Une étude à faible intervention de 18 mois pour évaluer la santé des articulations chez les patients atteints d'hémophilie A et B sous prophylaxie avec Efmoroctocog Alfa ou Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)
Une étude prospective multicentrique à faible intervention de 18 mois pour évaluer les résultats conjoints chez les patients atteints d'hémophilie A ou B sous prophylaxie par efmoroctocog alpha ou eftrenonacog alpha
L'objectif de cette étude à faible intervention est de décrire la santé globale des articulations chez les patients atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B traités de manière prophylactique avec rFVIIIFc ou rFIXFc.
La principale question à laquelle il vise à répondre est la suivante :
• Évaluation de l'état articulaire global tel que détecté par échographie chez les patients hémophiles A et B traités par prophylaxie rFVIIIFc ou rFIXFc pendant la période d'étude de 18 mois.
Les participants viendront à des visites semestrielles au cours de la longue période d'étude de 18 mois et effectueront une échographie avec le protocole de détection précoce de l'arthropathie de l'hémophilie par ultrasons (HEAD-US) à chaque visite. Lors des visites de départ et de fin d'étude, les patients seront évalués avec le système de notation clinique Haemophilia Joint Health Score (HJHS) et rempliront des questionnaires pour les patients. Les données rétrospectives des dossiers médicaux des patients seront également collectées pendant au moins 6 mois avant l'inscription à l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est de décrire de manière prospective la santé articulaire sur une période de 18 mois de traitement prophylactique avec rFVIIIFc ou rFIXFc chez des patients atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B dans un contexte réel en Europe.
Il s'agit d'une étude multicentrique à faible intervention utilisant un examen échographique au point de service pour la surveillance régulière de la santé des articulations et la détection de lésions hypertrophiques de la synoviale, du cartilage et des os. Dans le même temps, le statut clinique des articulations sera également examiné par le HJHS. Cette étude évaluera la présence, la résolution, la récurrence et le nouveau développement des articulations cibles. Il décrira également les épisodes hémorragiques et évaluera la qualité de vie et l'activité physique avec les PRO. Si les patients utilisent l'application Florio HAEMO marquée CE dans leur pratique clinique de routine, il leur sera proposé de participer à une sous-étude facultative qui vise à explorer les corrélations possibles entre les niveaux d'activité physique, les niveaux estimés de FVIII/FIX et la survenue de saignements .
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Sofia, Bulgarie
- Study site 100
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Sofia, Bulgarie
- Study Site 101
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Zagreb, Croatie
- Study Site 102
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Zagreb, Croatie
- Study Site 103
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Alicante, Espagne
- Study Site 150
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Barcelona, Espagne
- Study site 152
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Coruña, Espagne
- Study Site 151
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Madrid, Espagne
- Study site 149
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Málaga, Espagne
- Study site 154
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Oviedo, Espagne
- Study site 156
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Salamanca, Espagne
- Study Site 153
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Valencia, Espagne
- Study Site 157
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Valladolid, Espagne
- Study site 155
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Zaragoza, Espagne
- Study Site 158
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Bordeaux, France
- Study site 115
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Caen, France
- Study site 129
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Chambéry, France
- Study site 125
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Clermont-Ferrand, France
- Study Site 110
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Dijon, France
- Study site 123
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Lille, France
- Study site 124
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Lyon, France
- Study Site 111
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Marseille, France
- Study site 126
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Nancy, France
- Study Site 120
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Nantes, France
- Study Site 121
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Nîmes, France
- Study Site 113
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Paris, France
- Study Site 119
-
Paris, France
- Study Site 130
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Poitiers, France
- Study Site 118
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Reims, France
- Study Site 117
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Rennes, France
- Sudy site 122
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Rouen, France
- Study Site 109
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Strasbourg, France
- Study Site 112
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Toulouse, France
- Study Site 128
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Tours, France
- Study Site 114
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Budapest, Hongrie
- Study Site 131
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Dublin, Irlande
- Study Site 132
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Dublin, Irlande
- Study site 133
-
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Bologna, Italie
- Study Site 136
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Brescia, Italie
- Study Site 134
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Catania, Italie
- Study Site 138
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Milan, Italie
- Study Site 140
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Palermo, Italie
- Study Site 137
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Pisa, Italie
- Study Site 135
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Vicenza, Italie
- Study Site 139
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Baia Mare, Roumanie
- Study Site 145
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Bucharest, Roumanie
- Study Site 141
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Craiova, Roumanie
- Study Site 143
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Iaşi, Roumanie
- Study Site 146
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Timişoara, Roumanie
- Study Site 142
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Belfast, Royaume-Uni
- Study Site 159
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Ljubljana, Slovénie
- Study Site 147
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Brno, Tchéquie
- Study Site 108
-
Liberec, Tchéquie
- Study Site 107
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Olomouc, Tchéquie
- Study Site 104
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Praha, Tchéquie
- Study Site 105
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Praha, Tchéquie
- Study Site 106
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 6 ans
- Diagnostic d'hémophilie A ou B
- Avoir au moins 6 mois de données de traitement documentées avant l'étude concernant les prescriptions de traitement et les épisodes hémorragiques avant la visite de référence
- Traitement antérieur de l'hémophilie A ou B avec tout concentré de FVIII ou de FIX recombinant et/ou dérivé du plasma commercialisé pendant au moins 6 mois
- Début du traitement prophylactique avec rFVIIIFc ou rFIXFc avant l'inscription à l'étude ou au plus tard lors de la visite de référence, conformément aux réglementations locales
- Consentement éclairé signé et daté fourni par le patient ou son représentant légal pour les patients n'ayant pas atteint l'âge légal. L'accord doit être obtenu auprès des patients pédiatriques conformément aux réglementations locales
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient sujet inapte à l'inclusion
- Traitement prophylactique avec thérapie non factorielle pendant les 6 mois précédant l'inscription
- Présence d'anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou du FIX (inhibiteurs) (≥0,60 unités Bethesda [UB]/mL) au dernier test d'inhibiteur disponible
- Inscription à une étude interventionnelle clinique simultanée, ou prise d'un IMP, dans les trois mois précédant l'inclusion dans cette étude
- Incapacité prévisible de coopérer avec les instructions données ou les procédures d'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Efmoroctocog alfa ou eftrénonacog alfa
L'efmoroctocog alfa ou l'eftrenonacog alfa est prescrit et utilisé selon les pratiques cliniques habituelles.
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Examen échographique
Examen fonctionnel des articulations
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du score total HEAD-US jusqu'au mois 18 (fin de l'étude - EOS)
Délai: Référence et mois 18
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HEAD-US est un protocole de notation échographique standardisé, rapide, reproductible et simple pour les articulations hémophiles. Le score articulaire HEAD-US sera calculé pour les six articulations index (coudes, genoux et chevilles). Le score articulaire spécifique est composé de trois scores d'items : l'activité de la maladie (synovite), les lésions pathologiques des surfaces articulaires et les lésions pathologiques de l'os sous-chondral. Le score articulaire spécifique est la somme des scores des trois éléments pour chaque articulation spécifique. Ses valeurs vont de 0 (minimum) à 8 (maximum). Le score total représente la somme des scores des éléments pour les anomalies détectées. |
Référence et mois 18
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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ABR commun
Délai: Période rétrospective de 6 mois jusqu'au départ, départ jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et toute la période d'étude
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Pour tout épisode hémorragique, les éléments suivants seront recueillis : circonstance de l'épisode hémorragique (par exemple, spontané, traumatique), lieu de l'épisode hémorragique, date de l'épisode hémorragique, dose (UI) et nombre d'injections utilisées pour traiter le saignement.
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Période rétrospective de 6 mois jusqu'au départ, départ jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et toute la période d'étude
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Changement par rapport à la ligne de base du score HEAD-US pour la synoviale hypertrophique
Délai: Référence, mois 6, 12 et 18
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HEAD-US est un protocole de notation échographique standardisé, rapide, reproductible et simple pour les articulations hémophiles. Le score articulaire HEAD-US sera calculé pour les six articulations index (coudes, genoux et chevilles). Le score d’activité de la maladie (synovite) évalue l’état de la synoviale hypertrophique. La synoviale hypertrophique est classée en trois étapes (0 : absente/minimale ; 1 : légère/modérée [score=1], 2 : sévère [score=2]) sur la base de l'évaluation complète des récessus articulaires et de la quantité moyenne de tissu synovial. contenus en eux. |
Référence, mois 6, 12 et 18
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Changement par rapport à la ligne de base du score HEAD-US pour le cartilage
Délai: Référence, mois 6, 12 et 18
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HEAD-US est un protocole de notation échographique standardisé, rapide, reproductible et simple pour les articulations hémophiles. Le score articulaire HEAD-US sera calculé pour les six articulations index (coudes, genoux et chevilles). Concernant le cartilage articulaire, l'atteinte est graduée en cinq étapes (0 : normal ; 1 : anomalies d'échotexture et perte focale touchant < 25 % de la surface cible [score = 1] ; 2 : perte partielle/totale d'épaisseur du cartilage impliquant au moins 50 % de la surface cible [score = 2] ; 3 : perte partielle/totale de l'épaisseur du cartilage impliquant > 50 % de la surface cible [score = 3] ; 4 : destruction complète du cartilage ; ou absence de visualisation du cartilage articulaire sur la surface cible [score=4]). |
Référence, mois 6, 12 et 18
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Changement par rapport à la ligne de base du score HEAD-US pour les os
Délai: Référence, mois 6, 12 et 18
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HEAD-US est un protocole de notation échographique standardisé, rapide, reproductible et simple pour les articulations hémophiles. Le score articulaire HEAD-US sera calculé pour les six articulations index (coudes, genoux et chevilles). Les lésions de l'os sous-chondral sont notées à l'aide d'une échelle à trois niveaux (0 : normal ; 1 : légères irrégularités de l'os sous-chondral avec/sans ostéophytes initiaux autour de l'articulation [score = 1] ; 2 : os sous-chondral dérangé avec/sans érosions et présence d'ostéophytes proéminents autour de l'articulation [score=2]). |
Référence, mois 6, 12 et 18
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Changement par rapport à la valeur initiale du score total de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) au mois 18 (EOS)
Délai: Référence et mois 18
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Le HJHS mesure la santé des articulations, dans le domaine de la structure et de la fonction corporelles (c'est-à-dire la déficience). Les six articulations indexées (coudes, genoux et chevilles) seront examinées et notées. La note minimale par joint est de 0, la note maximale est de 20. De plus, la démarche est notée sur une échelle de 0 à 4 en fonction du nombre de compétences qui ne se situent pas dans les limites normales. Le score total sera la somme des scores des six articulations plus le score de marche (plage de 0 à 124, 0 étant normal et 124 étant la maladie la plus grave). |
Référence et mois 18
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Nombre d'articulations cibles
Délai: Référence, mois 6, 12 et 18
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Une articulation cible est définie comme une articulation présentant au moins trois saignements spontanés dans l’articulation au cours d’une période consécutive de 6 mois.
L'étude évaluera la présence, la résolution, la récidive et le nouveau développement des articulations cibles.
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Référence, mois 6, 12 et 18
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Emplacement des articulations cibles
Délai: Référence, mois 6, 12 et 18
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Une articulation cible est définie comme une articulation présentant au moins trois saignements spontanés dans l’articulation au cours d’une période consécutive de 6 mois.
L'étude évaluera la présence, la résolution, la récidive et le nouveau développement des articulations cibles.
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Référence, mois 6, 12 et 18
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Taux de saignement total annualisé (ABR)
Délai: Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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Pour tout épisode hémorragique, les éléments suivants seront collectés : les circonstances de l'épisode hémorragique (par exemple, spontané, traumatique), le lieu de l'épisode hémorragique (par exemple, muscle, articulation, autre), la date de l'épisode hémorragique, la dose (UI) et le nombre d'injections utilisées pour traiter le saignement.
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Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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Cibler la PEA articulaire
Délai: Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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Pour tout épisode hémorragique, les éléments suivants seront collectés : les circonstances de l'épisode hémorragique (par exemple, spontané, traumatique), le lieu de l'épisode hémorragique, la date de l'épisode hémorragique, la dose (UI) et le nombre d'injections utilisées pour traiter l'hémorragie.
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Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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PEA traumatique/spontanée
Délai: Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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Pour tout épisode hémorragique, les éléments suivants seront collectés : les circonstances de l'épisode hémorragique (par exemple, spontané, traumatique), le lieu de l'épisode hémorragique (par exemple, muscle, articulation, autre), la date de l'épisode hémorragique, la dose (UI) et le nombre d'injections utilisées pour traiter le saignement.
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Période rétrospective de 6 mois jusqu'à la ligne de base, ligne de base jusqu'à 6 mois, 6-12 mois, 12-18 mois et période d'étude entière
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Scores PROMIS des formulaires abrégés de fonction/activité physique 6b et 8a
Délai: Base de référence et 18 mois
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Le système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) est un système validé de mesures fiables et précises de l'état de santé déclaré par les patients. Les mesures PROMIS couvrent la santé physique, mentale et sociale, utilisent une échelle de réponse de Likert en 5 points et une période de rappel des 7 derniers jours. Les mesures de l'échelle d'évaluation numérique pour adultes (6b) consistent en un seul élément évaluant la fonction physique en moyenne au cours des 7 derniers jours, allant de 5 (sans aucune difficulté) à 1 (incapable de le faire). Des scores inférieurs signifient un pire résultat. Les mesures de l'échelle d'évaluation numérique pour les enfants et les parents (8a) consistent chacune en un seul élément évaluant l'activité physique en moyenne au cours des 7 derniers jours, allant de 1 (aucun jour) à 5 (6 à 7 jours). Des scores inférieurs signifient un pire résultat. |
Base de référence et 18 mois
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Scores PROMIS d'intensité de la douleur 3a et 1a
Délai: Référence et mois 18
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Le système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) est un système validé de mesures fiables et précises de l'état de santé déclaré par les patients.
Les mesures PROMIS couvrent la santé physique, mentale et sociale, utilisent une échelle de réponse de Likert en 5 points et une période de rappel des 7 derniers jours.
Les mesures de l'échelle d'évaluation numérique pour les adultes (3a) consistent en un seul élément évaluant la douleur au cours des 7 derniers jours de 1 (aucune douleur) à 5 (très intense).
Des scores plus élevés signifient un pire résultat.
Les mesures de l'échelle d'évaluation numérique pour les enfants et les parents (1a) consistent chacune en un seul élément évaluant la douleur au cours des 7 derniers jours, allant de 0 (aucune douleur) à 10 (la pire douleur à laquelle vous pouvez penser).
Des scores plus élevés signifient un pire résultat.
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Référence et mois 18
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Scores PROMIS Pain Interference Short Form 6a et 8a
Délai: Référence et mois 18
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Le système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) est un système validé de mesures fiables et précises de l'état de santé déclaré par les patients.
Les mesures PROMIS couvrent la santé physique, mentale et sociale, utilisent une échelle de réponse de Likert en 5 points et une période de rappel des 7 derniers jours.
Les mesures de l'échelle d'évaluation numérique (adulte, pédiatrie, parent mandataire) consistent chacune en un seul élément évaluant l'interférence de la douleur avec différentes activités au cours des 7 derniers jours, allant de 1 (pas du tout/jamais) à 5 (beaucoup/presque toujours). .
Des scores plus élevés signifient un pire résultat.
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Référence et mois 18
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Les scores IPAQ-SF
Délai: Référence et mois 18
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Questionnaire international sur l'activité physique - Formulaire court (IPAQ-SF).
L'IPAQ-SF est un questionnaire de rappel validé sur 7 jours mesurant les niveaux actuels d'activité physique.
La notation de l'IPAQ donne lieu à une variable continue sous la forme du total de minutes MET par semaine, ainsi qu'à une catégorisation en niveau d'activité physique élevé, modéré ou faible.
Des scores plus élevés signifient un niveau d’activité physique plus élevé (meilleurs résultats).
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Référence et mois 18
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Autre identifiant: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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