이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증 환자의 유전자 치료
2023년 5월 11일 업데이트: Frontera Therapeutics
이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 피험자에서 망막하 주사를 통해 투여된 FT-001의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 I/II상 임상 연구
이 임상 시험의 목표는 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증 환자에서 FT-001의 망막하 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증 환자를 대상으로 FT-001의 안전성, 내약성, 효능, 면역원성 및 생체 내 생체분포 특성을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 I/II상 임상 연구입니다.
평가에는 시력, 벡터 발산, 면역원성 및 부작용이 포함됩니다.
참가자는 치료 후 5년 동안 모니터링됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xinyan Li
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Minghui Xue
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국, 100142
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ICF를 이해하고 서명할 수 있는 피험자
- ICF 서명 당시 8-45세의 여성 또는 남성
- 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증으로 임상적으로 진단됨
제외 기준:
- 기타 방해하는 눈 질환
- 시력 상실을 유발할 수 있거나 유발할 가능성이 있는 전신 또는 안구 질환의 존재
- 명백히 통제되지 않는 수반되는 질병의 증거가 있습니다.
- 활동성 또는 의심되는 자가면역 질환이 있는 것으로 알려진
- 치료 중인 활동성 전신 감염이 있는 경우
- 임산부 또는 수유부
- 연구자가 결정한 연구에 부적합한 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: FT-001 복용량 1
범위 FT-001의 단회 저용량 안내 투여
|
FT-001의 다양한 용량 비교
|
|
실험적: FT-001 복용량 2
범위 FT-001의 단일 중간 용량의 안내 투여
|
FT-001의 다양한 용량 비교
|
|
실험적: FT-001 복용량 3
단일 고용량 범위 FT-001의 안내 투여
|
FT-001의 다양한 용량 비교
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FT-001의 안전성(안구 및 비안구 이상반응 및 SAE 발생)
기간: 52주
|
안구 및 비안구 AE 및 SAE의 발생률
|
52주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 시각 기능의 변화
기간: 52주
|
FST로 평가한 기준선에서 시각 기능의 변화
|
52주
|
|
기준선에서 시각 기능의 변화
기간: 52주
|
이동성 과정에서 평가한 기준선에서 시각 기능의 변화
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 30일
기본 완료 (예상)
2025년 11월 30일
연구 완료 (예상)
2029년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 11일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .