両対立遺伝子 RPE65 変異関連網膜ジストロフィー患者における遺伝子治療
2023年5月11日 更新者：Frontera Therapeutics
両対立遺伝子性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィー患者における網膜下注射による FT-001 の安全性、忍容性および有効性を評価するための多施設共同、非盲検、用量漸増第 I/II 相臨床研究
この臨床試験の目的は、両対立遺伝子性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィー患者における FT-001 の網膜下投与の安全性、忍容性、有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、両対立遺伝子性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィー患者における FT-001 の安全性、忍容性、有効性、免疫原性、および生体内分布特性を評価する多施設共同非盲検第 I/II 相臨床研究です。
評価には、視力、ベクター排出、免疫原性、有害事象が含まれます。
参加者は治療後5年間モニタリングされます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xinyan Li
- 電話番号：+86-021-58206061
- メール：xinyan.li@fronteratherapeutics.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Minghui Xue
- 電話番号：+86-021-58206061
- メール：minghui.xue@fronteratherapeutics.com
研究場所
-
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Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100142
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
-
コンタクト：
- Ruifang Sui, Professor
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ICFを理解し、署名できる被験者
- ICF署名時の年齢8～45歳の女性または男性
- 臨床的に両対立遺伝子性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィーと診断されている
除外基準:
- その他の妨げとなる眼疾患
- 視力喪失を引き起こす可能性がある、またはその可能性がある全身性疾患または眼疾患の存在
- 明らかに制御されていない付随疾患の証拠がある
- 活動性の自己免疫疾患を患っている、または自己免疫疾患の疑いがあることが知られている
- 治療中の活動性全身感染症がある
- 妊娠中または授乳中の女性
- 研究者が判断した研究に不適当なその他の条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：FT-001 ドーズ1
レンジFT-001の低用量単回眼内投与
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FT-001の異なる投与量の比較
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実験的：FT-001 ドーズ2
中用量範囲のFT-001を単回眼内投与
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FT-001の異なる投与量の比較
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実験的：FT-001 ドーズ3
高用量範囲のFT-001を単回眼内投与
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FT-001の異なる投与量の比較
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FT-001の安全性（眼および非眼のAEおよびSAEの発生率）
時間枠：52週間
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眼および非眼のAEおよびSAEの発生率
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの視覚機能の変化
時間枠：52週間
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FSTによって評価されたベースラインからの視覚機能の変化
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52週間
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ベースラインからの視覚機能の変化
時間枠：52週間
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モビリティコースによって評価された、ベースラインからの視覚機能の変化
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Ruifang Sui、Peking Union Medical College Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月30日
一次修了 (予想される)
2025年11月30日
研究の完了 (予想される)
2029年11月30日
試験登録日
最初に提出
2023年4月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月11日
最初の投稿 (実際)
2023年5月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月11日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。