Terapia gênica em indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65
11 de maio de 2023 atualizado por: Frontera Therapeutics
Um estudo clínico multicêntrico, aberto, de fase I/II de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do FT-001 administrado por meio de injeção sub-retiniana em indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração sub-retiniana de FT-001 em indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação RPE65 bialélica.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo clínico multicêntrico, aberto, de fase I/II para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, imunogenicidade e características de biodistribuição in vivo de FT-001 em indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65.
As avaliações incluirão acuidade visual, eliminação de vetores, imunogenicidade e eventos adversos.
Os participantes serão monitorados por 5 anos após o tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
9
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xinyan Li
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Estude backup de contato
- Nome: Minghui Xue
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos capazes de entender e assinar o TCLE
- Mulher ou homem de 8 a 45 anos ao assinar o TCLE
- Clinicamente diagnosticado com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65
Critério de exclusão:
- Outras doenças oculares interferentes
- Presença de qualquer doença sistêmica ou ocular que possa causar ou provavelmente causar perda de visão
- Há evidências de doenças concomitantes obviamente descontroladas
- Conhecido por ter doenças autoimunes ativas ou suspeitas
- Com infecção sistêmica ativa em tratamento
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Outras condições inadequadas para o estudo, conforme determinado pelo investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: FT-001 Dose 1
Administração intraocular de uma única dose baixa do intervalo FT-001
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-001
|
|
Experimental: FT-001 Dose 2
Administração intraocular de uma única dose média do intervalo FT-001
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-001
|
|
Experimental: FT-001 Dose 3
Administração intraocular de uma única dose alta do intervalo FT-001
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-001
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança de FT-001 (incidência de EAs e SAEs oculares e não oculares)
Prazo: 52 semanas
|
Incidência de EAs e EAS oculares e não oculares
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alterações na função visual da linha de base
Prazo: 52 semanas
|
Alterações na função visual da linha de base avaliadas pelo FST
|
52 semanas
|
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Alterações na função visual da linha de base
Prazo: 52 semanas
|
Alterações na função visual da linha de base avaliadas pelos cursos de mobilidade
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de novembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
15 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de maio de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FT001-C101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .