En 18-måneders lavintervensjonsstudie for å vurdere leddhelse hos hemofili A- og B-pasienter på profylakse med Efmoroctocog Alfa eller Eftrenonacog Alfa (JOIN-us)
En 18-måneders lavintervensjonell prospektiv multisenterstudie for å vurdere leddresultater hos pasienter med hemofili A eller B på profylakse med Efmoroctocog Alfa eller Eftrenonacog Alfa
Målet med denne lavintervensjonsstudien er å beskrive den generelle leddhelsen hos pasienter med hemofili A eller hemofili B som er profylaktisk behandlet med rFVIIIFc eller rFIXFc.
Hovedspørsmålet den tar sikte på å svare på er:
• Evaluering av den generelle leddstatusen som påvist ved ultralyd hos hemofili A- og B-pasienter behandlet med rFVIIIFc- eller rFIXFc-profylakse i løpet av den 18-måneders studieperioden.
Deltakerne vil komme til 6-måneders besøk i løpet av den 18 måneder lange studieperioden og vil utføre en ultralyd med Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)-protokollen ved hvert besøk. Ved baseline og slutten av studiebesøk vil pasientene bli vurdert med det kliniske skåringssystemet Haemophilia Joint Health Score (HJHS) og komplette pasientspørreskjemaer. Retrospektive data fra pasientjournaler vil også bli samlet inn i minst 6 måneder før innmelding i studien.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Hovedformålet med denne studien er å prospektivt beskrive leddhelsen over en 18-måneders periode med profylaktisk behandling med rFVIIIFc eller rFIXFc hos pasienter med hemofili A eller hemofili B i en virkelig verden i Europa.
Dette er en lavintervensjonell, multisenterstudie som bruker punkt-of-care amerikansk undersøkelse for regelmessig overvåking av leddhelse og påvisning av hypertrofisk synovium, brusk og beinskade. Samtidig vil også klinisk leddstatus bli undersøkt av HJHS. Denne studien vil evaluere tilstedeværelse, oppløsning, tilbakefall og nyutvikling av målledd. Den vil også beskrive blødningsepisoder og evaluere livskvalitet og fysisk aktivitet med PROs. Hvis pasienter bruker den CE-merkede Florio HAEMO-appen i sin rutinemessige kliniske praksis, vil de bli tilbudt å delta i en valgfri delstudie som tar sikte på å utforske mulige sammenhenger mellom nivåene av fysisk aktivitet, de estimerte FVIII/FIX-nivåene og blødningsforekomsten. .
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Study site 100
-
Sofia, Bulgaria
- Study Site 101
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Study site 115
-
Caen, Frankrike
- Study site 129
-
Chambéry, Frankrike
- Study site 125
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Study Site 110
-
Dijon, Frankrike
- Study site 123
-
Lille, Frankrike
- Study site 124
-
Lyon, Frankrike
- Study Site 111
-
Marseille, Frankrike
- Study site 126
-
Nancy, Frankrike
- Study Site 120
-
Nantes, Frankrike
- Study Site 121
-
Nîmes, Frankrike
- Study Site 113
-
Paris, Frankrike
- Study Site 119
-
Paris, Frankrike
- Study Site 130
-
Poitiers, Frankrike
- Study Site 118
-
Reims, Frankrike
- Study Site 117
-
Rennes, Frankrike
- Sudy site 122
-
Rouen, Frankrike
- Study Site 109
-
Strasbourg, Frankrike
- Study Site 112
-
Toulouse, Frankrike
- Study Site 128
-
Tours, Frankrike
- Study Site 114
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Study Site 132
-
Dublin, Irland
- Study site 133
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Study Site 136
-
Brescia, Italia
- Study Site 134
-
Catania, Italia
- Study Site 138
-
Milan, Italia
- Study Site 140
-
Palermo, Italia
- Study Site 137
-
Pisa, Italia
- Study Site 135
-
Vicenza, Italia
- Study Site 139
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Study Site 102
-
Zagreb, Kroatia
- Study Site 103
-
-
-
-
-
Baia Mare, Romania
- Study Site 145
-
Bucharest, Romania
- Study Site 141
-
Craiova, Romania
- Study Site 143
-
Iaşi, Romania
- Study Site 146
-
Timişoara, Romania
- Study Site 142
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
- Study Site 147
-
-
-
-
-
Alicante, Spania
- Study Site 150
-
Barcelona, Spania
- Study site 152
-
Coruña, Spania
- Study Site 151
-
Madrid, Spania
- Study site 149
-
Málaga, Spania
- Study site 154
-
Oviedo, Spania
- Study site 156
-
Salamanca, Spania
- Study Site 153
-
Valencia, Spania
- Study Site 157
-
Valladolid, Spania
- Study site 155
-
Zaragoza, Spania
- Study Site 158
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia
- Study Site 159
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Study Site 108
-
Liberec, Tsjekkia
- Study Site 107
-
Olomouc, Tsjekkia
- Study Site 104
-
Praha, Tsjekkia
- Study Site 105
-
Praha, Tsjekkia
- Study Site 106
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Study Site 131
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 6 år
- Diagnose av hemofili A eller B
- Å ha minst 6 måneder dokumentert behandlingsdata før studien angående behandlingsforskrifter og blødningsepisoder før baseline-besøket
- Tidligere behandling for hemofili A eller B med markedsført rekombinant og/eller plasma-avledet FVIII eller FIX konsentrat i minst 6 måneder
- Start av profylaktisk behandling med rFVIIIFc eller rFIXFc før studieregistrering eller senest ved baseline-besøket, i samsvar med lokale forskrifter
- Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller pasientens juridisk autoriserte representant for pasienter under lovlig alder. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i samsvar med lokale forskrifter
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medisinsk tilstand som etter utrederens mening gjør den aktuelle pasienten uegnet for inkludering
- Profylaktisk behandling med ikke-faktorterapi i løpet av 6 måneder før innskrivning
- Tilstedeværelse av faktor VIII- eller FIX-hemmende antistoffer (hemmere) (≥0,60 Bethesda-enheter [BU]/ml) ved siste tilgjengelige inhibitortest
- Påmelding til en samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av en IMP, innen tre måneder før inkludering i denne studien
- Forutsigbar manglende evne til å samarbeide med gitte instruksjoner eller studieprosedyrer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa
Efmoroctocog alfa eller eftrenonacog alfa foreskrives og brukes i henhold til vanlig klinisk praksis.
|
Ultralydundersøkelse
Funksjonell leddundersøkelse
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i total HEAD-US-score opp til måned 18 (Slutt av studien - EOS)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18
|
HEAD-US er en standardisert, rask, repeterbar og enkel ultralydscoringsprotokoll for hemofilie ledd. HEAD-US leddpoengsum vil bli beregnet for de seks indeksleddene (albuer, knær og ankler). Den spesifikke leddskåren består av tre elementskårer: sykdomsaktivitet (synovitt), sykdomsskade på leddoverflater og sykdomsskade på subkondralt bein. Den spesifikke fellespoengsummen er summen av de tre elementskårene for hvert spesifikke ledd. Verdiene varierer fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). Den totale poengsummen representerer summen av varepoengsummene for oppdagede abnormiteter. |
Grunnlinje og måned 18
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Felles ABR
Tidsramme: 6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
For enhver blødningsepisode vil følgende bli samlet inn: blødningsepisode (f.eks. spontan, traumatisk), plassering av blødningsepisoden, dato for blødningsepisoden, dose (IE) og antall injeksjoner brukt til å behandle blødningen.
|
6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
|
Endring fra baseline i HEAD-US-score for hypertrofisk synovium
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 18
|
HEAD-US er en standardisert, rask, repeterbar og enkel ultralydscoringsprotokoll for hemofilie ledd. HEAD-US leddpoengsum vil bli beregnet for de seks indeksleddene (albuer, knær og ankler). Sykdomsaktiviteten (synovitt) scorer statusen til det hypertrofiske synovium. Hypertrofisk synovium graderes i tre trinn (0: fraværende/minimal; 1: mild/moderat [score=1], 2: alvorlig [score=2]) basert på den omfattende evalueringen av leddfordypningene og gjennomsnittlig mengde synovialt vev. inneholdt i dem. |
Baseline, måned 6, 12 og 18
|
|
Endring fra baseline i HEAD-US-score for brusk
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 18
|
HEAD-US er en standardisert, rask, repeterbar og enkel ultralydscoringsprotokoll for hemofilie ledd. HEAD-US leddpoengsum vil bli beregnet for de seks indeksleddene (albuer, knær og ankler). Når det gjelder leddbrusken, graderes skaden i fem trinn (0: normal; 1: ekkoteksturavvik og fokalt tap som involverer <25 % av måloverflaten [score=1]; 2: tap av delvis/full tykkelse av brusken som involverer minst 50 % av måloverflaten [score=2]; 3: tap av delvis/full tykkelse av brusken som involverer >50 % av måloverflaten [score=3]; 4: fullstendig bruskødeleggelse eller manglende visualisering av leddbrusken på måloverflaten [score=4]). |
Baseline, måned 6, 12 og 18
|
|
Endring fra baseline i HEAD-US-score for bein
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 18
|
HEAD-US er en standardisert, rask, repeterbar og enkel ultralydscoringsprotokoll for hemofilie ledd. HEAD-US leddpoengsum vil bli beregnet for de seks indeksleddene (albuer, knær og ankler). Skade på subkondralt ben skåres ved hjelp av en tregradsskala (0: normal; 1: milde uregelmessigheter i det subkondrale beinet med/uten initiale osteofytter rundt leddet [score=1]; 2: forstyrret subkondralt bein med/uten erosjoner og tilstedeværelse av fremtredende osteofytter rundt leddet [score=2]). |
Baseline, måned 6, 12 og 18
|
|
Endring fra baseline i total hemofili felles helsepoeng (HJHS) ved måned 18 (EOS)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18
|
HJHS måler leddhelse, i domenet av kroppsstruktur og funksjon (dvs. svekkelse). De seks indeksleddene (albuer, knær og ankler) vil bli undersøkt og skåret. Minste poengsum per ledd er 0, maksimal poengsum er 20. I tillegg skåres Gait på en skala fra 0 til 4 basert på antall ferdigheter som ikke er innenfor de normale grensene. Den totale poengsummen vil være summen av poengsummen på tvers av alle seks ledd pluss gangpoengsummen (spenner fra 0 til 124, hvor 0 er normal og 124 er den alvorligste sykdommen). |
Grunnlinje og måned 18
|
|
Antall målskjøter
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 18
|
Et målledd er definert som et ledd med tre eller flere spontane blødninger inn i leddet i løpet av en sammenhengende 6-måneders periode.
Studien vil evaluere tilstedeværelse, oppløsning, tilbakefall og nyutvikling av målledd.
|
Baseline, måned 6, 12 og 18
|
|
Plassering av målskjøter
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 18
|
Et målledd er definert som et ledd med tre eller flere spontane blødninger inn i leddet i løpet av en sammenhengende 6-måneders periode.
Studien vil evaluere tilstedeværelse, oppløsning, tilbakefall og nyutvikling av målledd.
|
Baseline, måned 6, 12 og 18
|
|
Total årlig blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: 6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
For enhver blødningsepisode vil følgende bli samlet inn: blødningsepisode (f.eks. spontan, traumatisk), plassering av blødningsepisoden (f.eks. muskel, ledd, annet), dato for blødningsepisoden, dose (IE) og antall injeksjoner brukt til å behandle blødningen.
|
6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
|
Mål Felles ABR
Tidsramme: 6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
For enhver blødningsepisode vil følgende bli samlet inn: blødningsepisode (f.eks. spontan, traumatisk), plassering av blødningsepisoden, dato for blødningsepisoden, dose (IE) og antall injeksjoner brukt til å behandle blødningen.
|
6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
|
Traumatisk/spontan ABR
Tidsramme: 6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
For enhver blødningsepisode vil følgende bli samlet inn: blødningsepisode (f.eks. spontan, traumatisk), plassering av blødningsepisoden (f.eks. muskel, ledd, annet), dato for blødningsepisoden, dose (IE) og antall injeksjoner brukt til å behandle blødningen.
|
6 måneder retrospektiv periode til baseline, baseline til 6 måneder, 6-12 måneder, 12-18 måneder og hele studieperioden
|
|
LØFT Fysisk funksjon/aktivitet Kort skjema 6b og 8a Poeng
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et validert system med pålitelige og presise målinger av pasientrapportert helsestatus. PROMIS-tiltak dekker fysisk, mental og sosial helse, bruk en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbakekallingsperiode for de siste 7 dagene. Målene for den numeriske vurderingsskalaen for voksne (6b) består av en enkelt elementvurdering av fysisk funksjon i gjennomsnitt over de siste 7 dagene, fra 5 (uten vanskeligheter) til 1 (ikke i stand til å gjøre). Lavere score betyr dårligere resultat. Målene for den numeriske vurderingsskalaen for pediatrisk og foreldrenes proxy (8a) består hver av én enkelt element som vurderer fysisk aktivitet i gjennomsnitt over de siste 7 dagene, fra 1 (ingen dager) til 5 (6-7 dager). Lavere score betyr dårligere resultat. |
Baseline og 18 måneder
|
|
LØFT Smerteintensitet 3a og 1a Poeng
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et validert system med pålitelige og presise målinger av pasientrapportert helsestatus.
PROMIS-tiltak dekker fysisk, mental og sosial helse, bruk en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbakekallingsperiode for de siste 7 dagene.
Målene for den numeriske vurderingsskalaen for voksne (3a) består av en enkelt varevurdering av smerte over de siste 7 dagene fra 1 (hadde ingen smerter) til 5 (svært alvorlig).
Høyere score betyr dårligere resultat.
Målene for den numeriske vurderingsskalaen for pediatrisk og foreldrenes proxy (1a) består hver av en enkelt varevurderingssmerter over de siste 7 dagene, fra 0 (ingen smerte) til 10 (verste smerte du kan tenke deg).
Høyere score betyr dårligere resultat.
|
Grunnlinje og måned 18
|
|
PROMIS Smerteinterferens Short Form 6a og 8a score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) er et validert system med pålitelige og presise målinger av pasientrapportert helsestatus.
PROMIS-tiltak dekker fysisk, mental og sosial helse, bruk en 5-punkts Likert-svarskala og en tilbakekallingsperiode for de siste 7 dagene.
Målene for den numeriske vurderingsskalaen (voksen, pediatrisk, foreldreproxy) består hver av en enkelt elementvurdering smerteinterferens med forskjellige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene, fra 1 (ikke i det hele tatt/aldri) til 5 (svært mye/nesten alltid) .
Høyere score betyr dårligere resultat.
|
Grunnlinje og måned 18
|
|
IPAQ-SF-poeng
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18
|
International Physical Activity Questionnaire - Short Form (IPAQ-SF).
IPAQ-SF er et validert, 7-dagers spørreskjema for tilbakekalling som måler gjeldende nivåer av fysisk aktivitet.
Scoring av IPAQ resulterer i en kontinuerlig variabel i form av totale MET-minutter per uke, samt kategorisering i høyt, moderat eller lavt fysisk aktivitetsnivå.
Høyere skår betyr høyere fysisk aktivitetsnivå (bedre resultat).
|
Grunnlinje og måned 18
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Sobi.HAEM89-007
- 2022-502921-16-00 (Annen identifikator: EU Drug Regulatory Authorities Clinical Trial System)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .