双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良患者的基因治疗
2023年5月11日 更新者：Frontera Therapeutics
一项多中心、开放标签、剂量递增 I/II 期临床研究，以评估通过视网膜下注射 FT-001 对双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良患者的安全性、耐受性和有效性
该临床试验的目的是评估 FT-001 视网膜下给药在双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良患者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、开放标签、I/II 期临床研究，旨在评估 FT-001 在双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良受试者中的安全性、耐受性、有效性、免疫原性和体内生物分布特征。
评估将包括视力、载体脱落、免疫原性和不良事件。
参与者将在治疗后接受为期 5 年的监测。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xinyan Li
- 电话号码：+86-021-58206061
- 邮箱：xinyan.li@fronteratherapeutics.com
研究联系人备份
- 姓名：Minghui Xue
- 电话号码：+86-021-58206061
- 邮箱：minghui.xue@fronteratherapeutics.com
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100142
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Ruifang Sui, Professor
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够理解并签署 ICF 的受试者
- 签署ICF时年龄在8-45岁之间的女性或男性
- 临床诊断为双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良
排除标准：
- 其他干扰性眼病
- 存在任何可能导致或可能导致视力丧失的全身或眼部疾病
- 有明显未控制的伴随疾病的证据
- 已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病
- 正在治疗中的活动性全身感染
- 孕妇或哺乳期妇女
- 研究者确定的其他不适合本研究的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：FT-001 剂量 1
单次低剂量范围FT-001眼内给药
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FT-001不同剂量比较
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实验性的：FT-001 剂量 2
单次中剂量范围 FT-001 的眼内给药
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FT-001不同剂量比较
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实验性的：FT-001 剂量 3
单次高剂量范围 FT-001 的眼内给药
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FT-001不同剂量比较
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FT-001 的安全性（眼部和非眼部 AE 和 SAE 的发生率）
大体时间：52周
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眼部和非眼部 AE 和 SAE 的发生率
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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视觉功能相对于基线的变化
大体时间：52周
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FST 评估的视觉功能相对于基线的变化
|
52周
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视觉功能相对于基线的变化
大体时间：52周
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移动课程评估的视觉功能相对于基线的变化
|
52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ruifang Sui、Peking Union Medical College Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月30日
初级完成 (预期的)
2025年11月30日
研究完成 (预期的)
2029年11月30日
研究注册日期
首次提交
2023年4月29日
首先提交符合 QC 标准的
2023年5月11日
首次发布 (实际的)
2023年5月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月11日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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