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Terapia genica in soggetti con distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65

11 maggio 2023 aggiornato da: Frontera Therapeutics

Uno studio clinico multicentrico, in aperto, di fase I/II con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di FT-001 somministrato tramite iniezione sottoretinica in soggetti con distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione sottoretinica di FT-001 in soggetti con distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio clinico multicentrico, in aperto, di fase I/II per valutare le caratteristiche di sicurezza, tollerabilità, efficacia, immunogenicità e biodistribuzione in vivo di FT-001 in soggetti con distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65. Le valutazioni includeranno l'acuità visiva, la diffusione del vettore, l'immunogenicità e gli eventi avversi. I partecipanti saranno monitorati per 5 anni dopo il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100142
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Ruifang Sui, Professor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti in grado di comprendere e firmare l'ICF
  2. Femmina o maschio di età compresa tra 8 e 45 anni al momento della firma dell'ICF
  3. Diagnosi clinica di distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65

Criteri di esclusione:

  1. Altre malattie oculari interferenti
  2. Presenza di qualsiasi malattia sistemica o oculare che possa causare o possa causare la perdita della vista
  3. Ci sono prove di malattie concomitanti ovviamente incontrollate
  4. Noto per avere malattie autoimmuni attive o sospette
  5. Con infezione sistemica attiva in trattamento
  6. Donne in gravidanza o in allattamento
  7. Altre condizioni non adatte allo studio come determinato dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FT-001 Dose 1
Somministrazione intraoculare di una singola dose bassa del range FT-001
Genetico: FT-001 Basso dosaggio
Confronto di diversi dosaggi di FT-001
Sperimentale: FT-001 Dose 2
Somministrazione intraoculare di una singola dose media del range FT-001
Genetico: FT-001 Dose media
Confronto di diversi dosaggi di FT-001
Sperimentale: FT-001 Dose 3
Somministrazione intraoculare di una singola dose elevata del range FT-001
Genetico: FT-001 Dose elevata
Confronto di diversi dosaggi di FT-001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di FT-001 (incidenza di AE e SAE oculari e non oculari)
Lasso di tempo: 52 settimane
Incidenza di AE e SAE oculari e non oculari
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella funzione visiva rispetto al basale
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiamenti nella funzione visiva rispetto al basale valutati da FST
52 settimane
Cambiamenti nella funzione visiva rispetto al basale
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiamenti nella funzione visiva rispetto al basale valutati dai corsi di mobilità
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

30 novembre 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

30 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FT001-C101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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