcelona, Spagna
- Study site 152
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Coruña, Spagna
- Study Site 151
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Madrid, Spagna
- Study site 149
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Málaga, Spagna
- Study site 154
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Oviedo, Spagna
- Study site 156
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Salamanca, Spagna
- Study Site 153
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Valencia, Spagna
- Study Site 157
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Valladolid, Spagna
- Study site 155
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Zaragoza, Spagna
- Study Site 158
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Budapest, Ungheria
- Study Site 131
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 6 anni
- Diagnosi di emofilia A o B
- Avere almeno 6 mesi di dati documentati sul trattamento pre-studio relativi alle prescrizioni terapeutiche e agli episodi di sanguinamento prima della visita basale
- Precedente trattamento per l'emofilia A o B con qualsiasi concentrato di FVIII o FIX ricombinante e/o derivato dal plasma commercializzato per almeno 6 mesi
- Inizio del trattamento profilattico con rFVIIIFc o rFIXFc prima dell'arruolamento nello studio o al più tardi alla visita basale, in conformità con le normative locali
- Consenso informato firmato e datato fornito dal paziente o dal rappresentante legalmente autorizzato del paziente per i pazienti di età inferiore alla legge. Il consenso deve essere ottenuto dai pazienti pediatrici in conformità con le normative locali
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda il paziente soggetto inadatto all'inclusione
- Trattamento profilattico con terapia senza fattori durante i 6 mesi precedenti l'arruolamento
- Presenza di anticorpi inibitori del fattore VIII o FIX (inibitori) (≥0,60 Unità Bethesda [BU]/mL) all'ultimo test disponibile per gli inibitori
- Iscrizione a uno studio interventistico clinico concomitante, o assunzione di un IMP, entro tre mesi prima dell'inclusione in questo studio
- Incapacità prevedibile di cooperare con istruzioni date o procedure di studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa o eftrenonacog alfa è prescritto e utilizzato secondo la normale pratica clinica.
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Esame ecografico
Esame articolare funzionale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del punteggio HEAD-US totale fino al mese 18 (fine dello studio - EOS)
Lasso di tempo: Riferimento e mese 18
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HEAD-US è un protocollo di valutazione ecografica standardizzato, veloce, ripetibile e semplice per le articolazioni emofiliache. Il punteggio articolare HEAD-US verrà calcolato per le sei articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie). Il punteggio specifico dell’articolazione è composto da tre punteggi: attività della malattia (sinovite), danno della malattia delle superfici articolari e danno della malattia dell’osso subcondrale. Il punteggio specifico del giunto è la somma dei punteggi dei tre item per ciascun giunto specifico. I suoi valori vanno da 0 (minimo) a 8 (massimo). Il punteggio totale rappresenta la somma dei punteggi degli item per le anomalie rilevate. |
Riferimento e mese 18
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ABR comune
Lasso di tempo: Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Per ogni episodio emorragico, verranno raccolti i seguenti dati: circostanza dell'episodio emorragico (ad esempio, spontaneo, traumatico), sede dell'episodio emorragico, data dell'episodio emorragico, dose (UI) e numero di iniezioni utilizzate per trattare l'emorragia.
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Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Variazione rispetto al basale nel punteggio HEAD-US per la sinovia ipertrofica
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6, 12 e 18
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HEAD-US è un protocollo di valutazione ecografica standardizzato, veloce, ripetibile e semplice per le articolazioni emofiliache. Il punteggio articolare HEAD-US verrà calcolato per le sei articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie). Il punteggio dell’attività della malattia (sinovite) valuta lo stato della sinovia ipertrofica. La sinovia ipertrofica viene classificata in tre gradini (0: assente/minima; 1: lieve/moderata [punteggio=1], 2: grave [punteggio=2]) sulla base della valutazione complessiva dei recessi articolari e della quantità media di tessuto sinoviale contenuti in essi. |
Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Variazione rispetto al basale nel punteggio HEAD-US per la cartilagine
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6, 12 e 18
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HEAD-US è un protocollo di valutazione ecografica standardizzato, veloce, ripetibile e semplice per le articolazioni emofiliache. Il punteggio articolare HEAD-US verrà calcolato per le sei articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie). Per quanto riguarda la cartilagine articolare, il danno è classificato in cinque gradini (0: normale; 1: anomalie dell'ecostruttura e perdita focale che coinvolge <25% della superficie bersaglio [punteggio=1]; 2: perdita parziale/totale della cartilagine che coinvolge almeno il 50% della superficie target [punteggio=2]; 3: perdita parziale/totale della cartilagine che coinvolge >50% della superficie target [punteggio=3]; 4: completa distruzione della cartilagine o assenza di visualizzazione della cartilagine articolare sulla superficie bersaglio [punteggio=4]). |
Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Variazione rispetto al basale del punteggio HEAD-US per l'osso
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6, 12 e 18
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HEAD-US è un protocollo di valutazione ecografica standardizzato, veloce, ripetibile e semplice per le articolazioni emofiliache. Il punteggio articolare HEAD-US verrà calcolato per le sei articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie). Il danno dell'osso subcondrale viene valutato utilizzando una scala a tre gradi (0: normale; 1: lievi irregolarità dell'osso subcondrale con/senza osteofiti iniziali attorno all'articolazione [punteggio=1]; 2: osso subcondrale alterato con/senza erosioni e presenza di osteofiti prominenti intorno all'articolazione [punteggio=2]). |
Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Variazione rispetto al basale del punteggio totale sulla salute articolare dell'emofilia (HJHS) al mese 18 (EOS)
Lasso di tempo: Riferimento e mese 18
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L'HJHS misura la salute delle articolazioni, nel dominio della struttura e della funzione corporea (cioè, menomazione). Le sei articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie) verranno esaminate e valutate. Il punteggio minimo per articolazione è 0, il punteggio massimo è 20. Inoltre, all'Andatura viene assegnato un punteggio su una scala da 0 a 4 in base al numero di abilità che non rientrano nei limiti normali. Il punteggio totale sarà la somma dei punteggi di tutte e sei le articolazioni più il punteggio dell'andatura (intervallo da 0 a 124, dove 0 indica la normalità e 124 la malattia più grave). |
Riferimento e mese 18
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Numero di giunti target
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Un'articolazione target è definita come un'articolazione con tre o più sanguinamenti spontanei nell'articolazione entro un periodo di 6 mesi consecutivi.
Lo studio valuterà la presenza, la risoluzione, la recidiva e il nuovo sviluppo delle articolazioni target.
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Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Posizione dei giunti target
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Un'articolazione target è definita come un'articolazione con tre o più sanguinamenti spontanei nell'articolazione entro un periodo di 6 mesi consecutivi.
Lo studio valuterà la presenza, la risoluzione, la recidiva e il nuovo sviluppo delle articolazioni target.
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Riferimento, mese 6, 12 e 18
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Tasso di sanguinamento annualizzato totale (ABR)
Lasso di tempo: Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Per ogni episodio di sanguinamento, verranno raccolti i seguenti dati: circostanza dell'episodio di sanguinamento (ad es. spontaneo, traumatico), sede dell'episodio di sanguinamento (ad es. muscolo, articolazione, altro), data dell'episodio di sanguinamento, dose (UI) e numero di iniezioni utilizzate per trattare l'emorragia.
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Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Obiettivo comune ABR
Lasso di tempo: Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Per ogni episodio di sanguinamento, verranno raccolti i seguenti dati: circostanza dell'episodio di sanguinamento (ad es. spontaneo, traumatico), sede dell'episodio di sanguinamento, data dell'episodio di sanguinamento, dose (UI) e numero di iniezioni utilizzate per trattare il sanguinamento.
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Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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ABR traumatico/spontaneo
Lasso di tempo: Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Per ogni episodio di sanguinamento, verranno raccolti i seguenti dati: circostanza dell'episodio di sanguinamento (ad es. spontaneo, traumatico), sede dell'episodio di sanguinamento (ad es. muscolo, articolazione, altro), data dell'episodio di sanguinamento, dose (UI) e numero di iniezioni utilizzate per trattare l'emorragia.
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Periodo retrospettivo di 6 mesi al basale, basale a 6 mesi, 6-12 mesi, 12-18 mesi e intero periodo di studio
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Punteggi PROMIS funzione/attività fisica forma breve 6b e 8a
Lasso di tempo: Baseline e 18 mesi
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Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) è un sistema validato di misure affidabili e precise dello stato di salute riferito dal paziente. Le misure PROMIS coprono la salute fisica, mentale e sociale, utilizzano una scala di risposta Likert a 5 punti e un periodo di richiamo degli ultimi 7 giorni. Le misure della scala di valutazione numerica per gli adulti (6b) consistono in un singolo elemento che valuta la funzione fisica in media negli ultimi 7 giorni, variando da 5 (senza alcuna difficoltà) a 1 (incapace di fare). Punteggi più bassi significano un risultato peggiore. Le misure della scala di valutazione numerica per proxy pediatrico e genitore (8a) consistono ciascuna in un singolo elemento che valuta l'attività fisica in media negli ultimi 7 giorni, variando da 1 (nessun giorno) a 5 (6-7 giorni). Punteggi più bassi significano un risultato peggiore. |
Baseline e 18 mesi
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Punteggi PROMIS di intensità del dolore 3a e 1a
Lasso di tempo: Riferimento e mese 18
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Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) è un sistema validato di misure affidabili e precise dello stato di salute riferito dal paziente.
Le misure PROMIS coprono la salute fisica, mentale e sociale, utilizzano una scala di risposta Likert a 5 punti e un periodo di richiamo degli ultimi 7 giorni.
Le misure della scala di valutazione numerica per gli adulti (3a) consistono in un singolo elemento che valuta il dolore negli ultimi 7 giorni da 1 (nessun dolore) a 5 (molto grave).
Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
Le misure della scala di valutazione numerica per i bambini e i genitori (1a) consistono ciascuna in un singolo elemento che valuta il dolore negli ultimi 7 giorni, che va da 0 (nessun dolore) a 10 (il peggior dolore a cui si possa pensare).
Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Riferimento e mese 18
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Punteggi PROMIS Pain Interference Short Form 6a e 8a
Lasso di tempo: Riferimento e mese 18
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Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) è un sistema validato di misure affidabili e precise dello stato di salute riferito dal paziente.
Le misure PROMIS coprono la salute fisica, mentale e sociale, utilizzano una scala di risposta Likert a 5 punti e un periodo di richiamo degli ultimi 7 giorni.
Le misure della scala di valutazione numerica (adulto, pediatrico, genitore proxy) consistono ciascuna in un singolo elemento che valuta l'interferenza del dolore con diverse attività negli ultimi 7 giorni, variando da 1 (per niente/mai) a 5 (molto/quasi sempre) .
Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Riferimento e mese 18
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Punteggi IPAQ-SF
Lasso di tempo: Riferimento e mese 18
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Questionario internazionale sull'attività fisica - Forma breve (IPAQ-SF).
L'IPAQ-SF è un questionario di richiamo convalidato di 7 giorni che misura i livelli attuali di attività fisica.
Il punteggio dell'IPAQ risulta in una variabile continua sotto forma di minuti MET totali a settimana, nonché nella categorizzazione in livello di attività fisica alto, moderato o basso.
Punteggi più alti indicano un livello di attività fisica più elevato (risultato migliore).
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Riferimento e mese 18
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Altro identificatore: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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