Genová terapie u subjektů s bialelickou mutací RPE65 spojenou s retinální dystrofií
11. května 2023 aktualizováno: Frontera Therapeutics
Multicentrická, otevřená klinická studie fáze I/II s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti FT-001 podávaného prostřednictvím subretinální injekce u subjektů s bialelickou mutací RPE65 spojenou s retinální dystrofií
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost subretinálního podávání FT-001 u subjektů s bialelickou mutací RPE65 asociovanou retinální dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Tato studie je multicentrická, otevřená klinická studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, imunogenicity a charakteristik biodistribuce in vivo FT-001 u subjektů s bialelickou mutací RPE65 spojenou s retinální dystrofií.
Hodnocení bude zahrnovat zrakovou ostrost, vylučování vektoru, imunogenicitu a nežádoucí účinky.
Účastníci budou sledováni po dobu 5 let po léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
9
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Xinyan Li
- Telefonní číslo: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Minghui Xue
- Telefonní číslo: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100142
- Nábor
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které jsou schopny porozumět a podepsat ICF
- Žena nebo muž ve věku 8-45 let při podpisu ICF
- Klinicky diagnostikována dystrofie sítnice spojená s bialelickou mutací RPE65
Kritéria vyloučení:
- Jiné rušivé oční choroby
- Přítomnost jakéhokoli systémového nebo očního onemocnění, které může způsobit nebo pravděpodobně způsobit ztrátu zraku
- Existují důkazy o zjevně nekontrolovaných doprovodných onemocněních
- Je známo, že má aktivní nebo suspektní autoimunitní onemocnění
- S aktivní systémovou infekcí v léčbě
- Těhotné nebo kojící ženy
- Jiné podmínky nevhodné pro studii, jak určil zkoušející
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FT-001 Dávka 1
Intraokulární podání jedné nízké dávky z rozmezí FT-001
|
Porovnání různých dávek FT-001
|
|
Experimentální: FT-001 Dávka 2
Intraokulární podání jedné střední dávky z rozmezí FT-001
|
Porovnání různých dávek FT-001
|
|
Experimentální: FT-001 Dávka 3
Intraokulární podání jedné vysoké dávky rozsahu FT-001
|
Porovnání různých dávek FT-001
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost FT-001 (výskyt očních a neokulárních AE a SAE)
Časové okno: 52 týdnů
|
Výskyt očních a neokulárních AE a SAE
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny vizuální funkce od základní linie
Časové okno: 52 týdnů
|
Změny zrakové funkce od výchozí hodnoty hodnocené pomocí FST
|
52 týdnů
|
|
Změny vizuální funkce od základní linie
Časové okno: 52 týdnů
|
Změny zrakové funkce od výchozí hodnoty, jak byly hodnoceny kurzy mobility
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
30. listopadu 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
30. listopadu 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
15. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. května 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FT001-C101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .