Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi hos personer med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi

11. mai 2023 oppdatert av: Frontera Therapeutics

En multisenter, åpen, doseeskalerende fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av FT-001 administrert via subretinal injeksjon hos personer med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av subretinal administrering av FT-001 hos personer med biallel RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multisenter, åpen fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, effektiviteten, immunogenisiteten og in vivo biodistribusjonsegenskapene til FT-001 hos personer med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi. Vurderinger vil inkludere synsskarphet, vektorutskillelse, immunogenisitet og uønskede hendelser. Deltakerne vil bli overvåket i 5 år etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Ruifang Sui, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emner som er i stand til å forstå og signere ICF
  2. Kvinne eller mann i alderen 8-45 år når de signerer ICF
  3. Klinisk diagnostisert med biallel RPE65 mutasjonsassosiert retinal dystrofi

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre forstyrrende øyesykdommer
  2. Tilstedeværelse av systemisk eller okulær sykdom som kan forårsake eller sannsynligvis forårsake synstap
  3. Det er bevis på åpenbart ukontrollerte samtidige sykdommer
  4. Kjent for å ha aktive eller mistenkte autoimmune sykdommer
  5. Med aktiv systemisk infeksjon under behandling
  6. Gravide eller ammende kvinner
  7. Andre forhold som er uegnet for studien, bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FT-001 Dose 1
Intraokulær administrering av en enkelt lav dose i området FT-001
Genetisk: FT-001 Lavdose
Sammenligning av ulike doser av FT-001
Eksperimentell: FT-001 Dose 2
Intraokulær administrering av en enkelt mellomdose i området FT-001
Genetisk: FT-001 Midtdose
Sammenligning av ulike doser av FT-001
Eksperimentell: FT-001 Dose 3
Intraokulær administrering av en enkelt høy dose i området FT-001
Genetisk: FT-001 Høy dose
Sammenligning av ulike doser av FT-001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til FT-001 (forekomst av okulære og ikke-okulære AE og SAE)
Tidsramme: 52 uker
Forekomst av okulære og ikke-okulære AE og SAE
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i visuell funksjon fra baseline
Tidsramme: 52 uker
Endringer i visuell funksjon fra baseline som vurdert av FST
52 uker
Endringer i visuell funksjon fra baseline
Tidsramme: 52 uker
Endringer i visuell funksjon fra baseline som vurdert av Mobilitetskurs
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2022

Primær fullføring (Forventet)

30. november 2025

Studiet fullført (Forventet)

30. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FT001-C101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere