Génterápia biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retinális disztrófiában szenvedő betegeknél
2023. május 11. frissítette: Frontera Therapeutics
Többközpontú, nyílt, dózis-eszkalációs I/II. fázisú klinikai vizsgálat a szubretinális injekcióval beadott FT-001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retinális disztrófiában szenvedő betegeknél
Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az FT-001 szubretinális adagolásának biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt, fázis I/II klinikai vizsgálat az FT-001 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, immunogenitásának és in vivo biológiai eloszlási jellemzőinek értékelésére biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő alanyokon.
Az értékelések magukban foglalják a látásélességet, a vektorvesztést, az immunogenitást és a nemkívánatos eseményeket.
A résztvevőket a kezelés után 5 évig megfigyeljük.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
9
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Xinyan Li
- Telefonszám: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Minghui Xue
- Telefonszám: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100142
- Toborzás
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Alanyok, akik képesek megérteni és aláírni az ICF-et
- 8-45 éves nő vagy férfi az ICF aláírásakor
- Klinikailag biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiával diagnosztizálták
Kizárási kritériumok:
- Egyéb zavaró szembetegségek
- Bármilyen szisztémás vagy szembetegség jelenléte, amely látásvesztést okozhat vagy okozhat
- Bizonyítékok vannak nyilvánvalóan kontrollálatlan kísérő betegségekre
- Aktív vagy feltételezett autoimmun betegsége ismert
- Kezelés alatt álló aktív szisztémás fertőzéssel
- Terhes vagy szoptató nők
- Egyéb, a vizsgálatra alkalmatlan állapotok, amelyeket a vizsgáló határoz meg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FT-001 1. adag
Egyetlen alacsony dózisú FT-001 dózis intraokuláris beadása
|
Az FT-001 különböző dózisainak összehasonlítása
|
|
Kísérleti: FT-001 2. adag
Egyetlen intraokuláris adagolás, az FT-001 tartomány középső dózisa
|
Az FT-001 különböző dózisainak összehasonlítása
|
|
Kísérleti: FT-001 3. adag
Az FT-001 nagy dózisú egyszeri intraokuláris beadása
|
Az FT-001 különböző dózisainak összehasonlítása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az FT-001 biztonsága (szemészeti és nem okuláris AE és SAE előfordulása)
Időkeret: 52 hét
|
Szemészeti és nem okuláris AE-k és SAE-k előfordulása
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a vizuális funkcióban az alapvonalhoz képest
Időkeret: 52 hét
|
Változások a látásfunkcióban az alapvonalhoz képest FST-vel értékelve
|
52 hét
|
|
Változások a vizuális funkcióban az alapvonalhoz képest
Időkeret: 52 hét
|
A látásfunkció változásai a kiindulási állapothoz képest a mobilitási tanfolyamok alapján
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. november 30.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. november 30.
A tanulmány befejezése (Várható)
2029. november 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. április 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 11.
Első közzététel (Tényleges)
2023. május 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. május 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 11.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FT001-C101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .